Estudo clínico pós-aprovação do tratamento com asfotase alfa para pacientes com hipofosfatasia (HPP) no Japão
28 de março de 2017 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals
Um estudo clínico pós-aprovação multicêntrico para o tratamento de asfotase alfa (proteína de fusão de fosfatase alcalina inespecífica de tecido humano recombinante) para pacientes com hipofosfatasia (HPP) no Japão
Este é um estudo multicêntrico no Japão.
Onze locais que já participaram do estudo clínico iniciado pelo investigador (Programa de Acesso Antecipado) participarão deste estudo. O objetivo deste estudo é obter mais informações sobre a segurança e eficácia do tratamento com asfotase alfa.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O objetivo primário deste estudo foi coletar dados sobre a segurança de injeções repetidas subcutâneas (SC) de asfotase alfa.
Não havia objetivos secundários.
Os objetivos exploratórios relacionados à eficácia da asfotase alfa não estão sendo relatados.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
13
Estágio
- Fase 4
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O paciente ou pai (ou responsável legal) deve fornecer consentimento informado por escrito antes da realização de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo e deve estar disposto a cumprir os procedimentos do estudo. Quando apropriado e exigido pelos regulamentos locais, o consentimento do paciente para participação também deve ser obtido.
- O paciente concluiu o protocolo de estudo clínico iniciado pelo investigador (HPPJEAP-01) para asfotase alfa
Critério de exclusão:
- O paciente tem uma forma documentada de raquitismo causado por uma condição diferente de HPP, incluindo, mas não limitado a, raquitismo causado por deficiência de vitamina D 25(OH)
- O paciente apresenta níveis séricos de cálcio e/ou fósforo abaixo da faixa normal
- A paciente está grávida ou amamentando
- O paciente recebeu tratamento com bisfosfonatos dentro de 2 anos antes da visita de triagem
- O paciente tem sensibilidade documentada a qualquer um dos componentes da asfotase alfa
- O paciente está atualmente inscrito em qualquer outro programa ou estudo clínico envolvendo um novo medicamento, dispositivo ou tratamento experimental para HPP (por exemplo, transplante de medula óssea)
- O paciente tem outra doença clinicamente significativa na opinião do investigador, definida como qualquer outra condição não relacionada à HPP para a qual o paciente é considerado clinicamente instável.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Asfotase Alfa
Os pacientes receberão asfotase alfa por injeção subcutânea.
Asfotase alfa será administrada a 2 mg/kg 3 vezes por semana ou 1 mg/kg 6 vezes por semana, dependendo do critério do investigador.
|
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de participantes com eventos adversos (EAs), incluindo reações no local da injeção (ISRs) e reações associadas à injeção (IARs)
Prazo: Eventos ocorridos entre a primeira dose de asfotase alfa e o término da última consulta do paciente, que foi de até 5 meses.
|
Eventos adversos são quaisquer ocorrências médicas adversas indesejadas em pacientes tratados com um medicamento, considerado ou não relacionado ao medicamento.
Isso inclui eventos observados em pacientes administrados com asfotase alfa entre a primeira dose de asfotase alfa e a conclusão da última visita do paciente para o estudo clínico.
|
Eventos ocorridos entre a primeira dose de asfotase alfa e o término da última consulta do paciente, que foi de até 5 meses.
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Kenji Fujita, MD, Medical Monitor
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de junho de 2015
Conclusão Primária (Real)
1 de novembro de 2015
Conclusão do estudo (Real)
1 de novembro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de agosto de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de agosto de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
25 de agosto de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de maio de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de março de 2017
Última verificação
1 de março de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AA-HPP-409
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .