Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Post-godkendelse klinisk undersøgelse af asfotase alfa-behandling til patienter med hypophosphatasia (HPP) i Japan

28. marts 2017 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

En multicenter, post-godkendelse klinisk undersøgelse for asfotase alfa (humant rekombinant væv-ikke-specifikt alkalisk fosfatase fusionsprotein) behandling til patienter med hypofosfatasi (HPP) i Japan

Dette er en multicenterundersøgelse i Japan. Elleve steder, som allerede har deltaget i det investigator-initierede kliniske studie (Early Access Program), vil deltage i denne undersøgelse. Formålet med denne undersøgelse er at få yderligere information om sikkerheden og effektiviteten af ​​behandling med asfotase alfa.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse var at indsamle data om sikkerheden ved gentagne subkutane (SC) injektioner af asfotase alfa. Der var ingen sekundære mål. Eksplorative mål relateret til effekten af ​​asfotase alfa er ikke rapporteret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 4

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patient eller forælder (eller værge) skal give skriftligt informeret samtykke forud for udførelsen af ​​undersøgelsesrelaterede procedurer og skal være villig til at overholde undersøgelsesprocedurerne. Hvor det er relevant og krævet af lokale regler, skal patientens samtykke til deltagelse også indhentes.
  2. Patienten har afsluttet den investigator-initierede kliniske undersøgelse (HPPJEAP-01) protokol for asfotase alfa

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten har en dokumenteret form for rakitis forårsaget af en anden tilstand end HPP, herunder, men ikke begrænset til, rakitis forårsaget af 25(OH) D-vitaminmangel
  2. Patienten har serumcalcium- og/eller fosforniveauer under normalområdet
  3. Patienten er gravid eller ammer
  4. Patienten modtog behandling med bisfosfonater inden for 2 år før screeningsbesøget
  5. Patienten har en dokumenteret følsomhed over for nogen af ​​komponenterne i asfotase alfa
  6. Patienten er i øjeblikket tilmeldt ethvert andet program eller klinisk undersøgelse, der involverer et nyt forsøgslægemiddel, apparat eller behandling for HPP (f.eks. knoglemarvstransplantation)
  7. Patienten har klinisk signifikant anden sygdom efter investigators mening, defineret som enhver anden ikke-HPP-relateret tilstand, for hvilken patienten anses for medicinsk ustabil.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Asfotase Alfa
Patienterne vil modtage asfotase alfa ved subkutan injektion. Asfotase alfa vil blive indgivet med enten 2 mg/kg 3 gange om ugen eller 1 mg/kg 6 gange om ugen afhængigt af investigatorens skøn.
Biologisk: Asfotase Alfa
Andre navne:
  • Strensiq

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) inklusive reaktioner på injektionsstedet (ISR'er) og injektionsassocierede reaktioner (IAR'er)
Tidsramme: Hændelser, der opstod mellem den første dosis asfotase alfa og afslutningen af ​​patientens sidste besøg, som var på op til 5 måneder.
Bivirkninger er enhver uønsket uønsket medicinsk hændelse hos patienter, der behandles med et lægemiddel, uanset om det anses for lægemiddelrelateret eller ej. Dette inkluderer hændelser, der er observeret hos patienter administreret med asfotase alfa mellem den første dosis af asfotase alfa og afslutningen af ​​patientens sidste besøg i det kliniske studie.
Hændelser, der opstod mellem den første dosis asfotase alfa og afslutningen af ​​patientens sidste besøg, som var på op til 5 måneder.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Kenji Fujita, MD, Medical Monitor

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. august 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. august 2015

Først opslået (Skøn)

25. august 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. maj 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. marts 2017

Sidst verificeret

1. marts 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AA-HPP-409

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypofosfatasi

  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbejdspartnere
    Afsluttet
    Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening (BabyDetect)
    Medfødt binyrehyperplasi | Hæmofili A | Hæmofili B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Cystisk fibrose | Alpha 1-Antitrypsin mangel | Seglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Kronisk granulomatøs sygdom | Wilsons sygdom | Svær medfødt neutropeni | Ornithin Transcarbamylase mangel | Mucopolysaccharidosis VI | Lysosomal... og andre forhold
    Belgien
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbejdspartnere
    Rekruttering
    Patientregister med sjældne sygdomme og naturhistorie - koordinering af sjældne sygdomme i Sanford (CoRDS)
    Mitokondrielle sygdomme | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinofil gastroenteritis | Moyamoyas sygdom | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedys sygdom | Lyme sygdom | Hæmofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi... og andre forhold
    Forenede Stater, Australien

Kliniske forsøg med Asfotase Alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner