Klinische studie na goedkeuring van Asfotase Alfa-behandeling voor patiënten met hypofosfatasie (HPP) in Japan
28 maart 2017 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals
Een multicenter, post-goedkeuring klinisch onderzoek voor Asfotase Alfa (Human Recombinant Tissue-nonspecific Alkaline Phosphatase Fusion Protein) behandeling voor patiënten met hypofosfatasie (HPP) in Japan
Dit is een multicenter studie in Japan.
Elf vestigingen die al hebben deelgenomen aan de door de onderzoeker geïnitieerde klinische studie (Early Access Program) zullen aan deze studie deelnemen. Het doel van deze studie is om meer informatie te verkrijgen over de veiligheid en werkzaamheid van behandeling met asfotase alfa.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Het primaire doel van deze studie was het verzamelen van gegevens over de veiligheid van herhaalde subcutane (SC) injecties van asfotase-alfa.
Er waren geen secundaire doelstellingen.
Verkennende doelstellingen met betrekking tot de werkzaamheid van asfotase alfa worden niet gerapporteerd.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
13
Fase
- Fase 4
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënt of ouder (of wettelijke voogd) moet schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan de uitvoering van studiegerelateerde procedures en moet bereid zijn om de studieprocedures na te leven. Waar van toepassing en vereist door lokale regelgeving, moet ook toestemming van de patiënt voor deelname worden verkregen.
- Patiënt heeft het door de onderzoeker geïnitieerde klinische onderzoek (HPPJEAP-01)-protocol voor asfotase-alfa voltooid
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt heeft een gedocumenteerde vorm van rachitis veroorzaakt door een andere aandoening dan HPP, inclusief maar niet beperkt tot rachitis veroorzaakt door 25(OH) vitamine D-tekort
- Patiënt heeft serumcalcium- en/of -fosforspiegels die onder het normale bereik liggen
- Patiënt is zwanger of geeft borstvoeding
- Patiënt kreeg binnen 2 jaar voorafgaand aan het screeningsbezoek een behandeling met bisfosfonaten
- Patiënt heeft een gedocumenteerde gevoeligheid voor een van de componenten van asfotase alfa
- Patiënt is momenteel ingeschreven in een ander programma of klinische studie met een nieuw geneesmiddel, apparaat of behandeling voor HPP (bijv. beenmergtransplantatie)
- De patiënt heeft naar de mening van de onderzoeker een klinisch significante andere ziekte, gedefinieerd als elke andere niet-HPP-gerelateerde aandoening waarvoor de patiënt als medisch instabiel wordt beschouwd.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Asfotase Alfa
Patiënten zullen asfotase alfa krijgen via subcutane injectie.
Asfotase-alfa zal ofwel 2 mg/kg 3 keer per week of 1 mg/kg 6 keer per week worden toegediend, afhankelijk van het oordeel van de onderzoeker.
|
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) inclusief injectieplaatsreacties (ISR's) en injectiegerelateerde reacties (IAR's)
Tijdsspanne: Gebeurtenissen die plaatsvonden tussen de eerste dosis asfotase alfa en de voltooiing van het laatste bezoek van de patiënt, dat tot 5 maanden duurde.
|
Bijwerkingen zijn alle ongewenste medische bijwerkingen bij patiënten die worden behandeld met een geneesmiddel, al dan niet als geneesmiddelgerelateerd beschouwd.
Dit omvat gebeurtenissen die zijn waargenomen bij patiënten die asfotase alfa kregen toegediend tussen de eerste dosis asfotase alfa en de afronding van het laatste bezoek van de patiënt voor de klinische studie.
|
Gebeurtenissen die plaatsvonden tussen de eerste dosis asfotase alfa en de voltooiing van het laatste bezoek van de patiënt, dat tot 5 maanden duurde.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Kenji Fujita, MD, Medical Monitor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 juni 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 november 2015
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 november 2015
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 augustus 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 augustus 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
25 augustus 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
8 mei 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 maart 2017
Laatst geverifieerd
1 maart 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AA-HPP-409
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .