Пострегистрационное клиническое исследование лечения асфотазой альфа у пациентов с гипофосфатазией (HPP) в Японии
28 марта 2017 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals
Многоцентровое послерегистрационное клиническое исследование асфотазы альфа (человеческого рекомбинантного слитого белка, неспецифического для тканей щелочной фосфатазы) для лечения пациентов с гипофосфатазией (HPP) в Японии
Это многоцентровое исследование в Японии.
В этом исследовании примут участие одиннадцать центров, которые уже участвовали в инициированном исследователем клиническом исследовании (Программа раннего доступа). Целью этого исследования является получение дополнительной информации о безопасности и эффективности лечения асфотазой альфа.
Обзор исследования
Подробное описание
Основная цель этого исследования заключалась в сборе данных о безопасности повторных подкожных (п/к) инъекций асфотазы альфа.
Второстепенных целей не было.
Исследовательские цели, связанные с эффективностью асфотазы альфа, не сообщаются.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
13
Фаза
- Фаза 4
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациент или родитель (или законный опекун) должны дать письменное информированное согласие до выполнения любых процедур, связанных с исследованием, и должны быть готовы соблюдать процедуры исследования. Там, где это уместно и требуется местным законодательством, необходимо также получить согласие пациента на участие.
- Пациент завершил протокол клинического исследования, инициированного исследователем (HPPJEAP-01) для асфотазы альфа.
Критерий исключения:
- У пациента имеется задокументированная форма рахита, вызванная состоянием, отличным от HPP, включая, помимо прочего, рахит, вызванный дефицитом 25(OH) витамина D.
- У пациента уровень кальция и/или фосфора в сыворотке крови ниже нормы.
- Пациентка беременна или кормит грудью
- Пациент получал лечение бисфосфонатами в течение 2 лет до визита для скрининга.
- У пациента имеется задокументированная чувствительность к любому из компонентов асфотазы альфа.
- Пациент в настоящее время включен в любую другую программу или клиническое исследование, включающее исследуемый новый препарат, устройство или лечение HPP (например, трансплантацию костного мозга).
- По мнению исследователя, у пациента имеется другое клинически значимое заболевание, определяемое как любое другое состояние, не связанное с HPP, из-за которого пациент считается нестабильным с медицинской точки зрения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Асфотазе Альфа
Пациенты будут получать асфотазу альфа путем подкожной инъекции.
Альфа-асфотаза будет вводиться либо в дозе 2 мг/кг 3 раза в неделю, либо в дозе 1 мг/кг 6 раз в неделю в зависимости от усмотрения исследователя.
|
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ), включая реакции в месте инъекции (РМИ) и реакции, связанные с инъекцией (РРИ)
Временное ограничение: События, которые произошли между первой дозой асфотазы альфа и завершением последнего визита пациента, который длился до 5 месяцев.
|
Нежелательные явления — это любое нежелательное неблагоприятное медицинское явление у пациентов, получающих лечение лекарственным средством, независимо от того, считается ли оно связанным с лекарственным средством.
Сюда входят события, наблюдаемые у пациентов, которым вводили асфотазу альфа, между первой дозой асфотазы альфа и завершением последнего визита пациента для участия в клиническом исследовании.
|
События, которые произошли между первой дозой асфотазы альфа и завершением последнего визита пациента, который длился до 5 месяцев.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Kenji Fujita, MD, Medical Monitor
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 июня 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 ноября 2015 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 ноября 2015 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 августа 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 августа 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
25 августа 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 мая 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 марта 2017 г.
Последняя проверка
1 марта 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AA-HPP-409
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Асфотазе Альфа
-
Catalyst BiosciencesЗавершенныйГемофилия А | Гемофилия В | Гемофилия А с ингибитором | Гемофилия B с ингибитором | Гемофилия А без ингибитора | Гемофилия B без ингибитораБолгария, Российская Федерация
-
National Taiwan University HospitalНеизвестный
-
BayerАктивный, не рекрутирующийГемофилия АИспания, Германия, Австрия, Греция, Италия, Словения
-
BayerЗавершенныйГемофилия А, гемофилия ВИталия, Китай, Новая Зеландия, Российская Федерация, Тайвань, Сингапур, Болгария, Соединенные Штаты, Дания, Германия, Венгрия, Южная Африка, Соединенное Королевство, Румыния, Колумбия, Мексика, Турция, Франция, Индия, Япония, Авс... и более
-
BayerАктивный, не рекрутирующийГемофилия АКанада, Испания, Соединенные Штаты, Бельгия, Италия, Тайвань, Словения
-
Sequana Medical N.V.НеизвестныйЦирроз печени | Рефрактерный асцитИспания
-
BayerРекрутинг
-
ANRS, Emerging Infectious DiseasesFlamel TechnologiesНеизвестный
-
BayerАктивный, не рекрутирующийГемофилия АКанада, Япония, Испания, Соединенные Штаты, Германия, Швеция, Бельгия, Бразилия, Греция, Италия, Нидерланды, Тайвань, Дания, Кувейт, Саудовская Аравия, Объединенные Арабские Эмираты, Норвегия, Колумбия, Швейцария, Словения
-
BayerАктивный, не рекрутирующийГемофилия А | Дети | Профилактика кровотечений | Лечение кровотеченияКанада, Соединенные Штаты, Бразилия, Италия, Турция, Аргентина, Норвегия