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Studio clinico post-approvazione del trattamento con asfotase alfa per pazienti con ipofosfatasia (HPP) in Giappone

28 marzo 2017 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Uno studio clinico multicentrico post-approvazione per il trattamento con asfotase alfa (proteina di fusione della fosfatasi alcalina non specifica del tessuto ricombinante umano) per pazienti con ipofosfatasia (HPP) in Giappone

Questo è uno studio multicentrico in Giappone. Parteciperanno a questo studio undici siti che hanno già partecipato allo studio clinico avviato dallo sperimentatore (Early Access Program). L'obiettivo di questo studio è ottenere ulteriori informazioni sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento con asfotase alfa.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo principale di questo studio era raccogliere dati sulla sicurezza delle iniezioni sottocutanee ripetute (SC) di asfotase alfa. Non c'erano obiettivi secondari. Non vengono riportati obiettivi esplorativi relativi all'efficacia di asfotase alfa.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

13

Fase

  • Fase 4

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente o il genitore (o il tutore legale) deve fornire il consenso informato scritto prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio e deve essere disposto a rispettare le procedure dello studio. Ove appropriato e richiesto dalle normative locali, è necessario ottenere anche il consenso del paziente alla partecipazione.
  2. Il paziente ha completato il protocollo dello studio clinico avviato dallo sperimentatore (HPPJEAP-01) per asfotase alfa

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente ha una forma documentata di rachitismo causato da una condizione diversa dall'HPP, incluso, ma non limitato a, rachitismo causato da carenza di 25(OH) vitamina D
  2. Il paziente ha livelli sierici di calcio e/o fosforo al di sotto del range normale
  3. La paziente è incinta o in allattamento
  4. Il paziente ha ricevuto un trattamento con bifosfonati entro 2 anni prima della visita di screening
  5. Il paziente ha una sensibilità documentata a uno qualsiasi dei componenti di asfotase alfa
  6. Il paziente è attualmente arruolato in qualsiasi altro programma o studio clinico che coinvolga un nuovo farmaco sperimentale, dispositivo o trattamento per l'HPP (p. es., trapianto di midollo osseo)
  7. Il paziente ha un'altra malattia clinicamente significativa secondo l'opinione dello sperimentatore, definita come qualsiasi altra condizione non correlata all'HPP per la quale il paziente è considerato clinicamente instabile.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Asfotasio Alfa
I pazienti riceveranno asfotase alfa mediante iniezione sottocutanea. Asfotase alfa verrà somministrato a 2 mg/kg 3 volte a settimana o 1 mg/kg 6 volte a settimana a seconda della discrezione dello sperimentatore.
Biologico: Asfotasio Alfa
Altri nomi:
  • Strensiq

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) incluse reazioni al sito di iniezione (ISR) e reazioni associate all'iniezione (IAR)
Lasso di tempo: Eventi che si sono verificati tra la prima dose di asfotase alfa e il completamento dell'ultima visita del paziente, che è durata fino a 5 mesi.
Gli eventi avversi sono qualsiasi evento medico avverso indesiderato nei pazienti trattati con un farmaco, considerato o meno correlato al farmaco. Ciò include gli eventi osservati nei pazienti trattati con asfotase alfa tra la prima dose di asfotase alfa e il completamento dell'ultima visita del paziente per lo studio clinico.
Eventi che si sono verificati tra la prima dose di asfotase alfa e il completamento dell'ultima visita del paziente, che è durata fino a 5 mesi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Kenji Fujita, MD, Medical Monitor

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 agosto 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 agosto 2015

Primo Inserito (Stima)

25 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 maggio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 marzo 2017

Ultimo verificato

1 marzo 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AA-HPP-409

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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