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小児精密検査室 高度な神経芽細胞腫治療 (PEDS-PLAN)

2026年4月24日 更新者：Giselle Sholler

新たに高リスク神経芽腫と診断された被験者を対象に、導入化学療法を併用した分子誘導療法と、それに続く DFMO を併用するまたは併用しない標準免疫療法の無作為化対照試験と、その後の DFMO 維持を使用した研究

新たに高リスク神経芽細胞腫と診断された被験者を対象に、分子誘導療法を標準治療と組み合わせて使用​​することの実現可能性と急性毒性を評価する前向き非盲検多施設研究。 .

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

500

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • 募集
        • University of Alabama/Children's of Alabama
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Elizabeth Alva
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • 募集
        • Arkansas Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Kevin Bielamowicz
        • コンタクト：
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • 募集
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jennifer Michlitsch
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • 募集
        • Rady Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • William Roberts
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • 募集
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jamie Libes-Bander
      • Tampa、Florida、アメリカ、33614
        • 募集
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Don Eslin
        • コンタクト：
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • 募集
        • Augusta University Health
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Coleen McDonough
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、アメリカ、96813
        • 募集
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • 主任研究者：
          • Randal Wada
        • コンタクト：
    • Idaho
      • Boise、Idaho、アメリカ、83712
        • 完了
        • St. Lukes
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60453
        • 完了
        • Advocate Aurora Research Institute
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
        • 募集
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • 主任研究者：
          • Michael Ferguson
        • コンタクト：
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
        • 募集
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jawhar Rawwas
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • 完了
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • 募集
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • 主任研究者：
          • William Ferguson
        • コンタクト：
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • 完了
        • Hackensack University Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97227
        • 募集
        • Randall Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • 募集
        • Medical University of South Carolina
        • 主任研究者：
          • Jaqueline Kraveka
        • コンタクト：
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
        • 募集
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Virginia Harrod
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • 募集
        • Children's Medical Center
        • 主任研究者：
          • Tanya Watt
        • コンタクト：
  • カナダ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

パート A:

  1. 診断: 被験者は、神経芽細胞腫または神経節芽細胞腫 (結節性または混合型) の診断を受けている必要があります。これは、組織学または尿中カテコールアミン代謝物の上昇を伴う骨髄中の腫瘍細胞の塊の証明によって検証されます。 診断時に次の病期を有する被験者は、他の指定された基準を満たす場合に適格です。

    a) INSS ステージ 4 の神経芽細胞腫と新たに診断された被験者は、以下の条件を満たす資格があります。生物学的特徴に関係なく、生後18ヶ月以上（547日以上） ii. 12～18か月（365～547日）で、以下の3つの好ましくない生物学的特徴のいずれか（MYCN増幅、好ましくない病理学および/またはDNA指数= 1）または iii. 年齢または追加の生物学的特徴に関係なく、MYCN 増幅 (参照シグナルと比較して MYCN シグナルが 4 倍以上増加)。

    b) INSS ステージ 3 の神経芽細胞腫と新たに診断された被験者は、以下の資格があります。年齢または追加の生物学的特徴に関係なく、ＭＹＣＮ増幅（基準シグナルと比較してＭＹＣＮシグナルの４倍以上の増加）、またはｉｉ． -MYCNステータスに関係なく、好ましくない病状を伴う年齢> 18か月（> 547日）。

    c) 年齢または追加の生物学的特徴に関係なく、MYCN 増幅 (参照シグナルと比較して MYCN シグナルが 4 倍以上増加) を伴う INSS ステージ 2A/2B の神経芽細胞腫と新たに診断された被験者。

  2. -被験者は最初の診断時の年齢が21歳以下でなければなりません
  3. -被験者は、生命を脅かすまたは機能を脅かす疾患の部位への局所的な緊急放射線および/または低または中リスクの神経芽細胞腫レジメンあたり1サイクル以下の化学療法を除いて、以前に全身療法を受けてはなりません（P9641、A3961、ANBL0531に従って） 、または類似) MYCN 増幅状態および組織学の決定の前に。
  4. 検体は、重大なリスクを伴わない方法でのみ取得され、調査試験のみを目的として取得されることはありません。

  5. PBSC コレクションに耐える能力: PBSC コレクションに対する既知の禁忌はありません。 禁忌の例としては、収集施設で実行可能であると判断された体重またはサイズよりも小さいこと、または小児がアフェレーシス カテーテル留置（必要な場合）および/またはアフェレーシス手順を受ける能力を制限する身体的状態が含まれます。

    パート A と B の両方:

  6. 適切な心機能の定義:

    1. 心エコー図による27％以上の短縮率、または
    2. -放射性核種の評価または心エコー図による駆出率が50％以上。

  7. 次のように定義された適切な肝機能が実証されている必要があります。

    c.総ビリルビン≦1.5 x 年齢の正常上限（ULN）かつ d. ALT (SGPT) < 10 x 年齢の正常上限 (ULN)

  8. 被験者は、次のように年齢/性別に基づいて血清クレアチニンとして定義される適切な腎機能を持っている必要があります。

    年齢 最大血清クレアチニン (mg/dL) 男性 女性 1 か月から < 6 か月 0.4 0.4 6 か月から < 1 年 0.5 0.5 1 から < 2 年 0.6 0.6 2 から < 6 年 0.8 0.8 6 から < 10 年 1 1 10 から13歳未満 1.2 1.2 13歳から16歳未満 1.5 1.4

    16歳以上 1.7 1.4

  9. 妊娠の可能性がある女性参加者（13歳以上または月経開始後）には、血清妊娠検査が陰性である必要があります。
  10. 思春期後の被験者は、治療中および治療中止後 6 か月間、より効果的な避妊方法のいずれかを使用することに同意する必要があります。 これらの方法には、完全な禁欲（性別なし）、経口避妊薬（「ピル」）、子宮内避妊器具（IUD）、レボノルゲストロール インプラント（Norplant）、または酢酸メドロキシプロゲステロン注射（デポ プロベラ ショット）が含まれます。 これらのいずれかが使用できない場合は、コンドーム付きの避妊フォームが推奨されます。

  11. インフォームド コンセント: すべての被験者および/または法定後見人は、書面によるインフォームド コンセントに署名する必要があります。 同意は、適切な場合、機関のガイドラインに従って取得されます。

    パート B:

  12. すべての患者は、病理学的に神経芽細胞腫と診断され、初回診断時の年齢が 21 歳以下で、診断時に COG または SIOPEN が使用する基準で高リスクと分類されている必要があります。 例外: 最初に非高リスク神経芽腫と診断されたが、後に高リスク神経芽腫に転換 (および/または再発) した患者も適格です。
  13. 以前の治療-被験者は、この研究のパートBに登録する資格があるために、セクション10.5にリストされている階層カテゴリの1つに適合する必要があります。

  14. 登録前腫瘍調査：

    パート B に登録する前に、必須の病期分類を決定する必要があります。 CT または MRI、MIBG または PET、および VMA/HVA を含む腫瘍画像検査 (PET スキャンは、MIBG が非活性であった前疾患のある患者に対して実施する必要があります)。 骨髄穿刺と生検が必要です。

    この疾患評価は適格性のために必要であり、できれば 2 週間以内に行う必要がありますが、治験薬の初回投与の最大 4 週間前までに行う必要があります。

  15. タイミング - 登録は、移植後 120 日目より前に行われ、できれば対象が局所放射線療法を完了してから 28 日以内の場合 (与えられた場合)。

除外基準 (パート A および B)

  1. INSS ステージ 4 の生後 12 ～ 18 か月の被験者、および生物学的特徴が良好なステージ 3 のすべての被験者 (つまり、増幅されていない MYCN、良好な病理学、および DNA インデックス > 1) は適格ではありません。
  2. 乳児に母乳を与えないことに同意しない限り、授乳中の女性は資格がありません。
  3. -治験薬を同時に受けている被験者。
  4. -吸収不良症候群、精神疾患または薬物乱用を含むがこれらに限定されない他の病状を有する被験者 結果の解釈を妨げる可能性がある、または被験者の署名能力または法的保護者のインフォームドコンセントに署名する能力、および研究に協力して参加する被験者の能力

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：DFMOを使用しない標準免疫療法
分子誘導の結果に基づいて、被験者ごとに次の薬物のいずれかが選択されます：セリチニブ、ダサチニブ、ソラフェニブまたはボリノスタット。 これに続いて、ジヌツキシマブ/GM-CSF/IL-2 およびイソトレチノインによる標準的な免疫療法が行われます。 免疫療法の終了時に、DFMOはすべての被験者にBIDで730日間投与されます。
薬：セリチニブ
分子誘導の結果に基づいて、各被験者に対して次の薬物のいずれかが選択されます：セリチニブ、ダサチニブ、ソラフェニブまたはボリノスタット。 これに続いて、地固め、免疫療法 +/- DFMO が行われ、その後、すべての被験者が維持として 2 年間 DFMO を受けます。
他の名前：
  • ジカディア
薬：ダサチニブ
分子誘導の結果に基づいて、各被験者に対して次の薬物のいずれかが選択されます：セリチニブ、ダサチニブ、ソラフェニブまたはボリノスタット。 これに続いて、地固め、免疫療法 +/- DFMO が行われ、その後、すべての被験者が維持として 2 年間 DFMO を受けます。
他の名前：
  • スプリセル
薬：ソラフェニブ
分子誘導の結果に基づいて、各被験者に対して次の薬物のいずれかが選択されます：セリチニブ、ダサチニブ、ソラフェニブまたはボリノスタット。 これに続いて、地固め、免疫療法 +/- DFMO が行われ、その後、すべての被験者が維持として 2 年間 DFMO を受けます。
他の名前：
  • ネクサバール
薬：ボリノスタット
分子誘導の結果に基づいて、各被験者に対して次の薬物のいずれかが選択されます：セリチニブ、ダサチニブ、ソラフェニブまたはボリノスタット。 これに続いて、地固め、免疫療法 +/- DFMO が行われ、その後、すべての被験者が維持として 2 年間 DFMO を受けます。
他の名前：
  • ゾリンザ
アクティブコンパレータ：DFMOによる標準免疫療法
分子誘導の結果に基づいて、被験者ごとに次の薬物のいずれかが選択されます：セリチニブ、ダサチニブ、ソラフェニブまたはボリノスタット。 これに続いて、ジヌツキシマブ/GM-CSF/IL-2 およびイソトレチノイン PLUS 1000mg/m2 BID の DFMO による標準的な免疫療法が行われます。 免疫療法の終了時に、すべての被験者は DFMO BID を 730 日間受け続けます。
薬：セリチニブ
分子誘導の結果に基づいて、各被験者に対して次の薬物のいずれかが選択されます：セリチニブ、ダサチニブ、ソラフェニブまたはボリノスタット。 これに続いて、地固め、免疫療法 +/- DFMO が行われ、その後、すべての被験者が維持として 2 年間 DFMO を受けます。
他の名前：
  • ジカディア
薬：ダサチニブ
分子誘導の結果に基づいて、各被験者に対して次の薬物のいずれかが選択されます：セリチニブ、ダサチニブ、ソラフェニブまたはボリノスタット。 これに続いて、地固め、免疫療法 +/- DFMO が行われ、その後、すべての被験者が維持として 2 年間 DFMO を受けます。
他の名前：
  • スプリセル
薬：ソラフェニブ
分子誘導の結果に基づいて、各被験者に対して次の薬物のいずれかが選択されます：セリチニブ、ダサチニブ、ソラフェニブまたはボリノスタット。 これに続いて、地固め、免疫療法 +/- DFMO が行われ、その後、すべての被験者が維持として 2 年間 DFMO を受けます。
他の名前：
  • ネクサバール
薬：ボリノスタット
分子誘導の結果に基づいて、各被験者に対して次の薬物のいずれかが選択されます：セリチニブ、ダサチニブ、ソラフェニブまたはボリノスタット。 これに続いて、地固め、免疫療法 +/- DFMO が行われ、その後、すべての被験者が維持として 2 年間 DFMO を受けます。
他の名前：
  • ゾリンザ
薬：DFMO
DFMOは、免疫療法中にArm Bに投与され、その後、免疫療法を完了するすべての被験者への維持として2年間投与されます。
他の名前：
  • エフロルニチン、α-ジフルオロメチルオルニチン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療開始から最初の再発日までの日数
時間枠：最長8年

以下に基づいて選択された治療の反応を測定するには:

• イベント フリー サバイバル（EFS）
最長8年
治療のために選択された標的薬剤を有する被験者の数。
時間枠：2年

導入療法の完了時に、治験責任医師は分子誘導標的療法を標準治療の化学療法に追加する可能性を判断します。 実現可能性は次のように定義されます。

  1. 被験者は特定された標的エージェントを持っています
  2. サイクル 3 ～ 6 で研究プロトコルを使用している間、投薬量の 75% を受け取ります
  3. -対象は、標的薬剤の薬物関連の毒性のために研究から除外されていません。
2年
サイクル 3 ～ 6 で研究プロトコル中に 75% の投薬を受けた被験者の数。
時間枠：2年

導入療法の完了時に、治験責任医師は分子誘導標的療法を標準治療の化学療法に追加する可能性を判断します。 実現可能性は次のように定義されます。

  1. 被験者は特定された標的エージェントを持っています
  2. サイクル 3 ～ 6 で研究プロトコルを使用している間、投薬量の 75% を受け取ります
  3. -対象は、標的薬剤の薬物関連の毒性のために研究から除外されていません。
2年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
被験者の生存日数
時間枠：3年プラス5年のフォローアップ

以下に基づいて選択された治療の反応を測定するには:

  • 寛解導入療法後の全奏効率（ORR）
  • 全生存期間 (OS)
3年プラス5年のフォローアップ
断面CTまたはMRIイメージングおよび/またはMIBGまたはPETスキャンによる放射線学的に評価可能な疾患の存在による参加者の全奏効率（ORR）。
時間枠：最長8年

以下に基づいて選択された治療の反応を測定するには:

•導入療法後の全奏効率（ORR）
最長8年
CTCAE v4.0 によって評価された、治療関連の有害事象のある参加者の数
時間枠：3年
ジヌツキシマブ/GM-CSF/IL-2 およびイソトレチノインと組み合わせたジフルオロメチルオルニチン (DFMO) とジヌツキシマブ/GM-CSF/IL-2 およびイソトレチノイン単独の毒性効果を比較すること。
3年
アーム A とアーム B で必要な鎮痛剤の量
時間枠：3年
ジフルオロメチルオルニチン (DFMO) をジヌツキシマブ/GM-CSF/IL-2 およびイソトレチノインと組み合わせて投与されている患者と、ジヌツキシマブ/GM-CSF/IL-2 およびイソトレチノインのみを投与されている患者の免疫療法中に必要な鎮痛薬のレベルを比較すること。
3年
CTCAE v4.0によって評価された、治療関連の有害事象のために治療を中止する必要があった被験者の数。
時間枠：1年

導入療法の完了時に、治験責任医師は分子誘導標的療法を標準治療の化学療法に追加する可能性を判断します。 実現可能性は次のように定義されます。

  1. 被験者は特定された標的エージェントを持っています
  2. サイクル 3 ～ 6 で研究プロトコルを使用している間、投薬量の 75% を受け取ります
  3. -対象は、標的薬剤の薬物関連の毒性のために研究から除外されていません。
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Giselle Sholler

協力者

Beat NB Cancer Foundation
K C Pharmaceuticals Inc.
Team Parker for Life
Dell, Inc.

捜査官

  • スタディチェア：Giselle Sholler, MD、Beat Childhood Cancer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年9月1日

一次修了 (推定)

2030年9月1日

研究の完了 (推定)

2035年9月1日

試験登録日

最初に提出

2015年9月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年9月23日

最初の投稿 (推定)

2015年9月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月24日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NMTRC012

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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