이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

소아 정밀 검사실 고급 신경모세포종 치료 (PEDS-PLAN)

2026년 4월 24일 업데이트: Giselle Sholler

새로 진단된 고위험 신경모세포종이 있는 피험자를 대상으로 DFMO를 포함하거나 포함하지 않는 표준 면역 요법과 후속적인 DFMO 유지 관리의 무작위 통제 시험과 함께 유도 화학 요법과 함께 분자 유도 요법을 사용한 연구

새로 진단된 고위험 신경모세포종이 있는 피험자를 대상으로 DFMO를 포함하거나 포함하지 않는 표준 면역요법의 무작위 통제 시험 후 DFMO 유지 관리와 함께 분자 유도 요법을 표준 요법과 함께 사용하는 것의 타당성 및 급성 독성을 평가하기 위한 전향적 오픈 라벨, 다기관 연구 .

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

500

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • 모병
        • University of Alabama/Children's of Alabama
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Elizabeth Alva
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • 모병
        • Arkansas Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Kevin Bielamowicz
        • 연락하다:
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • 모병
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jennifer Michlitsch
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • 모병
        • Rady Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • William Roberts
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, 미국, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33155
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
      • Tampa, Florida, 미국, 33614
        • 모병
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Don Eslin
        • 연락하다:
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, 미국, 30912
        • 모병
        • Augusta University Health
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Coleen McDonough
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, 미국, 96813
        • 모병
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • 수석 연구원:
          • Randal Wada
        • 연락하다:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, 미국, 83712
        • 완전한
        • St. Lukes
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60453
        • 완전한
        • Advocate Aurora Research Institute
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, 미국, 40202
        • 모병
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • 수석 연구원:
          • Michael Ferguson
        • 연락하다:
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
        • 모병
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jawhar Rawwas
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • 완전한
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, 미국, 63104
        • 모병
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • 수석 연구원:
          • William Ferguson
        • 연락하다:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
        • 완전한
        • Hackensack University Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97227
        • 모병
        • Randall Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • 모병
        • Medical University of South Carolina
        • 수석 연구원:
          • Jaqueline Kraveka
        • 연락하다:
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78723
        • 모병
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Virginia Harrod
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • 모병
        • Children's Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Tanya Watt
        • 연락하다:
  • 캐나다

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

파트 A:

  1. 진단: 피험자는 소변 카테콜아민 대사물이 증가한 골수에서 종양 세포 덩어리의 조직학 또는 입증으로 확인된 신경모세포종 또는 신경절신경모세포종(결절성 또는 혼합형) 진단을 받아야 합니다. 진단 시 다음 질병 단계를 가진 피험자는 다른 지정된 기준을 충족하는 경우 적격입니다.

    a) INSS 4기 신경모세포종으로 새로 진단된 피험자는 다음과 같은 자격이 있습니다. i. 생물학적 특징에 관계없이 연령 > 18개월(> 547일) 또는 ii. 12-18개월(365-547일)에 다음 3가지 불리한 생물학적 특징(MYCN 증폭, 불리한 병리 및/또는 DNA 인덱스 = 1) 중 하나가 있거나 iii. MYCN 증폭(기준 신호에 비해 MYCN 신호가 > 4배 증가), 나이 또는 추가적인 생물학적 특징에 관계없이.

    b) 새로 진단된 INSS 3기 신경모세포종이 있는 피험자는 다음과 같은 자격이 있습니다. i. MYCN 증폭(기준 신호에 비해 MYCN 신호가 > 4배 증가), 나이 또는 추가적인 생물학적 특징 또는 ii. 연령 > 18개월(> 547일) MYCN 상태와 관계없이 불리한 병리학.

    c) 나이 또는 추가적인 생물학적 특징에 관계없이 MYCN 증폭(참조 신호와 비교하여 MYCN 신호의 > 4배 증가)이 있는 INSS 2A/2B기의 신경모세포종으로 새로 진단된 피험자.

  2. 피험자는 최초 진단 시 연령 ≤ 21세여야 합니다.
  3. 피험자는 생명을 위협하거나 기능을 위협하는 질병 부위에 대한 국소 응급 방사선 및/또는 저위험 또는 중간 위험 신경모세포종 요법(P9641, A3961, ANBL0531에 따름)당 1주기 이하의 화학 요법을 제외하고 사전 전신 요법을 받은 적이 없어야 합니다. , 또는 유사) MYCN 증폭 상태 및 조직학을 결정하기 전에.
  4. 표본은 중요하지 않은 위험 방식으로만 획득되며 조사 테스트 목적으로만 사용되지 않습니다.

  5. PBSC 수집에 대한 내성: PBSC 수집에 대한 알려진 금기 사항이 없습니다. 금기 사항의 예로는 수집 기관에서 실현 가능한 것으로 결정된 것보다 작은 체중이나 크기, 또는 아동이 성분 채집 카테터 삽입(필요한 경우) 및/또는 성분 채집 절차를 수행할 수 있는 능력을 제한하는 신체 조건이 있습니다.

    파트 A와 B 모두:

  6. 적절한 심장 기능은 다음과 같이 정의됩니다.

    1. 심초음파에 의해 ≥ 27%의 단축 비율, 또는
    2. 방사성 핵종 평가 또는 심초음파에서 박출율 ≥ 50%.

  7. 다음과 같이 정의된 적절한 간 기능이 입증되어야 합니다.

    씨. 총 빌리루빈 ≤ 1.5 x 연령에 대한 정상 상한(ULN) AND d. ALT(SGPT) < 10 x 연령에 대한 정상 상한(ULN)

  8. 피험자는 다음과 같이 연령/성별에 따라 혈청 크레아티닌으로 정의되는 적절한 신장 기능을 가지고 있어야 합니다.

    연령 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 남성 여성 1개월 ~ 6개월 미만 0.4 0.4 6개월 ~ 1년 미만 0.5 0.5 1 ~ 2년 미만 0.6 0.6 2 ~ 6세 미만 0.8 0.8 6 ~ 10세 미만 1 1 10 ~ 13세 미만 1.2 1.2 13~16세 미만 1.5 1.4

    16세 이상 1.7 1.4

  9. 임신 가능성이 있는 여성 참여자(13세 이상 또는 월경 시작 후)의 경우 음성 혈청 임신 검사가 필요합니다.
  10. 남성과 여성의 사춘기 연구 피험자 모두 치료 중 및 치료 중단 후 6개월 동안 더 효과적인 피임 방법 중 하나를 사용하는 데 동의해야 합니다. 이러한 방법에는 완전 금욕(성 관계 없음), 경구 피임약("알약"), 자궁 내 장치(IUD), 레보노르게스트롤 이식(Norplant) 또는 메드록시프로게스테론 아세테이트 주사(Depo-provera 주사)가 포함됩니다. 이들 중 하나를 사용할 수 없는 경우 콘돔이 포함된 피임 폼을 권장합니다.

  11. 정보에 입각한 동의: 모든 피험자 및/또는 법적 보호자는 정보에 입각한 서면 동의에 서명해야 합니다. 적절한 경우 기관 지침에 따라 동의를 얻습니다.

    파트 B:

  12. 모든 환자는 병리학적으로 신경모세포종 진단을 받아야 하고, 초기 진단 시 연령이 ≤ 21세여야 하며, 진단 당시 COG 또는 SIOPEN에서 사용한 기준에 따라 고위험군으로 분류되어야 합니다. 예외: 처음에 비고위험 신경모세포종으로 진단되었지만 나중에 고위험 신경모세포종으로 전환(및/또는 재발)된 환자도 자격이 있습니다.
  13. 이전 치료 - 피험자는 본 연구의 파트 B에 등록할 자격이 있으려면 섹션 10.5에 나열된 계층 범주 중 하나에 맞아야 합니다.

  14. 등록 전 종양 조사:

    파트 B에 등록하기 전에 필수 질병 단계를 결정해야 합니다. CT 또는 MRI, MIBG 또는 PET, VMA/HVA를 포함한 종양 영상 연구(PET 스캔은 이전에 MIBG non-avid였던 질병이 있는 환자에게 수행되어야 함). 골수 흡인 및 생검이 필요합니다.

    이 질병 평가는 적격성을 위해 필요하며 바람직하게는 2주 이내에 수행되어야 하지만 연구 약물의 첫 투여 전 최대 4주 이내에 수행되어야 합니다.

  15. 타이밍 - 이식 후 120일 + 120일 이전에 등록, 바람직하게는 피험자가 국소 방사선 요법을 완료한 후 28일 이내일 때 등록합니다(주어진 경우).

제외 기준(파트 A 및 B)

  1. INSS 4단계가 있는 12-18개월 된 피험자와 유리한 생물학적 특징(즉, 증폭되지 않은 MYCN, 유리한 병리 및 DNA 지수 > 1)을 가진 모든 3기 피험자는 적합하지 않습니다.
  2. 젖을 먹이지 않는 데 동의하지 않는 한 수유중인 여성은 자격이 없습니다.
  3. 연구용 약물을 동시에 받는 피험자.
  4. 흡수 장애 증후군, 정신 질환 또는 약물 남용을 포함하되 이에 국한되지 않는 다른 의학적 상태를 가진 피험자는 조사자가 결과 해석을 방해할 가능성이 있거나 피험자의 서명 능력 또는 법적 보호자의 서명 능력을 방해할 것으로 간주합니다. 정보에 입각한 동의서에 서명할 수 있는 능력, 피험자가 연구에 협조하고 참여할 수 있는 능력

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: DFMO가 없는 표준 면역요법
세리티닙, 다사티닙, 소라페닙 또는 보리노스타트와 같은 분자 유도 결과에 따라 각 피험자에 대해 다음 약물 중 하나가 선택됩니다. 이것은 Dinutuximab/GM-CSF/IL-2 및 이소트레티노인을 사용한 표준 면역 요법을 따를 것입니다. 면역요법 종료 시, DFMO는 모든 피험자에게 730일 동안 BID로 제공됩니다.
의약품: 세리티닙
분자 유도 결과에 따라 각 피험자에 대해 다음 약물 중 하나가 선택됩니다: 세리티닙, 다사티닙, 소라페닙 또는 보리노스타트. 이것은 공고화, 면역 요법 +/- DFMO가 뒤따를 것이며, 그 다음 모든 피험자는 유지 관리로 2년 동안 DFMO를 받게 될 것입니다.
다른 이름들:
  • 지카디아
의약품: 다사티닙
분자 유도 결과에 따라 각 피험자에 대해 다음 약물 중 하나가 선택됩니다: 세리티닙, 다사티닙, 소라페닙 또는 보리노스타트. 이것은 공고화, 면역 요법 +/- DFMO가 뒤따를 것이며, 그 다음 모든 피험자는 유지 관리로 2년 동안 DFMO를 받게 될 것입니다.
다른 이름들:
  • 스프라이셀
의약품: 소라페닙
분자 유도 결과에 따라 각 피험자에 대해 다음 약물 중 하나가 선택됩니다: 세리티닙, 다사티닙, 소라페닙 또는 보리노스타트. 이것은 공고화, 면역 요법 +/- DFMO가 뒤따를 것이며, 그 다음 모든 피험자는 유지 관리로 2년 동안 DFMO를 받게 될 것입니다.
다른 이름들:
  • 넥사바
의약품: 보리노스타트
분자 유도 결과에 따라 각 피험자에 대해 다음 약물 중 하나가 선택됩니다: 세리티닙, 다사티닙, 소라페닙 또는 보리노스타트. 이것은 공고화, 면역 요법 +/- DFMO가 뒤따를 것이며, 그 다음 모든 피험자는 유지 관리로 2년 동안 DFMO를 받게 될 것입니다.
다른 이름들:
  • 졸린자
활성 비교기: DFMO를 사용한 표준 면역 요법
세리티닙, 다사티닙, 소라페닙 또는 보리노스타트와 같은 분자 유도 결과에 따라 각 피험자에 대해 다음 약물 중 하나가 선택됩니다. 이것은 Dinutuximab/GM-CSF/IL-2 및 DFMO의 isotretinoin PLUS 1000mg/m2 BID를 사용한 표준 면역요법을 따를 것입니다. 면역요법 종료 시 모든 피험자는 730일 동안 DFMO BID를 받게 됩니다.
의약품: 세리티닙
분자 유도 결과에 따라 각 피험자에 대해 다음 약물 중 하나가 선택됩니다: 세리티닙, 다사티닙, 소라페닙 또는 보리노스타트. 이것은 공고화, 면역 요법 +/- DFMO가 뒤따를 것이며, 그 다음 모든 피험자는 유지 관리로 2년 동안 DFMO를 받게 될 것입니다.
다른 이름들:
  • 지카디아
의약품: 다사티닙
분자 유도 결과에 따라 각 피험자에 대해 다음 약물 중 하나가 선택됩니다: 세리티닙, 다사티닙, 소라페닙 또는 보리노스타트. 이것은 공고화, 면역 요법 +/- DFMO가 뒤따를 것이며, 그 다음 모든 피험자는 유지 관리로 2년 동안 DFMO를 받게 될 것입니다.
다른 이름들:
  • 스프라이셀
의약품: 소라페닙
분자 유도 결과에 따라 각 피험자에 대해 다음 약물 중 하나가 선택됩니다: 세리티닙, 다사티닙, 소라페닙 또는 보리노스타트. 이것은 공고화, 면역 요법 +/- DFMO가 뒤따를 것이며, 그 다음 모든 피험자는 유지 관리로 2년 동안 DFMO를 받게 될 것입니다.
다른 이름들:
  • 넥사바
의약품: 보리노스타트
분자 유도 결과에 따라 각 피험자에 대해 다음 약물 중 하나가 선택됩니다: 세리티닙, 다사티닙, 소라페닙 또는 보리노스타트. 이것은 공고화, 면역 요법 +/- DFMO가 뒤따를 것이며, 그 다음 모든 피험자는 유지 관리로 2년 동안 DFMO를 받게 될 것입니다.
다른 이름들:
  • 졸린자
의약품: DFMO
DFMO는 면역요법 동안 B군에게 제공되며 면역요법을 완료하는 모든 피험자에 대한 유지 관리로 2년 동안 제공됩니다.
다른 이름들:
  • 에플로르니틴, α-디플루오로메틸오르니틴

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 시작부터 첫 번째 재발 날짜까지의 일수
기간: 최대 8년

다음을 기반으로 선택된 치료의 반응을 측정하려면:

• 이벤트 없는 생존(EFS)
최대 8년
치료를 위해 선택된 표적 제제가 있는 대상체의 수.
기간: 2 년

유도 요법이 완료되면 조사관은 표준 치료 화학 요법에 분자 유도 표적 요법을 추가할 가능성을 결정할 것입니다. 타당성은 다음과 같이 정의됩니다.

  1. 피험자는 표적 요원을 식별했습니다
  2. 주기 3-6 동안 연구 프로토콜에 있는 동안 약물 투약량의 75%를 받습니다.
  3. 표적 약물 관련 독성으로 인해 피험자가 연구에서 제외되지 않았습니다.
2 년
주기 3-6 동안 연구 프로토콜에 있는 동안 약물 투약량의 75%를 받은 대상체의 수.
기간: 2 년

유도 요법이 완료되면 조사관은 표준 치료 화학 요법에 분자 유도 표적 요법을 추가할 가능성을 결정할 것입니다. 타당성은 다음과 같이 정의됩니다.

  1. 피험자는 표적 요원을 식별했습니다
  2. 주기 3-6 동안 연구 프로토콜에 있는 동안 약물 투약량의 75%를 받습니다.
  3. 표적 약물 관련 독성으로 인해 피험자가 연구에서 제외되지 않았습니다.
2 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
피험자가 생존하는 일수
기간: 3년 + 5년 후속 조치

다음을 기반으로 선택된 치료의 반응을 측정하려면:

  • 유도 요법 후 전체 반응률(ORR)
  • 전체 생존(OS)
3년 + 5년 후속 조치
단면 CT 또는 MRI 영상 및/또는 MIBG 또는 PET 스캔에 의해 방사선학적으로 평가 가능한 질병의 존재에 따른 참가자의 전체 반응률(ORR).
기간: 최대 8년

다음을 기반으로 선택된 치료의 반응을 측정하려면:

• 유도 요법 후 전체 반응률(ORR)
최대 8년
CTCAE v4.0으로 평가한 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 3 년
디누툭시맙/GM-CSF/IL-2 및 이소트레티노인과 조합된 디플루오로메틸오르니틴(DFMO) 대 디누툭시맙/GM-CSF/IL-2 및 이소트레티노인 단독의 독성 효과를 비교합니다.
3 년
A군과 B군에 필요한 진통제의 양
기간: 3 년
디누툭시맙/GM-CSF/IL-2 및 이소트레티노인과 조합하여 디플루오로메틸오르니틴(DFMO)을 받는 환자와 디누툭시맙/GM-CSF/IL-2 및 이소트레티노인 단독을 받는 환자에서 면역요법 동안 필요한 진통제 수준을 비교합니다.
3 년
CTCAE v4.0으로 평가한 치료 관련 부작용으로 인해 치료를 중단해야 하는 피험자의 수.
기간: 일년

유도 요법이 완료되면 조사관은 표준 치료 화학 요법에 분자 유도 표적 요법을 추가할 가능성을 결정할 것입니다. 타당성은 다음과 같이 정의됩니다.

  1. 피험자는 표적 요원을 식별했습니다
  2. 주기 3-6 동안 연구 프로토콜에 있는 동안 약물 투약량의 75%를 받습니다.
  3. 표적 약물 관련 독성으로 인해 피험자가 연구에서 제외되지 않았습니다.
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Giselle Sholler

협력자

Beat NB Cancer Foundation
K C Pharmaceuticals Inc.
Team Parker for Life
Dell, Inc.

수사관

  • 연구 의자: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 9월 1일

기본 완료 (추정된)

2030년 9월 1일

연구 완료 (추정된)

2035년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 9월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 9월 23일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 9월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 24일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NMTRC012

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Congo

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다