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儿科精密实验室高级神经母细胞瘤治疗 (PEDS-PLAN)

2026年4月24日 更新者：Giselle Sholler

一项使用分子引导疗法和诱导化疗的研究，随后是对新诊断的高危神经母细胞瘤患者进行标准免疫治疗有或没有 DFMO 的随机对照试验，随后进行 DFMO 维持

一项前瞻性开放标签多中心研究，以评估使用分子引导疗法与标准疗法相结合的可行性和急性毒性，然后是标准免疫疗法有或没有 DFMO 的随机对照试验，随后对新诊断的高危神经母细胞瘤受试者进行 DFMO 维持.

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

500

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 加拿大
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • 招聘中
        • University of Alabama/Children's of Alabama
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Elizabeth Alva
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • 招聘中
        • Arkansas Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Kevin Bielamowicz
        • 接触：
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • 招聘中
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jennifer Michlitsch
      • San Diego、California、美国、92123
        • 招聘中
        • Rady Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • William Roberts
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、美国、06106
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33155
      • Orlando、Florida、美国、32806
      • Tampa、Florida、美国、33614
        • 招聘中
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Don Eslin
        • 接触：
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • 招聘中
        • Augusta University Health
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Coleen McDonough
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、美国、96813
        • 招聘中
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • 首席研究员：
          • Randal Wada
        • 接触：
    • Idaho
      • Boise、Idaho、美国、83712
        • 完全的
        • St. Lukes
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60453
        • 完全的
        • Advocate Aurora Research Institute
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • 招聘中
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • 首席研究员：
          • Michael Ferguson
        • 接触：
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49503
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55404
        • 招聘中
        • Children's Hospital and Clinics of Minnesota
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jawhar Rawwas
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • 完全的
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis、Missouri、美国、63104
        • 招聘中
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • 首席研究员：
          • William Ferguson
        • 接触：
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • 完全的
        • Hackensack University Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97227
        • 招聘中
        • Randall Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • 招聘中
        • Medical University of South Carolina
        • 首席研究员：
          • Jaqueline Kraveka
        • 接触：
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78723
        • 招聘中
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Virginia Harrod
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • 招聘中
        • Children's Medical Center
        • 首席研究员：
          • Tanya Watt
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

A 部分：

  1. 诊断：受试者必须有神经母细胞瘤或神经节细胞母细胞瘤（结节性或混合性）的诊断，通过组织学或骨髓中肿瘤细胞团块的证明以及尿儿茶酚胺代谢物升高来证实。 如果受试者符合其他指定标准，则在诊断时具有以下疾病阶段的受试者是合格的：

    a) 新诊断为 INSS 4 期神经母细胞瘤的受试者符合以下条件： i.年龄 > 18 个月（> 547 天），无论生物学特征或 ii. 年龄 12-18 个月（365-547 天）具有以下 3 种不利生物学特征（MYCN 扩增、不利病理学和/或 DNA 指数 = 1）中的任何一种或 iii. MYCN 放大（与参考信号相比，MYCN 信号增加 > 4 倍），无论年龄或其他生物学特征如何。

    b) 新诊断为 INSS 3 期神经母细胞瘤的受试者符合以下条件： i. MYCN 放大（与参考信号相比，MYCN 信号增加 > 4 倍），无论年龄或其他生物学特征或 ii. 无论 MYCN 状态如何，年龄 > 18 个月（> 547 天）且病理学检查结果不佳。

    c) 患有新诊断的神经母细胞瘤且具有 MYCN 扩增的 INSS 2A/2B 期的受试者（与参考信号相比，MYCN 信号增加 > 4 倍），无论年龄或其他生物学特征如何。

  2. 初次诊断时受试者的年龄必须≤ 21 岁
  3. 除了对危及生命或危及功能的疾病部位进行局部紧急放疗和/或每个低风险或中等风险神经母细胞瘤方案化疗不超过 1 个周期（根据 P9641、A3961、ANBL0531），受试者之前不得接受过全身治疗, 或类似的) 在确定 MYCN 扩增状态和组织学之前。
  4. 样本将仅以非重大风险的方式获取，而不仅仅是为了调查测试的目的。

  5. 耐受 PBSC 收集的能力：没有已知的 PBSC 收集禁忌症。 禁忌症的例子包括体重或体型小于收集机构确定的可行值，或限制儿童接受单采导管放置（如有必要）和/或单采手术的能力的身体状况。

    A 部分和 B 部分：

  6. 足够的心脏功能定义为：

    1. 超声心动图显示的缩短分数≥ 27%，或
    2. 放射性核素评估或超声心动图射血分数≥50%。

  7. 必须证明足够的肝功能，定义为：

    C。总胆红素 ≤ 1.5 x 年龄和 d 的正常上限 (ULN)。 ALT (SGPT) < 10 x 年龄正常上限 (ULN)

  8. 受试者必须具有足够的肾功能，定义为基于年龄/性别的血清肌酐，如下所示：

    年龄 最大血清肌酐 (mg/dL) 男性 女性 1 个月至 < 6 个月 0.4 0.4 6 个月至 < 1 岁 0.5 0.5 1 至 < 2 岁 0.6 0.6 2 至 < 6 岁 0.8 0.8 6 至 < 10 岁 1 1 10 至< 13 岁 1.2 1.2 13 至 < 16 岁 1.5 1.4

    ≥ 16 岁 1.7 1.4

  9. 有生育潜力的女性参与者（≥13岁或月经开始后）需要血清妊娠试验阴性
  10. 男性和女性青春期后研究对象都需要同意在治疗期间和治疗停止后的六个月内使用一种更有效的避孕方法。 这些方法包括完全禁欲（无性行为）、口服避孕药（“避孕药”）、宫内节育器 (IUD)、左炔诺孕酮植入物 (Norplant) 或醋酸甲羟孕酮注射剂（Depo-provera 注射剂）。 如果不能使用其中一种，建议使用带避孕套的避孕泡沫。

  11. 知情同意书：所有受试者和/或法定监护人必须签署知情书面同意书。 在适当的时候，将根据机构指南获得同意。

    B 部分：

  12. 所有患者都必须经病理学确诊为神经母细胞瘤，初次诊断时年龄≤21岁，并且在诊断时根据 COG 或 SIOPEN 使用的标准归类为高风险。 例外：最初被诊断为非高危神经母细胞瘤但后来转化（和/或复发）为高危神经母细胞瘤的患者也符合条件。
  13. 以前的治疗受试者必须符合第 10.5 节中列出的分层类别之一，才有资格参加本研究的 B 部分。

  14. 注册前肿瘤调查：

    在 B 部分注册之前，必须执行强制疾病分期的确定。 肿瘤影像学检查，包括 CT 或 MRI、MIBG 或 PET 以及 VMA/HVA（PET 扫描应针对先前患有非 MIBG 疾病的患者进行）。 需要骨髓抽吸和活检。

    这种疾病评估是资格所必需的，最好在 2 周内完成，但必须在研究药物首次给药前最多 4 周内完成。

  15. 时间安排——在移植后第 120 天之前进行登记，最好是在受试者完成局部放射治疗（如果给予）后 28 天内。

排除标准（A 和 B 部分）

  1. 12-18 个月大的 INSS 4 期受试者和所有具有有利生物学特征（即非扩增 MYCN、有利病理学和 DNA 指数 > 1）的 3 期受试者不符合资格。
  2. 哺乳期女性不符合资格，除非她们同意不母乳喂养婴儿。
  3. 同时接受任何研究药物的受试者。
  4. 患有任何其他医疗状况的受试者，包括但不限于吸收不良综合征、精神疾病或药物滥用，研究者认为可能会干扰结果的解释或会干扰受试者的签名能力或法定监护人的签署知情同意书的能力，以及受试者合作和参与研究的能力

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：不含 DFMO 的标准免疫疗法
将根据分子指导结果为每个受试者选择以下药物之一：色瑞替尼、达沙替尼、索拉非尼或伏立诺他。 随后将采用 Dinutuximab/GM-CSF/IL-2 和异维甲酸进行标准免疫治疗。 在免疫治疗结束时，DFMO 将给予所有受试者 BID 730 天。
药品：色瑞替尼
将根据分子指导结果为每个受试者选择以下药物之一：色瑞替尼、达沙替尼、索拉非尼或伏立诺他。 随后将进行巩固、免疫治疗 +/- DFMO，然后所有受试者将接受为期 2 年的 DFMO 作为维持治疗。
其他名称：
  • 齐卡迪亚
药品：达沙替尼
将根据分子指导结果为每个受试者选择以下药物之一：色瑞替尼、达沙替尼、索拉非尼或伏立诺他。 随后将进行巩固、免疫治疗 +/- DFMO，然后所有受试者将接受为期 2 年的 DFMO 作为维持治疗。
其他名称：
  • 赛赛尔
药品：索拉非尼
将根据分子指导结果为每个受试者选择以下药物之一：色瑞替尼、达沙替尼、索拉非尼或伏立诺他。 随后将进行巩固、免疫治疗 +/- DFMO，然后所有受试者将接受为期 2 年的 DFMO 作为维持治疗。
其他名称：
  • 多吉美
药品：伏立诺他
将根据分子指导结果为每个受试者选择以下药物之一：色瑞替尼、达沙替尼、索拉非尼或伏立诺他。 随后将进行巩固、免疫治疗 +/- DFMO，然后所有受试者将接受为期 2 年的 DFMO 作为维持治疗。
其他名称：
  • 佐林扎
有源比较器：使用 DFMO 的标准免疫疗法
将根据分子指导结果为每个受试者选择以下药物之一：色瑞替尼、达沙替尼、索拉非尼或伏立诺他。 随后将使用 Dinutuximab/GM-CSF/IL-2 和异维A酸加 1000mg/m2 BID 的 DFMO 进行标准免疫治疗。 在免疫治疗结束时，所有受试者将继续接受 DFMO BID 730 天。
药品：色瑞替尼
将根据分子指导结果为每个受试者选择以下药物之一：色瑞替尼、达沙替尼、索拉非尼或伏立诺他。 随后将进行巩固、免疫治疗 +/- DFMO，然后所有受试者将接受为期 2 年的 DFMO 作为维持治疗。
其他名称：
  • 齐卡迪亚
药品：达沙替尼
将根据分子指导结果为每个受试者选择以下药物之一：色瑞替尼、达沙替尼、索拉非尼或伏立诺他。 随后将进行巩固、免疫治疗 +/- DFMO，然后所有受试者将接受为期 2 年的 DFMO 作为维持治疗。
其他名称：
  • 赛赛尔
药品：索拉非尼
将根据分子指导结果为每个受试者选择以下药物之一：色瑞替尼、达沙替尼、索拉非尼或伏立诺他。 随后将进行巩固、免疫治疗 +/- DFMO，然后所有受试者将接受为期 2 年的 DFMO 作为维持治疗。
其他名称：
  • 多吉美
药品：伏立诺他
将根据分子指导结果为每个受试者选择以下药物之一：色瑞替尼、达沙替尼、索拉非尼或伏立诺他。 随后将进行巩固、免疫治疗 +/- DFMO，然后所有受试者将接受为期 2 年的 DFMO 作为维持治疗。
其他名称：
  • 佐林扎
药品：DFMO
DFMO 将在免疫治疗期间给予 B 组，然后作为所有完成免疫治疗的受试者的维持治疗 2 年。
其他名称：
  • 依氟鸟氨酸、α-二氟甲基鸟氨酸

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
从治疗开始到第一次复发之日的天数
大体时间：长达 8 年

根据以下因素衡量所选治疗的反应：

• 无事件生存 (EFS)
长达 8 年
已选择用于治疗的靶向药物的受试者数量。
大体时间：2年

诱导治疗完成后，研究人员将确定将分子引导靶向治疗添加到标准护理化疗中的可行性。 可行性将被定义为：

  1. 受试者已确定目标代理人
  2. 在第 3-6 周期期间按照研究方案接受 75% 的药物剂量
  3. 由于靶向药物相关的毒性，受试者未从研究中移除。
2年
在第 3-6 周期期间按照研究方案接受 75% 药物剂量的受试者人数。
大体时间：2年

诱导治疗完成后，研究人员将确定将分子引导靶向治疗添加到标准护理化疗中的可行性。 可行性将被定义为：

  1. 受试者已确定目标代理人
  2. 在第 3-6 周期期间按照研究方案接受 75% 的药物剂量
  3. 由于靶向药物相关的毒性，受试者未从研究中移除。
2年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
受试者存活的天数
大体时间：3年加5年跟进

根据以下因素衡量所选治疗的反应：

  • 诱导治疗后的总反应率 (ORR)
  • 总生存期（OS）
3年加5年跟进
通过横断面 CT 或 MRI 成像和/或通过 MIBG 或 PET 扫描存在放射学上可评估的疾病，参与者的总体反应率 (ORR)。
大体时间：长达 8 年

根据以下因素衡量所选治疗的反应：

• 诱导治疗后的总反应率 (ORR)
长达 8 年
根据 CTCAE v4.0 评估的发生治疗相关不良事件的参与者人数
大体时间：3年
比较二氟甲基鸟氨酸 (DFMO) 联合 Dinutuximab/GM-CSF/IL-2 和异维甲酸与单独使用 Dinutuximab/GM-CSF/IL-2 和异维甲酸的毒性作用。
3年
A 组与 B 组所需的止痛药量
大体时间：3年
比较接受二氟甲基鸟氨酸 (DFMO) 联合 Dinutuximab/GM-CSF/IL-2 和异维甲酸的患者与单独接受 Dinutuximab/GM-CSF/IL-2 和异维甲酸的患者在免疫治疗期间所需的止痛药水平。
3年
由于 CTCAE v4.0 评估的治疗相关不良事件而需要停止治疗的受试者数量。
大体时间：1年

诱导治疗完成后，研究人员将确定将分子引导靶向治疗添加到标准护理化疗中的可行性。 可行性将被定义为：

  1. 受试者已确定目标代理人
  2. 在第 3-6 周期期间按照研究方案接受 75% 的药物剂量
  3. 由于靶向药物相关的毒性，受试者未从研究中移除。
1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Giselle Sholler

合作者

Beat NB Cancer Foundation
K C Pharmaceuticals Inc.
Team Parker for Life
Dell, Inc.

调查人员

  • 学习椅：Giselle Sholler, MD、Beat Childhood Cancer

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年9月1日

初级完成 (估计的)

2030年9月1日

研究完成 (估计的)

2035年9月1日

研究注册日期

首次提交

2015年9月22日

首先提交符合 QC 标准的

2015年9月23日

首次发布 (估计的)

2015年9月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月24日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NMTRC012

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