レット症候群の治療のためのケタミンの探索的試験
レット症候群の治療のためのケタミン：探索的試験
レット症候群 (RTT) は、MeCP2 タンパク質をコードする遺伝子の変異に起因する複雑な疾患です。 現在、異常な遺伝子を修復する方法はありませんが、動物研究はRTTの症状を治療できることを示唆しています.
ケタミンは、投与量に応じて、鎮静剤または麻酔剤です。 この薬は米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されており、子供と大人に広く使用されています。 動物研究とヒトの症例報告は、ケタミンがレット症候群の症状を軽減する可能性があることを示唆しています. この研究の目的は、呼吸とRTTの行動症状を治療するためのケタミンの安全性と有効性を判断することです.
調査の概要
詳細な説明
家族は、予想される3か月の研究期間中、現在の処方薬を維持するよう求められます。 ただし、臨床的に示された投薬の変更は当然許可され、記録されます。
各参加者は、約 1 か月間隔で 4 つの学習日を経験します。 試験日の 3 日間は参加者にケタミンが投与され、他の日には生理食塩水プラセボが投与されます。
研究は、このような研究のために設計された NIH 後援のユニットであるクリーブランド クリニックの一般臨床研究ユニットで実施されます。 被験者は、各研究シーケンスの初日に入院し、翌日に退院します。 被験者は午前8時頃に到着します。 年齢、体重、身長が測定され、処方薬が記録されます。 被験者には、呼吸、心拍数、脳の電気的活動 (脳波、または EEG) を記録するためのセンサーが装着されます。 治療投与は正午に開始されます。 概日変動の潜在的な影響を避けるために、治療の投与は、各被験者の各研究日について同時に開始されます。 ケタミンの半減期は短いため (鎮静/麻酔で t1/2 = 10 ～ 15 分)、参加患者は 1 ～ 2 時間以内にケタミンの潜在的な鎮静効果から完全に回復すると予想されます。
各被験者は、ケタミン0.1、0.5、1.0、2.0、または4.5 mg / kgの5用量のうち3つとプラセボを合計4期間（訪問）受けるように無作為化されます。 治療の順序は無作為化され、患者は研究の早い段階で低用量のケタミンを受けます。
治験薬は、40分間かけて0.1、0.5、1.0、2.0、または4.5 mg/kgで持続注入として投与されます。
無呼吸/息止め指数、過呼吸および心肺結合指数は、各治療前、治療中、および治療後に睡眠ポリグラフ (PSG) によって測定されます。
各治療前、治療中、治療後に脳波を記録します。
聴覚誘発電位（AEP）は、各治療の翌日に記録されます。
Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) は、最初は病院で、次に自宅で、各治療後に複数回実施されます。
改訂版反復行動尺度（RBSR）は、各治療の翌日に投与されます。
注入前と注入の 1 時間後に、数 mL の末梢血を採取してバイオマーカーを測定します。 血液は遠心分離され、血漿はその後の分析のために凍結されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -臨床記録のレビューによって決定された2010 RTT診断基準に基づくレット症候群の診断、および
- MECP2遺伝子の病原性変異、および
- RSBQで呼吸スコアが3以上、かつ
- 年齢 5 ～ 25 歳。
除外基準:
- 臨床記録のレビューおよび両親との相談によって決定される進行中の臨床的退行、または
- 学習セッションの 1 週間以内の発作、または
- レット症候群以外の不安定な全身性疾患、または
- 薬物使用における臨床的に重要な変化。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ケタミン
-被験者は、40分間にわたって0.1、0.5、1.0、2.0、または4.5 mg / kgの用量の静脈内注入を受けます
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ケタミンの静脈内注入
生理食塩水の静脈内注入
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プラセボコンパレーター：プラセボ
被験者は、40分かけて生理食塩水の静脈内注入を受けます
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ケタミンの静脈内注入
生理食塩水の静脈内注入
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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介入を必要とする行動現象
時間枠：入院から退院まで、通常は入院から 36 時間以内。
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激越、いらいら、または既存の症状の悪化の発生。
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入院から退院まで、通常は入院から 36 時間以内。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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探索的 - レット症候群行動アンケート (RSBQ)
時間枠：各来院時の治験薬注入の翌日（各来院の入院後 30 ～ 36 時間）。
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毎回の研究訪問の前後に被験者の親/保護者に RSBQ を投与することによって得られる正式なスコア。
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各来院時の治験薬注入の翌日（各来院の入院後 30 ～ 36 時間）。
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Daniel Sessler, MD、The Cleveland Clinic
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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