Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Eksploracyjna próba ketaminy w leczeniu zespołu Retta

28 sierpnia 2017 zaktualizowane przez: The Cleveland Clinic

Ketamina w leczeniu zespołu Retta: próba eksploracyjna

Zespół Retta (RTT) to złożone zaburzenie wynikające z mutacji w genie kodującym białko MeCP2. Obecnie nie ma metod naprawy nieprawidłowego genu, jednak badania na zwierzętach sugerują, że objawy RTT można leczyć.

Ketamina jest środkiem uspokajającym lub znieczulającym, w zależności od dawki. Lek jest zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) i jest powszechnie stosowany u dzieci i dorosłych. Badania na zwierzętach i opisy przypadków u ludzi sugerują, że ketamina może zmniejszać objawy zespołu Retta. Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności ketaminy w leczeniu objawów oddechowych i behawioralnych RTT.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Rodziny zostaną poproszone o utrzymanie aktualnych leków na receptę podczas spodziewanego trzymiesięcznego czasu trwania badania. Jednak klinicznie wskazane zmiany leków będą oczywiście dozwolone i rejestrowane.

Każdy uczestnik przeżyje cztery dni nauki, oddzielone około miesięcznym odstępem. Przez trzy dni badania uczestnicy otrzymają ketaminę, a drugiego dnia otrzymają placebo z solą fizjologiczną.

Badania będą prowadzone w General Clinical Research Unit Cleveland Clinic, która jest jednostką sponsorowaną przez NIH, przeznaczoną do takich badań. Pacjenci będą przyjmowani pierwszego dnia każdej sekwencji badań i wypisywani następnego dnia. Osoby badane przybędą około godziny 8:00. Wiek, waga i wzrost zostaną określone, a leki na receptę zostaną zarejestrowane. Badani zostaną wyposażeni w czujniki rejestrujące oddech, tętno i aktywność elektryczną mózgu (elektroencefalogram lub EEG). Podawanie leczenia rozpocznie się w południe. Aby uniknąć potencjalnych skutków zmienności okołodobowej, podawanie leczenia rozpocznie się o tej samej porze każdego dnia badania u każdego pacjenta. Ponieważ okres półtrwania ketaminy jest krótki (t1/2 = 10-15 minut w przypadku sedacji/znieczulenia), spodziewamy się, że uczestniczący w badaniu pacjenci zostaną w pełni wyleczeni z wszelkich potencjalnych efektów uspokajających ketaminy w ciągu godziny lub dwóch.

Każdy osobnik zostanie losowo przydzielony do otrzymywania 3 z 5 dawek ketaminy 0,1, 0,5, 1,0, 2,0 lub 4,5 mg/kg] plus placebo, łącznie przez 4 okresy (wizyty). Kolejność zabiegów będzie losowa, a pacjenci we wcześniejszej fazie badania otrzymają mniejsze dawki ketaminy.

Badany lek będzie podawany jako stały wlew w dawce 0,1, 0,5, 1,0, 2,0 lub 4,5 mg/kg w ciągu 40 minut.

Wskaźniki bezdechu/wstrzymania oddechu, hiperwentylacji i sprzężenia krążeniowo-oddechowego będą mierzone za pomocą polisomnografii (PSG) przed, w trakcie i po każdym zabiegu.

EEG będzie rejestrowane przed, w trakcie i po każdym zabiegu.

Słuchowe potencjały wywołane (AEP) będą rejestrowane w dzień po każdym zabiegu.

Kwestionariusz Zachowania Zespołu Retta (RSBQ) będzie podawany wielokrotnie po każdym zabiegu, najpierw w szpitalu, a następnie w domu.

Zrewidowana skala powtarzalnych zachowań (RBSR) zostanie podana w dzień po każdym zabiegu.

Przed infuzją i godzinę po infuzji zostanie pobranych kilka ml krwi obwodowej w celu zmierzenia biomarkerów. Krew zostanie odwirowana, a osocze zamrożone do późniejszej analizy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie zespołu Retta na podstawie kryteriów diagnostycznych RTT z 2010 r., określonych na podstawie przeglądu dokumentacji klinicznej oraz
  2. Patogenna mutacja w genie MECP2 i
  3. Wynik oddychania 3 lub wyższy w RSBQ i
  4. Wiek 5-25 lat.

Kryteria wyłączenia:

  1. Trwająca regresja kliniczna stwierdzona na podstawie przeglądu dokumentacji klinicznej i konsultacji z rodzicami lub
  2. Napad padaczkowy w ciągu tygodnia od sesji badawczej lub
  3. Niestabilna choroba ogólnoustrojowa inna niż zespół Retta lub
  4. Klinicznie istotne różnice w stosowaniu leków.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ketamina
Pacjenci otrzymają infuzję dożylną dawki 0,1, 0,5, 1,0, 2,0 lub 4,5 mg/kg w ciągu 40 minut
Procedura: Infuzja dożylna
Dożylny wlew ketaminy
Procedura: Infuzja dożylna
Dożylny wlew soli fizjologicznej
Komparator placebo: Placebo
Osobnicy otrzymają dożylny wlew normalnej soli fizjologicznej w ciągu 40 minut
Procedura: Infuzja dożylna
Dożylny wlew ketaminy
Procedura: Infuzja dożylna
Dożylny wlew soli fizjologicznej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zjawiska behawioralne wymagające interwencji
Ramy czasowe: Od momentu przyjęcia do wypisu podczas konkretnej wizyty studyjnej, zwykle w ciągu 36 godzin od przyjęcia.
Występowanie pobudzenia, drażliwości lub nasilenie wcześniej istniejących objawów.
Od momentu przyjęcia do wypisu podczas konkretnej wizyty studyjnej, zwykle w ciągu 36 godzin od przyjęcia.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Eksploracyjny - Kwestionariusz Zachowania Zespołu Retta (RSBQ)
Ramy czasowe: Następnego dnia po wlewie badanego leku podczas każdej wizyty (30–36 godzin po przyjęciu na każdą wizytę).
Formalny wynik uzyskany przez podanie RSBQ rodzicowi/opiekunowi badanego przed i po każdej wizycie studyjnej.
Następnego dnia po wlewie badanego leku podczas każdej wizyty (30–36 godzin po przyjęciu na każdą wizytę).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The Cleveland Clinic

Śledczy

  • Główny śledczy: Daniel Sessler, MD, The Cleveland Clinic

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 września 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 września 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

29 września 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 15-627

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj