A ketamin feltáró kísérlete a Rett-szindróma kezelésére

A családokat arra kérik, hogy a vizsgálat várható három hónapos időtartama alatt tartsák meg a jelenlegi vényköteles gyógyszereiket. A klinikailag indokolt gyógyszermódosítások azonban természetesen megengedettek és rögzíthetők.

Minden résztvevő négy tanulmányi napot él meg, amelyeket körülbelül egy hónap választ el. A vizsgálati napok közül háromon a résztvevők ketamint, a másik napon sóoldatban placebót kapnak.

A vizsgálatokat a Cleveland Clinic Általános Klinikai Kutatási Osztályában végzik, amely az NIH által szponzorált egység, amelyet az ehhez hasonló vizsgálatokra terveztek. Az alanyokat minden vizsgálati sorozat első napján felveszik, és a következő napon elbocsátják. A tantárgyak körülbelül 8:00 órakor érkeznek. Meghatározzák az életkort, a súlyt és a magasságot, és rögzítik a vényköteles gyógyszereket. Az alanyokat érzékelőkkel látják el, amelyek rögzítik a légzést, a szívritmust és az agy elektromos aktivitását (elektroencefalogram vagy EEG). A kezelés beadása délben kezdődik. A cirkadián változás lehetséges hatásainak elkerülése érdekében a kezelés beadását minden vizsgálati napon azonos időpontban kezdik meg minden alanynál. Mivel a ketamin felezési ideje rövid (t1/2 = 10-15 perc szedáció/anesztézia esetén), arra számítunk, hogy a résztvevő betegek egy-két órán belül teljesen felépülnek a ketamin esetleges szedatív hatásaiból.

Minden alanyt véletlenszerűen besorolunk, hogy az 5 adag Ketamin 0,1, 0,5, 1,0, 2,0 vagy 4,5 mg/kg] és placebó közül 3-at kapjon, összesen 4 időszakra (látogatásra). A kezelések sorrendje véletlenszerűen történik, a betegek a vizsgálat elején alacsonyabb dózisú ketamint kapnak.

A vizsgált gyógyszert állandó infúzióban adják be 0,1, 0,5, 1,0, 2,0 vagy 4,5 mg/kg dózisban 40 percen keresztül.

Az apnoe/légzés-visszatartási indexet, a hiperventillációt és a kardio-légzés csatolási indexeket poliszomnográfiával (PSG) mérik minden kezelés előtt, alatt és után.

Az EEG-t minden kezelés előtt, alatt és után rögzítik.

Az auditív kiváltott potenciálok (AEP) minden kezelést követő napon rögzítésre kerülnek.

A Rett-szindróma viselkedési kérdőívet (RSBQ) minden kezelés után többször is beadják, először a kórházban, majd otthon.

A Repetitive Behavior Scale-Revised (RBSR) minden kezelést követő napon kerül beadásra.

Az infúzió előtt és egy órával az infúzió után néhány ml perifériás vérmintát vesznek a biomarkerek mérésére. A vért centrifugálják, a plazmát pedig lefagyasztják a későbbi elemzéshez.