Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utforskende studie av ketamin for behandling av Rett syndrom

28. august 2017 oppdatert av: The Cleveland Clinic

Ketamin for behandling av Rett-syndrom: En utforskende prøvelse

Rett syndrom (RTT) er en kompleks lidelse som skyldes mutasjoner i et gen som koder for MeCP2-proteinet. Foreløpig er det ingen metoder for å fikse det unormale genet, men dyrestudier tyder på at symptomene på RTT kan behandles.

Ketamin er et beroligende eller bedøvelsesmiddel, avhengig av dosen. Legemidlet er godkjent av US Food and Drug Administration (FDA) og brukes ofte hos barn og voksne. Dyrestudier og kasusrapporter hos mennesker tyder på at ketamin kan redusere symptomene på Rett syndrom. Formålet med denne studien er å bestemme sikkerheten og effekten av ketamin for behandling av puste- og atferdssymptomer på RTT.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Familier vil bli bedt om å opprettholde gjeldende reseptbelagte medisiner i løpet av den forventede tre-måneders varigheten av studien. Imidlertid vil klinisk indiserte medikamentendringer naturligvis være tillatt og registrert.

Hver deltaker vil oppleve fire studiedager, atskilt med omtrent en måned. På tre av studiedagene vil deltakerne få ketamin, og den andre dagen får de saltvannsplacebo.

Studier vil bli utført i Cleveland Clinics General Clinical Research Unit, som er en NIH-sponset enhet designet for studier som dette. Forsøkspersoner vil bli tatt opp den første dagen i hver studiesekvens, og utskrevet den påfølgende dagen. Studieemnene vil ankomme ca kl. 08.00. Alder, vekt og høyde vil bli bestemt og reseptbelagte medisiner vil bli registrert. Forsøkspersonene vil bli utstyrt med sensorer for å registrere respirasjon, hjertefrekvens og hjernens elektriske aktivitet (elektroencefalogram eller EEG). Behandlingsadministrasjonen starter kl. For å unngå potensielle effekter av døgnvariasjon, vil behandlingsadministrasjonen starte på samme tid for hver studiedag i hvert fag. Fordi halveringstiden til ketamin er kort (t1/2 = 10-15 minutter for sedasjon/anestesi), forventer vi at deltakende pasienter er fullstendig restituert fra potensielle sederende effekter av ketamin innen en time eller to.

Hvert individ vil bli randomisert til å motta 3 av de 5 dosene av Ketamin 0,1, 0,5, 1,0, 2,0 eller 4,5 mg/kg] pluss placebo, i totalt 4 perioder (besøk). Bestilling av behandlingene vil bli randomisert, og pasienter tidligere i studien vil få lavere doser ketamin.

Studiemedikamentet vil bli gitt som en konstant infusjon ved 0,1, 0,5, 1,0, 2,0 eller 4,5 mg/kg i løpet av 40 minutter.

Apné/pustestopp-indeks, hyperventilasjon og kardio-respiratoriske koblingsindekser vil bli målt ved polysomnografi (PSG) før, under og etter hver behandling.

EEG vil bli registrert før, under og etter hver behandling.

Auditive evoked potentials (AEP) vil bli registrert dagen etter hver behandling.

Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) vil bli administrert flere ganger etter hver behandling, først på sykehuset og deretter hjemme.

Repetitive Behavior Scale-Revised (RBSR) vil bli administrert dagen etter hver behandling.

Før infusjon og en time etter infusjon vil det tas prøver av noen få ml perifert blod for å måle biomarkører. Blod vil bli sentrifugert og plasma vil bli frosset for påfølgende analyse.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Hunn

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Rett syndromdiagnose basert på 2010 RTT-diagnosekriteriene, bestemt ved gjennomgang av kliniske journaler, og
  2. Patogen mutasjon i MECP2-genet, og
  3. Pustepoeng på 3 eller høyere på RSBQ, og
  4. Alder 5-25 år.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pågående klinisk regresjon som bestemt ved gjennomgang av kliniske journaler og konsultasjon med foreldre, eller
  2. Anfall innen en uke etter studieøkten, eller
  3. Ustabil systemisk sykdom annet enn Rett syndrom, eller
  4. Klinisk viktige variasjoner i medikamentbruk.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ketamin
Pasienter vil få intravenøs infusjon av en dose på 0,1, 0,5, 1,0, 2,0 eller 4,5 mg/kg i løpet av 40 minutter
Fremgangsmåte: Intravenøs infusjon
Intravenøs infusjon av ketamin
Fremgangsmåte: Intravenøs infusjon
Intravenøs infusjon av normal saltvann
Placebo komparator: Placebo
Forsøkspersonene vil få en intravenøs infusjon av vanlig saltvann i løpet av 40 minutter
Fremgangsmåte: Intravenøs infusjon
Intravenøs infusjon av ketamin
Fremgangsmåte: Intravenøs infusjon
Intravenøs infusjon av normal saltvann

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Atferdsfenomener som krever intervensjon
Tidsramme: Fra tidspunkt for innleggelse til utskrivelsestidspunkt under et bestemt studiebesøk, vanligvis innen 36 timer etter innleggelse.
Forekomst av agitasjon, irritabilitet eller forverring av allerede eksisterende symptomer.
Fra tidspunkt for innleggelse til utskrivelsestidspunkt under et bestemt studiebesøk, vanligvis innen 36 timer etter innleggelse.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Exploratory - Rett syndrom Behavior Questionnaire (RSBQ)
Tidsramme: Dagen etter studiemedikamentinfusjon ved hvert besøk (30 - 36 timer etter innleggelse for hvert besøk).
En formell poengsum oppnådd ved å administrere RSBQ til forsøkspersonens forelder/foresatte før og etter hvert studiebesøk.
Dagen etter studiemedikamentinfusjon ved hvert besøk (30 - 36 timer etter innleggelse for hvert besøk).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The Cleveland Clinic

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Daniel Sessler, MD, The Cleveland Clinic

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. september 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. september 2015

Først lagt ut (Anslag)

29. september 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. august 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2017

Sist bekreftet

1. august 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 15-627

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Rett syndrom

Kliniske studier på Intravenøs infusjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Angola

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere