氯胺酮治疗雷特综合征的探索性试验

在预期的三个月研究期间，将要求家庭维持当前的处方药。 然而，自然会允许并记录临床指示的药物改变。

每个参与者将经历四个学习日，间隔大约一个月。 在三天的研究中，参与者将服用氯胺酮，而在另一天，他们将服用生理盐水安慰剂。

研究将在克利夫兰诊所的一般临床研究单位进行，该单位是 NIH 赞助的单位，专为此类研究而设计。 受试者将在每个研究序列的第一天入院，并在随后的一天出院。 研究对象将在上午 8:00 左右到达。 将确定年龄、体重和身高，并记录处方药。 受试者将配备用于记录呼吸、心率和脑电活动（脑电图或 EEG）的传感器。 治疗给药将于中午开始。 为了避免昼夜节律变化的潜在影响，每个受试者的每个研究日都将在同一时间开始治疗。 由于氯胺酮的半衰期很短（t1/2 = 10-15 分钟用于镇静/麻醉），我们预计参与的患者将在一两个小时内从氯胺酮的任何潜在镇静作用中完全康复。

每个受试者将随机接受 5 剂氯胺酮 0.1、0.5、1.0、2.0 或 4.5 mg/kg] 中的 3 剂加安慰剂，总共 4 个时期（访问）。 治疗的顺序将是随机的，研究早期的患者接受较低剂量的氯胺酮。

研究药物将在 40 分钟内以 0.1、0.5、1.0、2.0 或 4.5 mg/kg 的剂量持续输注。

在每次治疗之前、期间和之后，将通过多导睡眠图 (PSG) 测量呼吸暂停/屏气指数、换气过度和心肺耦合指数。

在每次治疗之前、期间和之后记录脑电图。

听觉诱发电位 (AEP) 将在每次治疗后的第二天记录。

雷特综合症行为问卷 (RSBQ) 将在每次治疗后进行多次，首先是在医院，然后是在家中。

重复行为量表修订版 (RBSR) 将在每次治疗后的第二天进行。

输注前和输注后一小时，将采集数毫升外周血样本以测量生物标志物。 血液将被离心，血浆将被冷冻用于后续分析。