Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et undersøgende forsøg med ketamin til behandling af Retts syndrom

28. august 2017 opdateret af: The Cleveland Clinic

Ketamin til behandling af Retts syndrom: et undersøgende forsøg

Rett Syndrom (RTT) er en kompleks lidelse, der skyldes mutationer i et gen, der koder for MeCP2-proteinet. I øjeblikket er der ingen metoder til at fikse det unormale gen, dog tyder dyreforsøg på, at symptomerne på RTT kan behandles.

Ketamin er et beroligende middel eller bedøvelsesmiddel, afhængigt af dosis. Lægemidlet er godkendt af US Food and Drug Administration (FDA) og er almindeligt anvendt til børn og voksne. Dyreundersøgelser og case-rapporter hos mennesker tyder på, at ketamin kan reducere symptomerne på Retts syndrom. Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​ketamin til behandling af vejrtrækning og adfærdsmæssige symptomer på RTT.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Familier vil blive bedt om at opretholde gældende receptpligtig medicin i løbet af den forventede tre-måneders varighed af undersøgelsen. Imidlertid vil klinisk indicerede medicinændringer naturligvis være tilladt og registreret.

Hver deltager vil opleve fire studiedage, adskilt af omkring en måned. På tre af studiedagene vil deltagerne få ketamin, og den anden dag vil de få saltvandsplacebo.

Undersøgelser vil blive udført i Cleveland Clinics General Clinical Research Unit, som er en NIH-sponsoreret enhed designet til undersøgelser som denne. Forsøgspersoner vil blive optaget på den første dag i hver undersøgelsessekvens og udskrevet den efterfølgende dag. Undersøgelsesemner ankommer omkring kl. 8:00. Alder, vægt og højde vil blive bestemt, og receptpligtig medicin vil blive registreret. Forsøgspersonerne vil blive udstyret med sensorer til registrering af respiration, hjertefrekvens og hjernens elektriske aktivitet (elektroencefalogram eller EEG). Behandlingsadministration starter kl. For at undgå potentielle effekter af cirkadisk variation, vil behandlingsadministration starte på samme tidspunkt for hver undersøgelsesdag i hvert forsøgsperson. Fordi halveringstiden for ketamin er kort (t1/2 = 10-15 minutter for sedation/bedøvelse), forventer vi, at de deltagende patienter er fuldt restituerede fra enhver potentiel sederende virkning af ketamin inden for en time eller to.

Hvert individ vil blive randomiseret til at modtage 3 af de 5 doser af Ketamin 0,1, 0,5, 1,0, 2,0 eller 4,5 mg/kg] plus placebo i i alt 4 perioder (besøg). Bestilling af behandlingerne vil blive randomiseret, hvor patienter tidligere i undersøgelsen vil modtage lavere doser af ketamin.

Studielægemidlet vil blive givet som en konstant infusion ved 0,1, 0,5, 1,0, 2,0 eller 4,5 mg/kg i løbet af 40 minutter.

Apnø/breath-stop-indeks, hyperventilation og cardio-respiratorisk koblingsindeks vil blive målt ved polysomnografi (PSG) før, under og efter hver behandling.

EEG vil blive registreret før, under og efter hver behandling.

Auditivt fremkaldte potentialer (AEP) vil blive registreret dagen efter hver behandling.

Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) vil blive administreret flere gange efter hver behandling, først på hospitalet og derefter derhjemme.

Repetitive Behavior Scale-Revised (RBSR) vil blive administreret dagen efter hver behandling.

Før infusion og en time efter infusion vil der blive udtaget nogle få ml perifert blod for at måle biomarkører. Blod vil blive centrifugeret, og plasma vil blive frosset til efterfølgende analyse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Rett syndrom diagnose baseret på 2010 RTT diagnostiske kriterier, som bestemt ved gennemgang af kliniske optegnelser, og
  2. Patogen mutation i MECP2-genet, og
  3. Åndedrætsscore på 3 eller højere på RSBQ, og
  4. Alder 5-25 år.

Ekskluderingskriterier:

  1. Løbende klinisk regression som bestemt ved gennemgang af kliniske journaler og konsultation med forældre, eller
  2. Anfald inden for en uge efter studiesession, eller
  3. Ustabil systemisk sygdom anden end Rett syndrom, eller
  4. Klinisk vigtige variationer i medicinbrug.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ketamin
Forsøgspersoner vil modtage intravenøs infusion af en dosis på 0,1, 0,5, 1,0, 2,0 eller 4,5 mg/kg i løbet af 40 minutter
Procedure: Intravenøs infusion
Intravenøs infusion af ketamin
Procedure: Intravenøs infusion
Intravenøs infusion af normal saltvand
Placebo komparator: Placebo
Forsøgspersonerne vil modtage en intravenøs infusion af normalt saltvand i løbet af 40 minutter
Procedure: Intravenøs infusion
Intravenøs infusion af ketamin
Procedure: Intravenøs infusion
Intravenøs infusion af normal saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Adfærdsfænomener, der kræver intervention
Tidsramme: Fra indlæggelsestidspunktet til udskrivelsestidspunktet under et bestemt studiebesøg, typisk inden for 36 timer efter indlæggelsen.
Forekomst af agitation, irritabilitet eller forværring af allerede eksisterende symptomer.
Fra indlæggelsestidspunktet til udskrivelsestidspunktet under et bestemt studiebesøg, typisk inden for 36 timer efter indlæggelsen.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Exploratory - Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ)
Tidsramme: Dagen efter infusion af undersøgelsesmedicin ved hvert besøg (30 - 36 timer efter indlæggelse for hvert besøg).
En formel score opnået ved at administrere RSBQ til forsøgspersonens forælder/værge før og efter hvert studiebesøg.
Dagen efter infusion af undersøgelsesmedicin ved hvert besøg (30 - 36 timer efter indlæggelse for hvert besøg).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Cleveland Clinic

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Daniel Sessler, MD, The Cleveland Clinic

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. september 2015

Først opslået (Skøn)

29. september 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. august 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. august 2017

Sidst verificeret

1. august 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 15-627

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rett syndrom

Kliniske forsøg med Intravenøs infusion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner