Ketamiinin tutkiva tutkimus Rett-oireyhtymän hoitoon
Ketamiini Rett-oireyhtymän hoitoon: Tutkiva tutkimus
Rett-oireyhtymä (RTT) on monimutkainen sairaus, joka johtuu MeCP2-proteiinia koodaavan geenin mutaatioista. Tällä hetkellä ei ole olemassa menetelmiä epänormaalin geenin korjaamiseksi, mutta eläintutkimukset viittaavat siihen, että RTT:n oireita voidaan hoitaa.
Ketamiini on rauhoittava tai anestesia annoksesta riippuen. Lääke on Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksymä, ja sitä käytetään yleisesti lapsille ja aikuisille. Eläintutkimukset ja ihmisillä tehdyt tapausraportit viittaavat siihen, että ketamiini voi vähentää Rett-oireyhtymän oireita. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää ketamiinin turvallisuutta ja tehoa RTT:n hengitys- ja käyttäytymisoireiden hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Perheitä pyydetään säilyttämään nykyiset reseptilääkkeet tutkimuksen arvioitu kolmen kuukauden ajan. Kliinisesti aiheelliset lääkityksen muutokset kuitenkin luonnollisesti sallitaan ja kirjataan.
Jokainen osallistuja kokee neljä opiskelupäivää, joiden välillä on noin kuukausi. Kolmena tutkimuspäivänä osallistujille annetaan ketamiinia ja toisena päivänä suolaliuosta lumelääkettä.
Tutkimukset suoritetaan Cleveland Clinicin yleisessä kliinisessä tutkimusyksikössä, joka on NIH:n tukema yksikkö, joka on suunniteltu tämän kaltaisiin tutkimuksiin. Koehenkilöt otetaan sisään kunkin tutkimusjakson ensimmäisenä päivänä ja kotiutetaan seuraavana päivänä. Oppiaineet saapuvat noin klo 8.00. Ikä, paino ja pituus määritetään ja reseptilääkkeet kirjataan. Koehenkilöt varustetaan sensoreilla, jotka tallentavat hengitystä, sykettä ja aivojen sähköistä toimintaa (elektroenkefalogrammi tai EEG). Hoidon antaminen aloitetaan keskipäivällä. Vuorokausivaihtelun mahdollisten vaikutusten välttämiseksi hoidon antaminen aloitetaan samaan aikaan jokaisella tutkimuspäivällä jokaisessa koehenkilössä. Koska ketamiinin puoliintumisaika on lyhyt (t1/2 = 10-15 minuuttia sedaatiossa/anestesiassa), odotamme osallistuvien potilaiden toipuvan täysin ketamiinin mahdollisista rauhoittavista vaikutuksista tunnin tai kahden sisällä.
Jokainen koehenkilö satunnaistetaan saamaan kolme viidestä annoksesta ketamiinia 0,1, 0,5, 1,0, 2,0 tai 4,5 mg/kg] plus lumelääke, yhteensä 4 jaksoksi (käynti). Hoitojen tilaaminen satunnaistetaan siten, että tutkimukseen osallistuneet potilaat saavat pienempiä annoksia ketamiinia.
Tutkimuslääkettä annetaan jatkuvana infuusiona 0,1, 0,5, 1,0, 2,0 tai 4,5 mg/kg 40 minuutin aikana.
Apnea/hengityksen pidätysindeksi, hyperventilaatio- ja sydän-hengityskytkentäindeksit mitataan polysomnografialla (PSG) ennen jokaista hoitoa, sen aikana ja sen jälkeen.
EEG tallennetaan ennen jokaista hoitoa, sen aikana ja sen jälkeen.
Kuulon herätepotentiaalit (AEP) tallennetaan jokaisen hoidon jälkeisenä päivänä.
Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) annetaan useita kertoja jokaisen hoidon jälkeen, ensin sairaalassa ja sitten kotona.
Repetitive Behavior Scale-Revised (RBSR) annetaan jokaisen hoidon jälkeisenä päivänä.
Ennen infuusiota ja tunti infuusion jälkeen otetaan muutama ml perifeeristä verta biomarkkerien mittaamiseksi. Veri sentrifugoidaan ja plasma jäädytetään myöhempää analyysiä varten.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Rett-syndroomadiagnoosi perustuu vuoden 2010 RTT-diagnostisiin kriteereihin, jotka on määritetty kliinisistä tiedoista ja
- Patogeeninen mutaatio MECP2-geenissä ja
- Hengityspisteet 3 tai enemmän RSBQ:lla ja
- Ikä 5-25 vuotta.
Poissulkemiskriteerit:
- Jatkuva kliininen regressio, joka määräytyy kliinisten asiakirjojen tarkastelun ja vanhempien kuulemisen perusteella, tai
- Kohtaus viikon sisällä opintojaksosta tai
- Epästabiili systeeminen sairaus, muu kuin Rett-oireyhtymä tai
- Kliinisesti tärkeät vaihtelut lääkkeiden käytössä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ketamiini
Koehenkilöt saavat suonensisäisenä infuusiona 0,1, 0,5, 1,0, 2,0 tai 4,5 mg/kg 40 minuutin aikana
|
Ketamiinin suonensisäinen infuusio
Normaalin suolaliuoksen suonensisäinen infuusio
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Koehenkilöt saavat suonensisäisenä infuusiona normaalia suolaliuosta 40 minuutin aikana
|
Ketamiinin suonensisäinen infuusio
Normaalin suolaliuoksen suonensisäinen infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Interventiota vaativat käyttäytymisilmiöt
Aikaikkuna: Sisäänpääsystä lähtöhetkeen minkä tahansa opintovierailun aikana, tyypillisesti 36 tunnin sisällä maahanpääsystä.
|
Agitaatio, ärtyneisyys tai olemassa olevien oireiden paheneminen.
|
Sisäänpääsystä lähtöhetkeen minkä tahansa opintovierailun aikana, tyypillisesti 36 tunnin sisällä maahanpääsystä.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkiva - Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkeinfuusiona jokaisella käynnillä seuraavana päivänä (30 - 36 tuntia tulon jälkeen jokaisella käynnillä).
|
Muodollinen pistemäärä, joka saadaan antamalla RSBQ tutkittavan vanhemmalle/huoltajalle ennen jokaista opintokäyntiä ja sen jälkeen.
|
Tutkimuslääkeinfuusiona jokaisella käynnillä seuraavana päivänä (30 - 36 tuntia tulon jälkeen jokaisella käynnillä).
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Daniel Sessler, MD, The Cleveland Clinic
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 15-627
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .