Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Průzkumná studie ketaminu pro léčbu Rettova syndromu

28. srpna 2017 aktualizováno: The Cleveland Clinic

Ketamin pro léčbu Rettova syndromu: Průzkumná zkouška

Rettův syndrom (RTT) je komplexní porucha vyplývající z mutací v genu kódujícím protein MeCP2. V současné době neexistují žádné metody pro fixaci abnormálního genu, nicméně studie na zvířatech naznačují, že symptomy RTT lze léčit.

Ketamin je sedativum nebo anestetikum, v závislosti na dávce. Lék je schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) a běžně se používá u dětí i dospělých. Studie na zvířatech a kazuistiky u lidí naznačují, že ketamin může snížit příznaky Rettova syndromu. Účelem této studie je určit bezpečnost a účinnost ketaminu pro léčbu respiračních a behaviorálních symptomů RTT.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Rodiny budou požádány, aby během očekávaného tříměsíčního trvání studie udržovaly současné léky na předpis. Klinicky indikované změny medikace však budou přirozeně povoleny a zaznamenány.

Každý účastník zažije čtyři studijní dny, které od sebe dělí zhruba měsíc. Ve tři dny studie dostanou účastníci ketamin a druhý den jim bude podáno fyziologické placebo.

Studie budou prováděny na Cleveland Clinic's General Clinical Research Unit, což je jednotka sponzorovaná NIH určená pro studie, jako je tato. Subjekty budou přijaty v první den každé sekvence studie a propuštěny následující den. Studijní předměty se dostaví přibližně v 8:00. Bude stanoven věk, váha a výška a budou zaznamenány léky na předpis. Subjekty budou vybaveny senzory pro záznam dýchání, srdeční frekvence a elektrické aktivity mozku (elektroencefalogram nebo EEG). Léčba bude zahájena v poledne. Aby se předešlo potenciálním účinkům cirkadiánních variací, podávání léčby začne ve stejnou dobu pro každý den studie u každého subjektu. Vzhledem k tomu, že poločas ketaminu je krátký (t1/2 = 10-15 minut pro sedaci/anestezii), očekáváme, že se zúčastnění pacienti plně zotaví z jakýchkoli potenciálních sedativních účinků ketaminu během hodiny nebo dvou.

Každý subjekt bude randomizován tak, aby dostal 3 z 5 dávek ketaminu 0,1, 0,5, 1,0, 2,0 nebo 4,5 mg/kg] plus placebo, celkem po 4 období (návštěvy). Objednávání léčby bude randomizováno, přičemž pacienti dříve ve studii budou dostávat nižší dávky ketaminu.

Studované léčivo bude podáváno jako konstantní infuze při 0,1, 0,5, 1,0, 2,0 nebo 4,5 mg/kg v průběhu 40 minut.

Index apnoe/zádrže dechu, hyperventilace a kardiorespirační vazebné indexy budou měřeny polysomnografií (PSG) před, během a po každém ošetření.

EEG bude zaznamenáno před, během a po každém ošetření.

Sluchové evokované potenciály (AEP) budou zaznamenávány den po každém ošetření.

Dotazník chování Rettova syndromu (RSBQ) bude podáván několikrát po každém ošetření, nejprve v nemocnici a poté doma.

Repetitive Behavior Scale-Revised (RBSR) bude podán den po každé léčbě.

Před infuzí a jednu hodinu po infuzi bude odebráno několik ml periferní krve pro měření biomarkerů. Krev bude odstředěna a plazma bude zmrazena pro následnou analýzu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza Rettova syndromu založená na diagnostických kritériích RTT z roku 2010, jak bylo stanoveno přezkoumáním klinických záznamů, a
  2. Patogenní mutace v genu MECP2 a
  3. Dechové skóre 3 nebo vyšší na RSBQ a
  4. Věk 5-25 let.

Kritéria vyloučení:

  1. Probíhající klinická regrese stanovená kontrolou klinických záznamů a konzultací s rodiči, popř
  2. Záchvat do jednoho týdne od studijního sezení, popř
  3. Nestabilní systémové onemocnění jiné než Rettův syndrom, popř
  4. Klinicky významné variace v užívání léků.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ketamin
Subjekty dostanou intravenózní infuzi dávky 0,1, 0,5, 1,0, 2,0 nebo 4,5 mg/kg v průběhu 40 minut
Postup: Intravenózní infuze
Intravenózní infuze ketaminu
Postup: Intravenózní infuze
Intravenózní infuze fyziologického roztoku
Komparátor placeba: Placebo
Subjekty dostanou intravenózní infuzi normálního fyziologického roztoku v průběhu 40 minut
Postup: Intravenózní infuze
Intravenózní infuze ketaminu
Postup: Intravenózní infuze
Intravenózní infuze fyziologického roztoku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Behaviorální jevy vyžadující intervenci
Časové okno: Od okamžiku přijetí do doby propuštění během jakékoli konkrétní studijní návštěvy, obvykle do 36 hodin od přijetí.
Výskyt neklidu, podrážděnosti nebo zhoršení již existujících příznaků.
Od okamžiku přijetí do doby propuštění během jakékoli konkrétní studijní návštěvy, obvykle do 36 hodin od přijetí.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průzkumný – dotazník chování Rettova syndromu (RSBQ)
Časové okno: V den následující po infuzi studovaného léku při každé návštěvě (30 - 36 hodin po přijetí při každé návštěvě).
Formální skóre získané podáním RSBQ rodiči/opatrovníkovi subjektu před a po každé studijní návštěvě.
V den následující po infuzi studovaného léku při každé návštěvě (30 - 36 hodin po přijetí při každé návštěvě).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The Cleveland Clinic

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Daniel Sessler, MD, The Cleveland Clinic

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. září 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. září 2015

První zveřejněno (Odhad)

29. září 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. srpna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. srpna 2017

Naposledy ověřeno

1. srpna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 15-627

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rettův syndrom

Klinické studie na Intravenózní infuze

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bangladesh

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit