레트 증후군 치료를 위한 케타민의 탐색적 시험

가족은 연구의 예상되는 3개월 기간 동안 현재 처방약을 유지하도록 요청받을 것입니다. 그러나 임상적으로 표시된 약물 변경은 자연스럽게 허용되고 기록됩니다.

각 참가자는 약 한 달 간격으로 4일의 학습일을 경험하게 됩니다. 연구 중 3일에는 참가자에게 케타민이 제공되고 다른 날에는 식염수 위약이 제공됩니다.

연구는 이와 같은 연구를 위해 설계된 NIH 후원 단위인 Cleveland Clinic의 일반 임상 연구 단위에서 수행됩니다. 피험자는 각 연구 순서의 첫날에 입학하고 그 다음 날 퇴원합니다. 연구 대상은 대략 오전 8시에 도착할 것입니다. 나이, 체중, 키가 결정되고 처방약이 기록됩니다. 피험자는 호흡, 심박수 및 뇌 전기 활동(뇌전도 또는 EEG)을 기록하는 센서를 장착하게 됩니다. 치료 관리는 정오에 시작됩니다. 일주기 변화의 잠재적인 영향을 피하기 위해, 치료 투여는 각 피험자에서 각 연구일에 대해 동시에 시작됩니다. 케타민의 반감기가 짧기 때문에(t1/2 = 진정/마취의 경우 10-15분) 참여 환자는 1~2시간 이내에 케타민의 잠재적인 진정 효과에서 완전히 회복될 것으로 기대합니다.

각 피험자는 케타민 0.1, 0.5, 1.0, 2.0 또는 4.5mg/kg의 5회 투여량 중 3회 + 위약을 총 4회 기간(방문) 동안 무작위로 받게 됩니다. 치료 순서는 무작위로 지정되며, 연구 초기에 환자는 더 낮은 용량의 케타민을 투여받게 됩니다.

연구 약물은 40분에 걸쳐 0.1, 0.5, 1.0, 2.0 또는 4.5mg/kg의 일정한 주입으로 제공됩니다.

무호흡/숨참 지수, 과호흡 및 심폐 결합 지수는 각 치료 전, 도중 및 후에 수면다원검사(PSG)로 측정됩니다.

EEG는 각 치료 전, 도중 및 후에 기록됩니다.

청각유발전위(AEP)는 각 치료 다음 날에 기록됩니다.

Rett Syndrome Behavior Questionnaire(RSBQ)는 각 치료 후 처음에는 병원에서, 그 다음에는 집에서 여러 번 시행됩니다.

반복 행동 척도-개정(RBSR)은 각 치료 후 당일 시행됩니다.

주입 전과 주입 후 1시간 동안 몇 mL의 말초 혈액을 채취하여 바이오 마커를 측정합니다. 혈액은 원심분리되고 후속 분석을 위해 혈장이 동결됩니다.