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Una prova esplorativa della ketamina per il trattamento della sindrome di Rett

28 agosto 2017 aggiornato da: The Cleveland Clinic

Ketamina per il trattamento della sindrome di Rett: una prova esplorativa

La sindrome di Rett (RTT) è una malattia complessa risultante da mutazioni in un gene che codifica per la proteina MeCP2. Attualmente non ci sono metodi per correggere il gene anomalo, tuttavia, gli studi sugli animali suggeriscono che i sintomi della RTT possono essere trattati.

La ketamina è un sedativo o un anestetico, a seconda della dose. Il farmaco è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense ed è comunemente usato nei bambini e negli adulti. Studi sugli animali e casi clinici nell'uomo suggeriscono che la ketamina può ridurre i sintomi della sindrome di Rett. Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza e l'efficacia della ketamina per il trattamento dei sintomi respiratori e comportamentali della RTT.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Alle famiglie verrà chiesto di mantenere gli attuali farmaci prescritti durante la durata prevista di tre mesi dello studio. Tuttavia, le alterazioni dei farmaci clinicamente indicate saranno naturalmente consentite e registrate.

Ogni partecipante sperimenterà quattro giorni di studio, separati da circa un mese. In tre giorni di studio ai partecipanti verrà somministrata ketamina e l'altro giorno verrà somministrato un placebo salino.

Gli studi saranno condotti nell'unità di ricerca clinica generale della Cleveland Clinic, un'unità sponsorizzata dal NIH progettata per studi come questo. I soggetti saranno ammessi il primo giorno di ogni sequenza di studio e dimessi il giorno successivo. I soggetti dello studio arriveranno alle 8:00 circa. Verranno determinati età, peso e altezza e verranno registrati i farmaci prescritti. I soggetti saranno dotati di sensori per la registrazione della respirazione, della frequenza cardiaca e dell'attività elettrica cerebrale (elettroencefalogramma o EEG). La somministrazione del trattamento inizierà a mezzogiorno. Per evitare potenziali effetti della variazione circadiana, la somministrazione del trattamento inizierà alla stessa ora per ogni giorno di studio in ogni soggetto. Poiché l'emivita della ketamina è breve (t1/2 = 10-15 minuti per sedazione/anestesia), ci aspettiamo che i pazienti partecipanti si riprendano completamente da qualsiasi potenziale effetto sedativo della ketamina entro un'ora o due.

Ogni soggetto sarà randomizzato per ricevere 3 delle 5 dosi di ketamina 0,1, 0,5, 1,0, 2,0 o 4,5 mg/kg] più placebo, per un totale di 4 periodi (visite). L'ordine dei trattamenti sarà randomizzato, con i pazienti nelle prime fasi dello studio che riceveranno dosi più basse di ketamina.

Il farmaco in studio verrà somministrato come infusione costante a 0,1, 0,5, 1,0, 2,0 o 4,5 mg/kg nel corso di 40 minuti.

L'indice di apnea/apnea, l'iperventilazione e gli indici di accoppiamento cardio-respiratorio saranno misurati mediante polisonnografia (PSG) prima, durante e dopo ogni trattamento.

L'EEG verrà registrato prima, durante e dopo ogni trattamento.

I potenziali evocati uditivi (AEP) saranno registrati il ​​giorno dopo ogni trattamento.

Il questionario sul comportamento della sindrome di Rett (RSBQ) verrà somministrato più volte dopo ogni trattamento, prima in ospedale e poi a casa.

Il giorno dopo ogni trattamento verrà somministrato il Repetitive Behavior Scale-Revised (RBSR).

Prima dell'infusione e un'ora dopo l'infusione, verranno prelevati alcuni mL di sangue periferico per misurare i biomarcatori. Il sangue sarà centrifugato e il plasma congelato per le successive analisi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi della sindrome di Rett basata sui criteri diagnostici RTT del 2010, come determinato dalla revisione delle cartelle cliniche, e
  2. Mutazione patogena nel gene MECP2, e
  3. Punteggio respiratorio di 3 o superiore su RSBQ, e
  4. Età 5-25 anni.

Criteri di esclusione:

  1. Regressione clinica in corso determinata dalla revisione delle cartelle cliniche e dalla consultazione con i genitori, o
  2. Sequestro entro una settimana dalla sessione di studio, o
  3. Malattia sistemica instabile diversa dalla sindrome di Rett, o
  4. Variazioni clinicamente importanti nell'uso di farmaci.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ketamina
I soggetti riceveranno un'infusione endovenosa di una dose di 0,1, 0,5, 1,0, 2,0 o 4,5 mg/kg nel corso di 40 minuti
Procedura: Infusione endovenosa
Infusione endovenosa di ketamina
Procedura: Infusione endovenosa
Infusione endovenosa di soluzione salina normale
Comparatore placebo: Placebo
I soggetti riceveranno un'infusione endovenosa di soluzione salina normale nel corso di 40 minuti
Procedura: Infusione endovenosa
Infusione endovenosa di ketamina
Procedura: Infusione endovenosa
Infusione endovenosa di soluzione salina normale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fenomeni comportamentali che richiedono un intervento
Lasso di tempo: Dal momento del ricovero fino al momento della dimissione durante una particolare visita di studio, in genere entro 36 ore dal ricovero.
Presenza di agitazione, irritabilità o peggioramento di sintomi preesistenti.
Dal momento del ricovero fino al momento della dimissione durante una particolare visita di studio, in genere entro 36 ore dal ricovero.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esplorativo - Questionario sul comportamento della sindrome di Rett (RSBQ)
Lasso di tempo: Il giorno successivo all'infusione del farmaco in studio ad ogni visita (30 - 36 ore dopo il ricovero per ogni visita).
Un punteggio formale ottenuto somministrando l'RSBQ al genitore/tutore del soggetto prima e dopo ogni visita di studio.
Il giorno successivo all'infusione del farmaco in studio ad ogni visita (30 - 36 ore dopo il ricovero per ogni visita).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The Cleveland Clinic

Investigatori

  • Investigatore principale: Daniel Sessler, MD, The Cleveland Clinic

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 settembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 settembre 2015

Primo Inserito (Stima)

29 settembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 agosto 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 agosto 2017

Ultimo verificato

1 agosto 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 15-627

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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