このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

F508del-CFTR 変異を有する嚢胞性線維症の被験者における Ivacaftor と組み合わせた VX-661 による長期治療の安全性と有効性を評価する研究

2023年9月1日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

F508del-CFTR変異のホモ接合体またはヘテロ接合体である12歳以上の嚢胞性線維症の被験者を対象に、Ivacaftorと組み合わせたVX-661による長期治療の安全性と有効性を評価する第3相、非盲検、ロールオーバー試験

これは、F508del-CFTR 変異のホモ接合体またはヘテロ接合体であり、VX13-661-103 試験 (試験 103、NCT02070744)、VX14 に参加した CF 患者を対象とした第 3 相、多施設、非盲検、3 部ロールオーバー試験です。 -661-106 (106試験、NCT02347657)、VX14-661-107 (107試験、NCT02516410)、VX14-661-108 (108試験、NCT02392234)、VX14-661-109 (109試験、NCT02412114-)、VX14-661-108 661-111 (研究 111、NCT02508207)。 この試験は、VX-661 と ivacaftor を併用した長期治療の安全性と有効性を評価するために設計されています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

1131

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Cork、アイルランド
      • Dublin、アイルランド
      • Dublin 4、アイルランド
      • Limerick、アイルランド
  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ
    • California
      • Long Beach、California、アメリカ
      • Los Angeles、California、アメリカ
      • Oakland、California、アメリカ
      • Palo Alto、California、アメリカ
      • Sacramento、California、アメリカ
      • San Diego、California、アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ
      • Denver、Colorado、アメリカ
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ
      • Miami、Florida、アメリカ
      • Orlando、Florida、アメリカ
      • Pensacola、Florida、アメリカ
      • Tampa、Florida、アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ
    • Idaho
      • Boise、Idaho、アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ
      • Glenview、Illinois、アメリカ
      • Niles、Illinois、アメリカ
      • Peoria、Illinois、アメリカ
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ
      • Detroit、Michigan、アメリカ
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、アメリカ
    • New Jersey
      • Long Branch、New Jersey、アメリカ
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、アメリカ
    • New York
      • Albany、New York、アメリカ
      • Buffalo、New York、アメリカ
      • New Hyde Park、New York、アメリカ
      • New York、New York、アメリカ
      • Rochester、New York、アメリカ
      • Syracuse、New York、アメリカ
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ
      • Cleveland、Ohio、アメリカ
      • Columbus、Ohio、アメリカ
      • Toledo、Ohio、アメリカ
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ
    • South Dakota
      • Sioux Falls、South Dakota、アメリカ
    • Tennessee
      • Knoxville、Tennessee、アメリカ
      • Memphis、Tennessee、アメリカ
      • Nashville、Tennessee、アメリカ
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ
      • Dallas、Texas、アメリカ
      • Fort Worth、Texas、アメリカ
      • Houston、Texas、アメリカ
      • Tyler、Texas、アメリカ
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ
      • Spokane、Washington、アメリカ
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、アメリカ
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ
  • イギリス
      • Belfast、イギリス
      • Birmingham、イギリス
      • Exeter、イギリス
      • Glasgow、イギリス
      • Leeds、イギリス
      • Liverpool、イギリス
      • London、イギリス
      • Manchester、イギリス
      • Newcastle Upon Tyne、イギリス
      • Penarth、イギリス
      • Sheffield、イギリス
      • Southampton、イギリス
      • Stoke-on-Trent、イギリス
    • West Yorkshire
      • Leeds、West Yorkshire、イギリス
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル
      • Petah Tikva、イスラエル
      • Tel Hashomer、イスラエル
    • NAP
      • Haifa、NAP、イスラエル
  • イタリア
      • Ancona、イタリア
      • Genova、イタリア
      • Milano、イタリア
      • Orbassano、イタリア
      • Palermo、イタリア
      • Potenza、イタリア
      • Roma、イタリア
      • Rome、イタリア
      • Torino、イタリア
      • Verona、イタリア
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
      • Den Haag、オランダ
      • Heidelberglaan、オランダ
      • Nijmegen、オランダ
      • Rotterdam、オランダ
  • オーストラリア
      • Chermside、オーストラリア
      • Melbourne、オーストラリア
      • South Brisbane、オーストラリア
      • Westmead、オーストラリア
  • オーストリア
      • Graz、オーストリア
      • Innsbruck、オーストリア
      • Salzburg、オーストリア
  • カナダ
      • Halifax、カナダ
      • Montreal、カナダ
      • Montréal、カナダ
      • Québec、カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ
  • スイス
      • Bern、スイス
      • Zurich、スイス
  • スウェーデン
      • Goteborg、スウェーデン
      • Stockholm、スウェーデン
      • Uppsala、スウェーデン
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
      • Madrid、スペイン
      • Sabadell、スペイン
      • Sevilla、スペイン
      • Valencia、スペイン
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ
      • Bochum、ドイツ
      • Erlangen、ドイツ
      • Essen、ドイツ
      • Frankfurt、ドイツ
      • Giesen、ドイツ
      • Hannöver、ドイツ
      • Heidelberg、ドイツ
      • Jena、ドイツ
      • Muenchen、ドイツ
      • Munchen、ドイツ
      • Tuebingen、ドイツ
      • Würzburg、ドイツ
  • フランス
      • Benite Cedex、フランス
      • Bordeaux Cedex、フランス
      • Bron Cedex、フランス
      • Lille、フランス
      • Marseilles、フランス
      • Montpellier Cedex 5、フランス
      • Paris、フランス
      • Paris Cedex 14、フランス
      • Paris Cedex 15、フランス
      • Rennes Cedex、フランス
      • Roscoff Cedex、フランス
      • Rouen Cedex、フランス
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー
      • Gent、ベルギー
      • Leuven、ベルギー

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

パート A:

  • 治療コホートに参加する被験者は、次の基準をすべて満たす必要があります。
  • 治療コホートへの登録を選択
  • -親研究（NCT02070744、NCT02347657、NCT02516410、NCT02392234、NCT02412111）の治験薬治療期間または治験薬治療およびNCT02508207からの被験者の安全性フォローアップ訪問。
  • -安全フォローアップ訪問を通じて、安定したCFレジメンを継続する意思がある。

  • パートA治療コホートに再登録する被験者は、次の基準をすべて満たす必要があります。

    • -試験NCT02565914のパートAで中止する前に、少なくとも4週間の試験薬を以前に受け取って、別の適格なVertex試験に参加しました。
    • -パートA研究NCT02565914の再訪問前または再訪問中に、別の適格なVertex研究の最後の必要な訪問を完了しました。

  • パート A 観察コホートに参加する被験者は、次の基準を満たさなければなりません。

    • 18歳未満（インフォームドコンセント/親研究の同意日の年齢）
    • 親研究または治験薬治療における治験薬治療期間を完了し、NCT02508207の被験者の安全性フォローアップ訪問を完了したが、NCT02565914治療コホートへの登録を選択しない;また
    • -少なくとも4週間の治験薬治療を受け、親研究の治療期間の最後の予定された訪問までの訪問を完了しました（およびNCT02508207からの被験者の安全性フォローアップ訪問）が、治療への登録の適格基準を満たしていませんコホート

パート B:

次の選択基準をすべて満たす被験者は、パート B の対象となります。

  • 親研究または研究 NCT02565914 のパート A から同意を撤回しなかった。
  • -パートAの治療期間中に治験薬治療を完了-試験NCT02565914の96週間の訪問を通じて、安定したCF投薬（およびサプリメント）レジメンを継続する意思がある。

パート B に再登録する被験者は、次の基準をすべて満たす必要があります。

  • 研究NCT02565914を中止する前に、以前に少なくとも4週間の研究薬を受け取って、別の適格なVertex研究に参加しました。
  • パート B の再訪問の前または再訪問中に、別の適格な Vertex スタディの最後の必要な訪問を完了した。
  • -パートBでの96週間の訪問を通じて、安定したCF投薬（およびサプリメント）レジメンを継続する意思がある.

パート C:

  • 次の選択基準をすべて満たす被験者は、パート C の対象となります。
  • NCT02565914 試験のパート B の同意を撤回しなかった。
  • -NCT02565914のパートBで治験薬治療を完了。
  • -パートCの96週間の訪問を通じて、安定したCF投薬（およびサプリメント）レジメンを継続する意思がある.

除外基準:

  • -研究者の意見では、研究の結果を混乱させるか、被験者に追加のリスクをもたらす可能性のある併存疾患の病歴。
  • 妊娠中および授乳中の女性。
  • 避妊要件に従う意思のない生殖能力のある性的に活発な被験者。
  • -対象に追加のリスクをもたらす親研究における薬物不耐症の病歴。
  • NCT02565914の親研究以外の治験薬治験（VX-661/ivacaftorまたはlumacaftor/ivacaftorを調査する研究を含む）への参加、またはVX-661をivacaftorと組み合わせて調査するその他の適格なVertex研究、または市販のCFTRモジュレーターの使用。

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：テズ/IVA

パート A: 親研究 103、106、107、108、109 および 111 で TEZ/IVA、IVA 単剤療法またはプラセボのいずれかを受けた参加者は、朝に TEZ 100 ミリグラム (mg)/IVA 150 mg 固定用量錠剤を投与され、夕方には IVA 150 mg 単剤錠剤が投与されました。 96週間。

パートB：親研究106、108、109、112および114でTEZ/IVA、IVA単剤療法またはプラセボのいずれかを受けた参加者は、朝にTEZ 100 mg/IVA 150 mgの固定用量錠剤を、夕方にIVA 150 mgの単錠錠を96週間投与されました。

パートC：親研究106、108、および114でTEZ/IVA、IVA単剤療法またはプラセボを受けた参加者は、朝にTEZ 100 mg/IVA 150 mgの固定用量錠剤を、夕方にIVA 150 mgの単錠錠を192週間投与されました。
薬：IVA
経口投与用の錠剤。
他の名前：
  • VX-770
  • イバカフトル
薬：テズ/IVA
経口投与用の定量錠剤。
他の名前：
  • VX-661/VX-770
  • テザカフトル/イバカフトル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
パートA：治療に伴う有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）を伴う参加者数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：1 日目から 100 週目まで
1 日目から 100 週目まで
パート B: 治療中に発現した有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) を有する参加者の数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：1日目から100週目まで
1日目から100週目まで
パート C: 治療中に発現した有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) を有する参加者の数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：1日目から196週目まで
1日目から196週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート A: 106/110 有効性セットの 1 秒間の予測強制呼気量 (ppFEV1) のパーセント変化
時間枠：研究110のベースラインから96週
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 106 でプラセボを受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者) と TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリー (両方の親研究で TEZ/IVA を受けた参加者 106) について別々に報告されています。および現在の研究では 110) 事前に指定された分析計画に従って。 ベースラインは、ベースラインがスタディ 110 ベースラインであったプラセボ-TEZ/IVA カテゴリを除いて、親スタディ ベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 108/110 有効性セットの 1 秒間の予測強制呼気量 (ppFEV1) のパーセント変化
時間枠：研究110のベースラインから96週
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリ (親研究 108 でプラセボを投与され、現在の研究 110 で TEZ/IVA を投与された参加者) について個別に報告されています。 IVA-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 108 で IVA 単剤療法を受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者); TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリ (親研究 108 と現在の研究 110 の両方で TEZ/IVA を受けた参加者) は、事前に指定された分析計画に従っています。 ベースラインは、親研究のベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 103/110 有効性セットの 1 秒間の予測強制呼気量 (ppFEV1) のパーセント変化
時間枠：研究110のベースラインから96週
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。 データは、TEZ/IVA-TEZ/IVA グループ (親研究 103 と現在の研究 110 の両方で TEZ/IVA を受けた参加者) について報告されています。 ベースラインは、親研究のベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 111/110 有効性セットの 1 秒間の予測強制呼気量 (ppFEV1) の絶対変化率
時間枠：研究110のベースラインから96週
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 111 でプラセボを受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者) と TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリー (両方の親研究で TEZ/IVA を受けた参加者 111) について別々に報告されています。および現在の研究では 110) 事前に指定された分析計画に従って。 ベースラインは、親研究のベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 106/110 有効性セットの 1 秒間の予測強制呼気量の相対変化 (ppFEV1)
時間枠：研究110のベースラインから96週
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 106 でプラセボを受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者) と TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリー (両方の親研究で TEZ/IVA を受けた参加者 106) について別々に報告されています。および現在の研究では 110) 事前に指定された分析計画に従って。 ベースラインは、ベースラインがスタディ 110 ベースラインであったプラセボ-TEZ/IVA カテゴリを除いて、親スタディ ベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 108/110 有効性セットの 1 秒間の予測強制呼気量 (ppFEV1) の相対変化率
時間枠：研究110のベースラインから96週
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリ (親研究 108 でプラセボを投与され、現在の研究 110 で TEZ/IVA を投与された参加者) について個別に報告されています。 IVA-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 108 で IVA 単剤療法を受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者); TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリ (親研究 108 と現在の研究 110 の両方で TEZ/IVA を受けた参加者) は、事前に指定された分析計画に従っています。 ベースラインは、親研究のベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 103/110 有効性セットの 1 秒間の予測強制呼気量の相対変化 (ppFEV1)
時間枠：研究110のベースラインから96週
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。 データは、TEZ/IVA-TEZ/IVA グループ (親研究 103 と現在の研究 110 の両方で TEZ/IVA を受けた参加者) について報告されています。 ベースラインは、親研究のベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 111/110 有効性セットの 1 秒間の予測強制呼気量の相対変化 (ppFEV1)
時間枠：研究110のベースラインから96週
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 111 でプラセボを受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者) と TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリー (両方の親研究で TEZ/IVA を受けた参加者 111) について別々に報告されています。および現在の研究では 110) 事前に指定された分析計画に従って。 ベースラインは、親研究のベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 106/110 PEx 解析セットの肺増悪 (PEx) イベントの数
時間枠：ベースラインからスタディ 110 まで 96 週目
肺増悪は、4 つ以上の副鼻腔肺徴候/症状に対する新規または変更された抗生物質療法 (静脈内、吸入、または経口) による治療と定義されました。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 106 でプラセボを受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者) と TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリー (両方の親研究で TEZ/IVA を受けた参加者 106) について別々に報告されています。および現在の研究では 110) 事前に指定された分析計画に従って。 ベースラインは、ベースラインがスタディ 110 ベースラインであったプラセボ-TEZ/IVA カテゴリを除いて、親スタディ ベースラインとして定義されました。
ベースラインからスタディ 110 まで 96 週目
パート A: 108/110 PEx 解析セットの肺増悪 (PEx) イベントの数
時間枠：ベースラインから96週まで
肺増悪は、4 つ以上の副鼻腔肺徴候/症状に対する新規または変更された抗生物質療法 (静脈内、吸入、または経口) による治療として定義されました。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリ (親研究 108 でプラセボを投与され、現在の研究 110 で TEZ/IVA を投与された参加者) について個別に報告されています。 IVA-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 108 で IVA 単剤療法を受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者); TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリ (親研究 108 と現在の研究 110 の両方で TEZ/IVA を受けた参加者) は、事前に指定された分析計画に従っています。 ベースラインは、親研究のベースラインとして定義されました。
ベースラインから96週まで
パート A: 106/110 効能セットのボディマス指数 (BMI) の絶対変化
時間枠：研究110のベースラインから96週
BMI は、キログラム (kg) 単位の体重を平方メートル (m^2) 単位の身長で割ったものとして定義されました。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 106 でプラセボを受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者) と TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリー (両方の親研究で TEZ/IVA を受けた参加者 106) について別々に報告されています。および現在の研究では 110) 事前に指定された分析計画に従って。 ベースラインは、ベースラインがスタディ 110 ベースラインであったプラセボ-TEZ/IVA カテゴリを除いて、親スタディ ベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 108/110 有効性セットのボディマス指数 (BMI) の絶対変化
時間枠：研究110のベースラインから96週
BMI は、体重 (kg) を身長 (m^2) で割ったものとして定義されました。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリ (親研究 108 でプラセボを投与され、現在の研究 110 で TEZ/IVA を投与された参加者) について個別に報告されています。 IVA-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 108 で IVA 単剤療法を受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者); TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリ (親研究 108 と現在の研究 110 の両方で TEZ/IVA を受けた参加者) は、事前に指定された分析計画に従っています。 ベースラインは、親研究のベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 103/110 有効性セットのボディマス指数 (BMI) の絶対変化
時間枠：研究110のベースラインから96週
BMI は、体重 (kg) を身長 (m^2) で割ったものとして定義されました。 データは、TEZ/IVA-TEZ/IVA グループ (親研究 103 と現在の研究 110 の両方で TEZ/IVA を受けた参加者) について報告されています。 ベースラインは、親研究のベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 研究 111/110 有効性セットの体格指数 (BMI) の絶対変化
時間枠：研究110のベースラインから96週
BMI は、体重 (kg) を身長 (m^2) で割ったものとして定義されました。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 111 でプラセボを受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者) と TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリー (両方の親研究で TEZ/IVA を受けた参加者 111) について別々に報告されています。および現在の研究では 110) 事前に指定された分析計画に従って。 ベースラインは、親研究のベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 106/110 有効性セットの BMI Z スコアの絶対変化
時間枠：研究110のベースラインから96週
Z スコアは、平均値が基準を上回っているか下回っているかを示す統計的尺度です。 0 の Z スコアは平均に等しく、正常と見なされます。 数値が小さいほど平均よりも低い値を示し、数値が大きいほど平均よりも高い値を示します。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 106 でプラセボを受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者) と TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリー (両方の親研究で TEZ/IVA を受けた参加者 106) について別々に報告されています。および現在の研究では 110) 事前に指定された分析計画に従って。 ベースラインは、ベースラインがスタディ 110 ベースラインであったプラセボ-TEZ/IVA カテゴリを除いて、親スタディ ベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 108/110 有効性セットの BMI Z スコアの絶対変化
時間枠：研究110のベースラインから96週
Z スコアは、平均値が基準を上回っているか下回っているかを示す統計的尺度です。 0 の Z スコアは平均に等しく、正常と見なされます。 数値が小さいほど平均よりも低い値を示し、数値が大きいほど平均よりも高い値を示します。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリ (親研究 108 でプラセボを投与され、現在の研究 110 で TEZ/IVA を投与された参加者) について個別に報告されています。 IVA-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 108 で IVA 単剤療法を受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者); TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリ (親研究 108 と現在の研究 110 の両方で TEZ/IVA を受けた参加者) は、事前に指定された分析計画に従っています。 ベースラインは、親研究のベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 106/110 有効性セットの嚢胞性線維症アンケート改訂版 (CFQ-R) 呼吸領域スコアの絶対変化
時間枠：研究110のベースラインから96週
CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告の結果です。 呼吸器領域で評価された呼吸器症状、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 106 でプラセボを受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者) と TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリー (両方の親研究で TEZ/IVA を受けた参加者 106) について別々に報告されています。および現在の研究では 110) 事前に指定された分析計画に従って。 ベースラインは、ベースラインがスタディ 110 ベースラインであったプラセボ-TEZ/IVA カテゴリを除いて、親スタディ ベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 108/110 有効性セットの嚢胞性線維症アンケート改訂版 (CFQ-R) 呼吸領域スコアのベースラインからの絶対変化
時間枠：研究110のベースラインから96週
CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告の結果です。 呼吸器領域で評価された呼吸器症状、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリ (親研究 108 でプラセボを投与され、現在の研究 110 で TEZ/IVA を投与された参加者) について個別に報告されています。 IVA-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 108 で IVA 単剤療法を受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者); TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリ (親研究 108 と現在の研究 110 の両方で TEZ/IVA を受けた参加者) は、事前に指定された分析計画に従っています。 ベースラインは、親研究のベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 103/110 有効性セットの嚢胞性線維症アンケート改訂版 (CFQ-R) 呼吸領域スコアの絶対変化
時間枠：研究110のベースラインから96週
CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告の結果です。 呼吸器領域で評価された呼吸器症状、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。 データは、TEZ/IVA-TEZ/IVA グループ (親研究 103 と現在の研究 110 の両方で TEZ/IVA を受けた参加者) について報告されています。 ベースラインは、親研究のベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: スタディ 106/110 有効性セットの体重の絶対変化
時間枠：研究110のベースラインから96週
データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 106 でプラセボを受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者) と TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリー (両方の親研究で TEZ/IVA を受けた参加者 106) について別々に報告されています。および現在の研究では 110) 事前に指定された分析計画に従って。 ベースラインは、ベースラインがスタディ 110 ベースラインであったプラセボ-TEZ/IVA カテゴリを除いて、親スタディ ベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 108/110 有効性セットの体重の絶対変化
時間枠：研究110のベースラインから96週
データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリ (親研究 108 でプラセボを投与され、現在の研究 110 で TEZ/IVA を投与された参加者) について個別に報告されています。 IVA-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 108 で IVA 単剤療法を受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者); TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリ (親研究 108 と現在の研究 110 の両方で TEZ/IVA を受けた参加者) は、事前に指定された分析計画に従っています。 ベースラインは、親研究のベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 103/110 有効性セットの体重の絶対変化
時間枠：研究110のベースラインから96週
データは、TEZ/IVA-TEZ/IVA グループ (親研究 103 と現在の研究 110 の両方で TEZ/IVA を受けた参加者) について報告されています。 ベースラインは、親研究のベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 111/110 有効性セットの体重の絶対変化
時間枠：研究110のベースラインから96週
データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 111 でプラセボを受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者) と TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリー (両方の親研究で TEZ/IVA を受けた参加者 111) について別々に報告されています。および現在の研究では 110) 事前に指定された分析計画に従って。 ベースラインは、親研究のベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 106/110 有効性セットの体重 Z スコアの絶対変化
時間枠：研究110のベースラインから96週
Z スコアは、平均値が基準を上回っているか下回っているかを示す統計的尺度です。 0 の Z スコアは平均に等しく、正常と見なされます。 数値が小さいほど平均よりも低い値を示し、数値が大きいほど平均よりも高い値を示します。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 106 でプラセボを受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者) と TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリー (両方の親研究で TEZ/IVA を受けた参加者 106) について別々に報告されています。および現在の研究では 110) 事前に指定された分析計画に従って。 ベースラインは、ベースラインがスタディ 110 ベースラインであったプラセボ-TEZ/IVA カテゴリを除いて、親スタディ ベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 108/110 有効性セットの体重 Z スコアの絶対変化
時間枠：研究110のベースラインから96週
Z スコアは、平均値が基準を上回っているか下回っているかを示す統計的尺度です。 0 の Z スコアは平均に等しく、正常と見なされます。 数値が小さいほど平均よりも低い値を示し、数値が大きいほど平均よりも高い値を示します。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリ (親研究 108 でプラセボを投与され、現在の研究 110 で TEZ/IVA を投与された参加者) について個別に報告されています。 IVA-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 108 で IVA 単剤療法を受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者); TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリ (親研究 108 と現在の研究 110 の両方で TEZ/IVA を受けた参加者) は、事前に指定された分析計画に従っています。 ベースラインは、親研究のベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 106/110 有効性セットの身長 Z スコアの絶対変化
時間枠：研究110のベースラインから96週
Z スコアは、平均値が基準を上回っているか下回っているかを示す統計的尺度です。 0 の Z スコアは平均に等しく、正常と見なされます。 数値が小さいほど平均よりも低い値を示し、数値が大きいほど平均よりも高い値を示します。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 106 でプラセボを受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者) と TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリー (両方の親研究で TEZ/IVA を受けた参加者 106) について別々に報告されています。および現在の研究では 110) 事前に指定された分析計画に従って。 ベースラインは、ベースラインがスタディ 110 ベースラインであったプラセボ-TEZ/IVA カテゴリを除いて、親スタディ ベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 108/110 有効性セットの身長 Z スコアの絶対変化
時間枠：研究110のベースラインから96週
Z スコアは、平均値が基準を上回っているか下回っているかを示す統計的尺度です。 0 の Z スコアは平均に等しく、正常と見なされます。 数値が小さいほど平均よりも低い値を示し、数値が大きいほど平均よりも高い値を示します。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリ (親研究 108 でプラセボを投与され、現在の研究 110 で TEZ/IVA を投与された参加者) について個別に報告されています。 IVA-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 108 で IVA 単剤療法を受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者); TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリ (親研究 108 と現在の研究 110 の両方で TEZ/IVA を受けた参加者) は、事前に指定された分析計画に従っています。 ベースラインは、親研究のベースラインとして定義されました。
研究110のベースラインから96週
パート A: 106/110 PEx 解析セットの初回肺増悪 (PEx) までの時間
時間枠：96週
最初の肺増悪までの時間は、Kaplan-Meier 推定値を使用して分析され、無イベント確率で表されました。 PEx は、4 つ以上の副鼻腔肺徴候/症状に対する新規または変更された抗生物質療法 (静脈内、吸入、または経口) による治療として定義されました。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 106 でプラセボを受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者) と TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリー (両方の親研究で TEZ/IVA を受けた参加者 106) について別々に報告されています。および現在の研究では 110) 事前に指定された分析計画に従って。
96週
パート A: 108/110 PEx 解析セットの初回肺増悪 (PEx) までの時間
時間枠：96週
最初の肺増悪までの時間は、Kaplan-Meier 推定値を使用して分析され、無イベント確率で表されました。 PEx は、4 つ以上の副鼻腔肺徴候/症状に対する新規または変更された抗生物質療法 (静脈内、吸入、または経口) による治療として定義されました。 データは、プラセボ-TEZ/IVA カテゴリ (親研究 108 でプラセボを投与され、現在の研究 110 で TEZ/IVA を投与された参加者) について個別に報告されています。 IVA-TEZ/IVA カテゴリー (親研究 108 で IVA 単剤療法を受け、現在の研究 110 で TEZ/IVA を受けた参加者); TEZ/IVA-TEZ/IVA カテゴリ (親研究 108 と現在の研究 110 の両方で TEZ/IVA を受けた参加者) は、事前に指定された分析計画に従っています。
96週
パート A: TEZ、TEZ 代謝物 (M1-TEZ)、イバカフトール (IVA)、およびイバカフトール代謝物 (M1-IVA) の血漿中濃度
時間枠：24週目
24週目
パート B: 1 秒間の予測努力呼気量パーセント (ppFEV1) の絶対変化
時間枠：研究 110 96 週目のベースラインより
FEV1とは、十分に吸気した後、1秒間に強制的に吐き出すことができる空気の量です。
研究 110 96 週目のベースラインより
パート B: 体格指数 (BMI) の絶対変化
時間枠：96週目のベースラインから
BMIは、体重（キログラム（kg））を身長（平方メートル（m^2））で割ったものとして定義されます。
96週目のベースラインから
パート B: BMI Z スコアの絶対変化
時間枠：96週目のベースラインから
Z スコアは、平均が標準を上回るか下回るかを説明する統計的尺度です。 Z スコア 0 は平均と等しく、正常とみなされます。 数値が小さいほど値が平均より低いことを示し、数値が大きいほど値が平均より高いことを示します。
96週目のベースラインから
パート B: 肺増悪 (PEx) イベントの数
時間枠：ベースラインから96週目まで
肺増悪は、4 つ以上の副鼻腔肺徴候/症状に対する新規または変更された抗生物質療法 (静脈内、吸入、または経口) による治療と定義されました。
ベースラインから96週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年8月1日

一次修了 (実際)

2019年5月1日

研究の完了 (実際)

2022年12月5日

試験登録日

最初に提出

2015年9月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年9月29日

最初の投稿 (推定)

2015年10月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年9月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年9月1日

最終確認日

2023年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VX14-661-110
  • 2014-004827-29 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する