Tutkimus pitkäaikaishoidon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi VX-661:llä yhdessä ivakaftorin kanssa potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja joilla on F508del-CFTR-mutaatio
perjantai 1. syyskuuta 2023 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaihe 3, avoin, kiertotutkimus VX-661:n ja ivakaftorin yhdistelmän kanssa annetun pitkäaikaishoidon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi, homotsygoottinen tai heterotsygoottinen F508del-CFTR-mutaation
Tämä on vaiheen 3, monikeskus, avoin, 3-osainen rollover-tutkimus CF-potilailla, jotka ovat homotsygoottisia tai heterotsygoottisia F508del-CFTR-mutaation suhteen ja jotka osallistuivat tutkimuksiin VX13-661-103 (tutkimus 103, NCT02070744), VX14 -661-106 (Tutkimus 106, NCT02347657), VX14-661-107 (Tutkimus 107, NCT02516410), VX14-661-108 (Tutkimus 108, NCT02392234), NCT02392234), NCT02392234), NCT02392234), NCT02392234), VX1-14-166, VX14-1010 661-111 (tutkimus 111, NCT02508207).
Tutkimus on suunniteltu arvioimaan VX-661:n pitkäaikaishoidon turvallisuutta ja tehoa yhdessä ivakaftorin kanssa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1131
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat
-
Den Haag, Alankomaat
-
Heidelberglaan, Alankomaat
-
Nijmegen, Alankomaat
-
Rotterdam, Alankomaat
-
-
-
-
-
Chermside, Australia
-
Melbourne, Australia
-
South Brisbane, Australia
-
Westmead, Australia
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
-
Gent, Belgia
-
Leuven, Belgia
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
-
Madrid, Espanja
-
Sabadell, Espanja
-
Sevilla, Espanja
-
Valencia, Espanja
-
-
-
-
-
Cork, Irlanti
-
Dublin, Irlanti
-
Dublin 4, Irlanti
-
Limerick, Irlanti
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
-
Jerusalem, Israel
-
Petah Tikva, Israel
-
Tel Hashomer, Israel
-
-
NAP
-
Haifa, NAP, Israel
-
-
-
-
-
Ancona, Italia
-
Genova, Italia
-
Milano, Italia
-
Orbassano, Italia
-
Palermo, Italia
-
Potenza, Italia
-
Roma, Italia
-
Rome, Italia
-
Torino, Italia
-
Verona, Italia
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta
-
Innsbruck, Itävalta
-
Salzburg, Itävalta
-
-
-
-
-
Halifax, Kanada
-
Montreal, Kanada
-
Montréal, Kanada
-
Québec, Kanada
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
-
-
-
-
-
Benite Cedex, Ranska
-
Bordeaux Cedex, Ranska
-
Bron Cedex, Ranska
-
Lille, Ranska
-
Marseilles, Ranska
-
Montpellier Cedex 5, Ranska
-
Paris, Ranska
-
Paris Cedex 14, Ranska
-
Paris Cedex 15, Ranska
-
Rennes Cedex, Ranska
-
Roscoff Cedex, Ranska
-
Rouen Cedex, Ranska
-
-
-
-
-
Goteborg, Ruotsi
-
Stockholm, Ruotsi
-
Uppsala, Ruotsi
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
-
Bochum, Saksa
-
Erlangen, Saksa
-
Essen, Saksa
-
Frankfurt, Saksa
-
Giesen, Saksa
-
Hannöver, Saksa
-
Heidelberg, Saksa
-
Jena, Saksa
-
Muenchen, Saksa
-
Munchen, Saksa
-
Tuebingen, Saksa
-
Würzburg, Saksa
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi
-
Zurich, Sveitsi
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska
-
-
-
-
-
Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Exeter, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Penarth, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Stoke-on-Trent, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat
-
-
California
-
Long Beach, California, Yhdysvallat
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat
-
Oakland, California, Yhdysvallat
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat
-
Sacramento, California, Yhdysvallat
-
San Diego, California, Yhdysvallat
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat
-
Miami, Florida, Yhdysvallat
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat
-
Pensacola, Florida, Yhdysvallat
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Yhdysvallat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat
-
Glenview, Illinois, Yhdysvallat
-
Niles, Illinois, Yhdysvallat
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat
-
-
New Jersey
-
Long Branch, New Jersey, Yhdysvallat
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat
-
-
New York
-
Albany, New York, Yhdysvallat
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat
-
New York, New York, Yhdysvallat
-
Rochester, New York, Yhdysvallat
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat
-
Houston, Texas, Yhdysvallat
-
Tyler, Texas, Yhdysvallat
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Osa A:
- Hoitokohorttiin tulevien koehenkilöiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:
- Valitse ilmoittautua hoitokohorttiin
- Valmistunut tutkimuslääkehoitojakso emotutkimuksessa (NCT02070744, NCT02347657, NCT02516410, NCT02392234, NCT02412111) tai tutkimuslääkehoito ja turvallisuuden seurantakäynti NCT02508207:n koehenkilöille.
- Valmis pysymään vakaalla CF-ohjelmalla turvallisuuden seurantakäynnin ajan.
Osan A hoitokohorttiin uudelleen ilmoittautuvien koehenkilöiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:
- Aiemmin saanut vähintään 4 viikkoa tutkimuslääkettä ennen kuin hän lopetti tutkimuksen NCT02565914 A osassa osallistuakseen toiseen pätevään Vertex-tutkimukseen.
- Suoritettu viimeisen vaaditun toisen pätevän Vertex-tutkimuksen käynnin ennen paluukäyntiä tai sen aikana osan A tutkimuksessa NCT02565914.
Osan A havaintokohorttiin tulevien koehenkilöiden on täytettävä seuraavat kriteerit:
- <18-vuotias (ikä emätutkimuksessa tietoisen suostumuksen/suostumuksen päivämääränä)
- Valmistunut tutkimuslääkehoitojakso vanhempitutkimuksessa tai tutkimuslääkehoidossa ja turvallisuuden seurantakäynti NCT02508207:n koehenkilöille, mutta eivät halua ilmoittautua NCT02565914-hoitokohorttiin; tai
- Sai vähintään 4 viikkoa tutkimuslääkehoitoa ja suorittanut käynnit vanhempaintutkimuksen hoitojakson viimeiseen suunniteltuun käyntiin (ja NCT02508207:n koehenkilöiden turvallisuusseurantakäynnille), mutta eivät täytä hoitoon ilmoittautumisen kelpoisuusehtoja Kohortti
Osa B:
Koehenkilöt, jotka täyttävät kaikki seuraavat osallistumiskriteerit, ovat kelvollisia osaan B.
- Ei peruuttanut suostumusta emotutkimuksesta tai tutkimuksen NCT02565914 osasta A.
- Tutkimuslääkehoito suoritettu A-osan hoitojakson aikana - Haluan pysyä vakaalla CF-lääkitys- (ja täydentävällä) hoito-ohjelmalla tutkimuksen NCT02565914 96 viikon vierailun ajan.
Osaan B uudelleen ilmoittautuvien koirien on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:
- Aiemmin saanut vähintään 4 viikkoa tutkimuslääkettä ennen tutkimuksen NCT02565914 lopettamista osallistuakseen toiseen hyväksyttyyn Vertex-tutkimukseen, joka määritellään tutkittavien CFTR-modulaattoreiden Vertex-tutkimukseksi, joka mahdollistaa koehenkilöiden osallistumisen tutkimukseen NCT02565914.
- Suoritettu viimeisen vaaditun toisen pätevän Vertex-tutkimuksen käynnin ennen osassa B olevaa paluukäyntiä tai sen aikana.
- Halukas pysymään vakaalla CF-lääkitys- (ja lisäravintolaitteilla) 96 viikon vierailun ajan osassa B.
Osa C:
- Koehenkilöt, jotka täyttävät kaikki seuraavat osallistumiskriteerit, ovat kelvollisia osaan C.
- Ei peruuttanut suostumusta tutkimuksen NCT02565914 osasta B.
- Valmistunut tutkimuslääkehoito NCT02565914:n osan B aikana.
- Valmis pysymään vakaalla CF-lääkitys- (ja täydentävällä) hoito-ohjelmalla osan C 96 viikon vierailun ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmat mahdolliset samanaikaiset sairaudet, jotka voivat tutkijan mielestä sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkittavalle.
- Raskaana olevat ja imettävät naiset.
- Seksuaalisesti aktiiviset lisääntymiskykyiset henkilöt, jotka eivät ole halukkaita noudattamaan ehkäisyvaatimuksia.
- Aiempi lääke-intoleranssi emotutkimuksessa, joka aiheuttaisi lisäriskin koehenkilölle.
- Osallistuminen lääketutkimukseen (mukaan lukien tutkimukset, joissa tutkitaan VX-661/ivakaftoria tai lumakaftoria/ivakaftoria) muihin kuin NCT02565914:n perustutkimuksiin tai muihin kelvollisiin Vertex-tutkimuksiin, joissa tutkitaan VX-661:tä yhdessä ivakaftorin kanssa, tai kaupallisesti saatavan CFTR-modulaattorin käyttö.
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: TEZ/IVA
Osa A: Osallistujille, jotka saivat joko TEZ/IVA-, IVA-monoterapiaa tai lumelääkettä vanhempaintutkimuksissa 103,106,107,108,109 ja 111, annettiin TEZ 100 milligrammaa (mg)/IVA 150 mg kiinteäannoksinen tabletti aamulla ja IVA 150 mg monotabletti illalla. 96 viikkoa. Osa B: Osallistujille, jotka saivat joko TEZ/IVA-, IVA-monoterapiaa tai lumelääkettä vanhempaintutkimuksissa 106,108,109,112 ja 114, annettiin TEZ 100 mg/IVA 150 mg kiinteäannoksinen tabletti aamulla ja IVA 150 mg monotabletti illalla 96 viikon ajan. Osa C: Osallistujille, jotka saivat TEZ/IVA-, IVA-monoterapiaa tai lumelääkettä vanhempaintutkimuksissa 106 108 ja 114, annettiin TEZ 100 mg/IVA 150 mg kiinteän annoksen tabletti aamulla ja IVA 150 mg monotabletti illalla 192 viikon ajan. |
Tabletti suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
Kiinteäannoksinen tabletti suun kautta otettavaksi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa A: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 100
|
Päivä 1 - viikko 100
|
|
Osa B: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 100
|
Päivä 1 - viikko 100
|
|
Osa C: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 viikkoon 196 asti
|
Päivä 1 viikkoon 196 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: Absoluuttinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1) 106/110-tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Tiedot raportoidaan erikseen lumelääke-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 106 ja TEZ/IVA:ta nykyisessä tutkimuksessa 110) ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategoriasta (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta molemmissa emotutkimuksessa 106 ja nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötilanne määriteltiin emotutkimuksen lähtötilanteeksi lukuun ottamatta plasebo-TEZ/IVA-luokkaa, jonka lähtötaso oli tutkimuksen 110 lähtötaso.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Absoluuttinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1) 108/110-tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Tiedot raportoidaan erikseen plasebo-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 108 ja TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 110); IVA-TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat IVA-monoterapiaa vanhempaintutkimuksessa 108 ja TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 110); ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta sekä kantatutkimuksessa 108 että nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Absoluuttinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1) 103/110-tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Tiedot raportoidaan TEZ/IVA-TEZ/IVA-ryhmästä (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta sekä emotutkimuksessa 103 että nykyisessä tutkimuksessa 110).
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Absoluuttinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1) 111/110-tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Tiedot raportoidaan erikseen lumelääke-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 111 ja TEZ/IVA:ta nykyisessä tutkimuksessa 110) ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-luokat (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta molemmissa emotutkimuksessa 111) ja nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Suhteellinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1) 106/110-tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Tiedot raportoidaan erikseen lumelääke-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 106 ja TEZ/IVA:ta nykyisessä tutkimuksessa 110) ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategoriasta (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta molemmissa emotutkimuksessa 106 ja nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötilanne määriteltiin emotutkimuksen lähtötilanteeksi lukuun ottamatta plasebo-TEZ/IVA-luokkaa, jonka lähtötaso oli tutkimuksen 110 lähtötaso.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Suhteellinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1) 108/110-tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Tiedot raportoidaan erikseen plasebo-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 108 ja TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 110); IVA-TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat IVA-monoterapiaa vanhempaintutkimuksessa 108 ja TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 110); ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta sekä kantatutkimuksessa 108 että nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Suhteellinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1) 103/110-tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Tiedot raportoidaan TEZ/IVA-TEZ/IVA-ryhmästä (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta sekä emotutkimuksessa 103 että nykyisessä tutkimuksessa 110).
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Suhteellinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1) 111/110-tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Tiedot raportoidaan erikseen lumelääke-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 111 ja TEZ/IVA:ta nykyisessä tutkimuksessa 110) ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-luokat (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta molemmissa emotutkimuksessa 111) ja nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Keuhkojen pahenemistapahtumien (PEx) määrä 106/110 PEx-analyysisarjassa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimukseen 110, viikko 96
|
Keuhkojen paheneminen määriteltiin hoidoksi uudella tai muutetulla antibioottihoidolla (laskimonsisäisellä, hengitettynä tai suun kautta) vähintään neljällä sinopulmonaarisella merkillä/oireella.
Tiedot raportoidaan erikseen lumelääke-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 106 ja TEZ/IVA:ta nykyisessä tutkimuksessa 110) ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategoriasta (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta molemmissa emotutkimuksessa 106 ja nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötilanne määriteltiin emotutkimuksen lähtötilanteeksi lukuun ottamatta plasebo-TEZ/IVA-luokkaa, jonka lähtötaso oli tutkimuksen 110 lähtötaso.
|
Lähtötilanteesta tutkimukseen 110, viikko 96
|
|
Osa A: Keuhkojen pahenemistapausten (PEx) määrä 108/110 PEx-analyysisarjassa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96 asti
|
Keuhkojen paheneminen määriteltiin hoidoksi uudella tai muutetulla antibioottihoidolla (laskimonsisäisellä, hengitettynä tai suun kautta) vähintään neljällä sinopulmonaarisella merkillä/oireella.
Tiedot raportoidaan erikseen plasebo-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 108 ja TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 110); IVA-TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat IVA-monoterapiaa vanhempaintutkimuksessa 108 ja TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 110); ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta sekä kantatutkimuksessa 108 että nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Perustasosta viikkoon 96 asti
|
|
Osa A: painoindeksin (BMI) absoluuttinen muutos tehokkuussarjalle 106/110
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
BMI määriteltiin painona kilogrammoina (kg) jaettuna pituudella neliömetrinä (m^2).
Tiedot raportoidaan erikseen lumelääke-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 106 ja TEZ/IVA:ta nykyisessä tutkimuksessa 110) ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategoriasta (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta molemmissa emotutkimuksessa 106 ja nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötilanne määriteltiin emotutkimuksen lähtötilanteeksi lukuun ottamatta plasebo-TEZ/IVA-luokkaa, jonka lähtötaso oli tutkimuksen 110 lähtötaso.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: painoindeksin (BMI) absoluuttinen muutos 108/110 tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
BMI määriteltiin painona kilogrammoina jaettuna pituudella neliömetrinä (m^2).
Tiedot raportoidaan erikseen plasebo-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 108 ja TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 110); IVA-TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat IVA-monoterapiaa vanhempaintutkimuksessa 108 ja TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 110); ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta sekä kantatutkimuksessa 108 että nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: painoindeksin (BMI) absoluuttinen muutos tehokkuussarjalle 103/110
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
BMI määriteltiin painona kilogrammoina jaettuna pituudella neliömetrinä (m^2).
Tiedot raportoidaan TEZ/IVA-TEZ/IVA-ryhmästä (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta sekä emotutkimuksessa 103 että nykyisessä tutkimuksessa 110).
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: absoluuttinen muutos kehon massaindeksissä (BMI) tutkimukselle 111/110 tehokkuussarja
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
BMI määriteltiin painona kilogrammoina jaettuna pituudella neliömetrinä (m^2).
Tiedot raportoidaan erikseen lumelääke-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 111 ja TEZ/IVA:ta nykyisessä tutkimuksessa 110) ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-luokat (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta molemmissa emotutkimuksessa 111) ja nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Absoluuttinen muutos BMI Z-pisteessä 106/110 tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
Z-piste on tilastollinen mittari, joka kuvaa, oliko keskiarvo standardin ylä- vai alapuolella.
Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo ja sitä pidetään normaalina.
Pienemmät luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja suuremmat luvut keskiarvoa korkeampia arvoja.
Tiedot raportoidaan erikseen lumelääke-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 106 ja TEZ/IVA:ta nykyisessä tutkimuksessa 110) ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategoriasta (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta molemmissa emotutkimuksessa 106 ja nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötilanne määriteltiin emotutkimuksen lähtötilanteeksi lukuun ottamatta plasebo-TEZ/IVA-luokkaa, jonka lähtötaso oli tutkimuksen 110 lähtötaso.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Absoluuttinen muutos BMI Z-pisteessä 108/110 tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
Z-piste on tilastollinen mittari, joka kuvaa, oliko keskiarvo standardin ylä- vai alapuolella.
Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo ja sitä pidetään normaalina.
Pienemmät luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja suuremmat luvut keskiarvoa korkeampia arvoja.
Tiedot raportoidaan erikseen plasebo-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 108 ja TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 110); IVA-TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat IVA-monoterapiaa vanhempaintutkimuksessa 108 ja TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 110); ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta sekä kantatutkimuksessa 108 että nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä 106/110 tehokkuusjoukolle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Tiedot raportoidaan erikseen lumelääke-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 106 ja TEZ/IVA:ta nykyisessä tutkimuksessa 110) ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategoriasta (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta molemmissa emotutkimuksessa 106 ja nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötilanne määriteltiin emotutkimuksen lähtötilanteeksi lukuun ottamatta plasebo-TEZ/IVA-luokkaa, jonka lähtötaso oli tutkimuksen 110 lähtötaso.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Absoluuttinen muutos lähtötasosta kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä 108/110 tehokkuusjoukolle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Tiedot raportoidaan erikseen plasebo-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 108 ja TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 110); IVA-TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat IVA-monoterapiaa vanhempaintutkimuksessa 108 ja TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 110); ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta sekä kantatutkimuksessa 108 että nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä 103/110 tehokkuusjoukolle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Tiedot raportoidaan TEZ/IVA-TEZ/IVA-ryhmästä (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta sekä emotutkimuksessa 103 että nykyisessä tutkimuksessa 110).
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: ruumiinpainon absoluuttinen muutos tutkimuksen 106/110 tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
Tiedot raportoidaan erikseen lumelääke-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 106 ja TEZ/IVA:ta nykyisessä tutkimuksessa 110) ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategoriasta (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta molemmissa emotutkimuksessa 106 ja nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötilanne määriteltiin emotutkimuksen lähtötilanteeksi lukuun ottamatta plasebo-TEZ/IVA-luokkaa, jonka lähtötaso oli tutkimuksen 110 lähtötaso.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Kehon painon absoluuttinen muutos 108/110-tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
Tiedot raportoidaan erikseen plasebo-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 108 ja TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 110); IVA-TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat IVA-monoterapiaa vanhempaintutkimuksessa 108 ja TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 110); ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta sekä kantatutkimuksessa 108 että nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Kehon painon absoluuttinen muutos 103/110-tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
Tiedot raportoidaan TEZ/IVA-TEZ/IVA-ryhmästä (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta sekä emotutkimuksessa 103 että nykyisessä tutkimuksessa 110).
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Kehon painon absoluuttinen muutos 111/110-tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
Tiedot raportoidaan erikseen lumelääke-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 111 ja TEZ/IVA:ta nykyisessä tutkimuksessa 110) ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-luokat (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta molemmissa emotutkimuksessa 111) ja nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Kehon painon absoluuttinen muutos Z-pisteet 106/110 tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
Z-piste on tilastollinen mittari, joka kuvaa, oliko keskiarvo standardin ylä- vai alapuolella.
Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo ja sitä pidetään normaalina.
Pienemmät luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja suuremmat luvut keskiarvoa korkeampia arvoja.
Tiedot raportoidaan erikseen lumelääke-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 106 ja TEZ/IVA:ta nykyisessä tutkimuksessa 110) ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategoriasta (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta molemmissa emotutkimuksessa 106 ja nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötilanne määriteltiin emotutkimuksen lähtötilanteeksi lukuun ottamatta plasebo-TEZ/IVA-luokkaa, jonka lähtötaso oli tutkimuksen 110 lähtötaso.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Kehon painon absoluuttinen muutos Z-pisteet 108/110 tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
Z-piste on tilastollinen mittari, joka kuvaa, oliko keskiarvo standardin ylä- vai alapuolella.
Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo ja sitä pidetään normaalina.
Pienemmät luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja suuremmat luvut keskiarvoa korkeampia arvoja.
Tiedot raportoidaan erikseen plasebo-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 108 ja TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 110); IVA-TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat IVA-monoterapiaa vanhempaintutkimuksessa 108 ja TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 110); ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta sekä kantatutkimuksessa 108 että nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Absoluuttinen muutos korkeudessa Z-pisteet 106/110 tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
Z-piste on tilastollinen mittari, joka kuvaa, oliko keskiarvo standardin ylä- vai alapuolella.
Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo ja sitä pidetään normaalina.
Pienemmät luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja suuremmat luvut keskiarvoa korkeampia arvoja.
Tiedot raportoidaan erikseen lumelääke-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 106 ja TEZ/IVA:ta nykyisessä tutkimuksessa 110) ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategoriasta (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta molemmissa emotutkimuksessa 106 ja nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötilanne määriteltiin emotutkimuksen lähtötilanteeksi lukuun ottamatta plasebo-TEZ/IVA-luokkaa, jonka lähtötaso oli tutkimuksen 110 lähtötaso.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Absoluuttinen muutos korkeudessa Z-pisteet 108/110 tehokkuussarjalle
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
Z-piste on tilastollinen mittari, joka kuvaa, oliko keskiarvo standardin ylä- vai alapuolella.
Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo ja sitä pidetään normaalina.
Pienemmät luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja suuremmat luvut keskiarvoa korkeampia arvoja.
Tiedot raportoidaan erikseen plasebo-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 108 ja TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 110); IVA-TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat IVA-monoterapiaa vanhempaintutkimuksessa 108 ja TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 110); ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta sekä kantatutkimuksessa 108 että nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa A: Aika ensimmäiseen keuhkojen pahenemiseen (PEx) 106/110 PEx-analyysisarjalle
Aikaikkuna: 96 viikkoa
|
Aika ensimmäiseen keuhkojen pahenemiseen analysoitiin käyttämällä Kaplan-Meier-estimaattia ja ilmaistiin tapahtumattomana todennäköisyydellä.
PEx määriteltiin hoidoksi uudella tai muutetulla antibioottihoidolla (laskimonsisäinen, inhaloitava tai suun kautta otettava) yli tai yhtä suuri kuin 4 sinopulmonaalista merkkiä/oiretta.
Tiedot raportoidaan erikseen lumelääke-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 106 ja TEZ/IVA:ta nykyisessä tutkimuksessa 110) ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategoriasta (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta molemmissa emotutkimuksessa 106 ja nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
|
96 viikkoa
|
|
Osa A: Aika ensimmäiseen keuhkojen pahenemiseen (PEx) 108/110 PEx-analyysisarjalle
Aikaikkuna: 96 viikkoa
|
Aika ensimmäiseen keuhkojen pahenemiseen analysoitiin käyttämällä Kaplan-Meier-estimaattia ja ilmaistiin tapahtumattomana todennäköisyydellä.
PEx määriteltiin hoidoksi uudella tai muutetulla antibioottihoidolla (laskimonsisäinen, inhaloitava tai suun kautta otettava) yli tai yhtä suuri kuin 4 sinopulmonaalista merkkiä/oiretta.
Tiedot raportoidaan erikseen plasebo-TEZ/IVA-luokasta (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä vanhempaintutkimuksessa 108 ja TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 110); IVA-TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat IVA-monoterapiaa vanhempaintutkimuksessa 108 ja TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 110); ja TEZ/IVA-TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta sekä kantatutkimuksessa 108 että nykyisessä tutkimuksessa 110) ennalta määritellyn analyysisuunnitelman mukaisesti.
|
96 viikkoa
|
|
Osa A: TEZ:n, TEZ-metaboliitin (M1-TEZ), ivakaftorin (IVA) ja ivakaftorimetaboliitin (M1-IVA) pitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Viikko 24
|
|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
|
Lähtötilanteesta tutkimuksessa 110, viikolla 96
|
|
Osa B: kehon massaindeksin (BMI) absoluuttinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 96
|
BMI määriteltiin painona kilogrammoina (kg) jaettuna pituudella neliömetrinä (m^2).
|
Lähtötilanteesta viikolla 96
|
|
Osa B: BMI:n Z-pisteen absoluuttinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 96
|
Z-piste on tilastollinen mittari, joka kuvaa, oliko keskiarvo standardin ylä- vai alapuolella.
Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo ja sitä pidetään normaalina.
Pienemmät luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja suuremmat luvut keskiarvoa korkeampia arvoja.
|
Lähtötilanteesta viikolla 96
|
|
Osa B: Keuhkojen pahenemistapausten (PEx) määrä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 96 asti
|
Keuhkojen paheneminen määriteltiin hoidoksi uudella tai muutetulla antibioottihoidolla (laskimonsisäisellä, sisäänhengitetyllä tai suun kautta annettavalla) vähintään neljällä sinopulmonaarisella merkillä/oireella.
|
Perustasosta viikkoon 96 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 1. elokuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. toukokuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 5. joulukuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 18. syyskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 29. syyskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 1. lokakuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 28. syyskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Ivakaftori
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX14-661-110
- 2014-004827-29 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .