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Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du traitement à long terme avec le VX-661 en association avec l'ivacaftor chez les sujets atteints de fibrose kystique qui ont une mutation F508del-CFTR

1 septembre 2023 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 3, ouverte, avec reconduction pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un traitement à long terme avec le VX-661 en association avec l'ivacaftor chez des sujets âgés de 12 ans et plus atteints de fibrose kystique, homozygotes ou hétérozygotes pour la mutation F508del-CFTR

Il s'agit d'une étude de phase 3, multicentrique, ouverte, avec roulement en 3 parties chez des sujets atteints de mucoviscidose homozygotes ou hétérozygotes pour la mutation F508del-CFTR et qui ont participé aux études VX13-661-103 (étude 103, NCT02070744), VX14 -661-106 (Étude 106, NCT02347657), VX14-661-107 (Étude 107, NCT02516410), VX14-661-108 (Étude 108, NCT02392234), VX14-661-109 (Étude 109, NCT02412141-) et VX14-661-109 (Étude 109, NCT02412111-) 661-111 (étude 111, NCT02508207). L'étude est conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du traitement à long terme du VX-661 en association avec l'ivacaftor.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

1131

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
      • Bochum, Allemagne
      • Erlangen, Allemagne
      • Essen, Allemagne
      • Frankfurt, Allemagne
      • Giesen, Allemagne
      • Hannöver, Allemagne
      • Heidelberg, Allemagne
      • Jena, Allemagne
      • Muenchen, Allemagne
      • Munchen, Allemagne
      • Tuebingen, Allemagne
      • Würzburg, Allemagne
  • Australie
      • Chermside, Australie
      • Melbourne, Australie
      • South Brisbane, Australie
      • Westmead, Australie
  • Belgique
      • Brussels, Belgique
      • Gent, Belgique
      • Leuven, Belgique
  • Canada
      • Halifax, Canada
      • Montreal, Canada
      • Montréal, Canada
      • Québec, Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
      • Madrid, Espagne
      • Sabadell, Espagne
      • Sevilla, Espagne
      • Valencia, Espagne
  • France
      • Benite Cedex, France
      • Bordeaux Cedex, France
      • Bron Cedex, France
      • Lille, France
      • Marseilles, France
      • Montpellier Cedex 5, France
      • Paris, France
      • Paris Cedex 14, France
      • Paris Cedex 15, France
      • Rennes Cedex, France
      • Roscoff Cedex, France
      • Rouen Cedex, France
  • Irlande
      • Cork, Irlande
      • Dublin, Irlande
      • Dublin 4, Irlande
      • Limerick, Irlande
  • Israël
      • Haifa, Israël
      • Jerusalem, Israël
      • Petah Tikva, Israël
      • Tel Hashomer, Israël
    • NAP
      • Haifa, NAP, Israël
  • Italie
      • Ancona, Italie
      • Genova, Italie
      • Milano, Italie
      • Orbassano, Italie
      • Palermo, Italie
      • Potenza, Italie
      • Roma, Italie
      • Rome, Italie
      • Torino, Italie
      • Verona, Italie
  • L'Autriche
      • Graz, L'Autriche
      • Innsbruck, L'Autriche
      • Salzburg, L'Autriche
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
      • Den Haag, Pays-Bas
      • Heidelberglaan, Pays-Bas
      • Nijmegen, Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas
  • Royaume-Uni
      • Belfast, Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
      • Exeter, Royaume-Uni
      • Glasgow, Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni
      • Liverpool, Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
      • Manchester, Royaume-Uni
      • Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni
      • Penarth, Royaume-Uni
      • Sheffield, Royaume-Uni
      • Southampton, Royaume-Uni
      • Stoke-on-Trent, Royaume-Uni
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Royaume-Uni
  • Suisse
      • Bern, Suisse
      • Zurich, Suisse
  • Suède
      • Goteborg, Suède
      • Stockholm, Suède
      • Uppsala, Suède
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis
    • California
      • Long Beach, California, États-Unis
      • Los Angeles, California, États-Unis
      • Oakland, California, États-Unis
      • Palo Alto, California, États-Unis
      • Sacramento, California, États-Unis
      • San Diego, California, États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis
      • Denver, Colorado, États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis
      • Miami, Florida, États-Unis
      • Orlando, Florida, États-Unis
      • Pensacola, Florida, États-Unis
      • Tampa, Florida, États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis
      • Glenview, Illinois, États-Unis
      • Niles, Illinois, États-Unis
      • Peoria, Illinois, États-Unis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis
      • Detroit, Michigan, États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, États-Unis
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, États-Unis
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis
      • Buffalo, New York, États-Unis
      • New Hyde Park, New York, États-Unis
      • New York, New York, États-Unis
      • Rochester, New York, États-Unis
      • Syracuse, New York, États-Unis
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis
      • Cleveland, Ohio, États-Unis
      • Columbus, Ohio, États-Unis
      • Toledo, Ohio, États-Unis
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, États-Unis
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis
      • Memphis, Tennessee, États-Unis
      • Nashville, Tennessee, États-Unis
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis
      • Dallas, Texas, États-Unis
      • Fort Worth, Texas, États-Unis
      • Houston, Texas, États-Unis
      • Tyler, Texas, États-Unis
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis
      • Spokane, Washington, États-Unis
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, États-Unis
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Partie A :

  • Les sujets entrant dans la cohorte de traitement doivent répondre à tous les critères suivants :
  • Choisir de s'inscrire à la cohorte de traitement
  • Période de traitement médicamenteuse à l'étude terminée dans une étude parente (NCT02070744, NCT02347657, NCT02516410, NCT02392234, NCT02412111) ou traitement médicamenteux à l'étude et visite de suivi de sécurité pour les sujets de NCT02508207.
  • Disposé à rester sur un régime CF stable grâce à la visite de suivi de sécurité.

  • Les sujets qui se réinscrivent dans la cohorte de traitement de la partie A doivent répondre à tous les critères suivants :

    • A déjà reçu au moins 4 semaines de médicament à l'étude avant d'arrêter la partie A de l'étude NCT02565914 pour participer à une autre étude Vertex qualifiée.
    • A effectué la dernière visite requise d'une autre étude Vertex qualifiée avant ou pendant la visite de retour dans la partie A de l'étude NCT02565914.

  • Les sujets entrant dans la cohorte observationnelle de la partie A doivent répondre aux critères suivants :

    • <18 ans (âge à la date du consentement éclairé/assentiment dans l'étude parentale)
    • A terminé la période de traitement médicamenteux à l'étude dans une étude parente ou un traitement médicamenteux à l'étude et la visite de suivi de sécurité pour les sujets de NCT02508207, mais ne choisissent pas de s'inscrire dans la cohorte de traitement NCT02565914 ; ou alors
    • A reçu au moins 4 semaines de traitement médicamenteux à l'étude et effectué des visites jusqu'à la dernière visite prévue de la période de traitement d'une étude parente (et la visite de suivi de sécurité pour les sujets de NCT02508207), mais ne répond pas aux critères d'éligibilité pour l'inscription au traitement Cohorte

Partie B :

Les sujets qui répondent à tous les critères d'inclusion suivants seront éligibles pour la partie B.

  • N'a pas retiré son consentement à l'étude parente ou à la partie A de l'étude NCT02565914.
  • A terminé le traitement médicamenteux de l'étude pendant la période de traitement dans la partie A de - Disposé à rester sur un régime stable de médicaments (et de suppléments) contre la FK pendant la visite de 96 semaines de l'étude NCT02565914.

Les sujets qui se réinscrivent à la partie B doivent répondre à tous les critères suivants :

  • A déjà reçu au moins 4 semaines de médicament à l'étude avant d'arrêter l'étude NCT02565914 pour participer à une autre étude Vertex qualifiée, qui est définie comme une étude Vertex de modulateurs CFTR expérimentaux qui permet la participation de sujets à l'étude NCT02565914.
  • A effectué la dernière visite requise d'une autre étude Vertex qualifiée avant ou pendant la visite de retour dans la partie B.
  • Désireux de continuer à suivre un régime stable de médicaments (et de suppléments) contre la FK pendant la visite de 96 semaines de la partie B.

Partie C :

  • Les sujets qui répondent à tous les critères d'inclusion suivants seront éligibles pour la partie C.
  • N'a pas retiré son consentement à la partie B de l'étude NCT02565914.
  • Traitement médicamenteux de l'étude terminé pendant la partie B de NCT02565914.
  • Disposé à rester sur un régime stable de médicaments (et de suppléments) contre la FK pendant la visite de 96 semaines de la partie C.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de toute comorbidité qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre les résultats de l'étude ou présenter un risque supplémentaire pour le sujet.
  • Femmes enceintes et allaitantes.
  • Sujets sexuellement actifs en âge de procréer qui ne sont pas disposés à suivre les exigences en matière de contraception.
  • Antécédents d'intolérance aux médicaments dans l'étude parent qui poserait un risque supplémentaire pour le sujet.
  • Participation à un essai de médicament expérimental (y compris des études portant sur le VX-661/ivacaftor ou le lumacaftor/ivacaftor) autre que les études parentes de NCT02565914 ou d'autres études Vertex éligibles portant sur le VX-661 en association avec l'ivacaftor, ou l'utilisation d'un modulateur CFTR disponible dans le commerce.

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: TEZ/IVA

Partie A : Les participants ayant reçu soit TEZ/IVA, IVA en monothérapie ou Placebo dans les études parentales 103,106,107,108,109 et 111 ont reçu TEZ 100 milligrammes (mg)/IVA 150 mg comprimé à dose fixe le matin et IVA 150 mg mono comprimé le soir pendant 96 semaines.

Partie B : Les participants ayant reçu soit TEZ/IVA, IVA en monothérapie ou Placebo dans les études parentales 106, 108, 109, 112 et 114 ont reçu TEZ 100 mg/IVA 150 mg, comprimé à dose fixe le matin et IVA 150 mg mono-comprimé le soir pendant 96 semaines.

Partie C : Les participants ayant reçu TEZ/IVA, IVA en monothérapie ou Placebo dans les études parentales 106, 108 et 114 ont reçu un comprimé à dose fixe de TEZ 100 mg/IVA 150 mg le matin et un comprimé mono IVA 150 mg le soir pendant 192 semaines.
Médicament: TVA
Comprimé pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Médicament: TEZ/IVA
Comprimé à dose fixe pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-661/VX-770
  • tézacaftor/ivacaftor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Partie A : Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) survenus pendant le traitement
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 100
Jour 1 jusqu'à la semaine 100
Partie B : innocuité et tolérance telles qu'évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) survenus pendant le traitement et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 100
Jour 1 jusqu'à la semaine 100
Partie C : Innocuité et tolérance telles qu'évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) survenus pendant le traitement et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 196
Jour 1 jusqu'à la semaine 196

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie A : Changement absolu du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1) pour un ensemble d'efficacité de 106/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète. Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 106 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) et la catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans les deux études parentales 106 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente, sauf pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA, pour laquelle la ligne de base était la ligne de base de l'étude 110.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement absolu du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1) pour un ensemble d'efficacité de 108/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète. Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 108 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) ; Catégorie IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu une monothérapie IVA dans l'étude parentale 108 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) ; et catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants qui ont reçu TEZ/IVA dans l'étude parentale 108 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement absolu du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1) pour un ensemble d'efficacité de 103/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète. Les données sont rapportées pour le groupe TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants qui ont reçu TEZ/IVA dans l'étude parentale 103 et dans l'étude actuelle 110). La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement absolu du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1) pour un ensemble d'efficacité de 111/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète. Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 111 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) et la catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans les deux études parentales 111 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement relatif du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1) pour un ensemble d'efficacité de 106/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète. Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 106 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) et la catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans les deux études parentales 106 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente, sauf pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA, pour laquelle la ligne de base était la ligne de base de l'étude 110.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement relatif du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1) pour un ensemble d'efficacité de 108/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète. Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 108 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) ; Catégorie IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu une monothérapie IVA dans l'étude parentale 108 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) ; et catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants qui ont reçu TEZ/IVA dans l'étude parentale 108 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement relatif du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1) pour un ensemble d'efficacité de 103/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète. Les données sont rapportées pour le groupe TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants qui ont reçu TEZ/IVA dans l'étude parentale 103 et dans l'étude actuelle 110). La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement relatif du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1) pour un ensemble d'efficacité de 111/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète. Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 111 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) et la catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans les deux études parentales 111 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Nombre d'événements d'exacerbation pulmonaire (PEx) pour l'ensemble d'analyse 106/110 PEx
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 96 de l'étude 110
L'exacerbation pulmonaire a été définie comme le traitement par une antibiothérapie nouvelle ou modifiée (intraveineuse, inhalée ou orale) pour un nombre supérieur ou égal à 4 signes/symptômes sino-pulmonaires. Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 106 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) et la catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans les deux études parentales 106 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente, sauf pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA, pour laquelle la ligne de base était la ligne de base de l'étude 110.
De la ligne de base jusqu'à la semaine 96 de l'étude 110
Partie A : Nombre d'événements d'exacerbation pulmonaire (PEx) pour l'ensemble d'analyse 108/110 PEx
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 96
L'exacerbation pulmonaire a été définie comme le traitement par une antibiothérapie nouvelle ou modifiée (intraveineuse, inhalée ou orale) pour un nombre supérieur ou égal à 4 signes/symptômes sino-pulmonaires. Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 108 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) ; Catégorie IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu une monothérapie IVA dans l'étude parentale 108 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) ; et catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants qui ont reçu TEZ/IVA dans l'étude parentale 108 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base jusqu'à la semaine 96
Partie A : Changement absolu de l'indice de masse corporelle (IMC) pour l'ensemble d'efficacité 106/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
L'IMC était défini comme le poids en kilogramme (kg) divisé par la taille en mètre carré (m^2). Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 106 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) et la catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans les deux études parentales 106 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente, sauf pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA, pour laquelle la ligne de base était la ligne de base de l'étude 110.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement absolu de l'indice de masse corporelle (IMC) pour un ensemble d'efficacité de 108/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
L'IMC était défini comme le poids en kg divisé par la taille en mètre carré (m^2). Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 108 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) ; Catégorie IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu une monothérapie IVA dans l'étude parentale 108 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) ; et catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants qui ont reçu TEZ/IVA dans l'étude parentale 108 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement absolu de l'indice de masse corporelle (IMC) pour l'ensemble d'efficacité 103/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
L'IMC était défini comme le poids en kg divisé par la taille en mètre carré (m^2). Les données sont rapportées pour le groupe TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants qui ont reçu TEZ/IVA dans l'étude parentale 103 et dans l'étude actuelle 110). La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement absolu de l'indice de masse corporelle (IMC) pour l'ensemble d'efficacité de l'étude 111/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
L'IMC était défini comme le poids en kg divisé par la taille en mètre carré (m^2). Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 111 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) et la catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans les deux études parentales 111 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement absolu du score Z de l'IMC pour un ensemble d'efficacité de 106/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Le score z est une mesure statistique permettant de décrire si une moyenne était supérieure ou inférieure à la norme. Un score z de 0 est égal à la moyenne et est considéré comme normal. Les nombres inférieurs indiquent des valeurs inférieures à la moyenne et les nombres supérieurs indiquent des valeurs supérieures à la moyenne. Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 106 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) et la catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans les deux études parentales 106 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente, sauf pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA, pour laquelle la ligne de base était la ligne de base de l'étude 110.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement absolu du score Z de l'IMC pour un ensemble d'efficacité de 108/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Le score z est une mesure statistique permettant de décrire si une moyenne était supérieure ou inférieure à la norme. Un score z de 0 est égal à la moyenne et est considéré comme normal. Les nombres inférieurs indiquent des valeurs inférieures à la moyenne et les nombres supérieurs indiquent des valeurs supérieures à la moyenne. Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 108 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) ; Catégorie IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu une monothérapie IVA dans l'étude parentale 108 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) ; et catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants qui ont reçu TEZ/IVA dans l'étude parentale 108 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement absolu dans le score du domaine respiratoire du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R) pour l'ensemble d'efficacité 106/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique. Symptômes respiratoires évalués par le domaine respiratoire, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé. Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 106 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) et la catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans les deux études parentales 106 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente, sauf pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA, pour laquelle la ligne de base était la ligne de base de l'étude 110.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement absolu par rapport au départ dans le score du domaine respiratoire du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R) pour l'ensemble d'efficacité 108/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique. Symptômes respiratoires évalués par le domaine respiratoire, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé. Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 108 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) ; Catégorie IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu une monothérapie IVA dans l'étude parentale 108 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) ; et catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants qui ont reçu TEZ/IVA dans l'étude parentale 108 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement absolu dans le score du domaine respiratoire du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R) pour l'ensemble d'efficacité 103/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique. Symptômes respiratoires évalués par le domaine respiratoire, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé. Les données sont rapportées pour le groupe TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants qui ont reçu TEZ/IVA dans l'étude parentale 103 et dans l'étude actuelle 110). La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement absolu du poids corporel pour l'ensemble d'efficacité de l'étude 106/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 106 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) et la catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans les deux études parentales 106 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente, sauf pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA, pour laquelle la ligne de base était la ligne de base de l'étude 110.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement absolu du poids corporel pour l'ensemble d'efficacité 108/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 108 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) ; Catégorie IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu une monothérapie IVA dans l'étude parentale 108 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) ; et catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants qui ont reçu TEZ/IVA dans l'étude parentale 108 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement absolu du poids corporel pour l'ensemble d'efficacité 103/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Les données sont rapportées pour le groupe TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants qui ont reçu TEZ/IVA dans l'étude parentale 103 et dans l'étude actuelle 110). La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement absolu du poids corporel pour l'ensemble d'efficacité 111/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 111 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) et la catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans les deux études parentales 111 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement absolu du score Z du poids corporel pour l'ensemble d'efficacité 106/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Le score z est une mesure statistique permettant de décrire si une moyenne était supérieure ou inférieure à la norme. Un score z de 0 est égal à la moyenne et est considéré comme normal. Les nombres inférieurs indiquent des valeurs inférieures à la moyenne et les nombres supérieurs indiquent des valeurs supérieures à la moyenne. Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 106 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) et la catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans les deux études parentales 106 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente, sauf pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA, pour laquelle la ligne de base était la ligne de base de l'étude 110.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement absolu du score Z du poids corporel pour l'ensemble d'efficacité 108/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Le score z est une mesure statistique permettant de décrire si une moyenne était supérieure ou inférieure à la norme. Un score z de 0 est égal à la moyenne et est considéré comme normal. Les nombres inférieurs indiquent des valeurs inférieures à la moyenne et les nombres supérieurs indiquent des valeurs supérieures à la moyenne. Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 108 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) ; Catégorie IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu une monothérapie IVA dans l'étude parentale 108 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) ; et catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants qui ont reçu TEZ/IVA dans l'étude parentale 108 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement absolu du score Z de hauteur pour un ensemble d'efficacité de 106/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Le score z est une mesure statistique permettant de décrire si une moyenne était supérieure ou inférieure à la norme. Un score z de 0 est égal à la moyenne et est considéré comme normal. Les nombres inférieurs indiquent des valeurs inférieures à la moyenne et les nombres supérieurs indiquent des valeurs supérieures à la moyenne. Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 106 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) et la catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans les deux études parentales 106 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente, sauf pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA, pour laquelle la ligne de base était la ligne de base de l'étude 110.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Changement absolu du score Z de hauteur pour un ensemble d'efficacité de 108/110
Délai: De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Le score z est une mesure statistique permettant de décrire si une moyenne était supérieure ou inférieure à la norme. Un score z de 0 est égal à la moyenne et est considéré comme normal. Les nombres inférieurs indiquent des valeurs inférieures à la moyenne et les nombres supérieurs indiquent des valeurs supérieures à la moyenne. Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 108 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) ; Catégorie IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu une monothérapie IVA dans l'étude parentale 108 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) ; et catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants qui ont reçu TEZ/IVA dans l'étude parentale 108 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié. La ligne de base a été définie comme la ligne de base de l'étude parente.
De la ligne de base à l'étude 110 semaine 96
Partie A : Délai jusqu'à la première exacerbation pulmonaire (PEx) pour l'ensemble d'analyse 106/110 PEx
Délai: 96 semaines
Le délai avant la première exacerbation pulmonaire a été analysé à l'aide d'estimations de Kaplan-Meier et exprimé en termes de probabilité sans événement. La PEx a été définie comme le traitement par une antibiothérapie nouvelle ou modifiée (intraveineuse, inhalée ou orale) pour un nombre supérieur ou égal à 4 signes/symptômes sino-pulmonaires. Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 106 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) et la catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu TEZ/IVA dans les deux études parentales 106 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié.
96 semaines
Partie A : Délai jusqu'à la première exacerbation pulmonaire (PEx) pour l'ensemble d'analyse 108/110 PEx
Délai: 96 semaines
Le délai avant la première exacerbation pulmonaire a été analysé à l'aide d'estimations de Kaplan-Meier et exprimé en termes de probabilité sans événement. La PEx a été définie comme le traitement par une antibiothérapie nouvelle ou modifiée (intraveineuse, inhalée ou orale) pour un nombre supérieur ou égal à 4 signes/symptômes sino-pulmonaires. Les données sont rapportées séparément pour la catégorie Placebo-TEZ/IVA (participants ayant reçu un placebo dans l'étude parentale 108 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) ; Catégorie IVA-TEZ/IVA (participants ayant reçu une monothérapie IVA dans l'étude parentale 108 et TEZ/IVA dans l'étude actuelle 110) ; et catégorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (participants qui ont reçu TEZ/IVA dans l'étude parentale 108 et dans l'étude actuelle 110) selon le plan d'analyse pré-spécifié.
96 semaines
Partie A : Concentrations plasmatiques de TEZ, du métabolite TEZ (M1-TEZ), de l'ivacaftor (IVA) et du métabolite de l'ivacaftor (M1-IVA)
Délai: Semaine 24
Semaine 24
Partie B : Variation absolue du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: Depuis le début de l'étude 110, semaine 96
FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
Depuis le début de l'étude 110, semaine 96
Partie B : Changement absolu de l’indice de masse corporelle (IMC)
Délai: Depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 96
L'IMC a été défini comme le poids en kilogramme (kg) divisé par la taille en mètre carré (m^2).
Depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 96
Partie B : Changement absolu du score Z de l'IMC
Délai: Depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 96
Le score z est une mesure statistique permettant de décrire si une moyenne était supérieure ou inférieure à la norme. Un score z de 0 est égal à la moyenne et est considéré comme normal. Les nombres inférieurs indiquent des valeurs inférieures à la moyenne et les nombres élevés indiquent des valeurs supérieures à la moyenne.
Depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 96
Partie B : Nombre d'événements d'exacerbation pulmonaire (PEx)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 96
L'exacerbation pulmonaire a été définie comme le traitement par une antibiothérapie nouvelle ou modifiée (intraveineuse, inhalée ou orale) pour un nombre supérieur ou égal à 4 signes/symptômes sinopulmonaires.
De la ligne de base jusqu'à la semaine 96

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 août 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 mai 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

5 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 septembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 septembre 2015

Première publication (Estimé)

1 octobre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX14-661-110
  • 2014-004827-29 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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