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Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine con VX-661 in combinazione con Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica che hanno una mutazione F508del-CFTR

1 settembre 2023 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di rollover di fase 3, in aperto, per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine con VX-661 in combinazione con Ivacaftor in soggetti di età pari o superiore a 12 anni affetti da fibrosi cistica, omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del-CFTR

Questo è uno studio di fase 3, multicentrico, in aperto, rollover in 3 parti in soggetti con FC che sono omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del-CFTR e che hanno partecipato agli studi VX13-661-103 (Studio 103, NCT02070744), VX14 -661-106 (Studio 106, NCT02347657), VX14-661-107 (Studio 107, NCT02516410), VX14-661-108 (Studio 108, NCT02392234), VX14-661-109 (Studio 109, NCT02412111-) e VX 661-111 (Studio 111, NCT02508207). Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine di VX-661 in combinazione con ivacaftor.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1131

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Chermside, Australia
      • Melbourne, Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
  • Austria
      • Graz, Austria
      • Innsbruck, Austria
      • Salzburg, Austria
  • Belgio
      • Brussels, Belgio
      • Gent, Belgio
      • Leuven, Belgio
  • Canada
      • Halifax, Canada
      • Montreal, Canada
      • Montréal, Canada
      • Québec, Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
  • Francia
      • Benite Cedex, Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia
      • Bron Cedex, Francia
      • Lille, Francia
      • Marseilles, Francia
      • Montpellier Cedex 5, Francia
      • Paris, Francia
      • Paris Cedex 14, Francia
      • Paris Cedex 15, Francia
      • Rennes Cedex, Francia
      • Roscoff Cedex, Francia
      • Rouen Cedex, Francia
  • Germania
      • Berlin, Germania
      • Bochum, Germania
      • Erlangen, Germania
      • Essen, Germania
      • Frankfurt, Germania
      • Giesen, Germania
      • Hannöver, Germania
      • Heidelberg, Germania
      • Jena, Germania
      • Muenchen, Germania
      • Munchen, Germania
      • Tuebingen, Germania
      • Würzburg, Germania
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
      • Dublin, Irlanda
      • Dublin 4, Irlanda
      • Limerick, Irlanda
  • Israele
      • Haifa, Israele
      • Jerusalem, Israele
      • Petah Tikva, Israele
      • Tel Hashomer, Israele
    • NAP
      • Haifa, NAP, Israele
  • Italia
      • Ancona, Italia
      • Genova, Italia
      • Milano, Italia
      • Orbassano, Italia
      • Palermo, Italia
      • Potenza, Italia
      • Roma, Italia
      • Rome, Italia
      • Torino, Italia
      • Verona, Italia
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
      • Den Haag, Olanda
      • Heidelberglaan, Olanda
      • Nijmegen, Olanda
      • Rotterdam, Olanda
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
      • Exeter, Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito
      • London, Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito
      • Penarth, Regno Unito
      • Sheffield, Regno Unito
      • Southampton, Regno Unito
      • Stoke-on-Trent, Regno Unito
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Regno Unito
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
      • Madrid, Spagna
      • Sabadell, Spagna
      • Sevilla, Spagna
      • Valencia, Spagna
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti
      • Los Angeles, California, Stati Uniti
      • Oakland, California, Stati Uniti
      • Palo Alto, California, Stati Uniti
      • Sacramento, California, Stati Uniti
      • San Diego, California, Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti
      • Denver, Colorado, Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti
      • Miami, Florida, Stati Uniti
      • Orlando, Florida, Stati Uniti
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti
      • Tampa, Florida, Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
      • Glenview, Illinois, Stati Uniti
      • Niles, Illinois, Stati Uniti
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Stati Uniti
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti
      • Buffalo, New York, Stati Uniti
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti
      • New York, New York, Stati Uniti
      • Rochester, New York, Stati Uniti
      • Syracuse, New York, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti
      • Dallas, Texas, Stati Uniti
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti
      • Houston, Texas, Stati Uniti
      • Tyler, Texas, Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
      • Spokane, Washington, Stati Uniti
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti
  • Svezia
      • Goteborg, Svezia
      • Stockholm, Svezia
      • Uppsala, Svezia
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera
      • Zurich, Svizzera

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Parte A:

  • I soggetti che entrano nella coorte di trattamento devono soddisfare tutti i seguenti criteri:
  • Scegli di iscriverti alla coorte di trattamento
  • Periodo di trattamento del farmaco in studio completato in uno studio genitore (NCT02070744, NCT02347657, NCT02516410, NCT02392234, NCT02412111) o trattamento del farmaco in studio e visita di follow-up sulla sicurezza per i soggetti da NCT02508207.
  • Disposto a rimanere su un regime CF stabile attraverso la visita di follow-up di sicurezza.

  • I soggetti che si iscrivono nuovamente alla coorte di trattamento della parte A devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

    • Ricevuto in precedenza almeno 4 settimane del farmaco in studio prima di interrompere la Parte A dello Studio NCT02565914 per partecipare a un altro studio Vertex qualificato.
    • Completato l'ultima visita richiesta di un altro studio Vertex qualificato prima o durante la visita di ritorno nello studio Parte A NCT02565914.

  • I soggetti che entrano nella Parte A Observational Cohort devono soddisfare i seguenti criteri:

    • <18 anni di età (età alla data del consenso informato/assenso nello studio dei genitori)
    • Periodo di trattamento del farmaco in studio completato in uno studio genitore o trattamento del farmaco in studio e visita di follow-up sulla sicurezza per i soggetti da NCT02508207, ma non si sceglie di iscriversi alla coorte di trattamento NCT02565914; o
    • Ha ricevuto almeno 4 settimane di trattamento con il farmaco oggetto dello studio e ha completato le visite fino all'ultima visita programmata del Periodo di trattamento di uno studio genitore (e la Visita di follow-up di sicurezza per i soggetti da NCT02508207), ma non soddisfa i criteri di idoneità per l'iscrizione al Trattamento Coorte

Parte B:

I soggetti che soddisfano tutti i seguenti criteri di inclusione saranno idonei per la Parte B.

  • Non ha ritirato il consenso dallo studio principale o dalla Parte A dello Studio NCT02565914.
  • Completato il trattamento con il farmaco oggetto dello studio durante il Periodo di trattamento nella Parte A di - Disponibilità a rimanere su un regime stabile di farmaci per la FC (e integratori) durante la visita di 96 settimane dello Studio NCT02565914.

I soggetti che si iscrivono nuovamente alla Parte B devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

  • Ricevuto in precedenza almeno 4 settimane del farmaco in studio prima di interrompere lo Studio NCT02565914 per partecipare a un altro studio Vertex qualificato, definito come uno studio Vertex sui modulatori CFTR sperimentali che consente la partecipazione dei soggetti allo Studio NCT02565914.
  • Completato l'ultima visita obbligatoria di un altro studio Vertex qualificato prima o durante la visita di ritorno nella Parte B.
  • Disposto a rimanere su un regime stabile di farmaci (e integratori) per la FC durante la visita di 96 settimane nella Parte B.

Parte C:

  • I soggetti che soddisfano tutti i seguenti criteri di inclusione saranno idonei per la Parte C.
  • Non ha ritirato il consenso dalla Parte B dello Studio NCT02565914.
  • Trattamento farmacologico dello studio completato durante la Parte B di NCT02565914.
  • Disposto a rimanere su un regime stabile di farmaci (e integratori) per la FC durante la visita di 96 settimane della Parte C.

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi di qualsiasi comorbidità che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo per il soggetto.
  • Donne incinte e che allattano.
  • Soggetti sessualmente attivi con potenziale riproduttivo che non sono disposti a seguire i requisiti contraccettivi.
  • Storia di intolleranza al farmaco nello studio genitore che rappresenterebbe un rischio aggiuntivo per il soggetto.
  • Partecipazione a una sperimentazione farmacologica sperimentale (inclusi studi su VX-661/ivacaftor o lumacaftor/ivacaftor) diversi dagli studi parentali di NCT02565914 o altri studi Vertex idonei che indagano su VX-661 in combinazione con ivacaftor, o uso di un modulatore CFTR disponibile in commercio.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: TEZ/IVA

Parte A: Ai partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA, IVA in monoterapia o Placebo negli studi parentali 103,106,107,108,109 e 111 sono stati somministrati TEZ 100 milligrammi (mg)/IVA 150 mg compressa a dose fissa al mattino e IVA 150 mg compressa mono alla sera per 96 settimane.

Parte B: Ai partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA, IVA in monoterapia o Placebo negli studi originari 106,108,109,112 e 114 è stato somministrato TEZ 100 mg/IVA 150 mg compressa a dose fissa al mattino e IVA 150 mg mono compressa alla sera per 96 settimane.

Parte C: Ai partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA, IVA in monoterapia o Placebo negli studi parentali 106,108 e 114 è stato somministrato TEZ 100 mg/IVA 150 mg compressa a dose fissa al mattino e IVA 150 mg mono compressa alla sera per 192 settimane.
Droga: IVA
Compressa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: TEZ/IVA
Compressa a dose fissa per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (EA) e gravi eventi avversi (SAE) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 100
Dal giorno 1 alla settimana 100
Parte B: Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (EA) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 100
Dal giorno 1 fino alla settimana 100
Parte C: Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (EA) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Giorno 1 fino alla settimana 196
Giorno 1 fino alla settimana 196

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: Variazione assoluta della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) per il set di efficacia 106/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio dei genitori 106 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110) e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio di entrambi i genitori 106 e nell'attuale studio 110) secondo il piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore ad eccezione della categoria Placebo-TEZ/IVA, per la quale il basale era il basale dello studio 110.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: Variazione assoluta della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) per il set di efficacia 108/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio parentale 108 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110); Categoria IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto IVA in monoterapia nello studio dei genitori 108 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110); e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA sia nello studio principale 108 che nello studio attuale 110) come da piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: Variazione assoluta della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) per il set di efficacia 103/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. I dati sono riportati per il gruppo TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA in entrambi i genitori dello studio 103 e nell'attuale studio 110). Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: variazione assoluta della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) per il set di efficacia 111/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio dei genitori 111 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110) e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio di entrambi i genitori 111 e nell'attuale studio 110) secondo il piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: variazione relativa della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) per il set di efficacia 106/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio dei genitori 106 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110) e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio di entrambi i genitori 106 e nell'attuale studio 110) secondo il piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore ad eccezione della categoria Placebo-TEZ/IVA, per la quale il basale era il basale dello studio 110.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: variazione relativa della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) per il set di efficacia 108/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio parentale 108 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110); Categoria IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto IVA in monoterapia nello studio dei genitori 108 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110); e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA sia nello studio principale 108 che nello studio attuale 110) come da piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: variazione relativa della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) per il set di efficacia 103/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. I dati sono riportati per il gruppo TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA in entrambi i genitori dello studio 103 e nell'attuale studio 110). Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: variazione relativa della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1) per il set di efficacia 111/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio dei genitori 111 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110) e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio di entrambi i genitori 111 e nell'attuale studio 110) secondo il piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: Numero di eventi di riacutizzazione polmonare (PEx) per il set di analisi 106/110 PEx
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 96 dello studio 110
L'esacerbazione polmonare è stata definita come il trattamento con terapia antibiotica nuova o modificata (per via endovenosa, inalatoria o orale) per un numero maggiore o uguale a 4 segni/sintomi sinopolmonari. I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio dei genitori 106 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110) e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio di entrambi i genitori 106 e nell'attuale studio 110) secondo il piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore ad eccezione della categoria Placebo-TEZ/IVA, per la quale il basale era il basale dello studio 110.
Dal basale fino alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: Numero di eventi di riacutizzazione polmonare (PEx) per il set di analisi 108/110 PEx
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 96
L'esacerbazione polmonare è stata definita come il trattamento con terapia antibiotica nuova o modificata (per via endovenosa, inalatoria o orale) per un numero maggiore o uguale a 4 segni/sintomi sinopolmonari. I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio parentale 108 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110); Categoria IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto IVA in monoterapia nello studio dei genitori 108 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110); e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA sia nello studio principale 108 che nello studio attuale 110) come da piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale fino alla settimana 96
Parte A: Variazione assoluta dell'indice di massa corporea (BMI) per il set di efficacia 106/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Il BMI è stato definito come il peso in chilogrammi (kg) diviso per l'altezza in metri quadrati (m^2). I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio dei genitori 106 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110) e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio di entrambi i genitori 106 e nell'attuale studio 110) secondo il piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore ad eccezione della categoria Placebo-TEZ/IVA, per la quale il basale era il basale dello studio 110.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: Variazione assoluta dell'indice di massa corporea (BMI) per il set di efficacia 108/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Il BMI è stato definito come il peso in kg diviso per l'altezza in metro quadrato (m^2). I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio parentale 108 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110); Categoria IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto IVA in monoterapia nello studio dei genitori 108 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110); e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA sia nello studio principale 108 che nello studio attuale 110) come da piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: Variazione assoluta dell'indice di massa corporea (BMI) per il set di efficacia 103/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Il BMI è stato definito come il peso in kg diviso per l'altezza in metro quadrato (m^2). I dati sono riportati per il gruppo TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA in entrambi i genitori dello studio 103 e nell'attuale studio 110). Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: Variazione assoluta dell'indice di massa corporea (BMI) per il set di efficacia dello studio 111/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Il BMI è stato definito come il peso in kg diviso per l'altezza in metro quadrato (m^2). I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio dei genitori 111 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110) e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio di entrambi i genitori 111 e nell'attuale studio 110) secondo il piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: variazione assoluta del punteggio Z del BMI per il set di efficacia 106/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Il punteggio z è una misura statistica per descrivere se una media era al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio z pari a 0 è uguale alla media ed è considerato normale. I numeri più bassi indicano valori inferiori alla media e i numeri più alti indicano valori superiori alla media. I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio dei genitori 106 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110) e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio di entrambi i genitori 106 e nell'attuale studio 110) secondo il piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore ad eccezione della categoria Placebo-TEZ/IVA, per la quale il basale era il basale dello studio 110.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: variazione assoluta del punteggio Z del BMI per il set di efficacia 108/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Il punteggio z è una misura statistica per descrivere se una media era al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio z pari a 0 è uguale alla media ed è considerato normale. I numeri più bassi indicano valori inferiori alla media e i numeri più alti indicano valori superiori alla media. I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio parentale 108 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110); Categoria IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto IVA in monoterapia nello studio dei genitori 108 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110); e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA sia nello studio principale 108 che nello studio attuale 110) come da piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: Cambiamento assoluto nel punteggio del dominio respiratorio rivisto dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) per il set di efficacia 106/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute. I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio dei genitori 106 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110) e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio di entrambi i genitori 106 e nell'attuale studio 110) secondo il piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore ad eccezione della categoria Placebo-TEZ/IVA, per la quale il basale era il basale dello studio 110.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio del dominio respiratorio rivisto dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) per il set di efficacia 108/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute. I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio parentale 108 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110); Categoria IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto IVA in monoterapia nello studio dei genitori 108 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110); e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA sia nello studio principale 108 che nello studio attuale 110) come da piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: Cambiamento assoluto nel punteggio del dominio respiratorio rivisto dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) per il set di efficacia 103/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute. I dati sono riportati per il gruppo TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA in entrambi i genitori dello studio 103 e nell'attuale studio 110). Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: variazione assoluta del peso corporeo per il set di efficacia dello studio 106/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio dei genitori 106 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110) e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio di entrambi i genitori 106 e nell'attuale studio 110) secondo il piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore ad eccezione della categoria Placebo-TEZ/IVA, per la quale il basale era il basale dello studio 110.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: variazione assoluta del peso corporeo per il set di efficacia 108/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio parentale 108 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110); Categoria IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto IVA in monoterapia nello studio dei genitori 108 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110); e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA sia nello studio principale 108 che nello studio attuale 110) come da piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: variazione assoluta del peso corporeo per il set di efficacia 103/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
I dati sono riportati per il gruppo TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA in entrambi i genitori dello studio 103 e nell'attuale studio 110). Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: variazione assoluta del peso corporeo per il set di efficacia 111/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio dei genitori 111 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110) e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio di entrambi i genitori 111 e nell'attuale studio 110) secondo il piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: variazione assoluta del punteggio Z del peso corporeo per il set di efficacia 106/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Il punteggio z è una misura statistica per descrivere se una media era al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio z pari a 0 è uguale alla media ed è considerato normale. I numeri più bassi indicano valori inferiori alla media e i numeri più alti indicano valori superiori alla media. I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio dei genitori 106 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110) e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio di entrambi i genitori 106 e nell'attuale studio 110) secondo il piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore ad eccezione della categoria Placebo-TEZ/IVA, per la quale il basale era il basale dello studio 110.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: variazione assoluta del punteggio Z del peso corporeo per il set di efficacia 108/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Il punteggio z è una misura statistica per descrivere se una media era al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio z pari a 0 è uguale alla media ed è considerato normale. I numeri più bassi indicano valori inferiori alla media e i numeri più alti indicano valori superiori alla media. I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio parentale 108 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110); Categoria IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto IVA in monoterapia nello studio dei genitori 108 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110); e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA sia nello studio principale 108 che nello studio attuale 110) come da piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: variazione assoluta del punteggio Z di altezza per il set di efficacia 106/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Il punteggio z è una misura statistica per descrivere se una media era al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio z pari a 0 è uguale alla media ed è considerato normale. I numeri più bassi indicano valori inferiori alla media e i numeri più alti indicano valori superiori alla media. I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio dei genitori 106 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110) e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio di entrambi i genitori 106 e nell'attuale studio 110) secondo il piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore ad eccezione della categoria Placebo-TEZ/IVA, per la quale il basale era il basale dello studio 110.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: variazione assoluta del punteggio Z di altezza per il set di efficacia 108/110
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Il punteggio z è una misura statistica per descrivere se una media era al di sopra o al di sotto dello standard. Un punteggio z pari a 0 è uguale alla media ed è considerato normale. I numeri più bassi indicano valori inferiori alla media e i numeri più alti indicano valori superiori alla media. I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio parentale 108 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110); Categoria IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto IVA in monoterapia nello studio dei genitori 108 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110); e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA sia nello studio principale 108 che nello studio attuale 110) come da piano di analisi pre-specificato. Il basale è stato definito come il basale dello studio genitore.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte A: Tempo alla prima riacutizzazione polmonare (PEx) per il set di analisi 106/110 PEx
Lasso di tempo: 96 settimane
Il tempo alla prima riacutizzazione polmonare è stato analizzato utilizzando le stime di Kaplan-Meier ed espresso in termini di probabilità senza eventi. PEx è stato definito come il trattamento con una terapia antibiotica nuova o modificata (per via endovenosa, inalatoria o orale) per un numero maggiore o uguale a 4 segni/sintomi sinopolmonari. I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio dei genitori 106 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110) e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA nello studio di entrambi i genitori 106 e nell'attuale studio 110) secondo il piano di analisi pre-specificato.
96 settimane
Parte A: Tempo alla prima riacutizzazione polmonare (PEx) per il set di analisi 108/110 PEx
Lasso di tempo: 96 settimane
Il tempo alla prima riacutizzazione polmonare è stato analizzato utilizzando le stime di Kaplan-Meier ed espresso in termini di probabilità senza eventi. PEx è stato definito come il trattamento con una terapia antibiotica nuova o modificata (per via endovenosa, inalatoria o orale) per un numero maggiore o uguale a 4 segni/sintomi sinopolmonari. I dati sono riportati separatamente per la categoria Placebo-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio parentale 108 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110); Categoria IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto IVA in monoterapia nello studio dei genitori 108 e TEZ/IVA nell'attuale studio 110); e la categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (partecipanti che hanno ricevuto TEZ/IVA sia nello studio principale 108 che nello studio attuale 110) come da piano di analisi pre-specificato.
96 settimane
Parte A: Concentrazioni plasmatiche di TEZ, metabolita TEZ (M1-TEZ), Ivacaftor (IVA) e metabolita Ivacaftor (M1-IVA)
Lasso di tempo: Settimana 24
Settimana 24
Parte B: Variazione assoluta della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso con forza in un secondo, dopo un'inspirazione completa.
Dal basale alla settimana 96 dello studio 110
Parte B: Variazione assoluta dell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96
Il BMI è stato definito come il peso in chilogrammi (kg) diviso per l'altezza in metri quadrati (m^2).
Dal basale alla settimana 96
Parte B: variazione assoluta del punteggio Z dell'IMC
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 96
Il punteggio z è una misura statistica per descrivere se una media era superiore o inferiore allo standard. Un punteggio z pari a 0 è uguale alla media ed è considerato normale. I numeri più bassi indicano valori inferiori alla media mentre i numeri più alti indicano valori superiori alla media.
Dal basale alla settimana 96
Parte B: Numero di eventi di esacerbazione polmonare (PEx).
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 96
L'esacerbazione polmonare è stata definita come il trattamento con terapia antibiotica nuova o modificata (endovenosa, inalatoria o orale) per un numero maggiore o uguale di 4 segni/sintomi sinopolmonari.
Dal basale fino alla settimana 96

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

5 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 settembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 settembre 2015

Primo Inserito (Stimato)

1 ottobre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX14-661-110
  • 2014-004827-29 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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