Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności długotrwałego leczenia VX-661 w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów z mukowiscydozą z mutacją F508del-CFTR

1 września 2023 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otwarte badanie fazy 3 z wymianą w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności długotrwałego leczenia VX-661 w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą, homozygotami lub heterozygotami mutacji F508del-CFTR

Jest to wieloośrodkowe, otwarte, 3-częściowe badanie typu „rollover” fazy 3 z udziałem pacjentów z mukowiscydozą, którzy są homozygotami lub heterozygotami pod względem mutacji F508del-CFTR i którzy uczestniczyli w badaniach VX13-661-103 (badanie 103, NCT02070744), VX14 -661-106 (badanie 106, NCT02347657), VX14-661-107 (badanie 107, NCT02516410), VX14-661-108 (badanie 108, NCT02392234), VX14-661-109 (badanie 109, NCT02412111) 661-111 (badanie 111, NCT02508207). Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności długotrwałego leczenia VX-661 w skojarzeniu z iwakaftorem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1131

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Chermside, Australia
      • Melbourne, Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
  • Austria
      • Graz, Austria
      • Innsbruck, Austria
      • Salzburg, Austria
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
      • Gent, Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
  • Francja
      • Benite Cedex, Francja
      • Bordeaux Cedex, Francja
      • Bron Cedex, Francja
      • Lille, Francja
      • Marseilles, Francja
      • Montpellier Cedex 5, Francja
      • Paris, Francja
      • Paris Cedex 14, Francja
      • Paris Cedex 15, Francja
      • Rennes Cedex, Francja
      • Roscoff Cedex, Francja
      • Rouen Cedex, Francja
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
      • Sabadell, Hiszpania
      • Sevilla, Hiszpania
      • Valencia, Hiszpania
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
      • Den Haag, Holandia
      • Heidelberglaan, Holandia
      • Nijmegen, Holandia
      • Rotterdam, Holandia
  • Irlandia
      • Cork, Irlandia
      • Dublin, Irlandia
      • Dublin 4, Irlandia
      • Limerick, Irlandia
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
      • Jerusalem, Izrael
      • Petah Tikva, Izrael
      • Tel Hashomer, Izrael
    • NAP
      • Haifa, NAP, Izrael
  • Kanada
      • Halifax, Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Montréal, Kanada
      • Québec, Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
      • Bochum, Niemcy
      • Erlangen, Niemcy
      • Essen, Niemcy
      • Frankfurt, Niemcy
      • Giesen, Niemcy
      • Hannöver, Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy
      • Jena, Niemcy
      • Muenchen, Niemcy
      • Munchen, Niemcy
      • Tuebingen, Niemcy
      • Würzburg, Niemcy
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
      • Glenview, Illinois, Stany Zjednoczone
      • Niles, Illinois, Stany Zjednoczone
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Stany Zjednoczone
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria
      • Zurich, Szwajcaria
  • Szwecja
      • Goteborg, Szwecja
      • Stockholm, Szwecja
      • Uppsala, Szwecja
  • Włochy
      • Ancona, Włochy
      • Genova, Włochy
      • Milano, Włochy
      • Orbassano, Włochy
      • Palermo, Włochy
      • Potenza, Włochy
      • Roma, Włochy
      • Rome, Włochy
      • Torino, Włochy
      • Verona, Włochy
  • Zjednoczone Królestwo
      • Belfast, Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
      • Exeter, Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
      • Penarth, Zjednoczone Królestwo
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
      • Stoke-on-Trent, Zjednoczone Królestwo
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Część A:

  • Pacjenci wchodzący do kohorty terapeutycznej muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:
  • Wybierz, aby zapisać się do kohorty terapeutycznej
  • Ukończony okres leczenia badanym lekiem w badaniu nadrzędnym (NCT02070744, NCT02347657, NCT02516410, NCT02392234, NCT02412111) lub leczenie badanym lekiem oraz wizyta kontrolna dotycząca bezpieczeństwa dla pacjentów z NCT02508207.
  • Chęć pozostania na stabilnym schemacie mukowiscydozy podczas wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa.

  • Pacjenci ponownie zapisani do Kohorty terapeutycznej Części A muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

    • Wcześniej otrzymywał badany lek przez co najmniej 4 tygodnie przed przerwaniem części A badania NCT02565914 w celu wzięcia udziału w innym zakwalifikowanym badaniu Vertex.
    • Ukończył ostatnią wymaganą wizytę w innym zakwalifikowanym badaniu Vertex przed wizytą ponowną w części A badania NCT02565914 lub w jej trakcie.

  • Osoby wchodzące do Kohorty Obserwacyjnej Części A muszą spełniać następujące kryteria:

    • <18 lat (wiek w dniu wyrażenia świadomej zgody/zgody w badaniu rodziców)
    • ukończony okres leczenia badanym lekiem w badaniu nadrzędnym lub leczenie badanym lekiem oraz wizyta kontrolna dotycząca bezpieczeństwa dla pacjentów z NCT02508207, ale nie zdecydowali się na wpisanie do kohorty terapeutycznej NCT02565914; lub
    • Otrzymali co najmniej 4-tygodniowe leczenie badanym lekiem i odbyli wizyty do ostatniej zaplanowanej wizyty w okresie leczenia w badaniu macierzystym (oraz wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa dla pacjentów z NCT02508207), ale nie spełniają kryteriów kwalifikujących do włączenia do leczenia Kohorta

Część B:

Osoby, które spełniają wszystkie poniższe kryteria włączenia, będą kwalifikować się do Części B.

  • Nie wycofał zgody z badania macierzystego ani z części A badania NCT02565914.
  • Ukończono leczenie badanym lekiem w okresie leczenia w części A - Chęć kontynuowania stabilnego schematu leczenia mukowiscydozą (i suplementacji) podczas 96-tygodniowej wizyty w badaniu NCT02565914.

Osoby ponownie rejestrujące się w Części B muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  • Wcześniej otrzymywał badany lek przez co najmniej 4 tygodnie przed przerwaniem badania NCT02565914 w celu wzięcia udziału w innym zakwalifikowanym badaniu Vertex, które jest zdefiniowane jako badanie Vertex eksperymentalnych modulatorów CFTR, które umożliwia uczestnikom udział w badaniu NCT02565914.
  • Ukończył ostatnią wymaganą wizytę w innym zakwalifikowanym badaniu Vertex przed wizytą ponowną w części B lub w jej trakcie.
  • Chęć pozostania na stabilnym schemacie leczenia mukowiscydozy (i suplementacji) podczas 96-tygodniowej wizyty w części B.

Część C:

  • Osoby, które spełniają wszystkie poniższe kryteria włączenia, będą kwalifikować się do części C.
  • Nie wycofał zgody z części B badania NCT02565914.
  • Ukończono leczenie badanym lekiem podczas części B NCT02565914.
  • Chęć pozostania na stabilnym schemacie leczenia mukowiscydozy (i suplementacji) przez 96-tygodniową wizytę w części C.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia jakiejkolwiek choroby współistniejącej, która zdaniem badacza mogłaby zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko dla uczestnika.
  • Samice w ciąży i karmiące.
  • Osoby aktywne seksualnie w wieku rozrodczym, które nie chcą przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji.
  • Historia nietolerancji leku w badaniu rodziców, która stanowiłaby dodatkowe ryzyko dla pacjenta.
  • Udział w badaniu eksperymentalnym leku (w tym badaniu VX-661/iwakaftor lub lumakaftor/iwakaftor) innym niż badania nadrzędne NCT02565914 lub innych kwalifikujących się badaniach Vertex, w których bada się VX-661 w połączeniu z iwakaftorem, lub stosowanie dostępnego w handlu modulatora CFTR.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: TEZ/IVA

Część A: Uczestnikom, którzy w badaniach rodziców otrzymywali TEZ/IVA, IVA w monoterapii lub placebo 103,106,107,108,109 i 111, podawano TEZ 100 miligramów (mg)/IVA w postaci tabletek o stałej dawce 150 mg rano i monofoniczną tabletkę IVA 150 mg wieczorem przez 96 tygodni.

Część B: Uczestnikom, którzy w badaniach rodziców 106,108,109,112 i 114 otrzymywali TEZ/IVA, IVA w monoterapii lub placebo, podawano TEZ 100 mg/IVA w postaci tabletek o stałej dawce 150 mg rano i monoterapię IVA 150 mg wieczorem przez 96 tygodni.

Część C: Uczestnikom, którzy otrzymywali TEZ/IVA, IVA w monoterapii lub placebo w badaniach rodziców 106, 108 i 114, podawano TEZ 100 mg/IVA w postaci tabletek o stałej dawce 150 mg rano i monoterapię IVA 150 mg wieczorem przez 192 tygodnie.
Lek: IVA
Tabletka do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: TEZ/IVA
Tabletka o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) podczas leczenia
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 100
Dzień 1 do tygodnia 100
Część B: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do 100 tygodnia
Dzień 1 do 100 tygodnia
Część C: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do 196. tygodnia
Dzień 1 do 196. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) dla zestawu skuteczności 106/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 106 i TEZ/IVA w obecnym badaniu 110) oraz kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali TEZ/IVA w badaniu 106 obojga rodziców oraz w bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową badania macierzystego, z wyjątkiem kategorii Placebo-TEZ/IVA, dla której wartością wyjściową była wartość wyjściowa badania 110.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) dla zestawu skuteczności 108/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 108 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110); kategoria IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali monoterapię IVA w badaniu macierzystym 108 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110); oraz kategoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 108, jak iw bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) dla zestawu skuteczności 103/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Dane przedstawiono dla grupy TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 103, jak iw bieżącym badaniu 110). Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) dla zestawu skuteczności 111/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 111 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110) oraz kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali TEZ/IVA w badaniu 111 obojga rodziców oraz w bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Względna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) dla zestawu skuteczności 106/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 106 i TEZ/IVA w obecnym badaniu 110) oraz kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali TEZ/IVA w badaniu 106 obojga rodziców oraz w bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową badania macierzystego, z wyjątkiem kategorii Placebo-TEZ/IVA, dla której wartością wyjściową była wartość wyjściowa badania 110.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Względna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) dla zestawu skuteczności 108/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 108 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110); kategoria IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali monoterapię IVA w badaniu macierzystym 108 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110); oraz kategoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 108, jak iw bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Względna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) dla zestawu skuteczności 103/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Dane przedstawiono dla grupy TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 103, jak iw bieżącym badaniu 110). Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Względna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) dla zestawu skuteczności 111/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 111 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110) oraz kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali TEZ/IVA w badaniu 111 obojga rodziców oraz w bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Liczba zdarzeń zaostrzeń płucnych (PEx) dla zestawu analiz 106/110 PEx
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do badania 110, tydzień 96
Zaostrzenie płucne zdefiniowano jako leczenie nową lub zmienioną antybiotykoterapią (dożylną, wziewną lub doustną) w przypadku wystąpienia co najmniej 4 objawów przedmiotowych/podmiotowych ze strony zatok i płuc. Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 106 i TEZ/IVA w obecnym badaniu 110) oraz kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali TEZ/IVA w badaniu 106 obojga rodziców oraz w bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową badania macierzystego, z wyjątkiem kategorii Placebo-TEZ/IVA, dla której wartością wyjściową była wartość wyjściowa badania 110.
Od punktu początkowego do badania 110, tydzień 96
Część A: Liczba zdarzeń zaostrzeń płucnych (PEx) dla zestawu analiz 108/110 PEx
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 96
Zaostrzenie płucne zdefiniowano jako leczenie nową lub zmienioną antybiotykoterapią (dożylną, wziewną lub doustną) w przypadku wystąpienia co najmniej 4 objawów przedmiotowych/podmiotowych ze strony zatok i płuc. Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 108 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110); kategoria IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali monoterapię IVA w badaniu macierzystym 108 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110); oraz kategoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 108, jak iw bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego do tygodnia 96
Część A: Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) dla zestawu skuteczności 106/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
BMI zdefiniowano jako wagę w kilogramach (kg) podzieloną przez wzrost w metrach kwadratowych (m^2). Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 106 i TEZ/IVA w obecnym badaniu 110) oraz kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali TEZ/IVA w badaniu 106 obojga rodziców oraz w bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową badania macierzystego, z wyjątkiem kategorii Placebo-TEZ/IVA, dla której wartością wyjściową była wartość wyjściowa badania 110.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) dla zestawu skuteczności 108/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
BMI zdefiniowano jako wagę w kg podzieloną przez wzrost w metrach kwadratowych (m^2). Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 108 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110); kategoria IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali monoterapię IVA w badaniu macierzystym 108 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110); oraz kategoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 108, jak iw bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) dla zestawu skuteczności 103/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
BMI zdefiniowano jako wagę w kg podzieloną przez wzrost w metrach kwadratowych (m^2). Dane przedstawiono dla grupy TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 103, jak iw bieżącym badaniu 110). Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) dla zestawu skuteczności badania 111/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
BMI zdefiniowano jako wagę w kg podzieloną przez wzrost w metrach kwadratowych (m^2). Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 111 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110) oraz kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali TEZ/IVA w badaniu 111 obojga rodziców oraz w bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Bezwzględna zmiana wskaźnika Z-score BMI dla zestawu skuteczności 106/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Z-score jest miarą statystyczną opisującą, czy średnia była powyżej, czy poniżej standardu. Z-score równy 0 jest równy średniej i jest uważany za normalny. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od średniej, a wyższe liczby wskazują wartości wyższe od średniej. Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 106 i TEZ/IVA w obecnym badaniu 110) oraz kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali TEZ/IVA w badaniu 106 obojga rodziców oraz w bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową badania macierzystego, z wyjątkiem kategorii Placebo-TEZ/IVA, dla której wartością wyjściową była wartość wyjściowa badania 110.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Bezwzględna zmiana wskaźnika Z-score BMI dla zestawu skuteczności 108/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Z-score jest miarą statystyczną opisującą, czy średnia była powyżej, czy poniżej standardu. Z-score równy 0 jest równy średniej i jest uważany za normalny. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od średniej, a wyższe liczby wskazują wartości wyższe od średniej. Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 108 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110); kategoria IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali monoterapię IVA w badaniu macierzystym 108 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110); oraz kategoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 108, jak iw bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Bezwzględna zmiana w poprawionym kwestionariuszu mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej dla zestawu skuteczności 106/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 106 i TEZ/IVA w obecnym badaniu 110) oraz kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali TEZ/IVA w badaniu 106 obojga rodziców oraz w bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową badania macierzystego, z wyjątkiem kategorii Placebo-TEZ/IVA, dla której wartością wyjściową była wartość wyjściowa badania 110.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu dotyczącym mukowiscydozy (CFQ-R) poprawionym w kwestionariuszu dotyczącym układu oddechowego dla zestawu skuteczności 108/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 108 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110); kategoria IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali monoterapię IVA w badaniu macierzystym 108 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110); oraz kategoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 108, jak iw bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Bezwzględna zmiana w zmienionym Kwestionariuszu Mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej dla zestawu skuteczności 103/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Dane przedstawiono dla grupy TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 103, jak iw bieżącym badaniu 110). Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Bezwzględna zmiana masy ciała dla zestawu skuteczności badania 106/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 106 i TEZ/IVA w obecnym badaniu 110) oraz kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali TEZ/IVA w badaniu 106 obojga rodziców oraz w bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową badania macierzystego, z wyjątkiem kategorii Placebo-TEZ/IVA, dla której wartością wyjściową była wartość wyjściowa badania 110.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Bezwzględna zmiana masy ciała dla zestawu skuteczności 108/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 108 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110); kategoria IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali monoterapię IVA w badaniu macierzystym 108 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110); oraz kategoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 108, jak iw bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Bezwzględna zmiana masy ciała dla zestawu skuteczności 103/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Dane przedstawiono dla grupy TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 103, jak iw bieżącym badaniu 110). Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Bezwzględna zmiana masy ciała dla zestawu skuteczności 111/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 111 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110) oraz kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali TEZ/IVA w badaniu 111 obojga rodziców oraz w bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Bezwzględna zmiana masy ciała Z-score dla zestawu skuteczności 106/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Z-score jest miarą statystyczną opisującą, czy średnia była powyżej, czy poniżej standardu. Z-score równy 0 jest równy średniej i jest uważany za normalny. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od średniej, a wyższe liczby wskazują wartości wyższe od średniej. Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 106 i TEZ/IVA w obecnym badaniu 110) oraz kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali TEZ/IVA w badaniu 106 obojga rodziców oraz w bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową badania macierzystego, z wyjątkiem kategorii Placebo-TEZ/IVA, dla której wartością wyjściową była wartość wyjściowa badania 110.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Bezwzględna zmiana masy ciała Z-score dla zestawu skuteczności 108/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Z-score jest miarą statystyczną opisującą, czy średnia była powyżej, czy poniżej standardu. Z-score równy 0 jest równy średniej i jest uważany za normalny. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od średniej, a wyższe liczby wskazują wartości wyższe od średniej. Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 108 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110); kategoria IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali monoterapię IVA w badaniu macierzystym 108 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110); oraz kategoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 108, jak iw bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Bezwzględna zmiana wzrostu Z-score dla zestawu skuteczności 106/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Z-score jest miarą statystyczną opisującą, czy średnia była powyżej, czy poniżej standardu. Z-score równy 0 jest równy średniej i jest uważany za normalny. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od średniej, a wyższe liczby wskazują wartości wyższe od średniej. Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 106 i TEZ/IVA w obecnym badaniu 110) oraz kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali TEZ/IVA w badaniu 106 obojga rodziców oraz w bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość wyjściową badania macierzystego, z wyjątkiem kategorii Placebo-TEZ/IVA, dla której wartością wyjściową była wartość wyjściowa badania 110.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Bezwzględna zmiana wzrostu Z-score dla zestawu skuteczności 108/110
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Z-score jest miarą statystyczną opisującą, czy średnia była powyżej, czy poniżej standardu. Z-score równy 0 jest równy średniej i jest uważany za normalny. Niższe liczby oznaczają wartości niższe od średniej, a wyższe liczby wskazują wartości wyższe od średniej. Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 108 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110); kategoria IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali monoterapię IVA w badaniu macierzystym 108 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110); oraz kategoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 108, jak iw bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy. Linię wyjściową zdefiniowano jako linię bazową badania nadrzędnego.
Od punktu początkowego w badaniu 110, tydzień 96
Część A: Czas do pierwszego zaostrzenia płucnego (PEx) dla zestawu do analizy 106/110 PEx
Ramy czasowe: 96 tygodni
Czas do pierwszego zaostrzenia płucnego analizowano przy użyciu oszacowań Kaplana-Meiera i wyrażono jako prawdopodobieństwo bez zdarzeń. PEx zdefiniowano jako leczenie nową lub zmienioną terapią antybiotykową (dożylną, wziewną lub doustną) dla co najmniej 4 objawów przedmiotowych/objawowych ze strony zatok i płuc. Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 106 i TEZ/IVA w obecnym badaniu 110) oraz kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali TEZ/IVA w badaniu 106 obojga rodziców oraz w bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy.
96 tygodni
Część A: Czas do pierwszego zaostrzenia płucnego (PEx) dla zestawu do analizy 108/110 PEx
Ramy czasowe: 96 tygodni
Czas do pierwszego zaostrzenia płucnego analizowano przy użyciu oszacowań Kaplana-Meiera i wyrażono jako prawdopodobieństwo bez zdarzeń. PEx zdefiniowano jako leczenie nową lub zmienioną terapią antybiotykową (dożylną, wziewną lub doustną) dla co najmniej 4 objawów przedmiotowych/objawowych ze strony zatok i płuc. Dane przedstawiono oddzielnie dla kategorii Placebo-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymywali placebo w badaniu macierzystym 108 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110); kategoria IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali monoterapię IVA w badaniu macierzystym 108 i TEZ/IVA w bieżącym badaniu 110); oraz kategoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (uczestnicy, którzy otrzymali TEZ/IVA zarówno w badaniu macierzystym 108, jak iw bieżącym badaniu 110) zgodnie z wcześniej określonym planem analizy.
96 tygodni
Część A: Stężenie TEZ, metabolitu TEZ (M1-TEZ), iwakaftoru (IVA) i metabolitu iwakaftoru (M1-IVA) w osoczu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Tydzień 24
Część B: Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej w badaniu 110, w 96. tygodniu
FEV1 to objętość powietrza, którą można na siłę wydmuchać w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od wartości wyjściowej w badaniu 110, w 96. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej w 96. tygodniu
BMI zdefiniowano jako masę ciała w kilogramach (kg) podzieloną przez wzrost w metrach kwadratowych (m^2).
Od wartości początkowej w 96. tygodniu
Część B: Bezwzględna zmiana wskaźnika BMI Z-score
Ramy czasowe: Od wartości początkowej w 96. tygodniu
Wynik z jest miarą statystyczną opisującą, czy średnia była powyżej, czy poniżej normy. Wynik Z wynoszący 0 jest równy średniej i jest uważany za normalny. Niższe liczby wskazują wartości niższe od średniej, a wyższe liczby oznaczają wartości wyższe od średniej.
Od wartości początkowej w 96. tygodniu
Część B: Liczba zdarzeń zaostrzeń płuc (PEx).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 96. tygodnia
Zaostrzenie płuc definiowano jako leczenie nową lub zmienioną antybiotykoterapią (dożylną, wziewną lub doustną) w przypadku wystąpienia co najmniej 4 objawów przedmiotowych/objawowych zatokowo-płucnych.
Od wartości początkowej do 96. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 września 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 września 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

1 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX14-661-110
  • 2014-004827-29 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj