Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​langtidsbehandling med VX-661 i kombination med Ivacaftor hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, der har en F508del-CFTR-mutation

1. september 2023 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, åbent, rollover-studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​langtidsbehandling med VX-661 i kombination med Ivacaftor hos forsøgspersoner på 12 år og ældre med cystisk fibrose, homozygot eller heterozygot for F508del-CFTR-mutationen

Dette er et fase 3, multicenter, åbent, 3-delt rollover-studie i forsøgspersoner med CF, som er homozygote eller heterozygote for F508del-CFTR-mutationen, og som deltog i studier VX13-661-103 (Studie 103, NCT02070744), VX14 -661-106 (Undersøgelse 106, NCT02347657), VX14-661-107 (Undersøgelse 107, NCT02516410), VX14-661-108 (Undersøgelse 108, NCT02392234), V1-411Stu,-1096 og V1-14-109,-14109 og-1096, V1-14-109 og-109, V1-14-109 og-1 661-111 (Studie 111, NCT02508207). Studiet er designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​langtidsbehandling af VX-661 i kombination med ivacaftor.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1131

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Chermside, Australien
      • Melbourne, Australien
      • South Brisbane, Australien
      • Westmead, Australien
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
      • Gent, Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Canada
      • Halifax, Canada
      • Montreal, Canada
      • Montréal, Canada
      • Québec, Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
      • Exeter, Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige
      • Penarth, Det Forenede Kongerige
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
      • Stoke-on-Trent, Det Forenede Kongerige
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater
      • Los Angeles, California, Forenede Stater
      • Oakland, California, Forenede Stater
      • Palo Alto, California, Forenede Stater
      • Sacramento, California, Forenede Stater
      • San Diego, California, Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
      • Denver, Colorado, Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater
      • Miami, Florida, Forenede Stater
      • Orlando, Florida, Forenede Stater
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater
      • Tampa, Florida, Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
      • Glenview, Illinois, Forenede Stater
      • Niles, Illinois, Forenede Stater
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Forenede Stater
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater
      • Buffalo, New York, Forenede Stater
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater
      • New York, New York, Forenede Stater
      • Rochester, New York, Forenede Stater
      • Syracuse, New York, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater
      • Dallas, Texas, Forenede Stater
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater
      • Houston, Texas, Forenede Stater
      • Tyler, Texas, Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
      • Spokane, Washington, Forenede Stater
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater
  • Frankrig
      • Benite Cedex, Frankrig
      • Bordeaux Cedex, Frankrig
      • Bron Cedex, Frankrig
      • Lille, Frankrig
      • Marseilles, Frankrig
      • Montpellier Cedex 5, Frankrig
      • Paris, Frankrig
      • Paris Cedex 14, Frankrig
      • Paris Cedex 15, Frankrig
      • Rennes Cedex, Frankrig
      • Roscoff Cedex, Frankrig
      • Rouen Cedex, Frankrig
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
      • Den Haag, Holland
      • Heidelberglaan, Holland
      • Nijmegen, Holland
      • Rotterdam, Holland
  • Irland
      • Cork, Irland
      • Dublin, Irland
      • Dublin 4, Irland
      • Limerick, Irland
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Petah Tikva, Israel
      • Tel Hashomer, Israel
    • NAP
      • Haifa, NAP, Israel
  • Italien
      • Ancona, Italien
      • Genova, Italien
      • Milano, Italien
      • Orbassano, Italien
      • Palermo, Italien
      • Potenza, Italien
      • Roma, Italien
      • Rome, Italien
      • Torino, Italien
      • Verona, Italien
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
      • Zurich, Schweiz
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
      • Madrid, Spanien
      • Sabadell, Spanien
      • Sevilla, Spanien
      • Valencia, Spanien
  • Sverige
      • Goteborg, Sverige
      • Stockholm, Sverige
      • Uppsala, Sverige
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
      • Bochum, Tyskland
      • Erlangen, Tyskland
      • Essen, Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
      • Giesen, Tyskland
      • Hannöver, Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
      • Jena, Tyskland
      • Muenchen, Tyskland
      • Munchen, Tyskland
      • Tuebingen, Tyskland
      • Würzburg, Tyskland
  • Østrig
      • Graz, Østrig
      • Innsbruck, Østrig
      • Salzburg, Østrig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Del A:

  • Emner, der kommer ind i behandlingskohorten, skal opfylde alle følgende kriterier:
  • Vælg at tilmelde dig behandlingskohorten
  • Afsluttet behandlingsperiode for undersøgelseslægemiddel i en forældreundersøgelse (NCT02070744, NCT02347657, NCT02516410, NCT02392234, NCT02412111) eller undersøgelse af lægemiddelbehandling og sikkerhedsopfølgningsbesøget for forsøgspersoner fra NCT02508207.
  • Villig til at forblive på en stabil CF-kur gennem sikkerhedsopfølgningsbesøget.

  • Emner, der gentilmelder sig del A-behandlingskohorten, skal opfylde alle følgende kriterier:

    • Har tidligere modtaget mindst 4 ugers undersøgelseslægemiddel før afbrydelse i del A af undersøgelse NCT02565914 for at deltage i et andet kvalificeret Vertex-studie.
    • Fuldførte det sidste krævede besøg af en anden kvalificeret Vertex-undersøgelse før eller under det tilbagevendende besøg i del A-undersøgelse NCT02565914.

  • Emner, der kommer ind i del A-observationskohorten, skal opfylde følgende kriterier:

    • <18 år (alder på datoen for informeret samtykke/samtykke i forældreundersøgelsen)
    • Fuldført behandlingsperiode for undersøgelseslægemiddel i en forældreundersøgelse eller lægemiddelbehandling og sikkerhedsopfølgningsbesøget for forsøgspersoner fra NCT02508207, men du skal ikke vælge at tilmelde dig NCT02565914-behandlingskohorten; eller
    • Modtaget mindst 4 ugers undersøgelsesbehandling med lægemiddel og gennemførte besøg op til det sidste planlagte besøg i behandlingsperioden for en forældreundersøgelse (og sikkerhedsopfølgningsbesøget for forsøgspersoner fra NCT02508207), men opfylder ikke berettigelseskriterierne for tilmelding til behandlingen Kohorte

Del B:

Emner, der opfylder alle følgende inklusionskriterier, vil være berettigede til del B.

  • Trak ikke samtykke tilbage fra forældreundersøgelsen eller del A af undersøgelse NCT02565914.
  • Fuldført undersøgelsesbehandling med lægemiddel under behandlingsperioden i del A af - Villig til at forblive på en stabil CF-medicinering (og tilskudsbehandling) gennem det 96 ugers besøg i undersøgelse NCT02565914.

Emner, der gentilmeldes til del B, skal opfylde alle følgende kriterier:

  • Har tidligere modtaget mindst 4 ugers undersøgelseslægemiddel før afbrydelse af undersøgelse NCT02565914 for at deltage i en anden kvalificeret Vertex-undersøgelse, der er defineret som en Vertex-undersøgelse af CFTR-modulatorer, der tillader deltagelse af forsøgspersoner i undersøgelse NCT02565914.
  • Fuldførte det sidste krævede besøg af en anden kvalificeret Vertex-undersøgelse før eller under det tilbagevendende besøg i del B.
  • Villig til at forblive på en stabil CF-medicin (og tilskud) regime gennem det 96 ugers besøg i del B.

Del C:

  • Emner, der opfylder alle følgende inklusionskriterier, vil være berettigede til del C.
  • Trak ikke samtykke tilbage fra del B af undersøgelse NCT02565914.
  • Afsluttet studiemedicinsk behandling under del B af NCT02565914.
  • Villig til at forblive på en stabil CF-medicin (og tilskud)-kur gennem det 96 ugers besøg i del C.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om enhver komorbiditet, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko for forsøgspersonen.
  • Gravide og ammende kvinder.
  • Seksuelt aktive forsøgspersoner med reproduktionspotentiale, som ikke er villige til at følge præventionskravene.
  • Historie om lægemiddelintolerance i forældreundersøgelsen, som ville udgøre en yderligere risiko for forsøgspersonen.
  • Deltagelse i et afprøvende lægemiddelforsøg (herunder undersøgelser, der undersøger VX-661/ivacaftor eller lumacaftor/ivacaftor), bortset fra forældreundersøgelserne af NCT02565914 eller andre kvalificerede Vertex-undersøgelser, der undersøger VX-661 i kombination med ivacaftor, eller brug af en kommercielt tilgængelig CFTR-modulator.

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TEZ/IVA

Del A: Deltagere, der modtog enten TEZ/IVA, IVA monoterapi eller placebo i forældreundersøgelser 103,106,107,108,109 og 111, fik TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg fastdosis tablet om morgenen og IVA 150 mg monotablet om aftenen 96 uger.

Del B: Deltagere, der fik enten TEZ/IVA, IVA monoterapi eller placebo i forældreundersøgelserne 106,108,109,112 og 114, fik TEZ 100 mg/IVA 150 mg fastdosis tablet om morgenen og IVA 150 mg monotablet om aftenen i 96 uger.

Del C: Deltagere, der fik TEZ/IVA, IVA monoterapi eller placebo i forældreundersøgelser 106,108 og 114, fik TEZ 100 mg/IVA 150 mg fastdosis tablet om morgenen og IVA 150 mg monotablet om aftenen i 192 uger.
Medicin: IVA
Tablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicin: TEZ/IVA
Fast dosis tablet til oral administration.
Andre navne:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 op til uge 100
Dag 1 op til uge 100
Del B: Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 op til uge 100
Dag 1 op til uge 100
Del C: Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 op til uge 196
Dag 1 op til uge 196

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Absolut ændring i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) for 106/110 effektivitetssæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der modtog placebo i forældreundersøgelse 106 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i begge forældreundersøgelse 106 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline bortset fra placebo-TEZ/IVA-kategorien, for hvilken baseline var undersøgelse 110 baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Absolut ændring i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) for 108/110 effektivitetssæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der fik placebo i moderstudie 108 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110); IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog IVA-monoterapi i moderstudie 108 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110); og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i både forældreundersøgelse 108 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Absolut ændring i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) for 103/110 effektivitetssæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Data er rapporteret for TEZ/IVA-TEZ/IVA-gruppen (deltagere, der modtog TEZ/IVA i både forældreundersøgelse 103 og i nuværende undersøgelse 110). Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Absolut ændring i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) for 111/110 effektivitetssæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der modtog placebo i forældreundersøgelse 111 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i begge forældreundersøgelse 111 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Relativ ændring i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) for 106/110 effektivitetssæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der modtog placebo i forældreundersøgelse 106 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i begge forældreundersøgelse 106 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline bortset fra placebo-TEZ/IVA-kategorien, for hvilken baseline var undersøgelse 110 baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Relativ ændring i procent forudsagt forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) for 108/110 effektivitetssæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der fik placebo i moderstudie 108 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110); IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog IVA-monoterapi i moderstudie 108 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110); og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i både forældreundersøgelse 108 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Relativ ændring i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) for 103/110 effektivitetssæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Data er rapporteret for TEZ/IVA-TEZ/IVA-gruppen (deltagere, der modtog TEZ/IVA i både forældreundersøgelse 103 og i nuværende undersøgelse 110). Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Relativ ændring i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) for 111/110 effektivitetssæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der modtog placebo i forældreundersøgelse 111 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i begge forældreundersøgelse 111 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Antal hændelser for pulmonal eksacerbation (PEx) for 106/110 PEx-analysesæt
Tidsramme: Fra baseline op til undersøgelse 110 uge 96
Lungeeksacerbation blev defineret som behandlingen med ny eller ændret antibiotikabehandling (intravenøs, inhaleret eller oral) for mere end eller lig med 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der modtog placebo i forældreundersøgelse 106 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i begge forældreundersøgelse 106 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline bortset fra placebo-TEZ/IVA-kategorien, for hvilken baseline var undersøgelse 110 baseline.
Fra baseline op til undersøgelse 110 uge 96
Del A: Antal hændelser for pulmonal eksacerbation (PEx) for 108/110 PEx-analysesæt
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Lungeeksacerbation blev defineret som behandlingen med ny eller ændret antibiotikabehandling (intravenøs, inhaleret eller oral) for mere end eller lig med 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der fik placebo i moderstudie 108 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110); IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog IVA-monoterapi i moderstudie 108 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110); og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i både forældreundersøgelse 108 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline op til uge 96
Del A: Absolut ændring i kropsmasseindeks (BMI) for 106/110 effektivitetssæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
BMI blev defineret som vægt i kilogram (kg) divideret med højde i kvadratmeter (m^2). Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der modtog placebo i forældreundersøgelse 106 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i begge forældreundersøgelse 106 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline bortset fra placebo-TEZ/IVA-kategorien, for hvilken baseline var undersøgelse 110 baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Absolut ændring i kropsmasseindeks (BMI) for 108/110 effektivitetssæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
BMI blev defineret som vægt i kg divideret med højde i kvadratmeter (m^2). Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der fik placebo i moderstudie 108 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110); IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog IVA-monoterapi i moderstudie 108 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110); og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i både forældreundersøgelse 108 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Absolut ændring i kropsmasseindeks (BMI) for 103/110 effektivitetssæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
BMI blev defineret som vægt i kg divideret med højde i kvadratmeter (m^2). Data er rapporteret for TEZ/IVA-TEZ/IVA-gruppen (deltagere, der modtog TEZ/IVA i både forældreundersøgelse 103 og i nuværende undersøgelse 110). Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Absolut ændring i kropsmasseindeks (BMI) for undersøgelse 111/110 Effektsæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
BMI blev defineret som vægt i kg divideret med højde i kvadratmeter (m^2). Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der modtog placebo i forældreundersøgelse 111 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i begge forældreundersøgelse 111 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Absolut ændring i BMI Z-score for 106/110 Effektsæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Z-score er et statistisk mål til at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med middelværdien og betragtes som normal. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og højere tal angiver værdier, der er højere end middelværdien. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der modtog placebo i forældreundersøgelse 106 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i begge forældreundersøgelse 106 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline bortset fra placebo-TEZ/IVA-kategorien, for hvilken baseline var undersøgelse 110 baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Absolut ændring i BMI Z-score for 108/110 Effektsæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Z-score er et statistisk mål til at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med middelværdien og betragtes som normal. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og højere tal angiver værdier, der er højere end middelværdien. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der fik placebo i moderstudie 108 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110); IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog IVA-monoterapi i moderstudie 108 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110); og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i både forældreundersøgelse 108 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score for 106/110 effektivitetssæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der modtog placebo i forældreundersøgelse 106 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i begge forældreundersøgelse 106 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline bortset fra placebo-TEZ/IVA-kategorien, for hvilken baseline var undersøgelse 110 baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Absolut ændring fra baseline i cystisk fibrose-spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score for 108/110 effektivitetssæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der fik placebo i moderstudie 108 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110); IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog IVA-monoterapi i moderstudie 108 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110); og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i både forældreundersøgelse 108 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score for 103/110 effektivitetssæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet. Data er rapporteret for TEZ/IVA-TEZ/IVA-gruppen (deltagere, der modtog TEZ/IVA i både forældreundersøgelse 103 og i nuværende undersøgelse 110). Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Absolut ændring i kropsvægt for undersøgelse 106/110 Effektsæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der modtog placebo i forældreundersøgelse 106 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i begge forældreundersøgelse 106 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline bortset fra placebo-TEZ/IVA-kategorien, for hvilken baseline var undersøgelse 110 baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Absolut ændring i kropsvægt for 108/110 Effektsæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der fik placebo i moderstudie 108 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110); IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog IVA-monoterapi i moderstudie 108 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110); og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i både forældreundersøgelse 108 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Absolut ændring i kropsvægt for 103/110 Effektsæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Data er rapporteret for TEZ/IVA-TEZ/IVA-gruppen (deltagere, der modtog TEZ/IVA i både forældreundersøgelse 103 og i nuværende undersøgelse 110). Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Absolut ændring i kropsvægt for 111/110 Effektsæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der modtog placebo i forældreundersøgelse 111 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i begge forældreundersøgelse 111 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Absolut ændring i kropsvægt Z-score for 106/110 effektivitetssæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Z-score er et statistisk mål til at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med middelværdien og betragtes som normal. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og højere tal angiver værdier, der er højere end middelværdien. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der modtog placebo i forældreundersøgelse 106 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i begge forældreundersøgelse 106 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline bortset fra placebo-TEZ/IVA-kategorien, for hvilken baseline var undersøgelse 110 baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Absolut ændring i kropsvægt Z-score for 108/110 Effektsæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Z-score er et statistisk mål til at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med middelværdien og betragtes som normal. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og højere tal angiver værdier, der er højere end middelværdien. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der fik placebo i moderstudie 108 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110); IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog IVA-monoterapi i moderstudie 108 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110); og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i både forældreundersøgelse 108 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Absolut ændring i højden Z-score for 106/110 effektivitetssæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Z-score er et statistisk mål til at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med middelværdien og betragtes som normal. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og højere tal angiver værdier, der er højere end middelværdien. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der modtog placebo i forældreundersøgelse 106 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i begge forældreundersøgelse 106 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline bortset fra placebo-TEZ/IVA-kategorien, for hvilken baseline var undersøgelse 110 baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Absolut ændring i højden Z-score for 108/110 effektivitetssæt
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Z-score er et statistisk mål til at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med middelværdien og betragtes som normal. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og højere tal angiver værdier, der er højere end middelværdien. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der fik placebo i moderstudie 108 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110); IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog IVA-monoterapi i moderstudie 108 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110); og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i både forældreundersøgelse 108 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del A: Tid til første pulmonal eksacerbation (PEx) for 106/110 PEx-analysesæt
Tidsramme: 96 uger
Tid til første pulmonal eksacerbation blev analyseret ved hjælp af Kaplan-Meier estimater og udtrykt i form af hændelsesfri sandsynlighed. PEx blev defineret som behandlingen med ny eller ændret antibiotikabehandling (intravenøs, inhaleret eller oral) for mere end eller lig med 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der modtog placebo i forældreundersøgelse 106 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i begge forældreundersøgelse 106 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan.
96 uger
Del A: Tid til første pulmonal eksacerbation (PEx) for 108/110 PEx-analysesæt
Tidsramme: 96 uger
Tid til første pulmonal eksacerbation blev analyseret ved hjælp af Kaplan-Meier estimater og udtrykt i form af hændelsesfri sandsynlighed. PEx blev defineret som behandlingen med ny eller ændret antibiotikabehandling (intravenøs, inhaleret eller oral) for mere end eller lig med 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der fik placebo i moderstudie 108 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110); IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog IVA-monoterapi i moderstudie 108 og TEZ/IVA i nuværende undersøgelse 110); og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i både forældreundersøgelse 108 og i nuværende undersøgelse 110) i henhold til forudspecificeret analyseplan.
96 uger
Del A: Plasmakoncentrationer af TEZ, TEZ Metabolite (M1-TEZ), Ivacaftor (IVA) og Ivacaftor Metabolite (M1-IVA)
Tidsramme: Uge 24
Uge 24
Del B: Absolut ændring i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Fra baseline ved undersøgelse 110 uge 96
Del B: Absolut ændring i kropsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra baseline i uge 96
BMI blev defineret som vægt i kilogram (kg) divideret med højde i kvadratmeter (m^2).
Fra baseline i uge 96
Del B: Absolut ændring i BMI Z-score
Tidsramme: Fra baseline i uge 96
Z-score er et statistisk mål til at beskrive, om et gennemsnit var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med middelværdien og betragtes som normal. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og højere tal angiver værdier, der er højere end middelværdien.
Fra baseline i uge 96
Del B: Antal hændelser med pulmonal eksacerbation (PEx).
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Lungeeksacerbation blev defineret som behandlingen med ny eller ændret antibiotikabehandling (intravenøs, inhaleret eller oral) for mere end eller lig med 4 sinopulmonale tegn/symptomer.
Fra baseline op til uge 96

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2019

Studieafslutning (Faktiske)

5. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. september 2015

Først opslået (Anslået)

1. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX14-661-110
  • 2014-004827-29 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner