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Um estudo para avaliar a segurança e a eficácia do tratamento de longo prazo com VX-661 em combinação com ivacaftor em indivíduos com fibrose cística que apresentam uma mutação F508del-CFTR

1 de setembro de 2023 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de fase 3, aberto, rollover para avaliar a segurança e a eficácia do tratamento de longo prazo com VX-661 em combinação com ivacaftor em indivíduos com 12 anos ou mais com fibrose cística, homozigotos ou heterozigotos para a mutação F508del-CFTR

Este é um estudo de fase 3, multicêntrico, aberto, rollover de 3 partes em indivíduos com FC que são homozigotos ou heterozigotos para a mutação F508del-CFTR e que participaram dos estudos VX13-661-103 (Estudo 103, NCT02070744), VX14 -661-106 (Estudo 106, NCT02347657), VX14-661-107 (Estudo 107, NCT02516410), VX14-661-108 (Estudo 108, NCT02392234), VX14-661-109 (Estudo 109, NCT024121141-) e VX14-661-109 (Estudo 109, NCT024121141-) 661-111 (Estudo 111, NCT02508207). O estudo foi concebido para avaliar a segurança e eficácia do tratamento a longo prazo de VX-661 em combinação com ivacaftor.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

1131

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
      • Bochum, Alemanha
      • Erlangen, Alemanha
      • Essen, Alemanha
      • Frankfurt, Alemanha
      • Giesen, Alemanha
      • Hannöver, Alemanha
      • Heidelberg, Alemanha
      • Jena, Alemanha
      • Muenchen, Alemanha
      • Munchen, Alemanha
      • Tuebingen, Alemanha
      • Würzburg, Alemanha
  • Austrália
      • Chermside, Austrália
      • Melbourne, Austrália
      • South Brisbane, Austrália
      • Westmead, Austrália
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
      • Gent, Bélgica
      • Leuven, Bélgica
  • Canadá
      • Halifax, Canadá
      • Montreal, Canadá
      • Montréal, Canadá
      • Québec, Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
      • Madrid, Espanha
      • Sabadell, Espanha
      • Sevilla, Espanha
      • Valencia, Espanha
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
      • Oakland, California, Estados Unidos
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
      • Sacramento, California, Estados Unidos
      • San Diego, California, Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
      • Denver, Colorado, Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos
      • Miami, Florida, Estados Unidos
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos
      • Tampa, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
      • Glenview, Illinois, Estados Unidos
      • Niles, Illinois, Estados Unidos
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Estados Unidos
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos
      • Buffalo, New York, Estados Unidos
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos
      • New York, New York, Estados Unidos
      • Rochester, New York, Estados Unidos
      • Syracuse, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos
      • Houston, Texas, Estados Unidos
      • Tyler, Texas, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
      • Spokane, Washington, Estados Unidos
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos
  • França
      • Benite Cedex, França
      • Bordeaux Cedex, França
      • Bron Cedex, França
      • Lille, França
      • Marseilles, França
      • Montpellier Cedex 5, França
      • Paris, França
      • Paris Cedex 14, França
      • Paris Cedex 15, França
      • Rennes Cedex, França
      • Roscoff Cedex, França
      • Rouen Cedex, França
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
      • Den Haag, Holanda
      • Heidelberglaan, Holanda
      • Nijmegen, Holanda
      • Rotterdam, Holanda
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
      • Dublin, Irlanda
      • Dublin 4, Irlanda
      • Limerick, Irlanda
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Petah Tikva, Israel
      • Tel Hashomer, Israel
    • NAP
      • Haifa, NAP, Israel
  • Itália
      • Ancona, Itália
      • Genova, Itália
      • Milano, Itália
      • Orbassano, Itália
      • Palermo, Itália
      • Potenza, Itália
      • Roma, Itália
      • Rome, Itália
      • Torino, Itália
      • Verona, Itália
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
      • Exeter, Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido
      • London, Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido
      • Penarth, Reino Unido
      • Sheffield, Reino Unido
      • Southampton, Reino Unido
      • Stoke-on-Trent, Reino Unido
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Reino Unido
  • Suécia
      • Goteborg, Suécia
      • Stockholm, Suécia
      • Uppsala, Suécia
  • Suíça
      • Bern, Suíça
      • Zurich, Suíça
  • Áustria
      • Graz, Áustria
      • Innsbruck, Áustria
      • Salzburg, Áustria

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Parte A:

  • Os indivíduos que entram na Coorte de Tratamento devem atender a todos os seguintes critérios:
  • Escolher se inscrever na Coorte de Tratamento
  • Concluiu o Período de Tratamento do medicamento do estudo em um estudo principal (NCT02070744, NCT02347657, NCT02516410, NCT02392234, NCT02412111) ou tratamento do medicamento do estudo e a Visita de Acompanhamento de Segurança para indivíduos de NCT02508207.
  • Disposto a permanecer em um regime de CF estável durante a Visita de Acompanhamento de Segurança.

  • Os indivíduos reinscritos na Coorte de Tratamento da Parte A devem atender a todos os seguintes critérios:

    • Recebeu anteriormente pelo menos 4 semanas do medicamento do estudo antes de interromper a Parte A do Estudo NCT02565914 para participar de outro estudo Vertex qualificado.
    • Concluiu a última visita obrigatória de outro estudo Vertex qualificado antes ou durante a Visita de Retorno na Parte A Estudo NCT02565914.

  • Os indivíduos que entram na Coorte Observacional da Parte A devem atender aos seguintes critérios:

    • <18 anos de idade (idade na data do consentimento informado/assentimento no estudo dos pais)
    • Concluiu o Período de Tratamento com droga do estudo em um estudo parental ou tratamento com droga em estudo e a Visita de Acompanhamento de Segurança para indivíduos de NCT02508207, mas não optou por se inscrever na Coorte de Tratamento NCT02565914; ou
    • Recebeu pelo menos 4 semanas de tratamento medicamentoso do estudo e completou visitas até a última visita programada do Período de Tratamento de um estudo pai (e a Visita de Acompanhamento de Segurança para indivíduos de NCT02508207), mas não atende aos critérios de elegibilidade para inscrição no Tratamento Coorte

Parte B:

Os indivíduos que atenderem a todos os critérios de inclusão a seguir serão elegíveis para a Parte B.

  • Não retirou o consentimento do estudo dos pais ou da Parte A do Estudo NCT02565914.
  • Concluiu o tratamento medicamentoso do estudo durante o Período de Tratamento na Parte A de - Disposto a permanecer em um regime estável de medicação para FC (e suplemento) durante a visita de 96 semanas do Estudo NCT02565914.

Os indivíduos que se reinscrevem na Parte B devem atender a todos os seguintes critérios:

  • Recebeu anteriormente pelo menos 4 semanas do medicamento do estudo antes de interromper o Estudo NCT02565914 para participar de outro estudo Vertex qualificado, que é definido como um estudo Vertex de moduladores CFTR investigacionais que permite a participação de indivíduos no Estudo NCT02565914.
  • Concluiu a última visita obrigatória de outro estudo Vertex qualificado antes ou durante a Visita de Retorno na Parte B.
  • Disposto a permanecer em um regime estável de medicação (e suplemento) para FC durante a visita de 96 semanas na Parte B.

Parte C:

  • Os indivíduos que atenderem a todos os critérios de inclusão a seguir serão elegíveis para a Parte C.
  • Não retirou o consentimento da Parte B do Estudo NCT02565914.
  • Tratamento medicamentoso do estudo concluído durante a Parte B do NCT02565914.
  • Disposto a permanecer em um regime estável de medicação (e suplemento) para FC durante a visita de 96 semanas da Parte C.

Critério de exclusão:

  • História de qualquer comorbidade que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional para o sujeito.
  • Mulheres grávidas e lactantes.
  • Sujeitos sexualmente ativos com potencial reprodutivo que não estão dispostos a seguir os requisitos de contracepção.
  • História de intolerância a medicamentos no estudo parental que representaria um risco adicional para o sujeito.
  • Participação em um teste de medicamento experimental (incluindo estudos que investigam VX-661/ivacaftor ou lumacaftor/ivacaftor) que não sejam os estudos precursores de NCT02565914 ou outros estudos elegíveis da Vertex que investigam VX-661 em combinação com ivacaftor ou uso de um modulador CFTR disponível comercialmente.

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: TEZ/IVA

Parte A: Os participantes que receberam TEZ/IVA, monoterapia com IVA ou Placebo nos estudos parentais 103.106.107.108.109 e 111 receberam TEZ 100 miligramas (mg)/IVA 150 mg comprimido de dose fixa pela manhã e IVA 150 mg monocomprimido à noite para 96 semanas.

Parte B: Os participantes que receberam TEZ/IVA, monoterapia com IVA ou Placebo nos estudos parentais 106.108.109.112 e 114 receberam TEZ 100 mg/IVA 150 mg comprimido de dose fixa pela manhã e IVA 150 mg mono comprimido à noite durante 96 semanas.

Parte C: Os participantes que receberam TEZ/IVA, monoterapia com IVA ou Placebo nos estudos parentais 106,108 e 114 receberam comprimido de dose fixa de TEZ 100 mg/IVA 150 mg pela manhã e comprimido mono de IVA 150 mg à noite durante 192 semanas.
Medicamento: IVA
Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicamento: TEZ/IVA
Comprimido de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Parte A: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 100
Dia 1 até a semana 100
Parte B: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Dia 1 até a semana 100
Dia 1 até a semana 100
Parte C: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Dia 1 até a semana 196
Dia 1 até a semana 196

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte A: Mudança Absoluta no Volume Expiratório Forçado Previsto Percentual em 1 Segundo (ppFEV1) para Conjunto de Eficácia 106/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 106 e TEZ/IVA no estudo atual 110) e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA em ambos os estudos parentais 106 e no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal, exceto para a categoria Placebo-TEZ/IVA, para a qual a linha de base era a linha de base do estudo 110.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Mudança Absoluta no Volume Expiratório Forçado Previsto Percentual em 1 Segundo (ppFEV1) para Conjunto de Eficácia 108/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 108 e TEZ/IVA no estudo atual 110); categoria IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam monoterapia IVA no estudo parental 108 e TEZ/IVA no estudo atual 110); e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA tanto no estudo parental 108 quanto no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Mudança Absoluta no Volume Expiratório Forçado Previsto Percentual em 1 Segundo (ppFEV1) para Conjunto de Eficácia 103/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. Os dados são relatados para o grupo TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA tanto no estudo parental 103 quanto no estudo atual 110). A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Mudança Absoluta no Volume Expiratório Forçado Previsto Percentual em 1 Segundo (ppFEV1) para Conjunto de Eficácia 111/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 111 e TEZ/IVA no estudo atual 110) e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA em ambos os estudos parentais 111 e no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Alteração relativa no percentual de volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1) para o conjunto de eficácia 106/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 106 e TEZ/IVA no estudo atual 110) e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA em ambos os estudos parentais 106 e no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal, exceto para a categoria Placebo-TEZ/IVA, para a qual a linha de base era a linha de base do estudo 110.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Alteração relativa no percentual de volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1) para o conjunto de eficácia 108/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 108 e TEZ/IVA no estudo atual 110); categoria IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam monoterapia IVA no estudo parental 108 e TEZ/IVA no estudo atual 110); e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA tanto no estudo parental 108 quanto no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Alteração relativa no percentual de volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1) para o conjunto de eficácia 103/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. Os dados são relatados para o grupo TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA tanto no estudo parental 103 quanto no estudo atual 110). A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Alteração relativa no percentual de volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1) para o conjunto de eficácia 111/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 111 e TEZ/IVA no estudo atual 110) e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA em ambos os estudos parentais 111 e no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Número de eventos de exacerbação pulmonar (PEx) para conjunto de análise 106/110 PEx
Prazo: Da linha de base até o estudo 110 Semana 96
Exacerbação pulmonar foi definida como o tratamento com antibioticoterapia nova ou alterada (intravenosa, inalatória ou oral) para maior ou igual a 4 sinais/sintomas sinopulmonares. Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 106 e TEZ/IVA no estudo atual 110) e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA em ambos os estudos parentais 106 e no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal, exceto para a categoria Placebo-TEZ/IVA, para a qual a linha de base era a linha de base do estudo 110.
Da linha de base até o estudo 110 Semana 96
Parte A: Número de eventos de exacerbação pulmonar (PEx) para conjunto de análise 108/110 PEx
Prazo: Da linha de base até a semana 96
Exacerbação pulmonar foi definida como o tratamento com antibioticoterapia nova ou alterada (intravenosa, inalatória ou oral) para maior ou igual a 4 sinais/sintomas sinopulmonares. Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 108 e TEZ/IVA no estudo atual 110); categoria IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam monoterapia IVA no estudo parental 108 e TEZ/IVA no estudo atual 110); e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA tanto no estudo parental 108 quanto no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base até a semana 96
Parte A: Mudança Absoluta no Índice de Massa Corporal (IMC) para o Conjunto de Eficácia 106/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
O IMC foi definido como peso em quilograma (kg) dividido pela altura em metro quadrado (m^2). Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 106 e TEZ/IVA no estudo atual 110) e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA em ambos os estudos parentais 106 e no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal, exceto para a categoria Placebo-TEZ/IVA, para a qual a linha de base era a linha de base do estudo 110.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Mudança Absoluta no Índice de Massa Corporal (IMC) para o Conjunto de Eficácia 108/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
O IMC foi definido como o peso em kg dividido pela altura em metros quadrados (m^2). Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 108 e TEZ/IVA no estudo atual 110); categoria IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam monoterapia IVA no estudo parental 108 e TEZ/IVA no estudo atual 110); e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA tanto no estudo parental 108 quanto no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Mudança Absoluta no Índice de Massa Corporal (IMC) para o Conjunto de Eficácia 103/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
O IMC foi definido como o peso em kg dividido pela altura em metros quadrados (m^2). Os dados são relatados para o grupo TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA tanto no estudo parental 103 quanto no estudo atual 110). A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Mudança Absoluta no Índice de Massa Corporal (IMC) para o Conjunto de Eficácia do Estudo 111/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
O IMC foi definido como o peso em kg dividido pela altura em metros quadrados (m^2). Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 111 e TEZ/IVA no estudo atual 110) e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA em ambos os estudos parentais 111 e no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Alteração absoluta na pontuação Z do IMC para conjunto de eficácia 106/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
O escore z é uma medida estatística para descrever se uma média estava acima ou abaixo do padrão. Um escore z de 0 é igual à média e é considerado normal. Números menores indicam valores abaixo da média e números maiores indicam valores acima da média. Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 106 e TEZ/IVA no estudo atual 110) e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA em ambos os estudos parentais 106 e no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal, exceto para a categoria Placebo-TEZ/IVA, para a qual a linha de base era a linha de base do estudo 110.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Alteração absoluta na pontuação Z do IMC para conjunto de eficácia 108/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
O escore z é uma medida estatística para descrever se uma média estava acima ou abaixo do padrão. Um escore z de 0 é igual à média e é considerado normal. Números menores indicam valores abaixo da média e números maiores indicam valores acima da média. Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 108 e TEZ/IVA no estudo atual 110); categoria IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam monoterapia IVA no estudo parental 108 e TEZ/IVA no estudo atual 110); e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA tanto no estudo parental 108 quanto no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Mudança Absoluta no Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R) Pontuação do Domínio Respiratório para o Conjunto de Eficácia 106/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde. Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 106 e TEZ/IVA no estudo atual 110) e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA em ambos os estudos parentais 106 e no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal, exceto para a categoria Placebo-TEZ/IVA, para a qual a linha de base era a linha de base do estudo 110.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Alteração absoluta da linha de base no questionário de fibrose cística revisado (CFQ-R) Pontuação do domínio respiratório para conjunto de eficácia 108/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde. Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 108 e TEZ/IVA no estudo atual 110); categoria IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam monoterapia IVA no estudo parental 108 e TEZ/IVA no estudo atual 110); e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA tanto no estudo parental 108 quanto no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Mudança Absoluta no Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R) Pontuação do Domínio Respiratório para o Conjunto de Eficácia 103/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde. Os dados são relatados para o grupo TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA tanto no estudo parental 103 quanto no estudo atual 110). A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Mudança Absoluta no Peso Corporal para o Conjunto de Eficácia do Estudo 106/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 106 e TEZ/IVA no estudo atual 110) e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA em ambos os estudos parentais 106 e no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal, exceto para a categoria Placebo-TEZ/IVA, para a qual a linha de base era a linha de base do estudo 110.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Mudança Absoluta no Peso Corporal para Conjunto de Eficácia 108/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 108 e TEZ/IVA no estudo atual 110); categoria IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam monoterapia IVA no estudo parental 108 e TEZ/IVA no estudo atual 110); e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA tanto no estudo parental 108 quanto no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Mudança Absoluta no Peso Corporal para Conjunto de Eficácia 103/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
Os dados são relatados para o grupo TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA tanto no estudo parental 103 quanto no estudo atual 110). A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Mudança Absoluta no Peso Corporal para Conjunto de Eficácia 111/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 111 e TEZ/IVA no estudo atual 110) e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA em ambos os estudos parentais 111 e no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Mudança Absoluta no Peso Corporal Z-score para Conjunto de Eficácia 106/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
O escore z é uma medida estatística para descrever se uma média estava acima ou abaixo do padrão. Um escore z de 0 é igual à média e é considerado normal. Números menores indicam valores abaixo da média e números maiores indicam valores acima da média. Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 106 e TEZ/IVA no estudo atual 110) e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA em ambos os estudos parentais 106 e no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal, exceto para a categoria Placebo-TEZ/IVA, para a qual a linha de base era a linha de base do estudo 110.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Mudança Absoluta no Peso Corporal Z-score para Conjunto de Eficácia 108/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
O escore z é uma medida estatística para descrever se uma média estava acima ou abaixo do padrão. Um escore z de 0 é igual à média e é considerado normal. Números menores indicam valores abaixo da média e números maiores indicam valores acima da média. Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 108 e TEZ/IVA no estudo atual 110); categoria IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam monoterapia IVA no estudo parental 108 e TEZ/IVA no estudo atual 110); e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA tanto no estudo parental 108 quanto no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Mudança Absoluta na Altura Z-score para Conjunto de Eficácia 106/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
O escore z é uma medida estatística para descrever se uma média estava acima ou abaixo do padrão. Um escore z de 0 é igual à média e é considerado normal. Números menores indicam valores abaixo da média e números maiores indicam valores acima da média. Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 106 e TEZ/IVA no estudo atual 110) e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA em ambos os estudos parentais 106 e no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal, exceto para a categoria Placebo-TEZ/IVA, para a qual a linha de base era a linha de base do estudo 110.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Mudança Absoluta na Altura Z-score para Conjunto de Eficácia 108/110
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
O escore z é uma medida estatística para descrever se uma média estava acima ou abaixo do padrão. Um escore z de 0 é igual à média e é considerado normal. Números menores indicam valores abaixo da média e números maiores indicam valores acima da média. Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 108 e TEZ/IVA no estudo atual 110); categoria IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam monoterapia IVA no estudo parental 108 e TEZ/IVA no estudo atual 110); e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA tanto no estudo parental 108 quanto no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado. A linha de base foi definida como a linha de base do estudo principal.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte A: Tempo para a primeira Exacerbação Pulmonar (PEx) para Conjunto de Análise 106/110 PEx
Prazo: 96 semanas
O tempo até a primeira exacerbação pulmonar foi analisado usando estimativas de Kaplan-Meier e expresso em termos de probabilidade livre de eventos. Exp foi definido como o tratamento com antibioticoterapia nova ou alterada (intravenosa, inalatória ou oral) para maior ou igual a 4 sinais/sintomas sinopulmonares. Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 106 e TEZ/IVA no estudo atual 110) e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA em ambos os estudos parentais 106 e no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado.
96 semanas
Parte A: Tempo até a primeira Exacerbação Pulmonar (PEx) para Conjunto de Análise 108/110 PEx
Prazo: 96 semanas
O tempo até a primeira exacerbação pulmonar foi analisado usando estimativas de Kaplan-Meier e expresso em termos de probabilidade livre de eventos. Exp foi definido como o tratamento com antibioticoterapia nova ou alterada (intravenosa, inalatória ou oral) para maior ou igual a 4 sinais/sintomas sinopulmonares. Os dados são relatados separadamente para a categoria Placebo-TEZ/IVA (participantes que receberam placebo no estudo parental 108 e TEZ/IVA no estudo atual 110); categoria IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam monoterapia IVA no estudo parental 108 e TEZ/IVA no estudo atual 110); e categoria TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que receberam TEZ/IVA tanto no estudo parental 108 quanto no estudo atual 110) de acordo com o plano de análise pré-especificado.
96 semanas
Parte A: Concentrações plasmáticas de TEZ, metabólito TEZ (M1-TEZ), ivacaftor (IVA) e metabólito de ivacaftor (M1-IVA)
Prazo: Semana 24
Semana 24
Parte B: Mudança absoluta na porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Da linha de base no estudo 110, semana 96
FEV1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração completa.
Da linha de base no estudo 110, semana 96
Parte B: Mudança Absoluta no Índice de Massa Corporal (IMC)
Prazo: Da linha de base na semana 96
O IMC foi definido como peso em quilograma (kg) dividido pela altura em metro quadrado (m^2).
Da linha de base na semana 96
Parte B: Mudança absoluta no escore Z do IMC
Prazo: Da linha de base na semana 96
O escore z é uma medida estatística para descrever se uma média estava acima ou abaixo do padrão. Um escore z de 0 é igual à média e é considerado normal. Os números mais baixos indicam valores inferiores à média e os números mais elevados indicam valores superiores à média.
Da linha de base na semana 96
Parte B: Número de Eventos de Exacerbação Pulmonar (PEx)
Prazo: Da linha de base até a semana 96
Exacerbação pulmonar foi definida como o tratamento com antibioticoterapia nova ou alterada (intravenosa, inalatória ou oral) para um número maior ou igual a 4 sinais/sintomas sinopulmonares.
Da linha de base até a semana 96

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de agosto de 2015

Conclusão Primária (Real)

1 de maio de 2019

Conclusão do estudo (Real)

5 de dezembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de setembro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de setembro de 2015

Primeira postagem (Estimado)

1 de outubro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de setembro de 2023

Última verificação

1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX14-661-110
  • 2014-004827-29 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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