一项评估 VX-661 联合 Ivacaftor 长期治疗具有 F508del-CFTR 突变的囊性纤维化受试者的安全性和有效性的研究
2023年9月1日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项旨在评估 VX-661 联合 Ivacaftor 长期治疗 12 岁及以上患有 F508del-CFTR 突变纯合子或杂合子囊性纤维化受试者的安全性和有效性的第 3 期、开放标签、滚动研究
这是一项针对 F508del-CFTR 突变纯合子或杂合子且参与研究 VX13-661-103（研究 103、NCT02070744）、VX14 的 CF 受试者的 3 期、多中心、开放标签、3 部分翻转研究-661-106（研究 106，NCT02347657），VX14-661-107（研究 107，NCT02516410），VX14-661-108（研究 108，NCT02392234），VX14-661-109（研究 109，NCT02412114-）和 VX14-661-109 661-111（研究 111，NCT02508207）。
该研究旨在评估 VX-661 与 ivacaftor 联合长期治疗的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1131
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦
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Haifa、以色列
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Jerusalem、以色列
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Petah Tikva、以色列
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Tel Hashomer、以色列
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NAP
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Haifa、NAP、以色列
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Halifax、加拿大
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Montreal、加拿大
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Montréal、加拿大
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Québec、加拿大
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大
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Graz、奥地利
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Innsbruck、奥地利
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Salzburg、奥地利
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Berlin、德国
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Bochum、德国
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Erlangen、德国
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Essen、德国
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Frankfurt、德国
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Giesen、德国
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Hannöver、德国
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Heidelberg、德国
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Jena、德国
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Muenchen、德国
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Munchen、德国
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Tuebingen、德国
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Würzburg、德国
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Ancona、意大利
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Genova、意大利
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Milano、意大利
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Orbassano、意大利
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Palermo、意大利
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Potenza、意大利
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Roma、意大利
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Rome、意大利
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Torino、意大利
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Verona、意大利
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Brussels、比利时
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Gent、比利时
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Leuven、比利时
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Benite Cedex、法国
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Bordeaux Cedex、法国
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Bron Cedex、法国
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Lille、法国
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Marseilles、法国
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Montpellier Cedex 5、法国
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Paris、法国
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Paris Cedex 14、法国
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Paris Cedex 15、法国
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Rennes Cedex、法国
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Roscoff Cedex、法国
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Rouen Cedex、法国
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Chermside、澳大利亚
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Melbourne、澳大利亚
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South Brisbane、澳大利亚
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Westmead、澳大利亚
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Cork、爱尔兰
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Dublin、爱尔兰
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Dublin 4、爱尔兰
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Limerick、爱尔兰
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Goteborg、瑞典
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Stockholm、瑞典
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Uppsala、瑞典
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Bern、瑞士
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Zurich、瑞士
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国
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Arizona
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Tucson、Arizona、美国
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国
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California
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Long Beach、California、美国
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Los Angeles、California、美国
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Oakland、California、美国
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Palo Alto、California、美国
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Sacramento、California、美国
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San Diego、California、美国
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国
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Denver、Colorado、美国
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Florida
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Gainesville、Florida、美国
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Miami、Florida、美国
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Orlando、Florida、美国
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Pensacola、Florida、美国
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Tampa、Florida、美国
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国
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Idaho
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Boise、Idaho、美国
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国
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Glenview、Illinois、美国
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Niles、Illinois、美国
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Peoria、Illinois、美国
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、美国
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国
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Detroit、Michigan、美国
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国
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Saint Louis、Missouri、美国
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、美国
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、美国
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New Jersey
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Long Branch、New Jersey、美国
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New Brunswick、New Jersey、美国
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New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、美国
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New York
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Albany、New York、美国
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Buffalo、New York、美国
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New Hyde Park、New York、美国
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New York、New York、美国
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Rochester、New York、美国
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Syracuse、New York、美国
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国
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Ohio
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Akron、Ohio、美国
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Cincinnati、Ohio、美国
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Cleveland、Ohio、美国
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Columbus、Ohio、美国
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Toledo、Ohio、美国
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国
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Oregon
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Portland、Oregon、美国
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国
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South Dakota
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Sioux Falls、South Dakota、美国
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Tennessee
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Knoxville、Tennessee、美国
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Memphis、Tennessee、美国
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Nashville、Tennessee、美国
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Texas
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Austin、Texas、美国
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Dallas、Texas、美国
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Fort Worth、Texas、美国
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Houston、Texas、美国
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Tyler、Texas、美国
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国
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Washington
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Seattle、Washington、美国
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Spokane、Washington、美国
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West Virginia
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Morgantown、West Virginia、美国
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国
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Belfast、英国
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Birmingham、英国
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Exeter、英国
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Glasgow、英国
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Leeds、英国
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Liverpool、英国
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London、英国
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Manchester、英国
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Newcastle Upon Tyne、英国
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Penarth、英国
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Sheffield、英国
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Southampton、英国
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Stoke-on-Trent、英国
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West Yorkshire
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Leeds、West Yorkshire、英国
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Amsterdam、荷兰
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Den Haag、荷兰
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Heidelberglaan、荷兰
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Nijmegen、荷兰
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Rotterdam、荷兰
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Barcelona、西班牙
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Madrid、西班牙
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Sabadell、西班牙
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Sevilla、西班牙
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Valencia、西班牙
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
A 部分：
- 进入治疗队列的受试者必须满足以下所有标准：
- 选择加入治疗队列
- 在母体研究（NCT02070744、NCT02347657、NCT02516410、NCT02392234、NCT02412111）中完成研究药物治疗期或研究药物治疗和 NCT02508207 受试者的安全随访。
- 愿意通过安全随访访问保持稳定的 CF 方案。
重新加入 A 部分治疗队列的受试者必须满足以下所有标准：
- 在停止研究 NCT02565914 的 A 部分以参加另一项合格的 Vertex 研究之前，之前接受了至少 4 周的研究药物。
- 在 A 部分研究 NCT02565914 的回访之前或期间完成了另一项合格的 Vertex 研究的最后一次必要访问。
进入 A 部分观察队列的受试者必须满足以下标准：
- <18 岁（父母研究中知情同意/同意之日的年龄）
- 完成母体研究中的研究药物治疗期或研究药物治疗以及 NCT02508207 受试者的安全随访，但不选择参加 NCT02565914 治疗队列；或者
- 接受了至少 4 周的研究药物治疗，并完成了到父研究治疗期最后一次预定访视的访视（以及 NCT02508207 中受试者的安全随访访视），但不符合参加治疗的资格标准队列
B 部分：
符合以下所有纳入标准的受试者将有资格参加 B 部分。
- 未从父研究或研究 NCT02565914 的 A 部分撤回同意。
- 在 A 部分的治疗期间完成研究药物治疗 - 愿意在研究 NCT02565914 的 96 周访问期间保持稳定的 CF 药物（和补充）方案。
重新注册 B 部分的受试者必须满足以下所有条件：
- 在停止研究 NCT02565914 以参加另一项合格的 Vertex 研究之前，先前接受了至少 4 周的研究药物，该研究被定义为允许受试者参与研究 NCT02565914 的研究性 CFTR 调节剂的 Vertex 研究。
- 在 B 部分的回访之前或期间完成了另一项合格的 Vertex 研究的最后一次必要访视。
- 愿意在 B 部分的 96 周访问期间保持稳定的 CF 药物（和补充）方案。
C 部分：
- 符合以下所有纳入标准的受试者将有资格参加 C 部分。
- 未撤回对研究 NCT02565914 的 B 部分的同意。
- 在 NCT02565914 的 B 部分期间完成研究药物治疗。
- 愿意在 C 部分的 96 周访问期间保持稳定的 CF 药物（和补充）方案。
排除标准：
- 研究者认为可能混淆研究结果或对受试者造成额外风险的任何合并症的历史。
- 怀孕和哺乳的女性。
- 不愿意遵守避孕要求的具有生殖潜能的性活跃对象。
- 父母研究中的药物不耐受史会给受试者带来额外的风险。
- 参与药物研究试验（包括调查 VX-661/ivacaftor 或 lumacaftor/ivacaftor 的研究），而不是 NCT02565914 的父研究或调查 VX-661 与 ivacaftor 联合使用的其他符合条件的 Vertex 研究，或使用市售的 CFTR 调制器。
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：TEZ/IVA
A 部分：在家长研究 103,106,107,108,109 和 111 中接受 TEZ/IVA、IVA 单药治疗或安慰剂的参与者在早上服用 TEZ 100 毫克 (mg)/IVA 150 mg 固定剂量片剂，在晚上服用 IVA 150 mg 单药片剂。 96 周。 B 部分：在父母研究 106,108,109,112 和 114 中接受 TEZ/IVA、IVA 单药治疗或安慰剂的参与者在早上服用 TEZ 100 mg/IVA 150 mg 固定剂量片剂，在晚上服用 IVA 150 mg 单药片剂，持续 96 周。 C 部分：在父母研究 106,108 和 114 中接受 TEZ/IVA、IVA 单药治疗或安慰剂的参与者在早上服用 TEZ 100 mg/IVA 150 mg 固定剂量片剂，在晚上服用 IVA 150 mg 单药片，持续 192 周。 |
口服片剂。
其他名称：
口服固定剂量片剂。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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A 部分：根据发生治疗紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数评估的安全性和耐受性
大体时间：第 1 天到第 100 周
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第 1 天到第 100 周
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B 部分：根据出现治疗中出现的不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者数量评估安全性和耐受性
大体时间：第 1 天至第 100 周
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第 1 天至第 100 周
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C 部分：根据出现治疗紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者数量评估安全性和耐受性
大体时间：第 1 天至第 196 周
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第 1 天至第 196 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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A 部分：106/110 功效组预测的第一秒用力呼气量百分比 (ppFEV1) 的绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
分别报告安慰剂-TEZ/IVA 类别（在父母研究 106 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 106 中接受 TEZ/IVA 的参与者）的数据在当前的研究中 110) 按照预先指定的分析计划。
基线定义为母研究基线，安慰剂-TEZ/IVA 类别除外，其基线为研究 110 基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：1 秒内预测用力呼气量百分比 (ppFEV1) 的 108/110 功效组的绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
安慰剂-TEZ/IVA 类别的数据单独报告（在父母研究 108 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）； IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 108 中接受 IVA 单一疗法和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）；和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 108 和当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）按照预先指定的分析计划。
基线被定义为父研究基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：103/110 功效组预测的第一秒用力呼气量百分比 (ppFEV1) 的绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
报告了 TEZ/IVA-TEZ/IVA 组的数据（在父母研究 103 和当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）。
基线被定义为父研究基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：111/110 功效组预测的第一秒用力呼气量百分比 (ppFEV1) 的绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
分别报告安慰剂-TEZ/IVA 类别（在父母研究 111 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 111 中接受 TEZ/IVA 的参与者）的数据在当前的研究中 110) 按照预先指定的分析计划。
基线被定义为父研究基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：106/110 功效组预测的第一秒用力呼气量百分比 (ppFEV1) 的相对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
分别报告安慰剂-TEZ/IVA 类别（在父母研究 106 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 106 中接受 TEZ/IVA 的参与者）的数据在当前的研究中 110) 按照预先指定的分析计划。
基线定义为母研究基线，安慰剂-TEZ/IVA 类别除外，其基线为研究 110 基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：108/110 功效组预测的第一秒用力呼气量百分比 (ppFEV1) 的相对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
安慰剂-TEZ/IVA 类别的数据单独报告（在父母研究 108 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）； IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 108 中接受 IVA 单一疗法和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）；和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 108 和当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）按照预先指定的分析计划。
基线被定义为父研究基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：103/110 功效组预测的第一秒用力呼气量百分比 (ppFEV1) 的相对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
报告了 TEZ/IVA-TEZ/IVA 组的数据（在父母研究 103 和当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）。
基线被定义为父研究基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：111/110 功效组预测的第一秒用力呼气量百分比 (ppFEV1) 的相对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
分别报告安慰剂-TEZ/IVA 类别（在父母研究 111 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 111 中接受 TEZ/IVA 的参与者）的数据在当前的研究中 110) 按照预先指定的分析计划。
基线被定义为父研究基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：106/110 PEx 分析集的肺部恶化 (PEx) 事件数
大体时间：从基线到研究 110 第 96 周
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肺部恶化定义为使用新的或改变的抗生素疗法（静脉内、吸入或口服）治疗大于或等于 4 个窦肺体征/症状。
分别报告安慰剂-TEZ/IVA 类别（在父母研究 106 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 106 中接受 TEZ/IVA 的参与者）的数据在当前的研究中 110) 按照预先指定的分析计划。
基线定义为母研究基线，安慰剂-TEZ/IVA 类别除外，其基线为研究 110 基线。
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从基线到研究 110 第 96 周
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A 部分：108/110 PEx 分析集的肺部恶化 (PEx) 事件数
大体时间：从基线到第 96 周
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肺部恶化定义为使用新的或改变的抗生素疗法（静脉内、吸入或口服）治疗大于或等于 4 个窦肺体征/症状。
安慰剂-TEZ/IVA 类别的数据单独报告（在父母研究 108 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）； IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 108 中接受 IVA 单一疗法和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）；和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 108 和当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）按照预先指定的分析计划。
基线被定义为父研究基线。
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从基线到第 96 周
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A 部分：106/110 功效组的体重指数 (BMI) 的绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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BMI 定义为以千克 (kg) 为单位的体重除以以平方米 (m^2) 为单位的身高。
分别报告安慰剂-TEZ/IVA 类别（在父母研究 106 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 106 中接受 TEZ/IVA 的参与者）的数据在当前的研究中 110) 按照预先指定的分析计划。
基线定义为母研究基线，安慰剂-TEZ/IVA 类别除外，其基线为研究 110 基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：108/110 功效组的体重指数 (BMI) 的绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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BMI 定义为以公斤为单位的体重除以以平方米为单位的身高 (m^2)。
安慰剂-TEZ/IVA 类别的数据单独报告（在父母研究 108 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）； IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 108 中接受 IVA 单一疗法和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）；和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 108 和当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）按照预先指定的分析计划。
基线被定义为父研究基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：103/110 功效组的体重指数 (BMI) 的绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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BMI 定义为以公斤为单位的体重除以以平方米为单位的身高 (m^2)。
报告了 TEZ/IVA-TEZ/IVA 组的数据（在父母研究 103 和当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）。
基线被定义为父研究基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：研究 111/110 功效集的体重指数 (BMI) 的绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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BMI 定义为以公斤为单位的体重除以以平方米为单位的身高 (m^2)。
分别报告安慰剂-TEZ/IVA 类别（在父母研究 111 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 111 中接受 TEZ/IVA 的参与者）的数据在当前的研究中 110) 按照预先指定的分析计划。
基线被定义为父研究基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：106/110 功效集的 BMI Z 分数的绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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Z 分数是一种统计量度，用于描述平均值是高于还是低于标准。
z 得分为 0 等于平均值，被认为是正常的。
较低的数字表示值低于平均值，较高的数字表示值高于平均值。
分别报告安慰剂-TEZ/IVA 类别（在父母研究 106 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 106 中接受 TEZ/IVA 的参与者）的数据在当前的研究中 110) 按照预先指定的分析计划。
基线定义为母研究基线，安慰剂-TEZ/IVA 类别除外，其基线为研究 110 基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：108/110 功效集的 BMI Z 分数的绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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Z 分数是一种统计量度，用于描述平均值是高于还是低于标准。
z 得分为 0 等于平均值，被认为是正常的。
较低的数字表示值低于平均值，较高的数字表示值高于平均值。
安慰剂-TEZ/IVA 类别的数据单独报告（在父母研究 108 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）； IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 108 中接受 IVA 单一疗法和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）；和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 108 和当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）按照预先指定的分析计划。
基线被定义为父研究基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：106/110 功效集的囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸域评分的绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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CFQ-R 是经过验证的参与者报告的结果，用于测量囊性纤维化参与者的健康相关生活质量。
呼吸域评估呼吸道症状，评分范围：0-100；分数越高表示症状越少，与健康相关的生活质量越好。
分别报告安慰剂-TEZ/IVA 类别（在父母研究 106 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 106 中接受 TEZ/IVA 的参与者）的数据在当前的研究中 110) 按照预先指定的分析计划。
基线定义为母研究基线，安慰剂-TEZ/IVA 类别除外，其基线为研究 110 基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：108/110 功效集的囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸领域评分相对于基线的绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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CFQ-R 是经过验证的参与者报告的结果，用于测量囊性纤维化参与者的健康相关生活质量。
呼吸域评估呼吸道症状，评分范围：0-100；分数越高表示症状越少，与健康相关的生活质量越好。
安慰剂-TEZ/IVA 类别的数据单独报告（在父母研究 108 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）； IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 108 中接受 IVA 单一疗法和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）；和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 108 和当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）按照预先指定的分析计划。
基线被定义为父研究基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：103/110 功效集的囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸域评分的绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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CFQ-R 是经过验证的参与者报告的结果，用于测量囊性纤维化参与者的健康相关生活质量。
呼吸域评估呼吸道症状，评分范围：0-100；分数越高表示症状越少，与健康相关的生活质量越好。
报告了 TEZ/IVA-TEZ/IVA 组的数据（在父母研究 103 和当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）。
基线被定义为父研究基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：研究 106/110 功效组的体重绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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分别报告安慰剂-TEZ/IVA 类别（在父母研究 106 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 106 中接受 TEZ/IVA 的参与者）的数据在当前的研究中 110) 按照预先指定的分析计划。
基线定义为母研究基线，安慰剂-TEZ/IVA 类别除外，其基线为研究 110 基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：108/110 功效组的体重绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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安慰剂-TEZ/IVA 类别的数据单独报告（在父母研究 108 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）； IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 108 中接受 IVA 单一疗法和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）；和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 108 和当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）按照预先指定的分析计划。
基线被定义为父研究基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：103/110 功效组的体重绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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报告了 TEZ/IVA-TEZ/IVA 组的数据（在父母研究 103 和当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）。
基线被定义为父研究基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：111/110 功效组的体重绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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分别报告安慰剂-TEZ/IVA 类别（在父母研究 111 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 111 中接受 TEZ/IVA 的参与者）的数据在当前的研究中 110) 按照预先指定的分析计划。
基线被定义为父研究基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：106/110 功效组的体重 Z 评分的绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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Z 分数是一种统计量度，用于描述平均值是高于还是低于标准。
z 得分为 0 等于平均值，被认为是正常的。
较低的数字表示值低于平均值，较高的数字表示值高于平均值。
分别报告安慰剂-TEZ/IVA 类别（在父母研究 106 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 106 中接受 TEZ/IVA 的参与者）的数据在当前的研究中 110) 按照预先指定的分析计划。
基线定义为母研究基线，安慰剂-TEZ/IVA 类别除外，其基线为研究 110 基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：108/110 功效组的体重 Z 评分的绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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Z 分数是一种统计量度，用于描述平均值是高于还是低于标准。
z 得分为 0 等于平均值，被认为是正常的。
较低的数字表示值低于平均值，较高的数字表示值高于平均值。
安慰剂-TEZ/IVA 类别的数据单独报告（在父母研究 108 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）； IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 108 中接受 IVA 单一疗法和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）；和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 108 和当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）按照预先指定的分析计划。
基线被定义为父研究基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：106/110 功效组的身高 Z 分数的绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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Z 分数是一种统计量度，用于描述平均值是高于还是低于标准。
z 得分为 0 等于平均值，被认为是正常的。
较低的数字表示值低于平均值，较高的数字表示值高于平均值。
分别报告安慰剂-TEZ/IVA 类别（在父母研究 106 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 106 中接受 TEZ/IVA 的参与者）的数据在当前的研究中 110) 按照预先指定的分析计划。
基线定义为母研究基线，安慰剂-TEZ/IVA 类别除外，其基线为研究 110 基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：108/110 功效组的身高 Z 分数的绝对变化
大体时间：来自研究 110 第 96 周的基线
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Z 分数是一种统计量度，用于描述平均值是高于还是低于标准。
z 得分为 0 等于平均值，被认为是正常的。
较低的数字表示值低于平均值，较高的数字表示值高于平均值。
安慰剂-TEZ/IVA 类别的数据单独报告（在父母研究 108 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）； IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 108 中接受 IVA 单一疗法和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）；和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 108 和当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）按照预先指定的分析计划。
基线被定义为父研究基线。
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来自研究 110 第 96 周的基线
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A 部分：106/110 PEx 分析集的首次肺部恶化时间 (PEx)
大体时间：96周
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使用 Kaplan-Meier 估计分析首次肺部恶化的时间，并以无事件概率表示。
PEx 被定义为使用新的或改变的抗生素疗法（静脉内、吸入或口服）治疗大于或等于 4 个窦肺体征/症状。
分别报告安慰剂-TEZ/IVA 类别（在父母研究 106 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 106 中接受 TEZ/IVA 的参与者）的数据在当前的研究中 110) 按照预先指定的分析计划。
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96周
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A 部分：108/110 PEx 分析集的首次肺部恶化时间 (PEx)
大体时间：96周
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使用 Kaplan-Meier 估计分析首次肺部恶化的时间，并以无事件概率表示。
PEx 被定义为使用新的或改变的抗生素疗法（静脉内、吸入或口服）治疗大于或等于 4 个窦肺体征/症状。
安慰剂-TEZ/IVA 类别的数据单独报告（在父母研究 108 中接受安慰剂和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）； IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 108 中接受 IVA 单一疗法和在当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）；和 TEZ/IVA-TEZ/IVA 类别（在父母研究 108 和当前研究 110 中接受 TEZ/IVA 的参与者）按照预先指定的分析计划。
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96周
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A 部分：TEZ、TEZ 代谢物 (M1-TEZ)、Ivacaftor (IVA) 和 Ivacaftor 代谢物 (M1-IVA) 的血浆浓度
大体时间：第 24 周
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第 24 周
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B 部分：1 秒内预测用力呼气量百分比的绝对变化 (ppFEV1)
大体时间：从研究 110 第 96 周的基线开始
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FEV1是完全吸气后一秒内能用力吹出的空气量。
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从研究 110 第 96 周的基线开始
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B 部分：体重指数 (BMI) 的绝对变化
大体时间：从第 96 周的基线开始
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BMI 的定义是体重（公斤）除以身高（米^2）。
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从第 96 周的基线开始
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B 部分：BMI Z 分数的绝对变化
大体时间：从第 96 周的基线开始
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Z 分数是一种统计指标，用于描述平均值是否高于或低于标准。
z 分数 0 等于平均值，被视为正常。
较低的数字表示值低于平均值，较高的数字表示值高于平均值。
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从第 96 周的基线开始
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B 部分：肺部病情加重 (PEx) 事件的数量
大体时间：从基线到第 96 周
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肺部病情加重被定义为使用新的或改变的抗生素疗法（静脉、吸入或口服）治疗超过或等于 4 种鼻窦肺部体征/症状。
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从基线到第 96 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年8月1日
初级完成 (实际的)
2019年5月1日
研究完成 (实际的)
2022年12月5日
研究注册日期
首次提交
2015年9月18日
首先提交符合 QC 标准的
2015年9月29日
首次发布 (估计的)
2015年10月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年9月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月1日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
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