Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten og effekten av langtidsbehandling med VX-661 i kombinasjon med Ivacaftor hos pasienter med cystisk fibrose som har en F508del-CFTR-mutasjon

1. september 2023 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, åpen etikett, rollover-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av langtidsbehandling med VX-661 i kombinasjon med Ivacaftor hos forsøkspersoner i alderen 12 år og eldre med cystisk fibrose, homozygot eller heterozygot for F508del-CFTR-mutasjonen

Dette er en fase 3, multisenter, åpen, 3-delt rollover-studie i forsøkspersoner med CF som er homozygote eller heterozygote for F508del-CFTR-mutasjonen og som deltok i studiene VX13-661-103 (Studie 103, NCT02070744), VX14 -661-106 (Studie 106, NCT02347657), VX14-661-107 (Studie 107, NCT02516410), VX14-661-108 (Studie 108, NCT02392234), VX14-109 og VX14-109,-14109 og VX14101S 661-111 (Studie 111, NCT02508207). Studien er designet for å evaluere sikkerheten og effekten av langtidsbehandling av VX-661 i kombinasjon med ivacaftor.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1131

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Chermside, Australia
      • Melbourne, Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
      • Gent, Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Canada
      • Halifax, Canada
      • Montreal, Canada
      • Montréal, Canada
      • Québec, Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater
      • Los Angeles, California, Forente stater
      • Oakland, California, Forente stater
      • Palo Alto, California, Forente stater
      • Sacramento, California, Forente stater
      • San Diego, California, Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater
      • Denver, Colorado, Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater
      • Miami, Florida, Forente stater
      • Orlando, Florida, Forente stater
      • Pensacola, Florida, Forente stater
      • Tampa, Florida, Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
      • Glenview, Illinois, Forente stater
      • Niles, Illinois, Forente stater
      • Peoria, Illinois, Forente stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater
      • Detroit, Michigan, Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Forente stater
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater
      • Buffalo, New York, Forente stater
      • New Hyde Park, New York, Forente stater
      • New York, New York, Forente stater
      • Rochester, New York, Forente stater
      • Syracuse, New York, Forente stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater
      • Cleveland, Ohio, Forente stater
      • Columbus, Ohio, Forente stater
      • Toledo, Ohio, Forente stater
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater
      • Memphis, Tennessee, Forente stater
      • Nashville, Tennessee, Forente stater
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater
      • Dallas, Texas, Forente stater
      • Fort Worth, Texas, Forente stater
      • Houston, Texas, Forente stater
      • Tyler, Texas, Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
      • Spokane, Washington, Forente stater
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater
  • Frankrike
      • Benite Cedex, Frankrike
      • Bordeaux Cedex, Frankrike
      • Bron Cedex, Frankrike
      • Lille, Frankrike
      • Marseilles, Frankrike
      • Montpellier Cedex 5, Frankrike
      • Paris, Frankrike
      • Paris Cedex 14, Frankrike
      • Paris Cedex 15, Frankrike
      • Rennes Cedex, Frankrike
      • Roscoff Cedex, Frankrike
      • Rouen Cedex, Frankrike
  • Irland
      • Cork, Irland
      • Dublin, Irland
      • Dublin 4, Irland
      • Limerick, Irland
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Petah Tikva, Israel
      • Tel Hashomer, Israel
    • NAP
      • Haifa, NAP, Israel
  • Italia
      • Ancona, Italia
      • Genova, Italia
      • Milano, Italia
      • Orbassano, Italia
      • Palermo, Italia
      • Potenza, Italia
      • Roma, Italia
      • Rome, Italia
      • Torino, Italia
      • Verona, Italia
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
      • Den Haag, Nederland
      • Heidelberglaan, Nederland
      • Nijmegen, Nederland
      • Rotterdam, Nederland
  • Spania
      • Barcelona, Spania
      • Madrid, Spania
      • Sabadell, Spania
      • Sevilla, Spania
      • Valencia, Spania
  • Storbritannia
      • Belfast, Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
      • Exeter, Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia
      • Liverpool, Storbritannia
      • London, Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannia
      • Penarth, Storbritannia
      • Sheffield, Storbritannia
      • Southampton, Storbritannia
      • Stoke-on-Trent, Storbritannia
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Storbritannia
  • Sveits
      • Bern, Sveits
      • Zurich, Sveits
  • Sverige
      • Goteborg, Sverige
      • Stockholm, Sverige
      • Uppsala, Sverige
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
      • Bochum, Tyskland
      • Erlangen, Tyskland
      • Essen, Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
      • Giesen, Tyskland
      • Hannöver, Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
      • Jena, Tyskland
      • Muenchen, Tyskland
      • Munchen, Tyskland
      • Tuebingen, Tyskland
      • Würzburg, Tyskland
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike
      • Salzburg, Østerrike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Del A:

  • Emner som går inn i behandlingskohorten må oppfylle alle følgende kriterier:
  • Velg å melde deg inn i behandlingskohorten
  • Fullført behandlingsperiode for studiemedikamenter i en foreldrestudie (NCT02070744, NCT02347657, NCT02516410, NCT02392234, NCT02412111) eller studiemedisinsk behandling og sikkerhetsoppfølgingsbesøket for forsøkspersoner fra NCT02508207.
  • Villig til å forbli på et stabilt CF-regime gjennom sikkerhetsoppfølgingsbesøket.

  • Emner som registrerer seg på nytt i del A-behandlingskohorten må oppfylle alle følgende kriterier:

    • Tidligere mottatt minst 4 uker med studiemedikament før avslutning i del A av studie NCT02565914 for å delta i en annen kvalifisert Vertex-studie.
    • Fullførte det siste påkrevde besøket til en annen kvalifisert Vertex-studie før eller under det tilbakevendende besøket i del A-studie NCT02565914.

  • Emner som går inn i del A-observasjonskohorten må oppfylle følgende kriterier:

    • <18 år (alder på datoen for informert samtykke/samtykke i foreldrestudien)
    • Fullført behandlingsperiode for studiemedikamenter i en overordnet studie eller studiemedikamentell behandling og sikkerhetsoppfølgingsbesøket for forsøkspersoner fra NCT02508207, men velg ikke å melde deg inn i NCT02565914-behandlingskohorten; eller
    • Fikk minst 4 uker med studiemedisinsk behandling og fullførte besøk frem til det siste planlagte besøket i behandlingsperioden til en foreldrestudie (og sikkerhetsoppfølgingsbesøket for forsøkspersoner fra NCT02508207), men oppfyller ikke kvalifikasjonskriteriene for å melde seg inn i behandlingen Kohort

Del B:

Emner som oppfyller alle følgende inklusjonskriterier vil være kvalifisert for del B.

  • Trakk ikke samtykke fra overordnet studie eller del A av studie NCT02565914.
  • Fullført studiemedikamentell behandling i løpet av behandlingsperioden i del A av - Villig til å forbli på et stabilt CF-medisineringsregime (og supplement) gjennom det 96 uker lange besøket til studie NCT02565914.

Emner som registrerer seg på nytt i del B må oppfylle alle følgende kriterier:

  • Tidligere mottatt minst 4 uker med studiemedikament før avslutning Studer NCT02565914 for å delta i en annen kvalifisert Vertex-studie, som er definert som en Vertex-studie av CFTR-modulatorer som tillater deltakelse av forsøkspersoner i studie NCT02565914.
  • Fullførte det siste påkrevde besøket til en annen kvalifisert Vertex-studie før eller under returbesøket i del B.
  • Villig til å forbli på et stabilt CF-medisineringsregime (og supplement) gjennom det 96 ukers besøket i del B.

Del C:

  • Emner som oppfyller alle følgende inklusjonskriterier vil være kvalifisert for del C.
  • Trakk ikke samtykke fra del B av studie NCT02565914.
  • Fullført studie medikamentell behandling under del B av NCT02565914.
  • Villig til å forbli på et stabilt CF-medisineringsregime (og supplement) gjennom det 96 ukers besøket i del C.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om enhver komorbiditet som, etter etterforskerens mening, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko for forsøkspersonen.
  • Gravide og ammende kvinner.
  • Seksuelt aktive personer med reproduksjonspotensial som ikke er villige til å følge prevensjonskravene.
  • Historie om narkotikaintoleranse i foreldrestudien som ville utgjøre en ekstra risiko for forsøkspersonen.
  • Deltakelse i en legemiddelstudie (inkludert studier som undersøker VX-661/ivacaftor eller lumacaftor/ivacaftor) bortsett fra foreldrestudiene til NCT02565914 eller andre kvalifiserte Vertex-studier som undersøker VX-661 i kombinasjon med ivacaftor, eller bruk av en kommersielt tilgjengelig CFTR-modulator.

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: TEZ/IVA

Del A: Deltakere som fikk enten TEZ/IVA, IVA monoterapi eller placebo i foreldrestudiene 103,106,107,108,109 og 111, ble administrert TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg fast dose tablett om morgenen og IVA 150 mg monotablett om kvelden 96 uker.

Del B: Deltakere som mottok enten TEZ/IVA, IVA monoterapi eller placebo i foreldrestudiene 106,108,109,112 og 114, ble administrert TEZ 100 mg/IVA 150 mg fast dose tablett om morgenen og IVA 150 mg monotablett om kvelden i 96 uker.

Del C: Deltakere som fikk TEZ/IVA, IVA monoterapi eller placebo i foreldrestudiene 106,108 og 114, ble administrert TEZ 100 mg/IVA 150 mg fast dose tablett om morgenen og IVA 150 mg monotablett om kvelden i 192 uker.
Legemiddel: IVA
Tablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Legemiddel: TEZ/IVA
Fast dose tablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 100
Dag 1 til uke 100
Del B: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 100
Dag 1 til uke 100
Del C: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 196
Dag 1 til uke 196

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Absolutt endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) for 106/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 106 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk TEZ/IVA i begge foreldrestudier 106 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som moderstudiens baseline bortsett fra placebo-TEZ/IVA-kategorien, for hvilken baseline var studie 110 baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Absolutt endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) for 108/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Data rapporteres separat for kategorien Placebo-TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 108 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110); IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok IVA monoterapi i foreldrestudie 108 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110); og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok TEZ/IVA i både foreldrestudie 108 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Absolutt endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) for 103/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Data er rapportert for TEZ/IVA-TEZ/IVA-gruppen (deltakere som mottok TEZ/IVA i både foreldrestudie 103 og i gjeldende studie 110). Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Absolutt endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) for 111/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 111 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk TEZ/IVA i begge foreldrestudie 111 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Relativ endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) for 106/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 106 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk TEZ/IVA i begge foreldrestudier 106 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som moderstudiens baseline bortsett fra placebo-TEZ/IVA-kategorien, for hvilken baseline var studie 110 baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Relativ endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) for 108/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Data rapporteres separat for kategorien Placebo-TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 108 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110); IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok IVA monoterapi i foreldrestudie 108 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110); og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok TEZ/IVA i både foreldrestudie 108 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Relativ endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) for 103/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Data er rapportert for TEZ/IVA-TEZ/IVA-gruppen (deltakere som mottok TEZ/IVA i både foreldrestudie 103 og i gjeldende studie 110). Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Relativ endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) for 111/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 111 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk TEZ/IVA i begge foreldrestudie 111 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Antall lungeeksaserbasjonshendelser (PEx) for 106/110 PEx-analysesett
Tidsramme: Fra baseline opp til studie 110 uke 96
Lungeeksaserbasjon ble definert som behandling med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for mer enn eller lik 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 106 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk TEZ/IVA i begge foreldrestudier 106 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som moderstudiens baseline bortsett fra placebo-TEZ/IVA-kategorien, for hvilken baseline var studie 110 baseline.
Fra baseline opp til studie 110 uke 96
Del A: Antall pulmonal eksacerbasjonshendelser (PEx) for 108/110 PEx-analysesett
Tidsramme: Fra baseline til uke 96
Lungeeksaserbasjon ble definert som behandling med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for mer enn eller lik 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Data rapporteres separat for kategorien Placebo-TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 108 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110); IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok IVA monoterapi i foreldrestudie 108 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110); og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok TEZ/IVA i både foreldrestudie 108 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline til uke 96
Del A: Absolutt endring i kroppsmasseindeks (BMI) for 106/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
BMI ble definert som vekt i kilogram (kg) delt på høyde i kvadratmeter (m^2). Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 106 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk TEZ/IVA i begge foreldrestudier 106 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som moderstudiens baseline bortsett fra placebo-TEZ/IVA-kategorien, for hvilken baseline var studie 110 baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Absolutt endring i kroppsmasseindeks (BMI) for 108/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
BMI ble definert som vekt i kg delt på høyde i kvadratmeter (m^2). Data rapporteres separat for kategorien Placebo-TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 108 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110); IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok IVA monoterapi i foreldrestudie 108 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110); og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok TEZ/IVA i både foreldrestudie 108 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Absolutt endring i kroppsmasseindeks (BMI) for 103/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
BMI ble definert som vekt i kg delt på høyde i kvadratmeter (m^2). Data er rapportert for TEZ/IVA-TEZ/IVA-gruppen (deltakere som mottok TEZ/IVA i både foreldrestudie 103 og i gjeldende studie 110). Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Absolutt endring i kroppsmasseindeks (BMI) for studie 111/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
BMI ble definert som vekt i kg delt på høyde i kvadratmeter (m^2). Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 111 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk TEZ/IVA i begge foreldrestudie 111 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Absolutt endring i BMI Z-score for 106/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
Z-skåren er et statistisk mål for å beskrive om et gjennomsnitt var over eller under standarden. En z-score på 0 er lik gjennomsnittet og regnes som normal. Lavere tall indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og høyere tall indikerer verdier høyere enn gjennomsnittet. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 106 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk TEZ/IVA i begge foreldrestudier 106 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som moderstudiens baseline bortsett fra placebo-TEZ/IVA-kategorien, for hvilken baseline var studie 110 baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Absolutt endring i BMI Z-score for 108/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
Z-skåren er et statistisk mål for å beskrive om et gjennomsnitt var over eller under standarden. En z-score på 0 er lik gjennomsnittet og regnes som normal. Lavere tall indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og høyere tall indikerer verdier høyere enn gjennomsnittet. Data rapporteres separat for kategorien Placebo-TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 108 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110); IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok IVA monoterapi i foreldrestudie 108 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110); og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok TEZ/IVA i både foreldrestudie 108 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng for 106/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 106 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk TEZ/IVA i begge foreldrestudier 106 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som moderstudiens baseline bortsett fra placebo-TEZ/IVA-kategorien, for hvilken baseline var studie 110 baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Absolutt endring fra baseline i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng for 108/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet. Data rapporteres separat for kategorien Placebo-TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 108 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110); IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok IVA monoterapi i foreldrestudie 108 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110); og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok TEZ/IVA i både foreldrestudie 108 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng for 103/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet. Data er rapportert for TEZ/IVA-TEZ/IVA-gruppen (deltakere som mottok TEZ/IVA i både foreldrestudie 103 og i gjeldende studie 110). Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Absolutt endring i kroppsvekt for studie 106/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 106 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk TEZ/IVA i begge foreldrestudier 106 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som moderstudiens baseline bortsett fra placebo-TEZ/IVA-kategorien, for hvilken baseline var studie 110 baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Absolutt endring i kroppsvekt for 108/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
Data rapporteres separat for kategorien Placebo-TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 108 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110); IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok IVA monoterapi i foreldrestudie 108 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110); og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok TEZ/IVA i både foreldrestudie 108 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Absolutt endring i kroppsvekt for 103/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
Data er rapportert for TEZ/IVA-TEZ/IVA-gruppen (deltakere som mottok TEZ/IVA i både foreldrestudie 103 og i gjeldende studie 110). Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Absolutt endring i kroppsvekt for 111/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 111 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk TEZ/IVA i begge foreldrestudie 111 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Absolutt endring i kroppsvekt Z-score for 106/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
Z-skåren er et statistisk mål for å beskrive om et gjennomsnitt var over eller under standarden. En z-score på 0 er lik gjennomsnittet og regnes som normal. Lavere tall indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og høyere tall indikerer verdier høyere enn gjennomsnittet. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 106 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk TEZ/IVA i begge foreldrestudier 106 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som moderstudiens baseline bortsett fra placebo-TEZ/IVA-kategorien, for hvilken baseline var studie 110 baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Absolutt endring i kroppsvekt Z-score for 108/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
Z-skåren er et statistisk mål for å beskrive om et gjennomsnitt var over eller under standarden. En z-score på 0 er lik gjennomsnittet og regnes som normal. Lavere tall indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og høyere tall indikerer verdier høyere enn gjennomsnittet. Data rapporteres separat for kategorien Placebo-TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 108 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110); IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok IVA monoterapi i foreldrestudie 108 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110); og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok TEZ/IVA i både foreldrestudie 108 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Absolutt endring i høyde Z-score for 106/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
Z-skåren er et statistisk mål for å beskrive om et gjennomsnitt var over eller under standarden. En z-score på 0 er lik gjennomsnittet og regnes som normal. Lavere tall indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og høyere tall indikerer verdier høyere enn gjennomsnittet. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 106 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk TEZ/IVA i begge foreldrestudier 106 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som moderstudiens baseline bortsett fra placebo-TEZ/IVA-kategorien, for hvilken baseline var studie 110 baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Absolutt endring i høyde Z-score for 108/110 effektivitetssett
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
Z-skåren er et statistisk mål for å beskrive om et gjennomsnitt var over eller under standarden. En z-score på 0 er lik gjennomsnittet og regnes som normal. Lavere tall indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og høyere tall indikerer verdier høyere enn gjennomsnittet. Data rapporteres separat for kategorien Placebo-TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 108 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110); IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok IVA monoterapi i foreldrestudie 108 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110); og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok TEZ/IVA i både foreldrestudie 108 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del A: Tid til første pulmonal eksacerbasjon (PEx) for 106/110 PEx-analysesett
Tidsramme: 96 uker
Tid til første lungeeksaserbasjon ble analysert ved bruk av Kaplan-Meier-estimater og uttrykt i form av hendelsesfri sannsynlighet. PEx ble definert som behandlingen med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for mer enn eller lik 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Data rapporteres separat for placebo-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 106 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110) og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som fikk TEZ/IVA i begge foreldrestudier 106 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan.
96 uker
Del A: Tid til første pulmonal eksacerbasjon (PEx) for 108/110 PEx-analysesett
Tidsramme: 96 uker
Tid til første lungeeksaserbasjon ble analysert ved bruk av Kaplan-Meier-estimater og uttrykt i form av hendelsesfri sannsynlighet. PEx ble definert som behandlingen med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for mer enn eller lik 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Data rapporteres separat for kategorien Placebo-TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudie 108 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110); IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok IVA monoterapi i foreldrestudie 108 og TEZ/IVA i gjeldende studie 110); og TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok TEZ/IVA i både foreldrestudie 108 og i gjeldende studie 110) i henhold til forhåndsspesifisert analyseplan.
96 uker
Del A: Plasmakonsentrasjoner av TEZ, TEZ Metabolite (M1-TEZ), Ivacaftor (IVA) og Ivacaftor Metabolite (M1-IVA)
Tidsramme: Uke 24
Uke 24
Del B: Absolutt endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline ved studie 110 uke 96
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Fra baseline ved studie 110 uke 96
Del B: Absolutt endring i kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra baseline i uke 96
BMI ble definert som vekt i kilogram (kg) delt på høyde i kvadratmeter (m^2).
Fra baseline i uke 96
Del B: Absolutt endring i BMI Z-score
Tidsramme: Fra baseline i uke 96
Z-skåren er et statistisk mål for å beskrive om et gjennomsnitt var over eller under standarden. En z-score på 0 er lik gjennomsnittet og regnes som normal. Lavere tall indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og høyere tall indikerer verdier høyere enn gjennomsnittet.
Fra baseline i uke 96
Del B: Antall hendelser med pulmonal eksacerbasjon (PEx).
Tidsramme: Fra baseline til uke 96
Lungeeksaserbasjon ble definert som behandling med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for mer enn eller lik 4 sinopulmonale tegn/symptomer.
Fra baseline til uke 96

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2019

Studiet fullført (Faktiske)

5. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. september 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. september 2015

Først lagt ut (Antatt)

1. oktober 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX14-661-110
  • 2014-004827-29 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere