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Un estudio para evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento a largo plazo con VX-661 en combinación con ivacaftor en sujetos con fibrosis quística que tienen una mutación F508del-CFTR

1 de septiembre de 2023 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de fase 3, abierto, de renovación para evaluar la seguridad y la eficacia del tratamiento a largo plazo con VX-661 en combinación con ivacaftor en sujetos de 12 años o más con fibrosis quística, homocigotos o heterocigotos para la mutación F508del-CFTR

Este es un estudio de fase 3, multicéntrico, abierto, de continuación de 3 partes en sujetos con FQ que son homocigotos o heterocigotos para la mutación F508del-CFTR y que participaron en los estudios VX13-661-103 (Estudio 103, NCT02070744), VX14 -661-106 (Estudio 106, NCT02347657), VX14-661-107 (Estudio 107, NCT02516410), VX14-661-108 (Estudio 108, NCT02392234), VX14-661-109 (Estudio 109, NCT02412111) y VX14-661-109 (Estudio 109, NCT02412111) 661-111 (Estudio 111, NCT02508207). El estudio está diseñado para evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento a largo plazo de VX-661 en combinación con ivacaftor.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

1131

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
      • Bochum, Alemania
      • Erlangen, Alemania
      • Essen, Alemania
      • Frankfurt, Alemania
      • Giesen, Alemania
      • Hannöver, Alemania
      • Heidelberg, Alemania
      • Jena, Alemania
      • Muenchen, Alemania
      • Munchen, Alemania
      • Tuebingen, Alemania
      • Würzburg, Alemania
  • Australia
      • Chermside, Australia
      • Melbourne, Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Westmead, Australia
  • Austria
      • Graz, Austria
      • Innsbruck, Austria
      • Salzburg, Austria
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
      • Gent, Bélgica
      • Leuven, Bélgica
  • Canadá
      • Halifax, Canadá
      • Montreal, Canadá
      • Montréal, Canadá
      • Québec, Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
  • España
      • Barcelona, España
      • Madrid, España
      • Sabadell, España
      • Sevilla, España
      • Valencia, España
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
      • Oakland, California, Estados Unidos
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
      • Sacramento, California, Estados Unidos
      • San Diego, California, Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos
      • Denver, Colorado, Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos
      • Miami, Florida, Estados Unidos
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos
      • Tampa, Florida, Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
      • Glenview, Illinois, Estados Unidos
      • Niles, Illinois, Estados Unidos
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Estados Unidos
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos
      • Buffalo, New York, Estados Unidos
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos
      • New York, New York, Estados Unidos
      • Rochester, New York, Estados Unidos
      • Syracuse, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos
      • Houston, Texas, Estados Unidos
      • Tyler, Texas, Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
      • Spokane, Washington, Estados Unidos
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos
  • Francia
      • Benite Cedex, Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia
      • Bron Cedex, Francia
      • Lille, Francia
      • Marseilles, Francia
      • Montpellier Cedex 5, Francia
      • Paris, Francia
      • Paris Cedex 14, Francia
      • Paris Cedex 15, Francia
      • Rennes Cedex, Francia
      • Roscoff Cedex, Francia
      • Rouen Cedex, Francia
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
      • Dublin, Irlanda
      • Dublin 4, Irlanda
      • Limerick, Irlanda
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Petah Tikva, Israel
      • Tel Hashomer, Israel
    • NAP
      • Haifa, NAP, Israel
  • Italia
      • Ancona, Italia
      • Genova, Italia
      • Milano, Italia
      • Orbassano, Italia
      • Palermo, Italia
      • Potenza, Italia
      • Roma, Italia
      • Rome, Italia
      • Torino, Italia
      • Verona, Italia
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
      • Den Haag, Países Bajos
      • Heidelberglaan, Países Bajos
      • Nijmegen, Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos
  • Reino Unido
      • Belfast, Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
      • Exeter, Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido
      • London, Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido
      • Penarth, Reino Unido
      • Sheffield, Reino Unido
      • Southampton, Reino Unido
      • Stoke-on-Trent, Reino Unido
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Reino Unido
  • Suecia
      • Goteborg, Suecia
      • Stockholm, Suecia
      • Uppsala, Suecia
  • Suiza
      • Bern, Suiza
      • Zurich, Suiza

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Parte A:

  • Los sujetos que ingresan a la cohorte de tratamiento deben cumplir con todos los siguientes criterios:
  • Elija inscribirse en la cohorte de tratamiento
  • Período de tratamiento con el fármaco del estudio completado en un estudio principal (NCT02070744, NCT02347657, NCT02516410, NCT02392234, NCT02412111) o tratamiento con el fármaco del estudio y la visita de seguimiento de seguridad para sujetos de NCT02508207.
  • Dispuesto a permanecer en un régimen de FQ estable durante la visita de seguimiento de seguridad.

  • Los sujetos que se vuelvan a inscribir en la cohorte de tratamiento de la Parte A deben cumplir con todos los siguientes criterios:

    • Recibió previamente al menos 4 semanas del fármaco del estudio antes de suspenderlo en la Parte A del estudio NCT02565914 para participar en otro estudio calificado de Vertex.
    • Completó la última visita requerida de otro estudio de Vertex calificado antes o durante la visita de regreso en el estudio de la Parte A NCT02565914.

  • Los sujetos que ingresan a la cohorte de observación de la Parte A deben cumplir con los siguientes criterios:

    • <18 años de edad (edad en la fecha del consentimiento/asentimiento informado en el estudio principal)
    • Completó el Período de tratamiento con el fármaco del estudio en un estudio principal o tratamiento con el fármaco del estudio y la Visita de seguimiento de seguridad para los sujetos de NCT02508207, pero no optó por inscribirse en la Cohorte de tratamiento NCT02565914; o
    • Recibió al menos 4 semanas de tratamiento con el fármaco del estudio y visitas completadas hasta la última visita programada del Período de tratamiento de un estudio principal (y la Visita de seguimiento de seguridad para sujetos de NCT02508207), pero no cumple con los criterios de elegibilidad para la inscripción en el Tratamiento Grupo

Parte B:

Los sujetos que cumplan con todos los siguientes criterios de inclusión serán elegibles para la Parte B.

  • No retiró el consentimiento del estudio original ni de la Parte A del estudio NCT02565914.
  • Completó el tratamiento con el fármaco del estudio durante el Período de tratamiento en la Parte A de - Dispuesto a permanecer en un régimen estable de medicación (y suplemento) para la FQ durante la visita de 96 semanas del Estudio NCT02565914.

Los sujetos que se reinscriben en la Parte B deben cumplir con todos los siguientes criterios:

  • Recibió previamente al menos 4 semanas del fármaco del estudio antes de suspender el Estudio NCT02565914 para participar en otro estudio Vertex calificado, que se define como un estudio Vertex de moduladores CFTR en investigación que permite la participación de sujetos en el Estudio NCT02565914.
  • Completó la última visita requerida de otro estudio Vertex calificado antes o durante la visita de regreso en la Parte B.
  • Dispuesto a permanecer en un régimen estable de medicamentos (y suplementos) para la FQ durante la visita de la semana 96 en la Parte B.

Parte C:

  • Los sujetos que cumplan con todos los siguientes criterios de inclusión serán elegibles para la Parte C.
  • No retiró el consentimiento de la Parte B del estudio NCT02565914.
  • Tratamiento completo con el fármaco del estudio durante la Parte B de NCT02565914.
  • Dispuesto a permanecer en un régimen estable de medicamentos (y suplementos) para la FQ durante la visita de la semana 96 de la Parte C.

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de cualquier comorbilidad que, a juicio del investigador, pueda confundir los resultados del estudio o suponga un riesgo adicional para el sujeto.
  • Hembras gestantes y lactantes.
  • Sujetos sexualmente activos con potencial reproductivo que no estén dispuestos a seguir los requisitos de anticoncepción.
  • Antecedentes de intolerancia a las drogas en el estudio principal que supondrían un riesgo adicional para el sujeto.
  • Participación en un ensayo de fármaco en investigación (incluidos los estudios que investigan VX-661/ivacaftor o lumacaftor/ivacaftor) distintos de los estudios principales de NCT02565914 u otros estudios Vertex elegibles que investigan VX-661 en combinación con ivacaftor, o el uso de un modulador CFTR disponible en el mercado.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: TEZ/IVA

Parte A: A los participantes que recibieron TEZ/IVA, monoterapia con IVA o placebo en los estudios originales 103,106,107,108,109 y 111 se les administró un comprimido de dosis fija de 100 miligramos (mg) de IVA/IVA de 150 mg por la mañana y un comprimido mono de IVA de 150 mg por la noche durante 96 semanas.

Parte B: A los participantes que recibieron TEZ/IVA, monoterapia con IVA o placebo en los estudios principales 106,108,109,112 y 114 se les administró TEZ 100 mg/IVA 150 mg en tableta de dosis fija por la mañana y IVA 150 mg en mono tableta por la noche durante 96 semanas.

Parte C: A los participantes que recibieron TEZ/IVA, monoterapia con IVA o placebo en los estudios principales, a 106,108 y 114 se les administró TEZ 100 mg/IVA 150 mg en comprimido de dosis fija por la mañana y IVA 150 mg en monocomprimido por la noche durante 192 semanas.
Droga: IVA
Tableta para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: TEZ/IVA
Comprimido de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A: seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 100
Día 1 hasta Semana 100
Parte B: Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (EA) surgidos del tratamiento y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la Semana 100
Día 1 hasta la Semana 100
Parte C: Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (EA) emergentes del tratamiento y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la Semana 196
Día 1 hasta la Semana 196

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A: cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) para el conjunto de eficacia 106/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa. Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 106 y TEZ/IVA en el estudio actual 110) y la categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA en ambos estudios principales 106 y en el estudio actual 110) según el plan de análisis especificado previamente. El valor inicial se definió como el valor inicial del estudio principal excepto para la categoría Placebo-TEZ/IVA, para el cual el valor inicial fue el valor inicial del estudio 110.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) para el conjunto de eficacia 108/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa. Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 108 y TEZ/IVA en el estudio actual 110); categoría IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron monoterapia con IVA en el estudio principal 108 y TEZ/IVA en el estudio actual 110); y categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA tanto en el estudio principal 108 como en el estudio actual 110) según el plan de análisis preespecificado. La línea de base se definió como la línea de base del estudio original.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) para el conjunto de eficacia 103/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa. Los datos se informan para el grupo TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA tanto en el estudio original 103 como en el estudio actual 110). La línea de base se definió como la línea de base del estudio original.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) para el conjunto de eficacia 111/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa. Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 111 y TEZ/IVA en el estudio actual 110) y la categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA en ambos estudios principales 111 y en el estudio actual 110) según el plan de análisis especificado previamente. La línea de base se definió como la línea de base del estudio original.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: cambio relativo en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) para el conjunto de eficacia 106/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa. Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 106 y TEZ/IVA en el estudio actual 110) y la categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA en ambos estudios principales 106 y en el estudio actual 110) según el plan de análisis especificado previamente. El valor inicial se definió como el valor inicial del estudio principal excepto para la categoría Placebo-TEZ/IVA, para el cual el valor inicial fue el valor inicial del estudio 110.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: cambio relativo en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) para el conjunto de eficacia 108/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa. Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 108 y TEZ/IVA en el estudio actual 110); categoría IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron monoterapia con IVA en el estudio principal 108 y TEZ/IVA en el estudio actual 110); y categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA tanto en el estudio principal 108 como en el estudio actual 110) según el plan de análisis preespecificado. La línea de base se definió como la línea de base del estudio original.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: cambio relativo en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) para el conjunto de eficacia 103/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa. Los datos se informan para el grupo TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA tanto en el estudio original 103 como en el estudio actual 110). La línea de base se definió como la línea de base del estudio original.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: cambio relativo en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1) para el conjunto de eficacia 111/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa. Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 111 y TEZ/IVA en el estudio actual 110) y la categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA en ambos estudios principales 111 y en el estudio actual 110) según el plan de análisis especificado previamente. La línea de base se definió como la línea de base del estudio original.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: número de eventos de exacerbación pulmonar (PEx) para el conjunto de análisis 106/110 PEx
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el Estudio 110 Semana 96
La exacerbación pulmonar se definió como el tratamiento con terapia antibiótica nueva o modificada (intravenosa, inhalada u oral) para 4 o más signos/síntomas sinopulmonares. Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 106 y TEZ/IVA en el estudio actual 110) y la categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA en ambos estudios principales 106 y en el estudio actual 110) según el plan de análisis especificado previamente. El valor inicial se definió como el valor inicial del estudio principal excepto para la categoría Placebo-TEZ/IVA, para el cual el valor inicial fue el valor inicial del estudio 110.
Desde el inicio hasta el Estudio 110 Semana 96
Parte A: número de eventos de exacerbación pulmonar (PEx) para el conjunto de análisis 108/110 PEx
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 96
La exacerbación pulmonar se definió como el tratamiento con terapia antibiótica nueva o modificada (intravenosa, inhalada u oral) para 4 o más signos/síntomas sinopulmonares. Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 108 y TEZ/IVA en el estudio actual 110); categoría IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron monoterapia con IVA en el estudio principal 108 y TEZ/IVA en el estudio actual 110); y categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA tanto en el estudio principal 108 como en el estudio actual 110) según el plan de análisis preespecificado. La línea de base se definió como la línea de base del estudio original.
Desde el inicio hasta la semana 96
Parte A: cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC) para el conjunto de eficacia 106/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
El IMC se definió como el peso en kilogramos (kg) dividido por la altura en metros cuadrados (m^2). Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 106 y TEZ/IVA en el estudio actual 110) y la categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA en ambos estudios principales 106 y en el estudio actual 110) según el plan de análisis especificado previamente. El valor inicial se definió como el valor inicial del estudio principal excepto para la categoría Placebo-TEZ/IVA, para el cual el valor inicial fue el valor inicial del estudio 110.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC) para el conjunto de eficacia 108/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
El IMC se definió como el peso en kg dividido por la altura en metros cuadrados (m ^ 2). Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 108 y TEZ/IVA en el estudio actual 110); categoría IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron monoterapia con IVA en el estudio principal 108 y TEZ/IVA en el estudio actual 110); y categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA tanto en el estudio principal 108 como en el estudio actual 110) según el plan de análisis preespecificado. La línea de base se definió como la línea de base del estudio original.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC) para el conjunto de eficacia 103/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
El IMC se definió como el peso en kg dividido por la altura en metros cuadrados (m ^ 2). Los datos se informan para el grupo TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA tanto en el estudio original 103 como en el estudio actual 110). La línea de base se definió como la línea de base del estudio original.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: Cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC) para el conjunto de eficacia del estudio 111/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
El IMC se definió como el peso en kg dividido por la altura en metros cuadrados (m ^ 2). Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 111 y TEZ/IVA en el estudio actual 110) y la categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA en ambos estudios principales 111 y en el estudio actual 110) según el plan de análisis especificado previamente. La línea de base se definió como la línea de base del estudio original.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: cambio absoluto en el puntaje Z del IMC para el conjunto de eficacia 106/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
El puntaje z es una medida estadística para describir si una media estuvo por encima o por debajo del estándar. Una puntuación z de 0 es igual a la media y se considera normal. Los números más bajos indican valores inferiores a la media y los números más altos indican valores superiores a la media. Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 106 y TEZ/IVA en el estudio actual 110) y la categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA en ambos estudios principales 106 y en el estudio actual 110) según el plan de análisis especificado previamente. El valor inicial se definió como el valor inicial del estudio principal excepto para la categoría Placebo-TEZ/IVA, para el cual el valor inicial fue el valor inicial del estudio 110.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: cambio absoluto en el puntaje Z del IMC para el conjunto de eficacia 108/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
El puntaje z es una medida estadística para describir si una media estuvo por encima o por debajo del estándar. Una puntuación z de 0 es igual a la media y se considera normal. Los números más bajos indican valores inferiores a la media y los números más altos indican valores superiores a la media. Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 108 y TEZ/IVA en el estudio actual 110); categoría IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron monoterapia con IVA en el estudio principal 108 y TEZ/IVA en el estudio actual 110); y categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA tanto en el estudio principal 108 como en el estudio actual 110) según el plan de análisis preespecificado. La línea de base se definió como la línea de base del estudio original.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio revisado del Cuestionario de fibrosis quística (CFQ-R) para el conjunto de eficacia 106/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud. Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 106 y TEZ/IVA en el estudio actual 110) y la categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA en ambos estudios principales 106 y en el estudio actual 110) según el plan de análisis especificado previamente. El valor inicial se definió como el valor inicial del estudio principal excepto para la categoría Placebo-TEZ/IVA, para el cual el valor inicial fue el valor inicial del estudio 110.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: cambio absoluto desde el inicio en el puntaje del dominio respiratorio revisado del Cuestionario de fibrosis quística (CFQ-R) para el conjunto de eficacia 108/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud. Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 108 y TEZ/IVA en el estudio actual 110); categoría IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron monoterapia con IVA en el estudio principal 108 y TEZ/IVA en el estudio actual 110); y categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA tanto en el estudio principal 108 como en el estudio actual 110) según el plan de análisis preespecificado. La línea de base se definió como la línea de base del estudio original.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: Cambio absoluto en el puntaje del dominio respiratorio revisado del Cuestionario de fibrosis quística (CFQ-R) para el conjunto de eficacia 103/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud. Los datos se informan para el grupo TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA tanto en el estudio original 103 como en el estudio actual 110). La línea de base se definió como la línea de base del estudio original.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: Cambio absoluto en el peso corporal para el conjunto de eficacia del estudio 106/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 106 y TEZ/IVA en el estudio actual 110) y la categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA en ambos estudios principales 106 y en el estudio actual 110) según el plan de análisis especificado previamente. El valor inicial se definió como el valor inicial del estudio principal excepto para la categoría Placebo-TEZ/IVA, para el cual el valor inicial fue el valor inicial del estudio 110.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: Cambio absoluto en el peso corporal para el conjunto de eficacia 108/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 108 y TEZ/IVA en el estudio actual 110); categoría IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron monoterapia con IVA en el estudio principal 108 y TEZ/IVA en el estudio actual 110); y categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA tanto en el estudio principal 108 como en el estudio actual 110) según el plan de análisis preespecificado. La línea de base se definió como la línea de base del estudio original.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: Cambio absoluto en el peso corporal para el conjunto de eficacia 103/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Los datos se informan para el grupo TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA tanto en el estudio original 103 como en el estudio actual 110). La línea de base se definió como la línea de base del estudio original.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: Cambio absoluto en el peso corporal para el conjunto de eficacia 111/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 111 y TEZ/IVA en el estudio actual 110) y la categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA en ambos estudios principales 111 y en el estudio actual 110) según el plan de análisis especificado previamente. La línea de base se definió como la línea de base del estudio original.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: Cambio absoluto en el puntaje Z del peso corporal para el conjunto de eficacia 106/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
El puntaje z es una medida estadística para describir si una media estuvo por encima o por debajo del estándar. Una puntuación z de 0 es igual a la media y se considera normal. Los números más bajos indican valores inferiores a la media y los números más altos indican valores superiores a la media. Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 106 y TEZ/IVA en el estudio actual 110) y la categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA en ambos estudios principales 106 y en el estudio actual 110) según el plan de análisis especificado previamente. El valor inicial se definió como el valor inicial del estudio principal excepto para la categoría Placebo-TEZ/IVA, para el cual el valor inicial fue el valor inicial del estudio 110.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: Cambio absoluto en el puntaje Z del peso corporal para el conjunto de eficacia 108/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
El puntaje z es una medida estadística para describir si una media estuvo por encima o por debajo del estándar. Una puntuación z de 0 es igual a la media y se considera normal. Los números más bajos indican valores inferiores a la media y los números más altos indican valores superiores a la media. Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 108 y TEZ/IVA en el estudio actual 110); categoría IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron monoterapia con IVA en el estudio principal 108 y TEZ/IVA en el estudio actual 110); y categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA tanto en el estudio principal 108 como en el estudio actual 110) según el plan de análisis preespecificado. La línea de base se definió como la línea de base del estudio original.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: Cambio absoluto en la puntuación Z de la altura para el conjunto de eficacia 106/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
El puntaje z es una medida estadística para describir si una media estuvo por encima o por debajo del estándar. Una puntuación z de 0 es igual a la media y se considera normal. Los números más bajos indican valores inferiores a la media y los números más altos indican valores superiores a la media. Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 106 y TEZ/IVA en el estudio actual 110) y la categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA en ambos estudios principales 106 y en el estudio actual 110) según el plan de análisis especificado previamente. El valor inicial se definió como el valor inicial del estudio principal excepto para la categoría Placebo-TEZ/IVA, para el cual el valor inicial fue el valor inicial del estudio 110.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: Cambio absoluto en la puntuación Z de la altura para el conjunto de eficacia 108/110
Periodo de tiempo: Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
El puntaje z es una medida estadística para describir si una media estuvo por encima o por debajo del estándar. Una puntuación z de 0 es igual a la media y se considera normal. Los números más bajos indican valores inferiores a la media y los números más altos indican valores superiores a la media. Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 108 y TEZ/IVA en el estudio actual 110); categoría IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron monoterapia con IVA en el estudio principal 108 y TEZ/IVA en el estudio actual 110); y categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA tanto en el estudio principal 108 como en el estudio actual 110) según el plan de análisis preespecificado. La línea de base se definió como la línea de base del estudio original.
Desde el inicio en el Estudio 110 Semana 96
Parte A: tiempo hasta la primera exacerbación pulmonar (PEx) para el conjunto de análisis 106/110 PEx
Periodo de tiempo: 96 semanas
El tiempo transcurrido hasta la primera exacerbación pulmonar se analizó utilizando estimaciones de Kaplan-Meier y se expresó en términos de probabilidad libre de eventos. La PEx se definió como el tratamiento con terapia antibiótica nueva o modificada (intravenosa, inhalada u oral) para 4 o más signos/síntomas sinopulmonares. Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 106 y TEZ/IVA en el estudio actual 110) y la categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA en ambos estudios principales 106 y en el estudio actual 110) según el plan de análisis especificado previamente.
96 semanas
Parte A: tiempo hasta la primera exacerbación pulmonar (PEx) para el conjunto de análisis 108/110 PEx
Periodo de tiempo: 96 semanas
El tiempo transcurrido hasta la primera exacerbación pulmonar se analizó utilizando estimaciones de Kaplan-Meier y se expresó en términos de probabilidad libre de eventos. La PEx se definió como el tratamiento con terapia antibiótica nueva o modificada (intravenosa, inhalada u oral) para 4 o más signos/síntomas sinopulmonares. Los datos se informan por separado para la categoría Placebo-TEZ/IVA (participantes que recibieron placebo en el estudio principal 108 y TEZ/IVA en el estudio actual 110); categoría IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron monoterapia con IVA en el estudio principal 108 y TEZ/IVA en el estudio actual 110); y categoría TEZ/IVA-TEZ/IVA (participantes que recibieron TEZ/IVA tanto en el estudio principal 108 como en el estudio actual 110) según el plan de análisis preespecificado.
96 semanas
Parte A: concentraciones plasmáticas de TEZ, metabolito de TEZ (M1-TEZ), ivacaftor (IVA) y metabolito de ivacaftor (M1-IVA)
Periodo de tiempo: Semana 24
Semana 24
Parte B: Cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 96 del Estudio 110
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar con fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Desde el inicio en la semana 96 del Estudio 110
Parte B: Cambio absoluto en el índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 96
El IMC se definió como el peso en kilogramos (kg) dividido por la altura en metros cuadrados (m^2).
Desde el inicio en la semana 96
Parte B: Cambio absoluto en la puntuación Z del IMC
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 96
La puntuación z es una medida estadística para describir si una media estaba por encima o por debajo del estándar. Una puntuación z de 0 es igual a la media y se considera normal. Los números más bajos indican valores inferiores a la media y los números más altos indican valores superiores a la media.
Desde el inicio en la semana 96
Parte B: Número de eventos de exacerbación pulmonar (PEx)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 96
La exacerbación pulmonar se definió como el tratamiento con terapia antibiótica nueva o modificada (intravenosa, inhalada u oral) para 4 signos/síntomas sinopulmonares o más.
Desde el inicio hasta la semana 96

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de agosto de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de mayo de 2019

Finalización del estudio (Actual)

5 de diciembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de septiembre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de septiembre de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

1 de octubre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX14-661-110
  • 2014-004827-29 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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