Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti dlouhodobé léčby VX-661 v kombinaci s Ivacaftorem u pacientů s cystickou fibrózou, kteří mají mutaci F508del-CFTR

1. září 2023 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otevřená, rolloverová studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti dlouhodobé léčby VX-661 v kombinaci s Ivacaftorem u subjektů ve věku 12 let a starších s cystickou fibrózou, homozygotní nebo heterozygotní pro mutaci F508del-CFTR

Jedná se o multicentrickou, otevřenou, 3dílnou studii fáze 3 u subjektů s CF, kteří jsou homozygotní nebo heterozygotní pro mutaci F508del-CFTR a kteří se účastnili studií VX13-661-103 (studie 103, NCT02070744), VX14 -661-106 (Studie 106, NCT02347657), VX14-661-107 (Studie 107, NCT02516410), VX14-661-108 (Studie 108, NCT02392234), 211Xtu1Stu1604), 91X101 a 21X14-609, V91X14-6010 661-111 (studie 111, NCT02508207). Studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a účinnost dlouhodobé léčby VX-661 v kombinaci s ivakaftorem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1131

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Chermside, Austrálie
      • Melbourne, Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie
      • Westmead, Austrálie
  • Belgie
      • Brussels, Belgie
      • Gent, Belgie
      • Leuven, Belgie
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
  • Francie
      • Benite Cedex, Francie
      • Bordeaux Cedex, Francie
      • Bron Cedex, Francie
      • Lille, Francie
      • Marseilles, Francie
      • Montpellier Cedex 5, Francie
      • Paris, Francie
      • Paris Cedex 14, Francie
      • Paris Cedex 15, Francie
      • Rennes Cedex, Francie
      • Roscoff Cedex, Francie
      • Rouen Cedex, Francie
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
      • Den Haag, Holandsko
      • Heidelberglaan, Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
  • Irsko
      • Cork, Irsko
      • Dublin, Irsko
      • Dublin 4, Irsko
      • Limerick, Irsko
  • Itálie
      • Ancona, Itálie
      • Genova, Itálie
      • Milano, Itálie
      • Orbassano, Itálie
      • Palermo, Itálie
      • Potenza, Itálie
      • Roma, Itálie
      • Rome, Itálie
      • Torino, Itálie
      • Verona, Itálie
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
      • Jerusalem, Izrael
      • Petah Tikva, Izrael
      • Tel Hashomer, Izrael
    • NAP
      • Haifa, NAP, Izrael
  • Kanada
      • Halifax, Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Montréal, Kanada
      • Québec, Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Německo
      • Berlin, Německo
      • Bochum, Německo
      • Erlangen, Německo
      • Essen, Německo
      • Frankfurt, Německo
      • Giesen, Německo
      • Hannöver, Německo
      • Heidelberg, Německo
      • Jena, Německo
      • Muenchen, Německo
      • Munchen, Německo
      • Tuebingen, Německo
      • Würzburg, Německo
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko
      • Salzburg, Rakousko
  • Spojené království
      • Belfast, Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
      • Exeter, Spojené království
      • Glasgow, Spojené království
      • Leeds, Spojené království
      • Liverpool, Spojené království
      • London, Spojené království
      • Manchester, Spojené království
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království
      • Penarth, Spojené království
      • Sheffield, Spojené království
      • Southampton, Spojené království
      • Stoke-on-Trent, Spojené království
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Spojené království
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy
      • Los Angeles, California, Spojené státy
      • Oakland, California, Spojené státy
      • Palo Alto, California, Spojené státy
      • Sacramento, California, Spojené státy
      • San Diego, California, Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy
      • Denver, Colorado, Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy
      • Miami, Florida, Spojené státy
      • Orlando, Florida, Spojené státy
      • Pensacola, Florida, Spojené státy
      • Tampa, Florida, Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
      • Glenview, Illinois, Spojené státy
      • Niles, Illinois, Spojené státy
      • Peoria, Illinois, Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy
      • Detroit, Michigan, Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Spojené státy
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy
      • Buffalo, New York, Spojené státy
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy
      • New York, New York, Spojené státy
      • Rochester, New York, Spojené státy
      • Syracuse, New York, Spojené státy
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Spojené státy
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy
      • Columbus, Ohio, Spojené státy
      • Toledo, Ohio, Spojené státy
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy
      • Dallas, Texas, Spojené státy
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy
      • Houston, Texas, Spojené státy
      • Tyler, Texas, Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
      • Spokane, Washington, Spojené státy
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
      • Madrid, Španělsko
      • Sabadell, Španělsko
      • Sevilla, Španělsko
      • Valencia, Španělsko
  • Švédsko
      • Goteborg, Švédsko
      • Stockholm, Švédsko
      • Uppsala, Švédsko
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko
      • Zurich, Švýcarsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Část A:

  • Subjekty vstupující do léčebné kohorty musí splňovat všechna následující kritéria:
  • Zvolte, abyste se zapsali do léčebné kohorty
  • Dokončené období léčby studovaným lékem v rodičovské studii (NCT02070744, NCT02347657, NCT02516410, NCT02392234, NCT02412111) nebo léčba studovaným lékem a následná bezpečnostní návštěva pro subjekty z NCT02508207.
  • Ochota zůstat na stabilním režimu CF prostřednictvím bezpečnostní následné návštěvy.

  • Subjekty, které se znovu zapisují do léčebné kohorty části A, musí splňovat všechna následující kritéria:

    • Dříve dostával alespoň 4 týdny studovaného léku před přerušením v části A studie NCT02565914 za účelem účasti v jiné kvalifikované studii Vertex.
    • Dokončili poslední požadovanou návštěvu jiné kvalifikované studie Vertex před nebo během návratové návštěvy v části A studie NCT02565914.

  • Subjekty vstupující do části A pozorovací kohorty musí splňovat následující kritéria:

    • <18 let (věk k datu informovaného souhlasu/souhlasu v rodičovské studii)
    • Dokončené období léčby studovaným lékem v rodičovské studii nebo léčbě studovaným lékem a následná bezpečnostní návštěva pro subjekty z NCT02508207, ale nezvolili si zařazení do léčebné kohorty NCT02565914; nebo
    • Absolvoval alespoň 4 týdny léčby studovaným lékem a absolvoval návštěvy až do poslední plánované návštěvy léčebného období rodičovské studie (a následné bezpečnostní návštěvy pro subjekty z NCT02508207), ale nesplňuje kritéria způsobilosti pro zařazení do léčby Kohorta

Část B:

Subjekty, které splňují všechna následující kritéria pro zařazení, budou způsobilé pro část B.

  • Neodvolali souhlas s rodičovskou studií nebo částí A studie NCT02565914.
  • Dokončili léčbu studovaným lékem během Období léčby v části A - Ochota zůstat na stabilním režimu léčby CF (a doplňku) během 96týdenní návštěvy studie NCT02565914.

Subjekty, které se znovu zapisují do části B, musí splňovat všechna následující kritéria:

  • Před přerušením studie NCT02565914 dostával alespoň 4 týdny studovaného léku za účelem účasti v jiné kvalifikované studii Vertex, která je definována jako studie Vertex zkoumajících modulátorů CFTR, která umožňuje účast subjektů ve studii NCT02565914.
  • Dokončili poslední požadovanou návštěvu jiné kvalifikované studie Vertex před nebo během návratové návštěvy v části B.
  • Ochota zůstat na stabilním režimu medikace (a suplementace) CF po dobu 96týdenní návštěvy v části B.

Část C:

  • Subjekty, které splňují všechna následující kritéria pro zařazení, budou způsobilé pro část C.
  • Neodvolali souhlas z části B studie NCT02565914.
  • Dokončená studie lékové léčby během části B NCT02565914.
  • Ochotný zůstat na stabilním režimu medikace (a doplňků) CF během 96týdenní návštěvy části C.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza jakékoli komorbidity, která by podle názoru zkoušejícího mohla zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko pro subjekt.
  • Těhotné a kojící ženy.
  • Sexuálně aktivní subjekty s reprodukčním potenciálem, které nejsou ochotny dodržovat požadavky antikoncepce.
  • Anamnéza lékové intolerance v rodičovské studii, která by pro subjekt představovala další riziko.
  • Účast ve výzkumné studii léčiva (včetně studií zkoumajících VX-661/ivakaftor nebo lumakaftor/ivakaftor) jiné než rodičovské studie NCT02565914 nebo jiné způsobilé studie Vertex zkoumající VX-661 v kombinaci s ivakaftorem nebo použití komerčně dostupného modulátoru CFTR.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: TEZ/IVA

Část A: Účastníkům, kteří dostávali buď TEZ/IVA, IVA monoterapii nebo placebo v rodičovských studiích 103,106,107,108,109 a 111, byl podáván TEZ 100 miligram (mg)/IVA 150 mg tableta s fixní dávkou ráno a IVA 150 mg mono tableta večer po dobu 96 týdnů.

Část B: Účastníkům, kteří dostávali buď TEZ/IVA, IVA monoterapii nebo placebo v rodičovských studiích 106,108,109,112 a 114, byla podávána TEZ 100 mg/IVA 150 mg tableta s fixní dávkou ráno a IVA 150 mg mono tableta večer po dobu 96 týdnů.

Část C: Účastníkům, kteří dostávali TEZ/IVA, IVA monoterapii nebo placebo v rodičovských studiích 106,108 a 114, byla podávána TEZ 100 mg/IVA 150 mg tableta s fixní dávkou ráno a IVA 150 mg mono tableta večer po dobu 192 týdnů.
Lék: IVA
Tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Lék: TEZ/IVA
Tableta s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 100
Den 1 až týden 100
Část B: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAEs)
Časové okno: Den 1 až týden 100
Den 1 až týden 100
Část C: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 196
Den 1 až týden 196

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Absolutní změna v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) pro sadu účinnosti 106/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. Údaje jsou uváděny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 106 a TEZ/IVA v současné studii 110) a kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali TEZ/IVA v obou rodičovských studiích 106 a v současné studii 110) podle předem specifikovaného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí hodnota pro rodičovskou studii s výjimkou kategorie Placebo-TEZ/IVA, pro kterou byla výchozí hodnota studie 110.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Absolutní změna v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) pro sadu účinnosti 108/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. Údaje jsou uvedeny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 108 a TEZ/IVA v současné studii 110); kategorie IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali monoterapii IVA v rodičovské studii 108 a TEZ/IVA v současné studii 110); a kategorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostali TEZ/IVA v rodičovské studii 108 i v současné studii 110) podle předem stanoveného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Absolutní změna v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) pro sadu účinnosti 103/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. Údaje jsou uvedeny pro skupinu TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali TEZ/IVA v rodičovské studii 103 i v současné studii 110). Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Absolutní změna procenta předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) pro sadu účinnosti 111/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. Údaje jsou uváděny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 111 a TEZ/IVA v současné studii 110) a kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali TEZ/IVA v obou rodičovských studiích 111 a v současné studii 110) podle předem specifikovaného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Relativní změna v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) pro sadu účinnosti 106/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. Údaje jsou uváděny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 106 a TEZ/IVA v současné studii 110) a kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali TEZ/IVA v obou rodičovských studiích 106 a v současné studii 110) podle předem specifikovaného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí hodnota pro rodičovskou studii s výjimkou kategorie Placebo-TEZ/IVA, pro kterou byla výchozí hodnota studie 110.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Relativní změna v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) pro sadu účinnosti 108/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. Údaje jsou uvedeny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 108 a TEZ/IVA v současné studii 110); kategorie IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali monoterapii IVA v rodičovské studii 108 a TEZ/IVA v současné studii 110); a kategorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostali TEZ/IVA v rodičovské studii 108 i v současné studii 110) podle předem stanoveného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Relativní změna v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) pro sadu účinnosti 103/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. Údaje jsou uvedeny pro skupinu TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali TEZ/IVA v rodičovské studii 103 i v současné studii 110). Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Relativní změna v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1) pro sadu účinnosti 111/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. Údaje jsou uváděny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 111 a TEZ/IVA v současné studii 110) a kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali TEZ/IVA v obou rodičovských studiích 111 a v současné studii 110) podle předem specifikovaného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Počet příhod plicní exacerbace (PEx) pro sadu analýzy 106/110 PEx
Časové okno: Od základního stavu až po studii 110 týden 96
Plicní exacerbace byla definována jako léčba novou nebo změněnou antibiotickou terapií (intravenózní, inhalační nebo perorální) pro více než nebo rovné 4 sinopulmonálním příznakům/symptomům. Údaje jsou uváděny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 106 a TEZ/IVA v současné studii 110) a kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali TEZ/IVA v obou rodičovských studiích 106 a v současné studii 110) podle předem specifikovaného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí hodnota pro rodičovskou studii s výjimkou kategorie Placebo-TEZ/IVA, pro kterou byla výchozí hodnota studie 110.
Od základního stavu až po studii 110 týden 96
Část A: Počet příhod plicní exacerbace (PEx) pro sadu analýzy 108/110 PEx
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne
Plicní exacerbace byla definována jako léčba novou nebo změněnou antibiotickou terapií (intravenózní, inhalační nebo perorální) pro více než nebo rovné 4 sinopulmonálním příznakům/symptomům. Údaje jsou uvedeny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 108 a TEZ/IVA v současné studii 110); kategorie IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali monoterapii IVA v rodičovské studii 108 a TEZ/IVA v současné studii 110); a kategorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostali TEZ/IVA v rodičovské studii 108 i v současné studii 110) podle předem stanoveného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základního stavu do 96. týdne
Část A: Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) pro sadu účinnosti 106/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
BMI byl definován jako hmotnost v kilogramech (kg) dělená výškou v metrech čtverečních (m^2). Údaje jsou uváděny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 106 a TEZ/IVA v současné studii 110) a kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali TEZ/IVA v obou rodičovských studiích 106 a v současné studii 110) podle předem specifikovaného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí hodnota pro rodičovskou studii s výjimkou kategorie Placebo-TEZ/IVA, pro kterou byla výchozí hodnota studie 110.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) pro sadu účinnosti 108/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
BMI byl definován jako hmotnost v kg dělená výškou v metrech čtverečních (m^2). Údaje jsou uvedeny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 108 a TEZ/IVA v současné studii 110); kategorie IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali monoterapii IVA v rodičovské studii 108 a TEZ/IVA v současné studii 110); a kategorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostali TEZ/IVA v rodičovské studii 108 i v současné studii 110) podle předem stanoveného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) pro sadu účinnosti 103/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
BMI byl definován jako hmotnost v kg dělená výškou v metrech čtverečních (m^2). Údaje jsou uvedeny pro skupinu TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali TEZ/IVA v rodičovské studii 103 i v současné studii 110). Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) pro sadu účinnosti studie 111/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
BMI byl definován jako hmotnost v kg dělená výškou v metrech čtverečních (m^2). Údaje jsou uváděny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 111 a TEZ/IVA v současné studii 110) a kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali TEZ/IVA v obou rodičovských studiích 111 a v současné studii 110) podle předem specifikovaného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Absolutní změna v BMI Z-skóre pro sadu účinnosti 106/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Z-skóre je statistická míra popisující, zda byl průměr nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná průměru a považuje se za normální. Nižší čísla znamenají hodnoty nižší než průměr a vyšší čísla znamenají hodnoty vyšší než průměr. Údaje jsou uváděny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 106 a TEZ/IVA v současné studii 110) a kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali TEZ/IVA v obou rodičovských studiích 106 a v současné studii 110) podle předem specifikovaného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí hodnota pro rodičovskou studii s výjimkou kategorie Placebo-TEZ/IVA, pro kterou byla výchozí hodnota studie 110.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Absolutní změna v BMI Z-skóre pro sadu účinnosti 108/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Z-skóre je statistická míra popisující, zda byl průměr nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná průměru a považuje se za normální. Nižší čísla znamenají hodnoty nižší než průměr a vyšší čísla znamenají hodnoty vyšší než průměr. Údaje jsou uvedeny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 108 a TEZ/IVA v současné studii 110); kategorie IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali monoterapii IVA v rodičovské studii 108 a TEZ/IVA v současné studii 110); a kategorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostali TEZ/IVA v rodičovské studii 108 i v současné studii 110) podle předem stanoveného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Absolutní změna v revidovaném dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) skóre respirační domény pro sadu účinnosti 106/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím. Údaje jsou uváděny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 106 a TEZ/IVA v současné studii 110) a kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali TEZ/IVA v obou rodičovských studiích 106 a v současné studii 110) podle předem specifikovaného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí hodnota pro rodičovskou studii s výjimkou kategorie Placebo-TEZ/IVA, pro kterou byla výchozí hodnota studie 110.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Absolutní změna od výchozího stavu v dotazníku cystické fibrózy revidovaného (CFQ-R) skóre respirační domény pro sadu účinnosti 108/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím. Údaje jsou uvedeny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 108 a TEZ/IVA v současné studii 110); kategorie IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali monoterapii IVA v rodičovské studii 108 a TEZ/IVA v současné studii 110); a kategorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostali TEZ/IVA v rodičovské studii 108 i v současné studii 110) podle předem stanoveného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Absolutní změna v revidovaném dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) skóre respirační domény pro sadu účinnosti 103/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím. Údaje jsou uvedeny pro skupinu TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali TEZ/IVA v rodičovské studii 103 i v současné studii 110). Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Absolutní změna tělesné hmotnosti pro sadu účinnosti studie 106/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Údaje jsou uváděny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 106 a TEZ/IVA v současné studii 110) a kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali TEZ/IVA v obou rodičovských studiích 106 a v současné studii 110) podle předem specifikovaného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí hodnota pro rodičovskou studii s výjimkou kategorie Placebo-TEZ/IVA, pro kterou byla výchozí hodnota studie 110.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Absolutní změna tělesné hmotnosti pro sadu účinnosti 108/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Údaje jsou uvedeny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 108 a TEZ/IVA v současné studii 110); kategorie IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali monoterapii IVA v rodičovské studii 108 a TEZ/IVA v současné studii 110); a kategorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostali TEZ/IVA v rodičovské studii 108 i v současné studii 110) podle předem stanoveného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Absolutní změna tělesné hmotnosti pro sadu účinnosti 103/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Údaje jsou uvedeny pro skupinu TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali TEZ/IVA v rodičovské studii 103 i v současné studii 110). Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Absolutní změna tělesné hmotnosti pro sadu účinnosti 111/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Údaje jsou uváděny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 111 a TEZ/IVA v současné studii 110) a kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali TEZ/IVA v obou rodičovských studiích 111 a v současné studii 110) podle předem specifikovaného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Absolutní změna Z-skóre tělesné hmotnosti pro sadu účinnosti 106/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Z-skóre je statistická míra popisující, zda byl průměr nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná průměru a považuje se za normální. Nižší čísla znamenají hodnoty nižší než průměr a vyšší čísla znamenají hodnoty vyšší než průměr. Údaje jsou uváděny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 106 a TEZ/IVA v současné studii 110) a kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali TEZ/IVA v obou rodičovských studiích 106 a v současné studii 110) podle předem specifikovaného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí hodnota pro rodičovskou studii s výjimkou kategorie Placebo-TEZ/IVA, pro kterou byla výchozí hodnota studie 110.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Absolutní změna Z-skóre tělesné hmotnosti pro sadu účinnosti 108/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Z-skóre je statistická míra popisující, zda byl průměr nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná průměru a považuje se za normální. Nižší čísla znamenají hodnoty nižší než průměr a vyšší čísla znamenají hodnoty vyšší než průměr. Údaje jsou uvedeny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 108 a TEZ/IVA v současné studii 110); kategorie IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali monoterapii IVA v rodičovské studii 108 a TEZ/IVA v současné studii 110); a kategorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostali TEZ/IVA v rodičovské studii 108 i v současné studii 110) podle předem stanoveného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Absolutní změna ve výšce Z-skóre pro sadu účinnosti 106/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Z-skóre je statistická míra popisující, zda byl průměr nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná průměru a považuje se za normální. Nižší čísla znamenají hodnoty nižší než průměr a vyšší čísla znamenají hodnoty vyšší než průměr. Údaje jsou uváděny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 106 a TEZ/IVA v současné studii 110) a kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali TEZ/IVA v obou rodičovských studiích 106 a v současné studii 110) podle předem specifikovaného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí hodnota pro rodičovskou studii s výjimkou kategorie Placebo-TEZ/IVA, pro kterou byla výchozí hodnota studie 110.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Absolutní změna ve výšce Z-skóre pro sadu účinnosti 108/110
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Z-skóre je statistická míra popisující, zda byl průměr nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná průměru a považuje se za normální. Nižší čísla znamenají hodnoty nižší než průměr a vyšší čísla znamenají hodnoty vyšší než průměr. Údaje jsou uvedeny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 108 a TEZ/IVA v současné studii 110); kategorie IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali monoterapii IVA v rodičovské studii 108 a TEZ/IVA v současné studii 110); a kategorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostali TEZ/IVA v rodičovské studii 108 i v současné studii 110) podle předem stanoveného plánu analýzy. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí linie rodičovské studie.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část A: Čas do první plicní exacerbace (PEx) pro analytickou sadu 106/110 PEx
Časové okno: 96 týdnů
Doba do první plicní exacerbace byla analyzována pomocí Kaplan-Meierových odhadů a vyjádřena jako pravděpodobnost bez příhody. PEx byl definován jako léčba novou nebo změněnou antibiotickou terapií (intravenózní, inhalační nebo perorální) pro více než nebo rovné 4 sinopulmonálním příznakům/symptomům. Údaje jsou uváděny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 106 a TEZ/IVA v současné studii 110) a kategorii TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali TEZ/IVA v obou rodičovských studiích 106 a v současné studii 110) podle předem specifikovaného plánu analýzy.
96 týdnů
Část A: Čas do první plicní exacerbace (PEx) pro analytickou sadu 108/110 PEx
Časové okno: 96 týdnů
Doba do první plicní exacerbace byla analyzována pomocí Kaplan-Meierových odhadů a vyjádřena jako pravděpodobnost bez příhody. PEx byl definován jako léčba novou nebo změněnou antibiotickou terapií (intravenózní, inhalační nebo perorální) pro více než nebo rovné 4 sinopulmonálním příznakům/symptomům. Údaje jsou uvedeny samostatně pro kategorii Placebo-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali placebo v rodičovské studii 108 a TEZ/IVA v současné studii 110); kategorie IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostávali monoterapii IVA v rodičovské studii 108 a TEZ/IVA v současné studii 110); a kategorie TEZ/IVA-TEZ/IVA (účastníci, kteří dostali TEZ/IVA v rodičovské studii 108 i v současné studii 110) podle předem stanoveného plánu analýzy.
96 týdnů
Část A: Plazmatické koncentrace TEZ, metabolitu TEZ (M1-TEZ), ivakaftoru (IVA) a metabolitu ivakaftoru (M1-IVA)
Časové okno: 24. týden
24. týden
Část B: Absolutní změna v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Od základního stavu ve studii 110 96. týden
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Od základního stavu ve studii 110 96. týden
Část B: Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Od základní linie v 96. týdnu
BMI byl definován jako hmotnost v kilogramech (kg) dělená výškou v metrech čtverečních (m^2).
Od základní linie v 96. týdnu
Část B: Absolutní změna v BMI Z-skóre
Časové okno: Od základní linie v 96. týdnu
Z-skóre je statistická míra popisující, zda byl průměr nad nebo pod standardem. Z-skóre 0 se rovná průměru a považuje se za normální. Nižší čísla znamenají hodnoty nižší než průměr a vyšší čísla znamenají hodnoty vyšší než průměr.
Od základní linie v 96. týdnu
Část B: Počet příhod plicní exacerbace (PEx).
Časové okno: Od základního stavu do 96. týdne
Plicní exacerbace byla definována jako léčba novou nebo změněnou antibiotickou terapií (intravenózní, inhalační nebo perorální) pro více než nebo rovné 4 sinopulmonálním příznakům/symptomům.
Od základního stavu do 96. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. srpna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2019

Dokončení studie (Aktuální)

5. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. září 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. září 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

1. října 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX14-661-110
  • 2014-004827-29 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit