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F508del-CFTR 변이가 있는 낭포성 섬유증 환자에서 VX-661과 Ivacaftor 병용요법의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 연구

2023년 9월 1일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

F508del-CFTR 돌연변이에 대한 낭포성 섬유증, 동형접합 또는 이형접합이 있는 12세 이상의 피험자에서 VX-661과 Ivacaftor를 병용한 장기 치료의 안전성과 효능을 평가하기 위한 3상 공개 라벨 롤오버 연구

이것은 F508del-CFTR 돌연변이에 대해 동형접합 또는 이형접합이고 연구 VX13-661-103(연구 103, NCT02070744), VX14에 참여한 CF 환자를 대상으로 한 3상, 다기관, 공개 라벨, 3부 롤오버 연구입니다. -661-106(연구 106, NCT02347657), VX14-661-107(연구 107, NCT02516410), VX14-661-108(연구 108, NCT02392234), VX14-661-109(연구 109, NCT02412111, 및 VX14) 661-111 (연구 111, NCT02508207). 이 연구는 ivacaftor와 병용한 VX-661의 장기 치료의 안전성과 효능을 평가하기 위해 고안되었습니다.

연구 개요

상태

완전한

연구 유형

중재적

등록 (실제)

1131

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

      • Amsterdam, 네덜란드
      • Den Haag, 네덜란드
      • Heidelberglaan, 네덜란드
      • Nijmegen, 네덜란드
      • Rotterdam, 네덜란드
      • Copenhagen, 덴마크
      • Berlin, 독일
      • Bochum, 독일
      • Erlangen, 독일
      • Essen, 독일
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      • Giesen, 독일
      • Hannöver, 독일
      • Heidelberg, 독일
      • Jena, 독일
      • Muenchen, 독일
      • Munchen, 독일
      • Tuebingen, 독일
      • Würzburg, 독일
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국
    • California
      • Long Beach, California, 미국
      • Los Angeles, California, 미국
      • Oakland, California, 미국
      • Palo Alto, California, 미국
      • Sacramento, California, 미국
      • San Diego, California, 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국
      • Denver, Colorado, 미국
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국
      • Miami, Florida, 미국
      • Orlando, Florida, 미국
      • Pensacola, Florida, 미국
      • Tampa, Florida, 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국
    • Idaho
      • Boise, Idaho, 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국
      • Glenview, Illinois, 미국
      • Niles, Illinois, 미국
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    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, 미국
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국
      • Detroit, Michigan, 미국
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국
      • Saint Louis, Missouri, 미국
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, 미국
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      • Long Branch, New Jersey, 미국
      • New Brunswick, New Jersey, 미국
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, 미국
    • New York
      • Albany, New York, 미국
      • Buffalo, New York, 미국
      • New Hyde Park, New York, 미국
      • New York, New York, 미국
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      • Syracuse, New York, 미국
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      • Chapel Hill, North Carolina, 미국
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      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국
    • Oregon
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      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, 미국
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, 미국
      • Memphis, Tennessee, 미국
      • Nashville, Tennessee, 미국
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국
      • Dallas, Texas, 미국
      • Fort Worth, Texas, 미국
      • Houston, Texas, 미국
      • Tyler, Texas, 미국
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국
      • Spokane, Washington, 미국
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, 미국
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국
      • Brussels, 벨기에
      • Gent, 벨기에
      • Leuven, 벨기에
      • Goteborg, 스웨덴
      • Stockholm, 스웨덴
      • Uppsala, 스웨덴
      • Bern, 스위스
      • Zurich, 스위스
      • Barcelona, 스페인
      • Madrid, 스페인
      • Sabadell, 스페인
      • Sevilla, 스페인
      • Valencia, 스페인
      • Cork, 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드
      • Dublin 4, 아일랜드
      • Limerick, 아일랜드
      • Belfast, 영국
      • Birmingham, 영국
      • Exeter, 영국
      • Glasgow, 영국
      • Leeds, 영국
      • Liverpool, 영국
      • London, 영국
      • Manchester, 영국
      • Newcastle Upon Tyne, 영국
      • Penarth, 영국
      • Sheffield, 영국
      • Southampton, 영국
      • Stoke-on-Trent, 영국
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, 영국
      • Graz, 오스트리아
      • Innsbruck, 오스트리아
      • Salzburg, 오스트리아
      • Haifa, 이스라엘
      • Jerusalem, 이스라엘
      • Petah Tikva, 이스라엘
      • Tel Hashomer, 이스라엘
    • NAP
      • Haifa, NAP, 이스라엘
      • Ancona, 이탈리아
      • Genova, 이탈리아
      • Milano, 이탈리아
      • Orbassano, 이탈리아
      • Palermo, 이탈리아
      • Potenza, 이탈리아
      • Roma, 이탈리아
      • Rome, 이탈리아
      • Torino, 이탈리아
      • Verona, 이탈리아
      • Halifax, 캐나다
      • Montreal, 캐나다
      • Montréal, 캐나다
      • Québec, 캐나다
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다
      • Benite Cedex, 프랑스
      • Bordeaux Cedex, 프랑스
      • Bron Cedex, 프랑스
      • Lille, 프랑스
      • Marseilles, 프랑스
      • Montpellier Cedex 5, 프랑스
      • Paris, 프랑스
      • Paris Cedex 14, 프랑스
      • Paris Cedex 15, 프랑스
      • Rennes Cedex, 프랑스
      • Roscoff Cedex, 프랑스
      • Rouen Cedex, 프랑스
      • Chermside, 호주
      • Melbourne, 호주
      • South Brisbane, 호주
      • Westmead, 호주

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

파트 A:

  • 치료 코호트에 들어가는 피험자는 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
  • 치료 코호트에 등록하도록 선택
  • 모 연구(NCT02070744, NCT02347657, NCT02516410, NCT02392234, NCT02412111)에서 완료된 연구 약물 치료 기간 또는 연구 약물 치료 및 NCT02508207의 피험자에 대한 안전 추적 방문.
  • 안전 후속 방문을 통해 안정적인 CF 처방을 유지하고자 합니다.
  • 파트 A 치료 코호트에 재등록하는 피험자는 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

    • 이전에 다른 자격을 갖춘 Vertex 연구에 참여하기 위해 연구 NCT02565914 파트 A에서 중단하기 전에 최소 4주 동안 연구 약물을 받았습니다.
    • 파트 A 연구 NCT02565914에서 재방문 전 또는 도중에 또 다른 자격을 갖춘 Vertex 연구의 마지막 필수 방문을 완료했습니다.
  • 파트 A 관찰 코호트에 들어가는 피험자는 다음 기준을 충족해야 합니다.

    • 18세 미만(모 연구에서 정보에 입각한 동의/동의한 날짜의 나이)
    • 모 연구 또는 연구 약물 치료 및 NCT02508207의 피험자에 대한 안전 추적 방문에서 연구 약물 치료 기간을 완료했지만 NCT02565914 치료 코호트에 등록하도록 선택하지 않음; 또는
    • 최소 4주의 연구 약물 치료를 받았고 모 연구의 치료 기간의 마지막 예정된 방문(및 NCT02508207의 피험자에 대한 안전 추적 방문)까지 방문을 완료했지만 치료에 등록하기 위한 적격성 기준을 충족하지 않음 보병대

파트 B:

다음 포함 기준을 모두 충족하는 피험자는 파트 B에 대한 자격이 있습니다.

  • 모 연구 또는 연구 NCT02565914의 파트 A에서 동의를 철회하지 않았습니다.
  • 파트 A의 치료 기간 동안 연구 약물 치료 완료 - 연구 NCT02565914의 96주 방문을 통해 안정적인 CF 약물(및 보충) 요법을 계속 유지할 의향.

파트 B에 재등록하는 피험자는 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

  • 연구 NCT02565914에서 피험자의 참여를 허용하는 연구 CFTR 조절제의 Vertex 연구로 정의되는 또 다른 적격 Vertex 연구에 참여하기 위해 이전에 연구 NCT02565914를 중단하기 전에 최소 4주 동안 연구 약물을 받았습니다.
  • 파트 B의 재방문 전 또는 도중에 또 다른 자격을 갖춘 Vertex 연구의 마지막 필수 방문을 완료했습니다.
  • 파트 B의 96주 방문 동안 안정적인 CF 약물(및 보충) 요법을 계속 유지할 의향이 있습니다.

파트 C:

  • 다음 포함 기준을 모두 충족하는 피험자는 파트 C에 대한 자격이 있습니다.
  • 연구 NCT02565914 파트 B의 동의를 철회하지 않았습니다.
  • NCT02565914 파트 B 동안 연구 약물 치료를 완료했습니다.
  • 파트 C의 96주 방문 동안 안정적인 CF 약물(및 보충) 요법을 계속 유지하고자 합니다.

제외 기준:

  • 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 피험자에게 추가적인 위험을 초래할 수 있는 동반 질환의 병력.
  • 임신 및 간호 여성.
  • 피임 요구 사항을 기꺼이 따르지 않는 생식 가능성이 있는 성적으로 활동적인 피험자.
  • 피험자에게 추가적인 위험을 초래할 수 있는 모 연구에서의 약물 불내성 이력.
  • NCT02565914의 모 연구 또는 ivacaftor와 병용하여 VX-661을 조사하는 기타 적격 Vertex 연구 이외의 약물 시험 시험(VX-661/ivacaftor 또는 lumacaftor/ivacaftor를 조사하는 연구 포함) 또는 상업적으로 이용 가능한 CFTR 조절제의 사용.

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: TEZ/IVA

파트 A: 상위 연구 103,106,107,108,109 및 111에서 TEZ/IVA, IVA 단독요법 또는 위약을 투여받은 참가자에게는 아침에 TEZ 100mg/IVA 150mg 고정 용량 정제를 투여하고 저녁에 IVA 150mg 모노 정제를 투여했습니다. 96주.

파트 B: 상위 연구 106,108,109,112 및 114에서 TEZ/IVA, IVA 단독요법 또는 위약을 투여받은 참가자에게는 96주 동안 아침에 TEZ 100mg/IVA 150mg 고정 용량 정제를 투여하고 저녁에 IVA 150mg 단일 정제를 투여했습니다.

파트 C: 상위 연구 106,108, 114에서 TEZ/IVA, IVA 단독요법 또는 위약을 투여받은 참가자에게는 192주 동안 아침에 TEZ 100mg/IVA 150mg 고정 용량 정제를 투여하고 저녁에 IVA 150mg 모노정을 투여했습니다.

경구 투여용 정제.
다른 이름들:
  • VX-770
  • ivacaftor
경구 투여용 고정 용량 정제.
다른 이름들:
  • VX-661/VX-770
  • 테자카프터/이바카프터

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
파트 A: 치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 100주차까지
1일차부터 100주차까지
파트 B: 치료로 인한 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수에 따라 평가된 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 100주차까지
1일차부터 100주차까지
파트 C: 치료로 인한 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수에 따라 평가된 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 196주차까지
1일차부터 196주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 A: 106/110 효능 세트에 대한 1초 내 예상 강제 호기량 백분율(ppFEV1)의 절대 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 106에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자) 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 106에서 TEZ/IVA를 받은 참가자 106)에 대해 별도로 보고됩니다. 그리고 현재 연구 110) 사전 지정된 분석 계획에 따라. 기준선은 기준선이 연구 110 기준선인 위약-TEZ/IVA 범주를 제외하고 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 108/110 효능 세트에 대한 1초 내 예상 강제 호기량 백분율(ppFEV1)의 절대 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 108에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)에 대해 별도로 보고됩니다. IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 108에서 IVA 단독 요법을 받았고 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자); 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(부모 연구 108 및 현재 연구 110 모두에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)는 사전 지정된 분석 계획에 따라 결정됩니다. 기준선은 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 103/110 효능 세트에 대한 1초 내 예상 강제 호기량 백분율(ppFEV1)의 절대 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다. 데이터는 TEZ/IVA-TEZ/IVA 그룹(부모 연구 103 및 현재 연구 110 모두에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)에 대해 보고됩니다. 기준선은 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 111/110 효능 세트에 대한 1초 내 예상 강제 호기량 백분율(ppFEV1)의 절대 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 111에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자) 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 111에서 TEZ/IVA를 받은 참가자 111)에 대해 별도로 보고됩니다. 그리고 현재 연구 110) 사전 지정된 분석 계획에 따라. 기준선은 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 106/110 효능 세트에 대한 1초 내 예상 강제 호기량 백분율(ppFEV1)의 상대적 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 106에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자) 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 106에서 TEZ/IVA를 받은 참가자 106)에 대해 별도로 보고됩니다. 그리고 현재 연구 110) 사전 지정된 분석 계획에 따라. 기준선은 기준선이 연구 110 기준선인 위약-TEZ/IVA 범주를 제외하고 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 108/110 효능 세트에 대한 1초 내 예상 강제 호기량 백분율(ppFEV1)의 상대적 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 108에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)에 대해 별도로 보고됩니다. IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 108에서 IVA 단독 요법을 받았고 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자); 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(부모 연구 108 및 현재 연구 110 모두에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)는 사전 지정된 분석 계획에 따라 결정됩니다. 기준선은 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 103/110 효능 세트에 대한 1초 내 예상 강제 호기량 백분율(ppFEV1)의 상대적 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다. 데이터는 TEZ/IVA-TEZ/IVA 그룹(부모 연구 103 및 현재 연구 110 모두에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)에 대해 보고됩니다. 기준선은 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 111/110 효능 세트에 대한 1초 내 예상 강제 호기량 백분율(ppFEV1)의 상대적 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 111에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자) 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 111에서 TEZ/IVA를 받은 참가자 111)에 대해 별도로 보고됩니다. 그리고 현재 연구 110) 사전 지정된 분석 계획에 따라. 기준선은 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 106/110 PEx 분석 세트에 대한 폐악화(PEx) 사례 수
기간: 기준선에서 연구 110 96주까지
폐 악화는 4개 이상의 부비동 징후/증상에 대해 새롭거나 변경된 항생제 요법(정맥, 흡입 또는 경구)으로 치료하는 것으로 정의되었습니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 106에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자) 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 106에서 TEZ/IVA를 받은 참가자 106)에 대해 별도로 보고됩니다. 그리고 현재 연구 110) 사전 지정된 분석 계획에 따라. 기준선은 기준선이 연구 110 기준선인 위약-TEZ/IVA 범주를 제외하고 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
기준선에서 연구 110 96주까지
파트 A: 108/110 PEx 분석 세트에 대한 폐악화(PEx) 사례 수
기간: 기준선에서 96주차까지
폐 악화는 4개 이상의 부비동 징후/증상에 대해 새롭거나 변경된 항생제 요법(정맥, 흡입 또는 경구)으로 치료하는 것으로 정의되었습니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 108에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)에 대해 별도로 보고됩니다. IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 108에서 IVA 단독 요법을 받았고 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자); 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(부모 연구 108 및 현재 연구 110 모두에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)는 사전 지정된 분석 계획에 따라 결정됩니다. 기준선은 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
기준선에서 96주차까지
파트 A: 106/110 효능 세트에 대한 체질량 지수(BMI)의 절대 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
BMI는 킬로그램(kg) 단위의 체중을 제곱미터(m^2) 단위의 키로 나눈 값으로 정의되었습니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 106에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자) 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 106에서 TEZ/IVA를 받은 참가자 106)에 대해 별도로 보고됩니다. 그리고 현재 연구 110) 사전 지정된 분석 계획에 따라. 기준선은 기준선이 연구 110 기준선인 위약-TEZ/IVA 범주를 제외하고 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 108/110 효능 세트에 대한 체질량 지수(BMI)의 절대 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
BMI는 kg 단위의 체중을 평방 미터 단위의 키(m^2)로 나눈 값으로 정의되었습니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 108에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)에 대해 별도로 보고됩니다. IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 108에서 IVA 단독 요법을 받았고 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자); 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(부모 연구 108 및 현재 연구 110 모두에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)는 사전 지정된 분석 계획에 따라 결정됩니다. 기준선은 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 103/110 효능 세트에 대한 체질량 지수(BMI)의 절대 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
BMI는 kg 단위의 체중을 평방 미터 단위의 키(m^2)로 나눈 값으로 정의되었습니다. 데이터는 TEZ/IVA-TEZ/IVA 그룹(부모 연구 103 및 현재 연구 110 모두에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)에 대해 보고됩니다. 기준선은 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 연구 111/110 효능 세트에 대한 체질량 지수(BMI)의 절대 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
BMI는 kg 단위의 체중을 평방 미터 단위의 키(m^2)로 나눈 값으로 정의되었습니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 111에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자) 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 111에서 TEZ/IVA를 받은 참가자 111)에 대해 별도로 보고됩니다. 그리고 현재 연구 110) 사전 지정된 분석 계획에 따라. 기준선은 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 106/110 효능 세트에 대한 BMI Z-점수의 절대 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
Z-점수는 평균이 표준보다 높은지 또는 낮은지 여부를 설명하는 통계적 척도입니다. 0의 z-점수는 평균과 같으며 정상으로 간주됩니다. 낮은 숫자는 평균보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 평균보다 높은 값을 나타냅니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 106에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자) 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 106에서 TEZ/IVA를 받은 참가자 106)에 대해 별도로 보고됩니다. 그리고 현재 연구 110) 사전 지정된 분석 계획에 따라. 기준선은 기준선이 연구 110 기준선인 위약-TEZ/IVA 범주를 제외하고 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 108/110 효능 세트에 대한 BMI Z-점수의 절대 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
Z-점수는 평균이 표준보다 높은지 또는 낮은지 여부를 설명하는 통계적 척도입니다. 0의 z-점수는 평균과 같으며 정상으로 간주됩니다. 낮은 숫자는 평균보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 평균보다 높은 값을 나타냅니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 108에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)에 대해 별도로 보고됩니다. IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 108에서 IVA 단독 요법을 받았고 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자); 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(부모 연구 108 및 현재 연구 110 모두에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)는 사전 지정된 분석 계획에 따라 결정됩니다. 기준선은 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 106/110 효능 세트에 대한 낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 호흡 영역 점수의 절대적 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다. 호흡 영역 평가 호흡기 증상, 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 106에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자) 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 106에서 TEZ/IVA를 받은 참가자 106)에 대해 별도로 보고됩니다. 그리고 현재 연구 110) 사전 지정된 분석 계획에 따라. 기준선은 기준선이 연구 110 기준선인 위약-TEZ/IVA 범주를 제외하고 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 108/110 효능 세트에 대한 낭포성 섬유증 설문지 개정(CFQ-R) 호흡 영역 점수의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다. 호흡 영역 평가 호흡기 증상, 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 108에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)에 대해 별도로 보고됩니다. IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 108에서 IVA 단독 요법을 받았고 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자); 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(부모 연구 108 및 현재 연구 110 모두에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)는 사전 지정된 분석 계획에 따라 결정됩니다. 기준선은 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 103/110 효능 세트에 대한 낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 호흡기 영역 점수의 절대 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다. 호흡 영역 평가 호흡기 증상, 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다. 데이터는 TEZ/IVA-TEZ/IVA 그룹(부모 연구 103 및 현재 연구 110 모두에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)에 대해 보고됩니다. 기준선은 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 연구 106/110 효능 세트에 대한 체중의 절대 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 106에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자) 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 106에서 TEZ/IVA를 받은 참가자 106)에 대해 별도로 보고됩니다. 그리고 현재 연구 110) 사전 지정된 분석 계획에 따라. 기준선은 기준선이 연구 110 기준선인 위약-TEZ/IVA 범주를 제외하고 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 108/110 효능 세트에 대한 체중의 절대 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 108에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)에 대해 별도로 보고됩니다. IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 108에서 IVA 단독 요법을 받았고 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자); 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(부모 연구 108 및 현재 연구 110 모두에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)는 사전 지정된 분석 계획에 따라 결정됩니다. 기준선은 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 103/110 효능 세트에 대한 체중의 절대 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
데이터는 TEZ/IVA-TEZ/IVA 그룹(부모 연구 103 및 현재 연구 110 모두에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)에 대해 보고됩니다. 기준선은 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 111/110 효능 세트에 대한 체중의 절대 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 111에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자) 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 111에서 TEZ/IVA를 받은 참가자 111)에 대해 별도로 보고됩니다. 그리고 현재 연구 110) 사전 지정된 분석 계획에 따라. 기준선은 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 106/110 효능 세트에 대한 체중 Z-점수의 절대 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
Z-점수는 평균이 표준보다 높은지 또는 낮은지 여부를 설명하는 통계적 척도입니다. 0의 z-점수는 평균과 같으며 정상으로 간주됩니다. 낮은 숫자는 평균보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 평균보다 높은 값을 나타냅니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 106에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자) 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 106에서 TEZ/IVA를 받은 참가자 106)에 대해 별도로 보고됩니다. 그리고 현재 연구 110) 사전 지정된 분석 계획에 따라. 기준선은 기준선이 연구 110 기준선인 위약-TEZ/IVA 범주를 제외하고 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 108/110 효능 세트에 대한 체중 Z-점수의 절대 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
Z-점수는 평균이 표준보다 높은지 또는 낮은지 여부를 설명하는 통계적 척도입니다. 0의 z-점수는 평균과 같으며 정상으로 간주됩니다. 낮은 숫자는 평균보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 평균보다 높은 값을 나타냅니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 108에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)에 대해 별도로 보고됩니다. IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 108에서 IVA 단독 요법을 받았고 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자); 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(부모 연구 108 및 현재 연구 110 모두에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)는 사전 지정된 분석 계획에 따라 결정됩니다. 기준선은 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 106/110 효능 세트에 대한 신장 Z-점수의 절대 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
Z-점수는 평균이 표준보다 높은지 또는 낮은지 여부를 설명하는 통계적 척도입니다. 0의 z-점수는 평균과 같으며 정상으로 간주됩니다. 낮은 숫자는 평균보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 평균보다 높은 값을 나타냅니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 106에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자) 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 106에서 TEZ/IVA를 받은 참가자 106)에 대해 별도로 보고됩니다. 그리고 현재 연구 110) 사전 지정된 분석 계획에 따라. 기준선은 기준선이 연구 110 기준선인 위약-TEZ/IVA 범주를 제외하고 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 108/110 효능 세트에 대한 신장 Z-점수의 절대 변화
기간: 연구 110주 96의 기준선에서
Z-점수는 평균이 표준보다 높은지 또는 낮은지 여부를 설명하는 통계적 척도입니다. 0의 z-점수는 평균과 같으며 정상으로 간주됩니다. 낮은 숫자는 평균보다 낮은 값을 나타내고 높은 숫자는 평균보다 높은 값을 나타냅니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 108에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)에 대해 별도로 보고됩니다. IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 108에서 IVA 단독 요법을 받았고 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자); 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(부모 연구 108 및 현재 연구 110 모두에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)는 사전 지정된 분석 계획에 따라 결정됩니다. 기준선은 모 연구 기준선으로 정의되었습니다.
연구 110주 96의 기준선에서
파트 A: 106/110 PEx 분석 세트에 대한 시간에서 처음까지의 폐 악화(PEx)
기간: 96주
Time-to-first 폐 악화는 Kaplan-Meier 추정치를 사용하여 분석하고 무사건 확률로 표현했습니다. PEx는 4개 이상의 부비동 징후/증상에 대해 새롭거나 변경된 항생제 요법(정맥, 흡입 또는 경구)을 사용한 치료로 정의되었습니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 106에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자) 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 106에서 TEZ/IVA를 받은 참가자 106)에 대해 별도로 보고됩니다. 그리고 현재 연구 110) 사전 지정된 분석 계획에 따라.
96주
파트 A: 108/110 PEx 분석 세트에 대한 시간에서 처음까지의 폐 악화(PEx)
기간: 96주
Time-to-first 폐 악화는 Kaplan-Meier 추정치를 사용하여 분석하고 무사건 확률로 표현했습니다. PEx는 4개 이상의 부비동 징후/증상에 대해 새롭거나 변경된 항생제 요법(정맥, 흡입 또는 경구)을 사용한 치료로 정의되었습니다. 데이터는 위약-TEZ/IVA 범주(모 연구 108에서 위약을, 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)에 대해 별도로 보고됩니다. IVA-TEZ/IVA 범주(모 연구 108에서 IVA 단독 요법을 받았고 현재 연구 110에서 TEZ/IVA를 받은 참가자); 및 TEZ/IVA-TEZ/IVA 범주(부모 연구 108 및 현재 연구 110 모두에서 TEZ/IVA를 받은 참가자)는 사전 지정된 분석 계획에 따라 결정됩니다.
96주
파트 A: TEZ, TEZ 대사산물(M1-TEZ), Ivacaftor(IVA) 및 Ivacaftor 대사산물(M1-IVA)의 혈장 농도
기간: 24주차
24주차
파트 B: 1초 동안 강제 호기량 예측 백분율의 절대 변화(ppFEV1)
기간: 연구 110의 기준선에서 96주차
FEV1은 완전히 흡기한 후 1초 동안 강제로 내보낼 수 있는 공기의 양입니다.
연구 110의 기준선에서 96주차
파트 B: 체질량 지수(BMI)의 절대 변화
기간: 96주차 기준선에서
BMI는 킬로그램(kg) 단위의 체중을 제곱미터 단위의 키(m^2)로 나눈 값으로 정의됩니다.
96주차 기준선에서
파트 B: BMI Z-점수의 절대 변화
기간: 96주차 기준선에서
Z-점수는 평균이 표준보다 높은지 낮은지 여부를 설명하는 통계적 척도입니다. z-점수 0은 평균과 동일하며 정상으로 간주됩니다. 숫자가 낮을수록 평균보다 낮은 값을 나타내고 숫자가 높을수록 평균보다 높은 값을 나타냅니다.
96주차 기준선에서
파트 B: 폐악화(PEx) 사건의 수
기간: 기준선부터 96주차까지
폐악화는 4가지 이상의 동폐 징후/증상에 대해 새롭거나 변경된 항생제 치료(정맥, 흡입 또는 경구)를 사용한 치료로 정의되었습니다.
기준선부터 96주차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 8월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 5월 1일

연구 완료 (실제)

2022년 12월 5일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 9월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 9월 29일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 10월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 9월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 9월 1일

마지막으로 확인됨

2023년 9월 1일

추가 정보

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

IVA에 대한 임상 시험

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