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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung mit VX-661 in Kombination mit Ivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose, die eine F508del-CFTR-Mutation haben

1. September 2023 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine Open-Label-Rollover-Studie der Phase 3 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung mit VX-661 in Kombination mit Ivacaftor bei Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit zystischer Fibrose, homozygot oder heterozygot für die F508del-CFTR-Mutation

Dies ist eine multizentrische, unverblindete, 3-teilige Rollover-Studie der Phase 3 bei Patienten mit CF, die homozygot oder heterozygot für die F508del-CFTR-Mutation sind und die an den Studien VX13-661-103 (Studie 103, NCT02070744), VX14 teilgenommen haben -661-106 (Studie 106, NCT02347657), VX14-661-107 (Studie 107, NCT02516410), VX14-661-108 (Studie 108, NCT02392234), VX14-661-109 (Studie 109, NCT02412141-) und VX 661-111 (Studie 111, NCT02508207). Die Studie dient der Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung mit VX-661 in Kombination mit Ivacaftor.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1131

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Chermside, Australien
      • Melbourne, Australien
      • South Brisbane, Australien
      • Westmead, Australien
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
      • Gent, Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
      • Bochum, Deutschland
      • Erlangen, Deutschland
      • Essen, Deutschland
      • Frankfurt, Deutschland
      • Giesen, Deutschland
      • Hannöver, Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland
      • Jena, Deutschland
      • Muenchen, Deutschland
      • Munchen, Deutschland
      • Tuebingen, Deutschland
      • Würzburg, Deutschland
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
  • Frankreich
      • Benite Cedex, Frankreich
      • Bordeaux Cedex, Frankreich
      • Bron Cedex, Frankreich
      • Lille, Frankreich
      • Marseilles, Frankreich
      • Montpellier Cedex 5, Frankreich
      • Paris, Frankreich
      • Paris Cedex 14, Frankreich
      • Paris Cedex 15, Frankreich
      • Rennes Cedex, Frankreich
      • Roscoff Cedex, Frankreich
      • Rouen Cedex, Frankreich
  • Irland
      • Cork, Irland
      • Dublin, Irland
      • Dublin 4, Irland
      • Limerick, Irland
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Petah Tikva, Israel
      • Tel Hashomer, Israel
    • NAP
      • Haifa, NAP, Israel
  • Italien
      • Ancona, Italien
      • Genova, Italien
      • Milano, Italien
      • Orbassano, Italien
      • Palermo, Italien
      • Potenza, Italien
      • Roma, Italien
      • Rome, Italien
      • Torino, Italien
      • Verona, Italien
  • Kanada
      • Halifax, Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Montréal, Kanada
      • Québec, Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
      • Den Haag, Niederlande
      • Heidelberglaan, Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande
  • Schweden
      • Goteborg, Schweden
      • Stockholm, Schweden
      • Uppsala, Schweden
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
      • Zurich, Schweiz
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
      • Madrid, Spanien
      • Sabadell, Spanien
      • Sevilla, Spanien
      • Valencia, Spanien
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten
      • Pensacola, Florida, Vereinigte Staaten
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
      • Glenview, Illinois, Vereinigte Staaten
      • Niles, Illinois, Vereinigte Staaten
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Vereinigte Staaten
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten
      • Tyler, Texas, Vereinigte Staaten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten
  • Vereinigtes Königreich
      • Belfast, Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
      • Exeter, Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich
      • Penarth, Vereinigtes Königreich
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
      • Stoke-on-Trent, Vereinigtes Königreich
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Vereinigtes Königreich
  • Österreich
      • Graz, Österreich
      • Innsbruck, Österreich
      • Salzburg, Österreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Teil A:

  • Probanden, die in die Behandlungskohorte aufgenommen werden, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:
  • Entscheiden Sie sich für die Aufnahme in die Behandlungskohorte
  • Abgeschlossene Behandlungsphase mit Studienmedikament in einer Elternstudie (NCT02070744, NCT02347657, NCT02516410, NCT02392234, NCT02412111) oder Studienmedikamentenbehandlung und der Sicherheits-Folgebesuch für Probanden aus NCT02508207.
  • Bereit, während des Sicherheits-Follow-up-Besuchs ein stabiles CF-Regime beizubehalten.

  • Probanden, die erneut in die Behandlungskohorte von Teil A aufgenommen werden, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

    • Hatte zuvor mindestens 4 Wochen lang das Studienmedikament erhalten, bevor er in Teil A der Studie NCT02565914 abbrach, um an einer anderen qualifizierten Vertex-Studie teilzunehmen.
    • Abschluss des letzten erforderlichen Besuchs einer anderen qualifizierten Vertex-Studie vor oder während des Wiederholungsbesuchs in Teil-A-Studie NCT02565914.

  • Probanden, die in die Beobachtungskohorte von Teil A aufgenommen werden, müssen die folgenden Kriterien erfüllen:

    • < 18 Jahre (Alter zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung/Zustimmung in der Elternstudie)
    • Abgeschlossene Behandlungsperiode mit Studienmedikament in einer Elternstudie oder Studienmedikamentenbehandlung und den Sicherheits-Folgebesuch für Probanden aus NCT02508207, aber sich nicht für die Aufnahme in die Behandlungskohorte NCT02565914 entschieden haben; oder
    • Erhaltene mindestens 4-wöchige Behandlung mit dem Studienmedikament und abgeschlossene Besuche bis zum letzten geplanten Besuch des Behandlungszeitraums einer Elternstudie (und des Sicherheits-Follow-up-Besuchs für Probanden aus NCT02508207), erfüllen jedoch nicht die Eignungskriterien für die Aufnahme in die Behandlung Kohorte

Teil B:

Probanden, die alle der folgenden Einschlusskriterien erfüllen, kommen für Teil B infrage.

  • Die Zustimmung zur Elternstudie oder zu Teil A der Studie NCT02565914 wurde nicht widerrufen.
  • Abgeschlossene Behandlung mit dem Studienmedikament während des Behandlungszeitraums in Teil A von - Bereitschaft, während des 96-wöchigen Besuchs der Studie NCT02565914 ein stabiles CF-Medikamenten- (und Nahrungsergänzungsmittel-) Regime beizubehalten.

Probanden, die sich erneut in Teil B einschreiben, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

  • Vor dem Abbruch der Studie NCT02565914 mindestens 4 Wochen lang das Studienmedikament erhalten, um an einer anderen qualifizierten Vertex-Studie teilzunehmen, die als eine Vertex-Studie mit CFTR-Prüfmodulatoren definiert ist, die die Teilnahme von Probanden an der Studie NCT02565914 ermöglicht.
  • Abschluss des letzten erforderlichen Besuchs einer anderen qualifizierten Vertex-Studie vor oder während des Gegenbesuchs in Teil B.
  • Bereit, während des 96-wöchigen Besuchs in Teil B ein stabiles CF-Medikamenten- (und Nahrungsergänzungsmittel-) Regime beizubehalten.

Teil C:

  • Probanden, die alle der folgenden Einschlusskriterien erfüllen, kommen für Teil C in Frage.
  • Hat die Zustimmung zu Teil B der Studie NCT02565914 nicht widerrufen.
  • Abgeschlossene Behandlung mit dem Studienmedikament während Teil B von NCT02565914.
  • Bereit, während des 96-wöchigen Besuchs von Teil C ein stabiles CF-Medikamenten- (und Nahrungsergänzungsmittel-) Regime beizubehalten.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte jeglicher Komorbidität, die nach Ansicht des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko für den Probanden darstellen könnte.
  • Schwangere und stillende Frauen.
  • Sexuell aktive Personen im gebärfähigen Alter, die nicht bereit sind, die Verhütungsvorschriften einzuhalten.
  • Vorgeschichte einer Arzneimittelunverträglichkeit in der Elternstudie, die ein zusätzliches Risiko für den Probanden darstellen würde.
  • Teilnahme an einer klinischen Prüfstudie (einschließlich Studien zur Untersuchung von VX-661/Ivacaftor oder Lumacaftor/Ivacaftor) mit Ausnahme der Stammstudien von NCT02565914 oder anderen geeigneten Vertex-Studien zur Untersuchung von VX-661 in Kombination mit Ivacaftor oder Verwendung eines im Handel erhältlichen CFTR-Modulators.

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: TEZ/IVA

Teil A: Teilnehmern, die in den Elternstudien 103, 106, 107, 108, 109 und 111 entweder TEZ/IVA, IVA-Monotherapie oder Placebo erhielten, wurde morgens eine Festdosistablette TEZ 100 Milligramm (mg)/IVA 150 mg und abends eine Monotablette IVA 150 mg verabreicht 96 Wochen.

Teil B: Teilnehmer, die in den Elternstudien 106, 108, 109, 112 und 114 entweder TEZ/IVA, IVA-Monotherapie oder Placebo erhielten, erhielten 96 Wochen lang morgens TEZ 100 mg/IVA 150 mg als Festdosistablette und abends IVA 150 mg als Monotablette.

Teil C: Teilnehmern, die in den Elternstudien 106, 108 und 114 TEZ/IVA, IVA-Monotherapie oder Placebo erhielten, wurde 192 Wochen lang TEZ 100 mg/IVA 150 mg-Festdosistablette morgens und IVA 150 mg Monotablette abends verabreicht.
Arzneimittel: MwSt
Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Arzneimittel: TEZ/IVA
Festdosierte Tablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 100
Tag 1 bis Woche 100
Teil B: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE).
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 100
Tag 1 bis Woche 100
Teil C: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 196
Tag 1 bis Woche 196

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Absolute Änderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in Prozent in 1 Sekunde (ppFEV1) für 106/110 Wirksamkeits-Set
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 106 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) und die TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA in beiden Elternstudie 106 erhalten haben) berichtet und in der aktuellen Studie 110) gemäß vorab festgelegtem Analyseplan. Der Ausgangswert wurde als Ausgangswert der übergeordneten Studie definiert, mit Ausnahme der Placebo-TEZ/IVA-Kategorie, für die der Ausgangswert der Ausgangswert der Studie 110 war.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in Prozent in 1 Sekunde (ppFEV1) für 108/110 Wirksamkeits-Set
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie berichtet (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 108 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben); IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die in der Elternstudie 108 eine IVA-Monotherapie und in der aktuellen Studie 110 TEZ/IVA erhielten); und TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA sowohl in der Elternstudie 108 als auch in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) gemäß dem vorab festgelegten Analyseplan. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Absolute Änderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in Prozent in 1 Sekunde (ppFEV1) für 103/110 Wirksamkeits-Set
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. Die Daten werden für die TEZ/IVA-TEZ/IVA-Gruppe berichtet (Teilnehmer, die sowohl in der Elternstudie 103 als auch in der aktuellen Studie 110 TEZ/IVA erhielten). Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Absolute Änderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in Prozent in 1 Sekunde (ppFEV1) für 111/110 Wirksamkeits-Set
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 111 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) und die TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA in beiden Elternstudie 111 erhalten haben) berichtet und in der aktuellen Studie 110) gemäß vorab festgelegtem Analyseplan. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Relative Änderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1) für 106/110 Wirksamkeits-Set
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 106 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) und die TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA in beiden Elternstudie 106 erhalten haben) berichtet und in der aktuellen Studie 110) gemäß vorab festgelegtem Analyseplan. Der Ausgangswert wurde als Ausgangswert der übergeordneten Studie definiert, mit Ausnahme der Placebo-TEZ/IVA-Kategorie, für die der Ausgangswert der Ausgangswert der Studie 110 war.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Relative Änderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1) für 108/110 Wirksamkeits-Set
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie berichtet (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 108 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben); IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die in der Elternstudie 108 eine IVA-Monotherapie und in der aktuellen Studie 110 TEZ/IVA erhielten); und TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA sowohl in der Elternstudie 108 als auch in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) gemäß dem vorab festgelegten Analyseplan. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Relative Änderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1) für 103/110 Wirksamkeits-Set
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. Die Daten werden für die TEZ/IVA-TEZ/IVA-Gruppe berichtet (Teilnehmer, die sowohl in der Elternstudie 103 als auch in der aktuellen Studie 110 TEZ/IVA erhielten). Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Relative Änderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in Prozent in 1 Sekunde (ppFEV1) für 111/110-Wirksamkeitsset
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 111 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) und die TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA in beiden Elternstudie 111 erhalten haben) berichtet und in der aktuellen Studie 110) gemäß vorab festgelegtem Analyseplan. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Anzahl der Lungenexazerbationen (PEx)-Ereignisse für das 106/110 PEx-Analyseset
Zeitfenster: Von Baseline bis Studie 110, Woche 96
Lungenexazerbation wurde definiert als die Behandlung mit einer neuen oder geänderten Antibiotikatherapie (intravenös, inhalativ oder oral) bei mehr als oder gleich 4 sinopulmonalen Anzeichen/Symptomen. Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 106 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) und die TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA in beiden Elternstudie 106 erhalten haben) berichtet und in der aktuellen Studie 110) gemäß vorab festgelegtem Analyseplan. Der Ausgangswert wurde als Ausgangswert der übergeordneten Studie definiert, mit Ausnahme der Placebo-TEZ/IVA-Kategorie, für die der Ausgangswert der Ausgangswert der Studie 110 war.
Von Baseline bis Studie 110, Woche 96
Teil A: Anzahl der Lungenexazerbationen (PEx)-Ereignisse für das 108/110 PEx-Analyseset
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 96
Lungenexazerbation wurde definiert als die Behandlung mit einer neuen oder geänderten Antibiotikatherapie (intravenös, inhalativ oder oral) bei mehr als oder gleich 4 sinopulmonalen Anzeichen/Symptomen. Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie berichtet (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 108 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben); IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die in der Elternstudie 108 eine IVA-Monotherapie und in der aktuellen Studie 110 TEZ/IVA erhielten); und TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA sowohl in der Elternstudie 108 als auch in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) gemäß dem vorab festgelegten Analyseplan. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Von Baseline bis Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) für 106/110 Wirksamkeits-Set
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Der BMI wurde definiert als das Gewicht in Kilogramm (kg) geteilt durch die Körpergröße in Quadratmetern (m^2). Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 106 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) und die TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA in beiden Elternstudie 106 erhalten haben) berichtet und in der aktuellen Studie 110) gemäß vorab festgelegtem Analyseplan. Der Ausgangswert wurde als Ausgangswert der übergeordneten Studie definiert, mit Ausnahme der Placebo-TEZ/IVA-Kategorie, für die der Ausgangswert der Ausgangswert der Studie 110 war.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) für 108/110 Wirksamkeits-Set
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Der BMI wurde definiert als das Gewicht in kg geteilt durch die Größe in Quadratmetern (m^2). Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie berichtet (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 108 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben); IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die in der Elternstudie 108 eine IVA-Monotherapie und in der aktuellen Studie 110 TEZ/IVA erhielten); und TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA sowohl in der Elternstudie 108 als auch in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) gemäß dem vorab festgelegten Analyseplan. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) für 103/110 Wirksamkeits-Set
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Der BMI wurde definiert als das Gewicht in kg geteilt durch die Größe in Quadratmetern (m^2). Die Daten werden für die TEZ/IVA-TEZ/IVA-Gruppe berichtet (Teilnehmer, die sowohl in der Elternstudie 103 als auch in der aktuellen Studie 110 TEZ/IVA erhielten). Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) für Studie 111/110 Wirksamkeits-Set
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Der BMI wurde definiert als das Gewicht in kg geteilt durch die Größe in Quadratmetern (m^2). Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 111 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) und die TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA in beiden Elternstudie 111 erhalten haben) berichtet und in der aktuellen Studie 110) gemäß vorab festgelegtem Analyseplan. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung des BMI Z-Scores für 106/110 Wirksamkeits-Set
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Der Z-Score ist ein statistisches Maß, um zu beschreiben, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Mittelwert und gilt als normal. Niedrigere Zahlen geben Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, und höhere Zahlen geben Werte an, die über dem Mittelwert liegen. Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 106 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) und die TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA in beiden Elternstudie 106 erhalten haben) berichtet und in der aktuellen Studie 110) gemäß vorab festgelegtem Analyseplan. Der Ausgangswert wurde als Ausgangswert der übergeordneten Studie definiert, mit Ausnahme der Placebo-TEZ/IVA-Kategorie, für die der Ausgangswert der Ausgangswert der Studie 110 war.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung des BMI Z-Scores für 108/110 Wirksamkeits-Set
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Der Z-Score ist ein statistisches Maß, um zu beschreiben, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Mittelwert und gilt als normal. Niedrigere Zahlen geben Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, und höhere Zahlen geben Werte an, die über dem Mittelwert liegen. Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie berichtet (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 108 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben); IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die in der Elternstudie 108 eine IVA-Monotherapie und in der aktuellen Studie 110 TEZ/IVA erhielten); und TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA sowohl in der Elternstudie 108 als auch in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) gemäß dem vorab festgelegten Analyseplan. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung des revidierten Mukoviszidose-Fragebogens (CFQ-R) Respiratory Domain Score für 106/110 Wirksamkeits-Set
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst. Respiratorischer Bereich bewertet respiratorische Symptome, Punktebereich: 0–100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität. Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 106 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) und die TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA in beiden Elternstudie 106 erhalten haben) berichtet und in der aktuellen Studie 110) gemäß vorab festgelegtem Analyseplan. Der Ausgangswert wurde als Ausgangswert der übergeordneten Studie definiert, mit Ausnahme der Placebo-TEZ/IVA-Kategorie, für die der Ausgangswert der Ausgangswert der Studie 110 war.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im überarbeiteten Mukoviszidose-Fragebogen (CFQ-R) Respiratory Domain Score für 108/110 Wirksamkeits-Set
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst. Respiratorischer Bereich bewertet respiratorische Symptome, Punktebereich: 0–100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität. Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie berichtet (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 108 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben); IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die in der Elternstudie 108 eine IVA-Monotherapie und in der aktuellen Studie 110 TEZ/IVA erhielten); und TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA sowohl in der Elternstudie 108 als auch in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) gemäß dem vorab festgelegten Analyseplan. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Absolute Änderung des revidierten (CFQ-R) Respiratory Domain Score des Mukoviszidose-Fragebogens für 103/110 Wirksamkeits-Set
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst. Respiratorischer Bereich bewertet respiratorische Symptome, Punktebereich: 0–100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität. Die Daten werden für die TEZ/IVA-TEZ/IVA-Gruppe berichtet (Teilnehmer, die sowohl in der Elternstudie 103 als auch in der aktuellen Studie 110 TEZ/IVA erhielten). Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung des Körpergewichts für das Wirksamkeits-Set der Studie 106/110
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 106 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) und die TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA in beiden Elternstudie 106 erhalten haben) berichtet und in der aktuellen Studie 110) gemäß vorab festgelegtem Analyseplan. Der Ausgangswert wurde als Ausgangswert der übergeordneten Studie definiert, mit Ausnahme der Placebo-TEZ/IVA-Kategorie, für die der Ausgangswert der Ausgangswert der Studie 110 war.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung des Körpergewichts für das 108/110-Wirksamkeitsset
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie berichtet (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 108 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben); IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die in der Elternstudie 108 eine IVA-Monotherapie und in der aktuellen Studie 110 TEZ/IVA erhielten); und TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA sowohl in der Elternstudie 108 als auch in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) gemäß dem vorab festgelegten Analyseplan. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung des Körpergewichts für das 103/110-Wirksamkeitsset
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Die Daten werden für die TEZ/IVA-TEZ/IVA-Gruppe berichtet (Teilnehmer, die sowohl in der Elternstudie 103 als auch in der aktuellen Studie 110 TEZ/IVA erhielten). Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung des Körpergewichts für das 111/110-Wirksamkeitsset
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 111 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) und die TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA in beiden Elternstudie 111 erhalten haben) berichtet und in der aktuellen Studie 110) gemäß vorab festgelegtem Analyseplan. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung des Z-Scores des Körpergewichts für das 106/110-Wirksamkeitsset
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Der Z-Score ist ein statistisches Maß, um zu beschreiben, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Mittelwert und gilt als normal. Niedrigere Zahlen geben Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, und höhere Zahlen geben Werte an, die über dem Mittelwert liegen. Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 106 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) und die TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA in beiden Elternstudie 106 erhalten haben) berichtet und in der aktuellen Studie 110) gemäß vorab festgelegtem Analyseplan. Der Ausgangswert wurde als Ausgangswert der übergeordneten Studie definiert, mit Ausnahme der Placebo-TEZ/IVA-Kategorie, für die der Ausgangswert der Ausgangswert der Studie 110 war.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung des Z-Scores des Körpergewichts für das 108/110-Wirksamkeitsset
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Der Z-Score ist ein statistisches Maß, um zu beschreiben, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Mittelwert und gilt als normal. Niedrigere Zahlen geben Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, und höhere Zahlen geben Werte an, die über dem Mittelwert liegen. Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie berichtet (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 108 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben); IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die in der Elternstudie 108 eine IVA-Monotherapie und in der aktuellen Studie 110 TEZ/IVA erhielten); und TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA sowohl in der Elternstudie 108 als auch in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) gemäß dem vorab festgelegten Analyseplan. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung der Körpergröße Z-Score für 106/110 Wirksamkeits-Set
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Der Z-Score ist ein statistisches Maß, um zu beschreiben, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Mittelwert und gilt als normal. Niedrigere Zahlen geben Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, und höhere Zahlen geben Werte an, die über dem Mittelwert liegen. Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 106 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) und die TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA in beiden Elternstudie 106 erhalten haben) berichtet und in der aktuellen Studie 110) gemäß vorab festgelegtem Analyseplan. Der Ausgangswert wurde als Ausgangswert der übergeordneten Studie definiert, mit Ausnahme der Placebo-TEZ/IVA-Kategorie, für die der Ausgangswert der Ausgangswert der Studie 110 war.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Absolute Veränderung der Körpergröße Z-Score für 108/110 Wirksamkeits-Set
Zeitfenster: Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Der Z-Score ist ein statistisches Maß, um zu beschreiben, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Mittelwert und gilt als normal. Niedrigere Zahlen geben Werte an, die unter dem Mittelwert liegen, und höhere Zahlen geben Werte an, die über dem Mittelwert liegen. Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie berichtet (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 108 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben); IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die in der Elternstudie 108 eine IVA-Monotherapie und in der aktuellen Studie 110 TEZ/IVA erhielten); und TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA sowohl in der Elternstudie 108 als auch in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) gemäß dem vorab festgelegten Analyseplan. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Von Baseline in Studie 110, Woche 96
Teil A: Zeit bis zur ersten pulmonalen Exazerbation (PEx) für das 106/110 PEx-Analyseset
Zeitfenster: 96 Wochen
Die Zeit bis zur ersten pulmonalen Exazerbation wurde anhand von Kaplan-Meier-Schätzungen analysiert und als ereignisfreie Wahrscheinlichkeit ausgedrückt. PEx war definiert als die Behandlung mit einer neuen oder geänderten Antibiotikatherapie (intravenös, inhalativ oder oral) bei mehr als oder gleich 4 sinopulmonalen Anzeichen/Symptomen. Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 106 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) und die TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA in beiden Elternstudie 106 erhalten haben) berichtet und in der aktuellen Studie 110) gemäß vorab festgelegtem Analyseplan.
96 Wochen
Teil A: Zeit bis zur ersten pulmonalen Exazerbation (PEx) für das 108/110 PEx-Analyseset
Zeitfenster: 96 Wochen
Die Zeit bis zur ersten pulmonalen Exazerbation wurde anhand von Kaplan-Meier-Schätzungen analysiert und als ereignisfreie Wahrscheinlichkeit ausgedrückt. PEx war definiert als die Behandlung mit einer neuen oder geänderten Antibiotikatherapie (intravenös, inhalativ oder oral) bei mehr als oder gleich 4 sinopulmonalen Anzeichen/Symptomen. Die Daten werden getrennt für die Placebo-TEZ/IVA-Kategorie berichtet (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 108 und TEZ/IVA in der aktuellen Studie 110 erhalten haben); IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die in der Elternstudie 108 eine IVA-Monotherapie und in der aktuellen Studie 110 TEZ/IVA erhielten); und TEZ/IVA-TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die TEZ/IVA sowohl in der Elternstudie 108 als auch in der aktuellen Studie 110 erhalten haben) gemäß dem vorab festgelegten Analyseplan.
96 Wochen
Teil A: Plasmakonzentrationen von TEZ, TEZ-Metabolit (M1-TEZ), Ivacaftor (IVA) und Ivacaftor-Metabolit (M1-IVA)
Zeitfenster: Woche 24
Woche 24
Teil B: Absolute Änderung des prognostizierten forcierten Exspirationsvolumens in Prozent in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studie 110, Woche 96
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde kräftig ausgeblasen werden kann.
Vom Ausgangswert bei Studie 110, Woche 96
Teil B: Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert in Woche 96
Der BMI wurde als Gewicht in Kilogramm (kg) geteilt durch die Körpergröße in Quadratmeter (m^2) definiert.
Vom Ausgangswert in Woche 96
Teil B: Absolute Veränderung des BMI-Z-Scores
Zeitfenster: Vom Ausgangswert in Woche 96
Der Z-Score ist ein statistisches Maß zur Beschreibung, ob ein Mittelwert über oder unter dem Standard lag. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Mittelwert und gilt als normal. Niedrigere Zahlen bedeuten Werte, die unter dem Mittelwert liegen, und höhere Zahlen bedeuten Werte, die über dem Mittelwert liegen.
Vom Ausgangswert in Woche 96
Teil B: Anzahl der Lungenexazerbationsereignisse (PEx).
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur Woche 96
Eine pulmonale Exazerbation wurde definiert als die Behandlung mit einer neuen oder geänderten Antibiotikatherapie (intravenös, inhalativ oder oral) bei mehr als oder gleich 4 sinopulmonalen Anzeichen/Symptomen.
Vom Ausgangswert bis zur Woche 96

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. August 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. September 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. September 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

1. Oktober 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX14-661-110
  • 2014-004827-29 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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