Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat a VX-661-gyel és Ivacaftorral kombinált hosszú távú kezelés biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél, akiknél F508del-CFTR mutáció van

2023. szeptember 1. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

3. fázisú, nyílt elrendezésű, felülvizsgált vizsgálat az F508del-CFTR mutáció miatti cisztás fibrózisban szenvedő, homozigóta vagy heterozigóta 12 éves vagy annál idősebb alanyok VX-661-gyel és ivacaftorral kombinált hosszú távú kezelésének biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére

Ez egy 3. fázisú, többközpontú, nyílt elrendezésű, 3 részből álló rollover vizsgálat olyan CF-ben szenvedő alanyokon, akik homozigóták vagy heterozigóták az F508del-CFTR mutációra, és részt vettek a VX13-661-103 (103. vizsgálat, NCT02070744), VX14 vizsgálatokban. -661-106 (106. tanulmány, NCT02347657), VX14-661-107 (107. tanulmány, NCT02516410), VX14-661-108 (108. tanulmány, NCT02392234), NCT02392234), NCT02392234), NCT02392234, NCT02392234, NCT02392234, NCT02392234, NCT02392234, VX14-106, VX14-10 661-111 (111. tanulmány, NCT02508207). A vizsgálat célja a VX-661 ivakaftorral kombinált hosszú távú kezelésének biztonságosságának és hatékonyságának értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

1131

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Graz, Ausztria
      • Innsbruck, Ausztria
      • Salzburg, Ausztria
  • Ausztrália
      • Chermside, Ausztrália
      • Melbourne, Ausztrália
      • South Brisbane, Ausztrália
      • Westmead, Ausztrália
  • Belgium
      • Brussels, Belgium
      • Gent, Belgium
      • Leuven, Belgium
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia
  • Egyesült Királyság
      • Belfast, Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
      • Exeter, Egyesült Királyság
      • Glasgow, Egyesült Királyság
      • Leeds, Egyesült Királyság
      • Liverpool, Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
      • Manchester, Egyesült Királyság
      • Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság
      • Penarth, Egyesült Királyság
      • Sheffield, Egyesült Királyság
      • Southampton, Egyesült Királyság
      • Stoke-on-Trent, Egyesült Királyság
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Egyesült Királyság
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok
    • California
      • Long Beach, California, Egyesült Államok
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok
      • Oakland, California, Egyesült Államok
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok
      • Sacramento, California, Egyesült Államok
      • San Diego, California, Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok
      • Miami, Florida, Egyesült Államok
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok
      • Pensacola, Florida, Egyesült Államok
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok
      • Glenview, Illinois, Egyesült Államok
      • Niles, Illinois, Egyesült Államok
      • Peoria, Illinois, Egyesült Államok
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Egyesült Államok
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Egyesült Államok
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok
      • New York, New York, Egyesült Államok
      • Rochester, New York, Egyesült Államok
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Egyesült Államok
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok
      • Houston, Texas, Egyesült Államok
      • Tyler, Texas, Egyesült Államok
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok
      • Spokane, Washington, Egyesült Államok
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok
  • Franciaország
      • Benite Cedex, Franciaország
      • Bordeaux Cedex, Franciaország
      • Bron Cedex, Franciaország
      • Lille, Franciaország
      • Marseilles, Franciaország
      • Montpellier Cedex 5, Franciaország
      • Paris, Franciaország
      • Paris Cedex 14, Franciaország
      • Paris Cedex 15, Franciaország
      • Rennes Cedex, Franciaország
      • Roscoff Cedex, Franciaország
      • Rouen Cedex, Franciaország
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia
      • Den Haag, Hollandia
      • Heidelberglaan, Hollandia
      • Nijmegen, Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
      • Jerusalem, Izrael
      • Petah Tikva, Izrael
      • Tel Hashomer, Izrael
    • NAP
      • Haifa, NAP, Izrael
  • Kanada
      • Halifax, Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Montréal, Kanada
      • Québec, Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Németország
      • Berlin, Németország
      • Bochum, Németország
      • Erlangen, Németország
      • Essen, Németország
      • Frankfurt, Németország
      • Giesen, Németország
      • Hannöver, Németország
      • Heidelberg, Németország
      • Jena, Németország
      • Muenchen, Németország
      • Munchen, Németország
      • Tuebingen, Németország
      • Würzburg, Németország
  • Olaszország
      • Ancona, Olaszország
      • Genova, Olaszország
      • Milano, Olaszország
      • Orbassano, Olaszország
      • Palermo, Olaszország
      • Potenza, Olaszország
      • Roma, Olaszország
      • Rome, Olaszország
      • Torino, Olaszország
      • Verona, Olaszország
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország
      • Sabadell, Spanyolország
      • Sevilla, Spanyolország
      • Valencia, Spanyolország
  • Svájc
      • Bern, Svájc
      • Zurich, Svájc
  • Svédország
      • Goteborg, Svédország
      • Stockholm, Svédország
      • Uppsala, Svédország
  • Írország
      • Cork, Írország
      • Dublin, Írország
      • Dublin 4, Írország
      • Limerick, Írország

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

A rész:

  • A kezelési csoportba belépő alanyoknak meg kell felelniük az összes alábbi kritériumnak:
  • Válassza ki, hogy beiratkozik a kezelési csoportba
  • A vizsgálati gyógyszerrel végzett kezelési időszak egy szülővizsgálatban (NCT02070744, NCT02347657, NCT02516410, NCT02392234, NCT02412111) vagy a vizsgálati gyógyszeres kezelésben és a biztonsági nyomon követési látogatásban az NCT02508207 vizsgálati alanyok számára.
  • Hajlandó maradni a stabil CF-kúrán a biztonsági nyomon követési látogatáson keresztül.

  • Az A rész kezelési csoportjába újra beiratkozó alanyoknak meg kell felelniük az alábbi kritériumok mindegyikének:

    • Korábban legalább 4 hét vizsgálati gyógyszert kapott, mielőtt az NCT02565914 vizsgálat A részében abbahagyta, hogy részt vegyen egy másik minősített Vertex vizsgálatban.
    • Elvégezte egy másik minősített Vertex vizsgálat utolsó kötelező látogatását az NCT02565914 A. rész vizsgálatának visszatérő látogatása előtt vagy alatt.

  • Az A rész megfigyelési kohorszába belépő alanyoknak meg kell felelniük a következő kritériumoknak:

    • 18 évnél fiatalabb (életkor a tájékozott beleegyezés/beleegyezés napján a szülői vizsgálatban)
    • A vizsgálati gyógyszerrel végzett kezelési időszak egy szülővizsgálatban vagy a vizsgált gyógyszeres kezelésben és a biztonsági nyomon követési látogatás az NCT02508207 alanyok számára, de nem választanak az NCT02565914 kezelési kohorszba való felvételt; vagy
    • Legalább 4 hetes vizsgálati gyógyszeres kezelésben részesült, és egy szülővizsgálat kezelési időszakának utolsó tervezett látogatásáig (és az NCT02508207 vizsgálati alanyok biztonsági nyomon követési látogatásáig) végzett látogatásokat, de nem felelnek meg a kezelésre való beiratkozás jogosultsági feltételeinek. Kohorsz

B rész:

Azok az alanyok, akik megfelelnek az összes alábbi felvételi kritériumnak, jogosultak a B részre.

  • Nem vonta vissza a hozzájárulást a szülővizsgálatból vagy az NCT02565914 vizsgálat A részéből.
  • A vizsgálati gyógyszeres kezelés befejezése a kezelési időszak A. részében – hajlandó maradni a stabil CF-gyógyszeres (és kiegészítő) kezelésben az NCT02565914 vizsgálat 96 hetes látogatásáig.

A B részre újra beiratkozó alanyoknak meg kell felelniük az alábbi feltételek mindegyikének:

  • Korábban legalább 4 hét vizsgálati gyógyszert kapott az NCT02565914 vizsgálat megszakítása előtt, hogy részt vegyen egy másik minősített Vertex-vizsgálatban, amely vizsgálati CFTR-modulátorok Vertex-vizsgálata, amely lehetővé teszi az alanyok részvételét az NCT02565914-es vizsgálatban.
  • Elvégezte egy másik minősített Vertex vizsgálat utolsó kötelező látogatását a B részben szereplő visszatérő látogatás előtt vagy alatt.
  • Hajlandó maradni a stabil CF gyógyszeres (és kiegészítő) kezelésben a 96 hetes látogatásig a B részben.

C rész:

  • Azok az alanyok, akik megfelelnek az összes alábbi felvételi kritériumnak, jogosultak a C részre.
  • Nem vonta vissza az NCT02565914 vizsgálat B. részéhez adott hozzájárulását.
  • A vizsgálati gyógyszeres kezelés befejeződött az NCT02565914 B. része alatt.
  • Hajlandó maradni a stabil CF gyógyszeres (és kiegészítő) kezelésben a C rész 96 hetes látogatása során.

Kizárási kritériumok:

  • Bármely olyan társbetegség előzménye, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy további kockázatot jelenthet az alany számára.
  • Terhes és szoptató nőstények.
  • Szexuálisan aktív, reproduktív potenciállal rendelkező alanyok, akik nem hajlandók betartani a fogamzásgátlási követelményeket.
  • A szülővizsgálatban szereplő gyógyszer-intolerancia története, amely további kockázatot jelentene az alany számára.
  • Vizsgálati gyógyszervizsgálatban való részvétel (beleértve a VX-661/ivakaftort vagy lumakaftor/ivakaftort vizsgáló vizsgálatokat), az NCT02565914 alapvizsgálatokon vagy más, a VX-661-et ivakaftorral kombinálva vizsgáló Vertex vizsgálaton kívül, vagy egy kereskedelmi forgalomban kapható CFTR modulátor használata.

Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: TEZ/IVA

A rész: Azok a résztvevők, akik a 103, 106, 107, 108, 109 és 111 számú szülői vizsgálatokban TEZ/IVA, IVA monoterápiát vagy placebót kaptak, TEZ 100 mg (mg)/IVA 150 mg fix dózisú tablettát kaptak reggel és IVA 150 mg mono tablettát este. 96 hét.

B rész: Azok a résztvevők, akik TEZ/IVA, IVA monoterápiát vagy placebót kaptak a 106, 108, 109 112 és 114 számú szülői vizsgálatokban, TEZ 100 mg/IVA 150 mg fix dózisú tablettát kaptak reggel és IVA 150 mg mono tablettát este 96 héten keresztül.

C rész: Azok a résztvevők, akik TEZ/IVA-t, IVA-monoterápiát vagy placebót kaptak a 106,108 és 114 szülővizsgálatokban, TEZ 100 mg/IVA 150 mg-os fix dózisú tablettát kaptak reggel és IVA 150 mg-os monoterápiát este 192 héten keresztül.
Drog: IVA
Tabletta orális adagolásra.
Más nevek:
  • VX-770
  • ivakaftor
Drog: TEZ/IVA
Fix dózisú tabletta szájon át történő alkalmazásra.
Más nevek:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/ivakaftor

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A rész: Biztonság és tolerálhatóság a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma alapján
Időkeret: 1. naptól a 100. hétig
1. naptól a 100. hétig
B rész: Biztonság és tolerálhatóság a kezelés során jelentkező nemkívánatos eseményekben (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekben (SAE) szenvedők száma alapján értékelve
Időkeret: 1. naptól a 100. hétig
1. naptól a 100. hétig
C rész: Biztonság és tolerálhatóság a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma alapján
Időkeret: 1. naptól a 196. hétig
1. naptól a 196. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A rész: A becsült kényszerkilégzési térfogat százalékos abszolút változása 1 másodperc alatt (ppFEV1) a 106/110 hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára (a résztvevők, akik placebót kaptak a 106. számú szülővizsgálatban és a TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban) és a TEZ/IVA-TEZ/IVA kategóriát (azok a résztvevők, akik mindkét szülővizsgálatban 106 kaptak TEZ/IVA-t). és a jelenlegi 110-es vizsgálatban) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat kiindulási állapotaként határozták meg, kivéve a Placebo-TEZ/IVA kategóriát, amelynél a kiindulási érték a 110. vizsgálat alapvonala volt.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A rész: A becsült kényszerkilégzési térfogat százalékos abszolút változása 1 másodperc alatt (ppFEV1) a 108/110 hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára vonatkozóan (azok a résztvevők, akik placebót kaptak a 108-as szülővizsgálatban és TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban); IVA-TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik a 108. számú szülővizsgálatban IVA-monoterápiát, a jelenlegi 110. számú vizsgálatban pedig a TEZ/IVA-t kaptak); és TEZ/IVA-TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik mind a 108. szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 110. vizsgálatban TEZ/IVA-t kaptak) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A rész: A becsült kényszerkilégzési térfogat százalékos abszolút változása 1 másodperc alatt (ppFEV1) a 103/110 hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni. Az adatok a TEZ/IVA-TEZ/IVA csoportra vonatkoznak (azok a résztvevők, akik mind a 103. szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 110. vizsgálatban TEZ/IVA-t kaptak). A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A. rész: A becsült kényszerkilégzési térfogat százalékos abszolút változása 1 másodperc alatt (ppFEV1) a 111/110 hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára (azok a résztvevőkre, akik placebót kaptak a 111-es szülővizsgálatban, illetve a TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban) és a TEZ/IVA-TEZ/IVA kategóriát (azok a résztvevők, akik mindkét szülővizsgálatban TEZ/IVA-t kaptak, 111 és a jelenlegi 110-es vizsgálatban) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A. rész: Relatív változás a becsült kényszerkilégzési térfogat százalékában 1 másodperc alatt (ppFEV1) a 106/110 hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára (a résztvevők, akik placebót kaptak a 106. számú szülővizsgálatban és a TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban) és a TEZ/IVA-TEZ/IVA kategóriát (azok a résztvevők, akik mindkét szülővizsgálatban 106 kaptak TEZ/IVA-t). és a jelenlegi 110-es vizsgálatban) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat kiindulási állapotaként határozták meg, kivéve a Placebo-TEZ/IVA kategóriát, amelynél a kiindulási érték a 110. vizsgálat alapvonala volt.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A. rész: Relatív változás a becsült kényszerkilégzési térfogat százalékában 1 másodperc alatt (ppFEV1) a 108/110 hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára vonatkozóan (azok a résztvevők, akik placebót kaptak a 108-as szülővizsgálatban és TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban); IVA-TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik a 108. számú szülővizsgálatban IVA-monoterápiát, a jelenlegi 110. számú vizsgálatban pedig a TEZ/IVA-t kaptak); és TEZ/IVA-TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik mind a 108. szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 110. vizsgálatban TEZ/IVA-t kaptak) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A. rész: Relatív változás a becsült kényszerkilégzési térfogat százalékában 1 másodperc alatt (ppFEV1) a 103/110 hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni. Az adatok a TEZ/IVA-TEZ/IVA csoportra vonatkoznak (azok a résztvevők, akik mind a 103. szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 110. vizsgálatban TEZ/IVA-t kaptak). A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A. rész: Relatív változás a becsült kényszerkilégzési térfogat százalékában 1 másodperc alatt (ppFEV1) a 111/110 hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára (azok a résztvevőkre, akik placebót kaptak a 111-es szülővizsgálatban, illetve a TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban) és a TEZ/IVA-TEZ/IVA kategóriát (azok a résztvevők, akik mindkét szülővizsgálatban TEZ/IVA-t kaptak, 111 és a jelenlegi 110-es vizsgálatban) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A rész: Pulmonális exacerbációs (PEx) események száma a 106/110 PEx analíziskészlethez
Időkeret: Az alaphelyzettől a 110. vizsgálatig, a 96. hétig
A tüdő exacerbációját úgy határozták meg, mint új vagy módosított antibiotikum-terápiával (intravénás, inhalációs vagy orális) végzett kezelést legalább 4 szinopulmonális jel/tünet esetén. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára (a résztvevők, akik placebót kaptak a 106. számú szülővizsgálatban és a TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban) és a TEZ/IVA-TEZ/IVA kategóriát (azok a résztvevők, akik mindkét szülővizsgálatban 106 kaptak TEZ/IVA-t). és a jelenlegi 110-es vizsgálatban) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat kiindulási állapotaként határozták meg, kivéve a Placebo-TEZ/IVA kategóriát, amelynél a kiindulási érték a 110. vizsgálat alapvonala volt.
Az alaphelyzettől a 110. vizsgálatig, a 96. hétig
A rész: Pulmonális exacerbációs (PEx) események száma a 108/110 PEx analíziskészlethez
Időkeret: Az alaphelyzettől a 96. hétig
A tüdő exacerbációját úgy határozták meg, mint új vagy módosított antibiotikum-terápiával (intravénás, inhalációs vagy orális) végzett kezelést legalább 4 szinopulmonális jel/tünet esetén. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára vonatkozóan (azok a résztvevők, akik placebót kaptak a 108-as szülővizsgálatban és TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban); IVA-TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik a 108. számú szülővizsgálatban IVA-monoterápiát, a jelenlegi 110. számú vizsgálatban pedig a TEZ/IVA-t kaptak); és TEZ/IVA-TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik mind a 108. szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 110. vizsgálatban TEZ/IVA-t kaptak) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
Az alaphelyzettől a 96. hétig
A rész: A testtömeg-index (BMI) abszolút változása a 106/110-es hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A BMI-t úgy határozták meg, hogy a kilogrammban (kg) megadott súlyt osztják a négyzetméterben (m^2) megadott magassággal. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára (a résztvevők, akik placebót kaptak a 106. számú szülővizsgálatban és a TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban) és a TEZ/IVA-TEZ/IVA kategóriát (azok a résztvevők, akik mindkét szülővizsgálatban 106 kaptak TEZ/IVA-t). és a jelenlegi 110-es vizsgálatban) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat kiindulási állapotaként határozták meg, kivéve a Placebo-TEZ/IVA kategóriát, amelynél a kiindulási érték a 110. vizsgálat alapvonala volt.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A rész: A testtömeg-index (BMI) abszolút változása a 108/110-es hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A BMI-t úgy határozták meg, hogy a kg-ban megadott súlyt osztják a négyzetméterben (m^2) megadott magassággal. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára vonatkozóan (azok a résztvevők, akik placebót kaptak a 108-as szülővizsgálatban és TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban); IVA-TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik a 108. számú szülővizsgálatban IVA-monoterápiát, a jelenlegi 110. számú vizsgálatban pedig a TEZ/IVA-t kaptak); és TEZ/IVA-TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik mind a 108. szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 110. vizsgálatban TEZ/IVA-t kaptak) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A rész: A testtömeg-index (BMI) abszolút változása a 103/110-es hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A BMI-t úgy határozták meg, hogy a kg-ban megadott súlyt osztják a négyzetméterben (m^2) megadott magassággal. Az adatok a TEZ/IVA-TEZ/IVA csoportra vonatkoznak (azok a résztvevők, akik mind a 103. szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 110. vizsgálatban TEZ/IVA-t kaptak). A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A. rész: A testtömeg-index (BMI) abszolút változása a 111/110-es vizsgálat hatékonysági készletéhez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A BMI-t úgy határozták meg, hogy a kg-ban megadott súlyt osztják a négyzetméterben (m^2) megadott magassággal. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára (azok a résztvevőkre, akik placebót kaptak a 111-es szülővizsgálatban, illetve a TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban) és a TEZ/IVA-TEZ/IVA kategóriát (azok a résztvevők, akik mindkét szülővizsgálatban TEZ/IVA-t kaptak, 111 és a jelenlegi 110-es vizsgálatban) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A rész: A BMI Z-pontszám abszolút változása a 106/110 hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A z-pontszám egy statisztikai mérőszám, amely leírja, hogy az átlag a standard felett vagy alatt van-e. A 0 z-pontszám egyenlő az átlaggal, és normálisnak tekinthető. Az alacsonyabb számok az átlagnál alacsonyabb, a magasabb számok pedig az átlagnál magasabb értékeket jelölik. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára (a résztvevők, akik placebót kaptak a 106. számú szülővizsgálatban és a TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban) és a TEZ/IVA-TEZ/IVA kategóriát (azok a résztvevők, akik mindkét szülővizsgálatban 106 kaptak TEZ/IVA-t). és a jelenlegi 110-es vizsgálatban) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat kiindulási állapotaként határozták meg, kivéve a Placebo-TEZ/IVA kategóriát, amelynél a kiindulási érték a 110. vizsgálat alapvonala volt.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A rész: A BMI Z-pontszám abszolút változása a 108/110-es hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A z-pontszám egy statisztikai mérőszám, amely leírja, hogy az átlag a standard felett vagy alatt van-e. A 0 z-pontszám egyenlő az átlaggal, és normálisnak tekinthető. Az alacsonyabb számok az átlagnál alacsonyabb, a magasabb számok pedig az átlagnál magasabb értékeket jelölik. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára vonatkozóan (azok a résztvevők, akik placebót kaptak a 108-as szülővizsgálatban és TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban); IVA-TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik a 108. számú szülővizsgálatban IVA-monoterápiát, a jelenlegi 110. számú vizsgálatban pedig a TEZ/IVA-t kaptak); és TEZ/IVA-TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik mind a 108. szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 110. vizsgálatban TEZ/IVA-t kaptak) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A rész: Abszolút változás a cisztás fibrózis kérdőív átdolgozott (CFQ-R) légzési tartomány pontszámában a 106/110 hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri. A légúti tartományban értékelt légúti tünetek, pontszám tartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára (a résztvevők, akik placebót kaptak a 106. számú szülővizsgálatban és a TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban) és a TEZ/IVA-TEZ/IVA kategóriát (azok a résztvevők, akik mindkét szülővizsgálatban 106 kaptak TEZ/IVA-t). és a jelenlegi 110-es vizsgálatban) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat kiindulási állapotaként határozták meg, kivéve a Placebo-TEZ/IVA kategóriát, amelynél a kiindulási érték a 110. vizsgálat alapvonala volt.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A rész: Abszolút változás a kiindulási értékhez képest a cisztás fibrózis kérdőív felülvizsgált (CFQ-R) légzési tartomány pontszámában a 108/110 hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri. A légúti tartományban értékelt légúti tünetek, pontszám tartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára vonatkozóan (azok a résztvevők, akik placebót kaptak a 108-as szülővizsgálatban és TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban); IVA-TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik a 108. számú szülővizsgálatban IVA-monoterápiát, a jelenlegi 110. számú vizsgálatban pedig a TEZ/IVA-t kaptak); és TEZ/IVA-TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik mind a 108. szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 110. vizsgálatban TEZ/IVA-t kaptak) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A rész: Abszolút változás a cisztás fibrózis kérdőívben – felülvizsgált (CFQ-R) légzési tartomány pontszáma a 103/110 hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri. A légúti tartományban értékelt légúti tünetek, pontszám tartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek. Az adatok a TEZ/IVA-TEZ/IVA csoportra vonatkoznak (azok a résztvevők, akik mind a 103. szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 110. vizsgálatban TEZ/IVA-t kaptak). A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A. rész: A testtömeg abszolút változása a 106/110. számú tanulmány hatékonysági készletéhez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára (a résztvevők, akik placebót kaptak a 106. számú szülővizsgálatban és a TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban) és a TEZ/IVA-TEZ/IVA kategóriát (azok a résztvevők, akik mindkét szülővizsgálatban 106 kaptak TEZ/IVA-t). és a jelenlegi 110-es vizsgálatban) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat kiindulási állapotaként határozták meg, kivéve a Placebo-TEZ/IVA kategóriát, amelynél a kiindulási érték a 110. vizsgálat alapvonala volt.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A rész: A testtömeg abszolút változása a 108/110 hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára vonatkozóan (azok a résztvevők, akik placebót kaptak a 108-as szülővizsgálatban és TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban); IVA-TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik a 108. számú szülővizsgálatban IVA-monoterápiát, a jelenlegi 110. számú vizsgálatban pedig a TEZ/IVA-t kaptak); és TEZ/IVA-TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik mind a 108. szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 110. vizsgálatban TEZ/IVA-t kaptak) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A rész: A testtömeg abszolút változása a 103/110 hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
Az adatok a TEZ/IVA-TEZ/IVA csoportra vonatkoznak (azok a résztvevők, akik mind a 103. szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 110. vizsgálatban TEZ/IVA-t kaptak). A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A rész: A testtömeg abszolút változása a 111/110 hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára (azok a résztvevőkre, akik placebót kaptak a 111-es szülővizsgálatban, illetve a TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban) és a TEZ/IVA-TEZ/IVA kategóriát (azok a résztvevők, akik mindkét szülővizsgálatban TEZ/IVA-t kaptak, 111 és a jelenlegi 110-es vizsgálatban) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A rész: A testtömeg abszolút változása Z-pontszám a 106/110 hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A z-pontszám egy statisztikai mérőszám, amely leírja, hogy az átlag a standard felett vagy alatt van-e. A 0 z-pontszám egyenlő az átlaggal, és normálisnak tekinthető. Az alacsonyabb számok az átlagnál alacsonyabb, a magasabb számok pedig az átlagnál magasabb értékeket jelölik. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára (a résztvevők, akik placebót kaptak a 106. számú szülővizsgálatban és a TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban) és a TEZ/IVA-TEZ/IVA kategóriát (azok a résztvevők, akik mindkét szülővizsgálatban 106 kaptak TEZ/IVA-t). és a jelenlegi 110-es vizsgálatban) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat kiindulási állapotaként határozták meg, kivéve a Placebo-TEZ/IVA kategóriát, amelynél a kiindulási érték a 110. vizsgálat alapvonala volt.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A rész: A testtömeg abszolút változása Z-pontszám a 108/110 hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A z-pontszám egy statisztikai mérőszám, amely leírja, hogy az átlag a standard felett vagy alatt van-e. A 0 z-pontszám egyenlő az átlaggal, és normálisnak tekinthető. Az alacsonyabb számok az átlagnál alacsonyabb, a magasabb számok pedig az átlagnál magasabb értékeket jelölik. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára vonatkozóan (azok a résztvevők, akik placebót kaptak a 108-as szülővizsgálatban és TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban); IVA-TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik a 108. számú szülővizsgálatban IVA-monoterápiát, a jelenlegi 110. számú vizsgálatban pedig a TEZ/IVA-t kaptak); és TEZ/IVA-TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik mind a 108. szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 110. vizsgálatban TEZ/IVA-t kaptak) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A rész: Abszolút változás a magasságban Z-pontszám a 106/110 hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A z-pontszám egy statisztikai mérőszám, amely leírja, hogy az átlag a standard felett vagy alatt van-e. A 0 z-pontszám egyenlő az átlaggal, és normálisnak tekinthető. Az alacsonyabb számok az átlagnál alacsonyabb, a magasabb számok pedig az átlagnál magasabb értékeket jelölik. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára (a résztvevők, akik placebót kaptak a 106. számú szülővizsgálatban és a TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban) és a TEZ/IVA-TEZ/IVA kategóriát (azok a résztvevők, akik mindkét szülővizsgálatban 106 kaptak TEZ/IVA-t). és a jelenlegi 110-es vizsgálatban) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat kiindulási állapotaként határozták meg, kivéve a Placebo-TEZ/IVA kategóriát, amelynél a kiindulási érték a 110. vizsgálat alapvonala volt.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A rész: Abszolút változás a magasságban Z-pontszám a 108/110 hatékonysági készlethez
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A z-pontszám egy statisztikai mérőszám, amely leírja, hogy az átlag a standard felett vagy alatt van-e. A 0 z-pontszám egyenlő az átlaggal, és normálisnak tekinthető. Az alacsonyabb számok az átlagnál alacsonyabb, a magasabb számok pedig az átlagnál magasabb értékeket jelölik. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára vonatkozóan (azok a résztvevők, akik placebót kaptak a 108-as szülővizsgálatban és TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban); IVA-TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik a 108. számú szülővizsgálatban IVA-monoterápiát, a jelenlegi 110. számú vizsgálatban pedig a TEZ/IVA-t kaptak); és TEZ/IVA-TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik mind a 108. szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 110. vizsgálatban TEZ/IVA-t kaptak) az előre meghatározott elemzési terv szerint. A kiindulási állapotot a szülővizsgálat alapvonalaként határozták meg.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A. rész: Az első pulmonalis exacerbáció (PEx) a 106/110 PEx-elemzőkészlethez
Időkeret: 96 hét
Az első pulmonalis exacerbációig eltelt időt Kaplan-Meier becslések segítségével elemeztük, és eseménymentes valószínűséggel fejeztük ki. A PEx-et úgy határozták meg, mint új vagy módosított antibiotikum-terápiával (intravénás, inhalációs vagy orális) végzett kezelést legalább 4 szinopulmonális jel/tünet esetén. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára (a résztvevők, akik placebót kaptak a 106. számú szülővizsgálatban és a TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban) és a TEZ/IVA-TEZ/IVA kategóriát (azok a résztvevők, akik mindkét szülővizsgálatban 106 kaptak TEZ/IVA-t). és a jelenlegi 110-es vizsgálatban) az előre meghatározott elemzési terv szerint.
96 hét
A rész: Az első pulmonalis exacerbáció (PEx) 108/110 PEx elemzési készlethez
Időkeret: 96 hét
Az első pulmonalis exacerbációig eltelt időt Kaplan-Meier becslések segítségével elemeztük, és eseménymentes valószínűséggel fejeztük ki. A PEx-et úgy határozták meg, mint új vagy módosított antibiotikum-terápiával (intravénás, inhalációs vagy orális) végzett kezelést legalább 4 szinopulmonális jel/tünet esetén. Az adatokat külön jelentjük a Placebo-TEZ/IVA kategóriára vonatkozóan (azok a résztvevők, akik placebót kaptak a 108-as szülővizsgálatban és TEZ/IVA-t a jelenlegi 110-es vizsgálatban); IVA-TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik a 108. számú szülővizsgálatban IVA-monoterápiát, a jelenlegi 110. számú vizsgálatban pedig a TEZ/IVA-t kaptak); és TEZ/IVA-TEZ/IVA kategória (azok a résztvevők, akik mind a 108. szülővizsgálatban, mind a jelenlegi 110. vizsgálatban TEZ/IVA-t kaptak) az előre meghatározott elemzési terv szerint.
96 hét
A rész: A TEZ, a TEZ metabolit (M1-TEZ), az ivakaftor (IVA) és az ivakaftor metabolit (M1-IVA) plazmakoncentrációi
Időkeret: 24. hét
24. hét
B rész: A várható kényszerkilégzési térfogat százalékos abszolút változása 1 másodperc alatt (ppFEV1)
Időkeret: A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
A FEV1 az a levegőmennyiség, amely egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal kifújható.
A kiindulási állapottól a 110. vizsgálat 96. héten
B rész: A testtömeg-index (BMI) abszolút változása
Időkeret: A 96. héten az alaphelyzetből
A BMI-t úgy határozták meg, hogy a kilogrammban (kg) megadott súlyt osztják a négyzetméterben (m^2) megadott magassággal.
A 96. héten az alaphelyzetből
B rész: A BMI Z-pontszám abszolút változása
Időkeret: A 96. héten az alaphelyzetből
A z-pontszám egy statisztikai mérőszám, amely leírja, hogy az átlag a standard felett vagy alatt van-e. A 0 z-pontszám egyenlő az átlaggal, és normálisnak tekinthető. Az alacsonyabb számok az átlagnál alacsonyabb, a magasabb számok pedig az átlagnál magasabb értékeket jelölik.
A 96. héten az alaphelyzetből
B rész: Pulmonalis exacerbációs (PEx) események száma
Időkeret: Az alaphelyzettől a 96. hétig
A tüdő exacerbációját úgy határozták meg, mint új vagy módosított antibiotikum-terápiával (intravénás, inhalációs vagy orális) végzett kezelést legalább 4 szinopulmonális jel/tünet esetén.
Az alaphelyzettől a 96. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. május 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. december 5.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. szeptember 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. szeptember 29.

Első közzététel (Becsült)

2015. október 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 1.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX14-661-110
  • 2014-004827-29 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a IVA

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Uganda

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel