Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerheten och effekten av långtidsbehandling med VX-661 i kombination med Ivacaftor hos patienter med cystisk fibros som har en F508del-CFTR-mutation

1 september 2023 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 3, öppen märkning, rollover-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av långtidsbehandling med VX-661 i kombination med Ivacaftor hos försökspersoner i åldern 12 år och äldre med cystisk fibros, homozygot eller heterozygot för F508del-CFTR-mutationen

Detta är en fas 3, multicenter, öppen, 3-delad rollover-studie på försökspersoner med CF som är homozygota eller heterozygota för F508del-CFTR-mutationen och som deltog i studier VX13-661-103 (Studie 103, NCT02070744), VX14 -661-106 (Studie 106, NCT02347657), VX14-661-107 (Studie 107, NCT02516410), VX14-661-108 (Studie 108, NCT02392234), V1-14109 och-X14109 och-1096, V1-14109 och-109, V1-14-109 och-1 661-111 (Studie 111, NCT02508207). Studien är utformad för att utvärdera säkerheten och effekten av långtidsbehandling av VX-661 i kombination med ivacaftor.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

1131

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Chermside, Australien
      • Melbourne, Australien
      • South Brisbane, Australien
      • Westmead, Australien
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
      • Gent, Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
  • Frankrike
      • Benite Cedex, Frankrike
      • Bordeaux Cedex, Frankrike
      • Bron Cedex, Frankrike
      • Lille, Frankrike
      • Marseilles, Frankrike
      • Montpellier Cedex 5, Frankrike
      • Paris, Frankrike
      • Paris Cedex 14, Frankrike
      • Paris Cedex 15, Frankrike
      • Rennes Cedex, Frankrike
      • Roscoff Cedex, Frankrike
      • Rouen Cedex, Frankrike
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna
    • California
      • Long Beach, California, Förenta staterna
      • Los Angeles, California, Förenta staterna
      • Oakland, California, Förenta staterna
      • Palo Alto, California, Förenta staterna
      • Sacramento, California, Förenta staterna
      • San Diego, California, Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna
      • Denver, Colorado, Förenta staterna
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna
      • Miami, Florida, Förenta staterna
      • Orlando, Florida, Förenta staterna
      • Pensacola, Florida, Förenta staterna
      • Tampa, Florida, Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna
      • Glenview, Illinois, Förenta staterna
      • Niles, Illinois, Förenta staterna
      • Peoria, Illinois, Förenta staterna
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Förenta staterna
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna
      • Buffalo, New York, Förenta staterna
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna
      • New York, New York, Förenta staterna
      • Rochester, New York, Förenta staterna
      • Syracuse, New York, Förenta staterna
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Förenta staterna
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna
      • Dallas, Texas, Förenta staterna
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna
      • Houston, Texas, Förenta staterna
      • Tyler, Texas, Förenta staterna
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna
      • Spokane, Washington, Förenta staterna
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Förenta staterna
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna
  • Irland
      • Cork, Irland
      • Dublin, Irland
      • Dublin 4, Irland
      • Limerick, Irland
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Petah Tikva, Israel
      • Tel Hashomer, Israel
    • NAP
      • Haifa, NAP, Israel
  • Italien
      • Ancona, Italien
      • Genova, Italien
      • Milano, Italien
      • Orbassano, Italien
      • Palermo, Italien
      • Potenza, Italien
      • Roma, Italien
      • Rome, Italien
      • Torino, Italien
      • Verona, Italien
  • Kanada
      • Halifax, Kanada
      • Montreal, Kanada
      • Montréal, Kanada
      • Québec, Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna
      • Den Haag, Nederländerna
      • Heidelberglaan, Nederländerna
      • Nijmegen, Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
      • Zurich, Schweiz
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
      • Madrid, Spanien
      • Sabadell, Spanien
      • Sevilla, Spanien
      • Valencia, Spanien
  • Storbritannien
      • Belfast, Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
      • Exeter, Storbritannien
      • Glasgow, Storbritannien
      • Leeds, Storbritannien
      • Liverpool, Storbritannien
      • London, Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannien
      • Penarth, Storbritannien
      • Sheffield, Storbritannien
      • Southampton, Storbritannien
      • Stoke-on-Trent, Storbritannien
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Storbritannien
  • Sverige
      • Goteborg, Sverige
      • Stockholm, Sverige
      • Uppsala, Sverige
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
      • Bochum, Tyskland
      • Erlangen, Tyskland
      • Essen, Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
      • Giesen, Tyskland
      • Hannöver, Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
      • Jena, Tyskland
      • Muenchen, Tyskland
      • Munchen, Tyskland
      • Tuebingen, Tyskland
      • Würzburg, Tyskland
  • Österrike
      • Graz, Österrike
      • Innsbruck, Österrike
      • Salzburg, Österrike

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Del A:

  • Försökspersoner som går in i behandlingskohorten måste uppfylla alla följande kriterier:
  • Välj att anmäla dig till behandlingskohorten
  • Genomförd behandlingsperiod för studieläkemedel i en föräldrastudie (NCT02070744, NCT02347657, NCT02516410, NCT02392234, NCT02412111) eller studieläkemedelsbehandling och säkerhetsuppföljningsbesöket för försökspersoner från NCT02508207.
  • Villig att stanna kvar på en stabil CF-kur genom säkerhetsuppföljningsbesöket.

  • Ämnen som återregistrerar sig i del A-behandlingskohorten måste uppfylla alla följande kriterier:

    • Fick tidigare minst 4 veckors studieläkemedel innan behandlingen avbröts i del A av studie NCT02565914 för att delta i en annan kvalificerad Vertex-studie.
    • Slutförde det sista erforderliga besöket av en annan kvalificerad Vertex-studie före eller under det återkommande besöket i del A-studie NCT02565914.

  • Ämnen som går in i del A-observationskohorten måste uppfylla följande kriterier:

    • <18 år (ålder på datumet för informerat samtycke/samtycke i föräldrastudien)
    • Genomförd behandlingsperiod för studieläkemedlet i en moderstudie eller studieläkemedelsbehandling och säkerhetsuppföljningsbesöket för försökspersoner från NCT02508207, men välj inte att registrera dig i NCT02565914-behandlingskohorten; eller
    • Fick minst 4 veckors studieläkemedelsbehandling och avslutade besök fram till det sista schemalagda besöket under behandlingsperioden för en föräldrastudie (och säkerhetsuppföljningsbesöket för försökspersoner från NCT02508207), men uppfyller inte behörighetskriterierna för inskrivning till behandlingen Kohort

Del B:

Ämnen som uppfyller alla följande inklusionskriterier kommer att vara berättigade till del B.

  • Återkallade inte samtycke från moderstudien eller del A av studie NCT02565914.
  • Genomförd studieläkemedelsbehandling under behandlingsperioden i del A av - Villig att stanna kvar på en stabil CF-medicinering (och tillägg) under det 96 veckor långa besöket av studie NCT02565914.

Ämnen som återregistreras i del B måste uppfylla alla följande kriterier:

  • Fick tidigare minst 4 veckors studieläkemedel innan du avbröt. Studera NCT02565914 för att delta i en annan kvalificerad Vertex-studie, som definieras som en Vertex-studie av experimentella CFTR-modulatorer som tillåter deltagande av försökspersoner i Studie NCT02565914.
  • Slutförde det sista erforderliga besöket i en annan kvalificerad Vertex-studie före eller under det återkommande besöket i del B.
  • Villig att stanna kvar på en stabil CF-medicinering (och tillägg) under det 96 veckor långa besöket i del B.

Del C:

  • Ämnen som uppfyller alla följande inklusionskriterier kommer att vara berättigade till del C.
  • Återkallade inte samtycke från del B i studie NCT02565914.
  • Genomförd studieläkemedelsbehandling under del B av NCT02565914.
  • Villig att stanna kvar på en stabil CF-medicinering (och tillägg) under det 96 veckor långa besöket i del C.

Exklusions kriterier:

  • Historik om någon samsjuklighet som, enligt utredarens uppfattning, kan förvirra studiens resultat eller utgöra en ytterligare risk för försökspersonen.
  • Gravida och ammande kvinnor.
  • Sexuellt aktiva försökspersoner med reproduktionspotential som inte är villiga att följa preventivmedelskraven.
  • Historik om drogintolerans i moderstudien som skulle utgöra en ytterligare risk för försökspersonen.
  • Deltagande i en läkemedelsprövning (inklusive studier som undersöker VX-661/ivacaftor eller lumacaftor/ivacaftor) annat än moderstudierna för NCT02565914 eller andra kvalificerade Vertex-studier som undersöker VX-661 i kombination med ivacaftor, eller användning av en kommersiellt tillgänglig CFTR-modulator.

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: TEZ/IVA

Del A: Deltagare som fick antingen TEZ/IVA, IVA monoterapi eller placebo i moderstudierna 103,106,107,108,109 och 111 fick TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg fast dos tablett på morgonen och IVA 150 mg monotablett på kvällen 96 veckor.

Del B: Deltagare som fick antingen TEZ/IVA, IVA monoterapi eller placebo i moderstudierna 106,108,109,112 och 114 fick TEZ 100 mg/IVA 150 mg fast dos tablett på morgonen och IVA 150 mg monotablett på kvällen i 96 veckor.

Del C: Deltagare som fick TEZ/IVA, IVA monoterapi eller placebo i moderstudierna 106,108 och 114 fick TEZ 100 mg/IVA 150 mg fast dos tablett på morgonen och IVA 150 mg monotablett på kvällen i 192 veckor.
Läkemedel: IVA
Tablett för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-770
  • ivacaftor
Läkemedel: TEZ/IVA
Fast dos tablett för oral administrering.
Andra namn:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del A: Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 upp till vecka 100
Dag 1 upp till vecka 100
Del B: Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 upp till vecka 100
Dag 1 upp till vecka 100
Del C: Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 till vecka 196
Dag 1 till vecka 196

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del A: Absolut förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1) för 106/110 effektivitetsuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration. Data rapporteras separat för placebo-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick placebo i moderstudie 106 och TEZ/IVA i aktuell studie 110) och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick TEZ/IVA i båda moderstudien 106 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje förutom placebo-TEZ/IVA-kategorin, för vilken baslinjen var studie 110 baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Absolut förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1) för 108/110 effektivitetsuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration. Data rapporteras separat för kategorin Placebo-TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudie 108 och TEZ/IVA i aktuell studie 110); IVA-TEZ/IVA kategori (deltagare som fick IVA monoterapi i moderstudie 108 och TEZ/IVA i aktuell studie 110); och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick TEZ/IVA i både moderstudie 108 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Absolut förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1) för 103/110 effektivitetsuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration. Data rapporteras för TEZ/IVA-TEZ/IVA-gruppen (deltagare som fick TEZ/IVA i både moderstudie 103 och i aktuell studie 110). Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Absolut förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1) för 111/110 effektivitetsuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration. Data rapporteras separat för placebo-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick placebo i moderstudie 111 och TEZ/IVA i aktuell studie 110) och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick TEZ/IVA i båda moderstudien 111 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Relativ förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1) för 106/110 effektivitetsuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration. Data rapporteras separat för placebo-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick placebo i moderstudie 106 och TEZ/IVA i aktuell studie 110) och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick TEZ/IVA i båda moderstudien 106 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje förutom placebo-TEZ/IVA-kategorin, för vilken baslinjen var studie 110 baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Relativ förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1) för 108/110 effektivitetsuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration. Data rapporteras separat för kategorin Placebo-TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudie 108 och TEZ/IVA i aktuell studie 110); IVA-TEZ/IVA kategori (deltagare som fick IVA monoterapi i moderstudie 108 och TEZ/IVA i aktuell studie 110); och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick TEZ/IVA i både moderstudie 108 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Relativ förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1) för 103/110 effektivitetsuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration. Data rapporteras för TEZ/IVA-TEZ/IVA-gruppen (deltagare som fick TEZ/IVA i både moderstudie 103 och i aktuell studie 110). Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Relativ förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1) för 111/110 effektivitetsuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration. Data rapporteras separat för placebo-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick placebo i moderstudie 111 och TEZ/IVA i aktuell studie 110) och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick TEZ/IVA i båda moderstudien 111 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Antal lungexacerbationshändelser (PEx) för 106/110 PEx-analysuppsättning
Tidsram: Från baslinjen upp till studie 110 vecka 96
Lungexacerbation definierades som behandling med ny eller ändrad antibiotikabehandling (intravenös, inhalerad eller oral) för mer än eller lika med 4 sinopulmonära tecken/symtom. Data rapporteras separat för placebo-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick placebo i moderstudie 106 och TEZ/IVA i aktuell studie 110) och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick TEZ/IVA i båda moderstudien 106 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje förutom placebo-TEZ/IVA-kategorin, för vilken baslinjen var studie 110 baslinje.
Från baslinjen upp till studie 110 vecka 96
Del A: Antal lungexacerbationshändelser (PEx) för 108/110 PEx-analysuppsättning
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 96
Lungexacerbation definierades som behandling med ny eller ändrad antibiotikabehandling (intravenös, inhalerad eller oral) för mer än eller lika med 4 sinopulmonära tecken/symtom. Data rapporteras separat för kategorin Placebo-TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudie 108 och TEZ/IVA i aktuell studie 110); IVA-TEZ/IVA kategori (deltagare som fick IVA monoterapi i moderstudie 108 och TEZ/IVA i aktuell studie 110); och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick TEZ/IVA i både moderstudie 108 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen upp till vecka 96
Del A: Absolut förändring i Body Mass Index (BMI) för 106/110 Effektuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
BMI definierades som vikt i kilogram (kg) dividerat med höjd i kvadratmeter (m^2). Data rapporteras separat för placebo-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick placebo i moderstudie 106 och TEZ/IVA i aktuell studie 110) och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick TEZ/IVA i båda moderstudien 106 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje förutom placebo-TEZ/IVA-kategorin, för vilken baslinjen var studie 110 baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Absolut förändring i Body Mass Index (BMI) för 108/110 Effektuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
BMI definierades som vikt i kg dividerat med höjd i kvadratmeter (m^2). Data rapporteras separat för kategorin Placebo-TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudie 108 och TEZ/IVA i aktuell studie 110); IVA-TEZ/IVA kategori (deltagare som fick IVA monoterapi i moderstudie 108 och TEZ/IVA i aktuell studie 110); och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick TEZ/IVA i både moderstudie 108 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Absolut förändring i Body Mass Index (BMI) för 103/110 Effektuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
BMI definierades som vikt i kg dividerat med höjd i kvadratmeter (m^2). Data rapporteras för TEZ/IVA-TEZ/IVA-gruppen (deltagare som fick TEZ/IVA i både moderstudie 103 och i aktuell studie 110). Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Absolut förändring i Body Mass Index (BMI) för studie 111/110 Effektuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
BMI definierades som vikt i kg dividerat med höjd i kvadratmeter (m^2). Data rapporteras separat för placebo-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick placebo i moderstudie 111 och TEZ/IVA i aktuell studie 110) och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick TEZ/IVA i båda moderstudien 111 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Absolut förändring i BMI Z-poäng för 106/110 Effektuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Z-poängen är ett statistiskt mått för att beskriva om ett medelvärde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med medelvärdet och anses vara normal. Lägre siffror anger värden som är lägre än medelvärdet och högre siffror anger värden högre än medelvärdet. Data rapporteras separat för placebo-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick placebo i moderstudie 106 och TEZ/IVA i aktuell studie 110) och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick TEZ/IVA i båda moderstudien 106 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje förutom placebo-TEZ/IVA-kategorin, för vilken baslinjen var studie 110 baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Absolut förändring i BMI Z-poäng för 108/110 Effektuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Z-poängen är ett statistiskt mått för att beskriva om ett medelvärde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med medelvärdet och anses vara normal. Lägre siffror anger värden som är lägre än medelvärdet och högre siffror anger värden högre än medelvärdet. Data rapporteras separat för kategorin Placebo-TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudie 108 och TEZ/IVA i aktuell studie 110); IVA-TEZ/IVA kategori (deltagare som fick IVA monoterapi i moderstudie 108 och TEZ/IVA i aktuell studie 110); och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick TEZ/IVA i både moderstudie 108 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Absolut förändring i cystisk fibros frågeformulär-reviderad (CFQ-R) respiratorisk domänpoäng för 106/110 effektivitetsuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros. Andningsdomän bedömda andningssymtom, poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet. Data rapporteras separat för placebo-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick placebo i moderstudie 106 och TEZ/IVA i aktuell studie 110) och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick TEZ/IVA i båda moderstudien 106 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje förutom placebo-TEZ/IVA-kategorin, för vilken baslinjen var studie 110 baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Absolut förändring från baslinjen i cystisk fibros frågeformulär-reviderad (CFQ-R) respiratorisk domänpoäng för 108/110 effektivitetsuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros. Andningsdomän bedömda andningssymtom, poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet. Data rapporteras separat för kategorin Placebo-TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudie 108 och TEZ/IVA i aktuell studie 110); IVA-TEZ/IVA kategori (deltagare som fick IVA monoterapi i moderstudie 108 och TEZ/IVA i aktuell studie 110); och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick TEZ/IVA i både moderstudie 108 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Absolut förändring i cystisk fibros frågeformulär-reviderad (CFQ-R) respiratorisk domänpoäng för 103/110 effektivitetsuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros. Andningsdomän bedömda andningssymtom, poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet. Data rapporteras för TEZ/IVA-TEZ/IVA-gruppen (deltagare som fick TEZ/IVA i både moderstudie 103 och i aktuell studie 110). Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Absolut förändring i kroppsvikt för studie 106/110 Effektuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Data rapporteras separat för placebo-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick placebo i moderstudie 106 och TEZ/IVA i aktuell studie 110) och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick TEZ/IVA i båda moderstudien 106 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje förutom placebo-TEZ/IVA-kategorin, för vilken baslinjen var studie 110 baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Absolut förändring i kroppsvikt för 108/110 Effektuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Data rapporteras separat för kategorin Placebo-TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudie 108 och TEZ/IVA i aktuell studie 110); IVA-TEZ/IVA kategori (deltagare som fick IVA monoterapi i moderstudie 108 och TEZ/IVA i aktuell studie 110); och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick TEZ/IVA i både moderstudie 108 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Absolut förändring i kroppsvikt för 103/110 Effektuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Data rapporteras för TEZ/IVA-TEZ/IVA-gruppen (deltagare som fick TEZ/IVA i både moderstudie 103 och i aktuell studie 110). Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Absolut förändring i kroppsvikt för 111/110 Effektuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Data rapporteras separat för placebo-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick placebo i moderstudie 111 och TEZ/IVA i aktuell studie 110) och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick TEZ/IVA i båda moderstudien 111 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Absolut förändring i kroppsvikt Z-poäng för 106/110 Effektuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Z-poängen är ett statistiskt mått för att beskriva om ett medelvärde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med medelvärdet och anses vara normal. Lägre siffror anger värden som är lägre än medelvärdet och högre siffror anger värden högre än medelvärdet. Data rapporteras separat för placebo-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick placebo i moderstudie 106 och TEZ/IVA i aktuell studie 110) och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick TEZ/IVA i båda moderstudien 106 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje förutom placebo-TEZ/IVA-kategorin, för vilken baslinjen var studie 110 baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Absolut förändring i kroppsvikt Z-poäng för 108/110 Effektuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Z-poängen är ett statistiskt mått för att beskriva om ett medelvärde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med medelvärdet och anses vara normal. Lägre siffror anger värden som är lägre än medelvärdet och högre siffror anger värden högre än medelvärdet. Data rapporteras separat för kategorin Placebo-TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudie 108 och TEZ/IVA i aktuell studie 110); IVA-TEZ/IVA kategori (deltagare som fick IVA monoterapi i moderstudie 108 och TEZ/IVA i aktuell studie 110); och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick TEZ/IVA i både moderstudie 108 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Absolut förändring i höjd Z-poäng för 106/110 Effektuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Z-poängen är ett statistiskt mått för att beskriva om ett medelvärde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med medelvärdet och anses vara normal. Lägre siffror anger värden som är lägre än medelvärdet och högre siffror anger värden högre än medelvärdet. Data rapporteras separat för placebo-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick placebo i moderstudie 106 och TEZ/IVA i aktuell studie 110) och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick TEZ/IVA i båda moderstudien 106 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje förutom placebo-TEZ/IVA-kategorin, för vilken baslinjen var studie 110 baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Absolut förändring i höjd Z-poäng för 108/110 Effektuppsättning
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Z-poängen är ett statistiskt mått för att beskriva om ett medelvärde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med medelvärdet och anses vara normal. Lägre siffror anger värden som är lägre än medelvärdet och högre siffror anger värden högre än medelvärdet. Data rapporteras separat för kategorin Placebo-TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudie 108 och TEZ/IVA i aktuell studie 110); IVA-TEZ/IVA kategori (deltagare som fick IVA monoterapi i moderstudie 108 och TEZ/IVA i aktuell studie 110); och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick TEZ/IVA i både moderstudie 108 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan. Baslinje definierades som moderstudiens baslinje.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del A: Tid till första pulmonell exacerbation (PEx) för 106/110 PEx-analysuppsättning
Tidsram: 96 veckor
Tid till första lungexacerbation analyserades med Kaplan-Meier-uppskattningar och uttrycktes i termer av händelsefri sannolikhet. PEx definierades som behandlingen med ny eller ändrad antibiotikabehandling (intravenös, inhalerad eller oral) för mer än eller lika med 4 sinopulmonära tecken/symtom. Data rapporteras separat för placebo-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick placebo i moderstudie 106 och TEZ/IVA i aktuell studie 110) och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategori (deltagare som fick TEZ/IVA i båda moderstudien 106 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan.
96 veckor
Del A: Tid till första pulmonell exacerbation (PEx) för 108/110 PEx-analysuppsättning
Tidsram: 96 veckor
Tid till första lungexacerbation analyserades med Kaplan-Meier-uppskattningar och uttrycktes i termer av händelsefri sannolikhet. PEx definierades som behandlingen med ny eller ändrad antibiotikabehandling (intravenös, inhalerad eller oral) för mer än eller lika med 4 sinopulmonära tecken/symtom. Data rapporteras separat för kategorin Placebo-TEZ/IVA (deltagare som fick placebo i moderstudie 108 och TEZ/IVA i aktuell studie 110); IVA-TEZ/IVA kategori (deltagare som fick IVA monoterapi i moderstudie 108 och TEZ/IVA i aktuell studie 110); och TEZ/IVA-TEZ/IVA-kategorin (deltagare som fick TEZ/IVA i både moderstudie 108 och i aktuell studie 110) enligt fördefinierad analysplan.
96 veckor
Del A: Plasmakoncentrationer av TEZ, TEZ Metabolite (M1-TEZ), Ivacaftor (IVA) och Ivacaftor Metabolite (M1-IVA)
Tidsram: Vecka 24
Vecka 24
Del B: Absolut förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
Från baslinjen vid studie 110 vecka 96
Del B: Absolut förändring i Body Mass Index (BMI)
Tidsram: Från baslinjen vecka 96
BMI definierades som vikt i kilogram (kg) dividerat med höjd i kvadratmeter (m^2).
Från baslinjen vecka 96
Del B: Absolut förändring i BMI Z-poäng
Tidsram: Från baslinjen vecka 96
Z-poängen är ett statistiskt mått för att beskriva om ett medelvärde var över eller under standarden. En z-poäng på 0 är lika med medelvärdet och anses vara normal. Lägre siffror anger värden som är lägre än medelvärdet och högre siffror anger värden högre än medelvärdet.
Från baslinjen vecka 96
Del B: Antal pulmonella exacerbationer (PEx) händelser
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 96
Lungexacerbation definierades som behandling med ny eller ändrad antibiotikabehandling (intravenös, inhalerad eller oral) för mer än eller lika med 4 sinopulmonella tecken/symtom.
Från baslinjen upp till vecka 96

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 augusti 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2019

Avslutad studie (Faktisk)

5 december 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 september 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 september 2015

Första postat (Beräknad)

1 oktober 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 september 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 september 2023

Senast verifierad

1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX14-661-110
  • 2014-004827-29 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera