Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности и эффективности длительного лечения VX-661 в комбинации с ивакафтором у субъектов с кистозным фиброзом, имеющих мутацию F508del-CFTR

1 сентября 2023 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Открытое ролловерное исследование фазы 3 для оценки безопасности и эффективности длительного лечения VX-661 в комбинации с ивакафтором у субъектов в возрасте 12 лет и старше с муковисцидозом, гомозиготных или гетерозиготных по мутации F508del-CFTR.

Это многоцентровое открытое 3-частное перевернутое исследование фазы 3 с участием пациентов с муковисцидозом, гомозиготных или гетерозиготных по мутации F508del-CFTR, которые участвовали в исследованиях VX13-661-103 (исследование 103, NCT02070744), VX14. -661-106 (исследование 106, NCT02347657), VX14-661-107 (исследование 107, NCT02516410), VX14-661-108 (исследование 108, NCT02392234), VX14-661-109 (исследование 109, NCT0241X2141-) и VX14-661-109 (исследование 109, NCT0241X2141-) 661-111 (Исследование 111, NCT02508207). Исследование предназначено для оценки безопасности и эффективности длительного лечения VX-661 в сочетании с ивакафтором.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

1131

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Chermside, Австралия
      • Melbourne, Австралия
      • South Brisbane, Австралия
      • Westmead, Австралия
  • Австрия
      • Graz, Австрия
      • Innsbruck, Австрия
      • Salzburg, Австрия
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
      • Gent, Бельгия
      • Leuven, Бельгия
  • Германия
      • Berlin, Германия
      • Bochum, Германия
      • Erlangen, Германия
      • Essen, Германия
      • Frankfurt, Германия
      • Giesen, Германия
      • Hannöver, Германия
      • Heidelberg, Германия
      • Jena, Германия
      • Muenchen, Германия
      • Munchen, Германия
      • Tuebingen, Германия
      • Würzburg, Германия
  • Дания
      • Copenhagen, Дания
  • Израиль
      • Haifa, Израиль
      • Jerusalem, Израиль
      • Petah Tikva, Израиль
      • Tel Hashomer, Израиль
    • NAP
      • Haifa, NAP, Израиль
  • Ирландия
      • Cork, Ирландия
      • Dublin, Ирландия
      • Dublin 4, Ирландия
      • Limerick, Ирландия
  • Испания
      • Barcelona, Испания
      • Madrid, Испания
      • Sabadell, Испания
      • Sevilla, Испания
      • Valencia, Испания
  • Италия
      • Ancona, Италия
      • Genova, Италия
      • Milano, Италия
      • Orbassano, Италия
      • Palermo, Италия
      • Potenza, Италия
      • Roma, Италия
      • Rome, Италия
      • Torino, Италия
      • Verona, Италия
  • Канада
      • Halifax, Канада
      • Montreal, Канада
      • Montréal, Канада
      • Québec, Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
      • Den Haag, Нидерланды
      • Heidelberglaan, Нидерланды
      • Nijmegen, Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды
  • Соединенное Королевство
      • Belfast, Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
      • Exeter, Соединенное Королевство
      • Glasgow, Соединенное Королевство
      • Leeds, Соединенное Королевство
      • Liverpool, Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство
      • Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство
      • Penarth, Соединенное Королевство
      • Sheffield, Соединенное Королевство
      • Southampton, Соединенное Королевство
      • Stoke-on-Trent, Соединенное Королевство
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Соединенное Королевство
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты
      • Oakland, California, Соединенные Штаты
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты
      • San Diego, California, Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты
      • Pensacola, Florida, Соединенные Штаты
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
      • Glenview, Illinois, Соединенные Штаты
      • Niles, Illinois, Соединенные Штаты
      • Peoria, Illinois, Соединенные Штаты
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Соединенные Штаты
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Соединенные Штаты
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты
      • New York, New York, Соединенные Штаты
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты
      • Tyler, Texas, Соединенные Штаты
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты
  • Франция
      • Benite Cedex, Франция
      • Bordeaux Cedex, Франция
      • Bron Cedex, Франция
      • Lille, Франция
      • Marseilles, Франция
      • Montpellier Cedex 5, Франция
      • Paris, Франция
      • Paris Cedex 14, Франция
      • Paris Cedex 15, Франция
      • Rennes Cedex, Франция
      • Roscoff Cedex, Франция
      • Rouen Cedex, Франция
  • Швейцария
      • Bern, Швейцария
      • Zurich, Швейцария
  • Швеция
      • Goteborg, Швеция
      • Stockholm, Швеция
      • Uppsala, Швеция

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Часть А:

  • Субъекты, входящие в группу лечения, должны соответствовать всем следующим критериям:
  • Выберите, чтобы зарегистрироваться в когорте лечения
  • Завершенный период лечения исследуемым лекарственным средством в исходном исследовании (NCT02070744, NCT02347657, NCT02516410, NCT02392234, NCT02412111) или исследуемое лекарственное лечение и последующее посещение для контроля безопасности для субъектов из NCT02508207.
  • Желание продолжать стабильный режим лечения МВ во время контрольного визита по безопасности.

  • Субъекты, повторно зачисленные в когорту лечения части A, должны соответствовать всем следующим критериям:

    • Ранее получали исследуемый препарат в течение как минимум 4 недель перед прекращением участия в части A исследования NCT02565914 для участия в другом квалифицированном исследовании Vertex.
    • Завершен последний обязательный визит другого квалифицированного исследования Vertex до или во время повторного визита в части A исследования NCT02565914.

  • Субъекты, поступающие в обсервационную когорту части А, должны соответствовать следующим критериям:

    • <18 лет (возраст на дату информированного согласия/согласия в родительском исследовании)
    • Завершенный период лечения исследуемым лекарственным средством в исходном исследовании или исследуемое лекарственное лечение и последующее посещение для проверки безопасности для субъектов из NCT02508207, но не выбранных для регистрации в когорте лечения NCT02565914; или
    • Получали как минимум 4 недели лечения исследуемым лекарственным средством и завершили визиты до последнего запланированного визита в период лечения исходного исследования (и последующий визит по безопасности для субъектов из NCT02508207), но не соответствуют критериям приемлемости для включения в лечение Когорта

Часть Б:

Субъекты, отвечающие всем следующим критериям включения, будут иметь право на участие в Части B.

  • Не отозвал согласие на исходное исследование или часть А исследования NCT02565914.
  • Завершено лечение исследуемым лекарственным средством в течение периода лечения в части A - Желание продолжать стабильный режим лечения МВ (и добавки) в течение 96-недельного визита в рамках исследования NCT02565914.

Субъекты, повторно зачисленные в часть B, должны соответствовать всем следующим критериям:

  • Ранее получали исследуемый препарат в течение как минимум 4 недель перед прекращением исследования NCT02565914 для участия в другом квалифицированном исследовании Vertex, которое определяется как исследование Vertex исследуемых модуляторов CFTR, позволяющее участвовать субъектам в исследовании NCT02565914.
  • Завершен последний обязательный визит другого квалифицированного исследования Vertex до или во время повторного визита в Части B.
  • Желание оставаться на стабильном режиме приема лекарств (и пищевых добавок) от МВ в течение 96-недельного визита в Части B.

Часть С:

  • Субъекты, отвечающие всем следующим критериям включения, будут иметь право на участие в Части C.
  • Не отозвал согласие на часть B исследования NCT02565914.
  • Завершено исследование лекарственного лечения во время части B NCT02565914.
  • Желание оставаться на стабильном режиме приема лекарств (и добавок) от МВ в течение 96-недельного посещения Части C.

Критерий исключения:

  • Наличие в анамнезе любого сопутствующего заболевания, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск для субъекта.
  • Беременные и кормящие самки.
  • Сексуально активные субъекты с репродуктивным потенциалом, которые не желают следовать требованиям контрацепции.
  • История непереносимости лекарств в родительском исследовании, которая может представлять дополнительный риск для субъекта.
  • Участие в испытании исследуемого препарата (включая исследования, изучающие VX-661/ивакафтор или люмакафтор/ивакафтор), кроме исходных исследований NCT02565914 или других подходящих исследований Vertex, изучающих VX-661 в комбинации с ивакафтором, или использование имеющегося в продаже модулятора CFTR.

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ТЭЗ/ИВА

Часть A: Участники, которые получали либо TEZ/IVA, монотерапию IVA, либо плацебо в родительских исследованиях 103,106,107,108,109 и 111, получали TEZ 100 миллиграмм (мг)/IVA 150 мг таблетку с фиксированной дозой утром и монотаблетку IVA 150 мг вечером в течение 96 недель.

Часть B: Участники, которые получали либо TEZ/IVA, монотерапию IVA, либо плацебо в родительских исследованиях 106,108,109,112 и 114, получали таблетки с фиксированной дозой TEZ 100 мг/IVA 150 мг утром и монотаблетку IVA 150 мг вечером в течение 96 недель.

Часть C: Участники, которые получали TEZ/IVA, монотерапию IVA или плацебо в родительских исследованиях 106, 108 и 114, получали таблетки с фиксированной дозой TEZ 100 мг/IVA 150 мг утром и монотаблетку IVA 150 мг вечером в течение 192 недель.
Лекарство: ИВА
Таблетка для приема внутрь.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Таблетка с фиксированной дозой для перорального применения.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • тезакафтор/ивакафтор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Часть A: Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями, возникшими после лечения (НЯ), и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: День 1 до недели 100
День 1 до недели 100
Часть B: Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ).
Временное ограничение: День 1 до недели 100
День 1 до недели 100
Часть C: Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ).
Временное ограничение: День 1 до недели 196
День 1 до недели 196

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть A: Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1) для набора эффективности 106/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Данные представлены отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 106 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110) и категории TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие TEZ/IVA в обоих исходных исследованиях 106). и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень исходного исследования, за исключением категории плацебо-TEZ/IVA, для которых исходным уровнем был исходный уровень исследования 110.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1) для набора эффективности 108/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Данные приводятся отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 108 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110); категория IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие монотерапию IVA в исходном исследовании 108 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110); и категория TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA как в исходном исследовании 108, так и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1) для набора эффективности 103/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Данные представлены для группы TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA как в исходном исследовании 103, так и в текущем исследовании 110). Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1) для набора эффективности 111/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Данные представлены отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 111 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110) и категории TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие TEZ/IVA в обоих исходных исследованиях 111). и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Относительное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1) для набора эффективности 106/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Данные представлены отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 106 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110) и категории TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие TEZ/IVA в обоих исходных исследованиях 106). и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень исходного исследования, за исключением категории плацебо-TEZ/IVA, для которых исходным уровнем был исходный уровень исследования 110.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Относительное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1) для набора эффективности 108/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Данные приводятся отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 108 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110); категория IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие монотерапию IVA в исходном исследовании 108 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110); и категория TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA как в исходном исследовании 108, так и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Относительное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1) для набора эффективности 103/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Данные представлены для группы TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA как в исходном исследовании 103, так и в текущем исследовании 110). Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Относительное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1) для набора эффективности 111/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Данные представлены отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 111 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110) и категории TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие TEZ/IVA в обоих исходных исследованиях 111). и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Количество событий легочного обострения (PEx) для набора для анализа 106/110 PEx
Временное ограничение: От исходного уровня до исследования 110, неделя 96
Легочное обострение определяли как лечение новой или измененной антибактериальной терапией (внутривенной, ингаляционной или пероральной) при количестве или равном 4 синопульмональным признакам/симптомам. Данные представлены отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 106 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110) и категории TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие TEZ/IVA в обоих исходных исследованиях 106). и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень исходного исследования, за исключением категории плацебо-TEZ/IVA, для которых исходным уровнем был исходный уровень исследования 110.
От исходного уровня до исследования 110, неделя 96
Часть A: Количество событий легочного обострения (PEx) для набора для анализа 108/110 PEx
Временное ограничение: От исходного уровня до 96-й недели
Легочное обострение определяли как лечение новой или измененной антибактериальной терапией (внутривенной, ингаляционной или пероральной) при количестве или равном 4 синопульмональным признакам/симптомам. Данные приводятся отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 108 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110); категория IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие монотерапию IVA в исходном исследовании 108 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110); и категория TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA как в исходном исследовании 108, так и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня до 96-й недели
Часть A: Абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ) для набора эффективности 106/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
ИМТ определялся как вес в килограммах (кг), разделенный на рост в квадратных метрах (м^2). Данные представлены отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 106 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110) и категории TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие TEZ/IVA в обоих исходных исследованиях 106). и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень исходного исследования, за исключением категории плацебо-TEZ/IVA, для которых исходным уровнем был исходный уровень исследования 110.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ) для набора эффективности 108/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
ИМТ определялся как вес в кг, деленный на рост в квадратных метрах (м^2). Данные приводятся отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 108 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110); категория IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие монотерапию IVA в исходном исследовании 108 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110); и категория TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA как в исходном исследовании 108, так и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ) для набора эффективности 103/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
ИМТ определялся как вес в кг, деленный на рост в квадратных метрах (м^2). Данные представлены для группы TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA как в исходном исследовании 103, так и в текущем исследовании 110). Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ) для набора исследований 111/110 Efficacy
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
ИМТ определялся как вес в кг, деленный на рост в квадратных метрах (м^2). Данные представлены отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 111 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110) и категории TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие TEZ/IVA в обоих исходных исследованиях 111). и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Абсолютное изменение Z-показателя ИМТ для набора эффективности 106/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Z-оценка — это статистическая мера, описывающая, было ли среднее значение выше или ниже стандарта. Z-показатель 0 равен среднему и считается нормальным. Меньшие числа указывают на значения ниже среднего, а более высокие числа указывают на значения выше среднего. Данные представлены отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 106 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110) и категории TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие TEZ/IVA в обоих исходных исследованиях 106). и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень исходного исследования, за исключением категории плацебо-TEZ/IVA, для которых исходным уровнем был исходный уровень исследования 110.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Абсолютное изменение Z-показателя ИМТ для набора эффективности 108/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Z-оценка — это статистическая мера, описывающая, было ли среднее значение выше или ниже стандарта. Z-показатель 0 равен среднему и считается нормальным. Меньшие числа указывают на значения ниже среднего, а более высокие числа указывают на значения выше среднего. Данные приводятся отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 108 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110); категория IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие монотерапию IVA в исходном исследовании 108 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110); и категория TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA как в исходном исследовании 108, так и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Абсолютное изменение в переработанном опроснике по муковисцидозу (CFQ-R) Оценка респираторного домена для набора эффективности 106/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. Данные представлены отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 106 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110) и категории TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие TEZ/IVA в обоих исходных исследованиях 106). и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень исходного исследования, за исключением категории плацебо-TEZ/IVA, для которых исходным уровнем был исходный уровень исследования 110.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем в переработанном опроснике по муковисцидозу (CFQ-R) Оценка респираторной области для набора эффективности 108/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. Данные приводятся отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 108 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110); категория IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие монотерапию IVA в исходном исследовании 108 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110); и категория TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA как в исходном исследовании 108, так и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Абсолютное изменение в переработанном опроснике по муковисцидозу (CFQ-R) Оценка респираторной области для набора эффективности 103/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. Данные представлены для группы TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA как в исходном исследовании 103, так и в текущем исследовании 110). Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Абсолютное изменение массы тела для исследования 106/110 Efficacy Set
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Данные представлены отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 106 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110) и категории TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие TEZ/IVA в обоих исходных исследованиях 106). и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень исходного исследования, за исключением категории плацебо-TEZ/IVA, для которых исходным уровнем был исходный уровень исследования 110.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Абсолютное изменение массы тела для набора эффективности 108/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Данные приводятся отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 108 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110); категория IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие монотерапию IVA в исходном исследовании 108 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110); и категория TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA как в исходном исследовании 108, так и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Абсолютное изменение массы тела для набора эффективности 103/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Данные представлены для группы TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA как в исходном исследовании 103, так и в текущем исследовании 110). Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Абсолютное изменение массы тела для набора эффективности 111/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Данные представлены отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 111 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110) и категории TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие TEZ/IVA в обоих исходных исследованиях 111). и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Z-показатель абсолютного изменения массы тела для набора эффективности 106/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Z-оценка — это статистическая мера, описывающая, было ли среднее значение выше или ниже стандарта. Z-показатель 0 равен среднему и считается нормальным. Меньшие числа указывают на значения ниже среднего, а более высокие числа указывают на значения выше среднего. Данные представлены отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 106 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110) и категории TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие TEZ/IVA в обоих исходных исследованиях 106). и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень исходного исследования, за исключением категории плацебо-TEZ/IVA, для которых исходным уровнем был исходный уровень исследования 110.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Абсолютное изменение массы тела Z-показатель для набора эффективности 108/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Z-оценка — это статистическая мера, описывающая, было ли среднее значение выше или ниже стандарта. Z-показатель 0 равен среднему и считается нормальным. Меньшие числа указывают на значения ниже среднего, а более высокие числа указывают на значения выше среднего. Данные приводятся отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 108 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110); категория IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие монотерапию IVA в исходном исследовании 108 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110); и категория TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA как в исходном исследовании 108, так и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Абсолютное изменение Z-показателя роста для набора эффективности 106/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Z-оценка — это статистическая мера, описывающая, было ли среднее значение выше или ниже стандарта. Z-показатель 0 равен среднему и считается нормальным. Меньшие числа указывают на значения ниже среднего, а более высокие числа указывают на значения выше среднего. Данные представлены отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 106 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110) и категории TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие TEZ/IVA в обоих исходных исследованиях 106). и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень исходного исследования, за исключением категории плацебо-TEZ/IVA, для которых исходным уровнем был исходный уровень исследования 110.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Абсолютное изменение Z-показателя роста для набора эффективности 108/110
Временное ограничение: От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Z-оценка — это статистическая мера, описывающая, было ли среднее значение выше или ниже стандарта. Z-показатель 0 равен среднему и считается нормальным. Меньшие числа указывают на значения ниже среднего, а более высокие числа указывают на значения выше среднего. Данные приводятся отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 108 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110); категория IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие монотерапию IVA в исходном исследовании 108 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110); и категория TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA как в исходном исследовании 108, так и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа. Исходный уровень был определен как исходный уровень родительского исследования.
От исходного уровня в исследовании 110, неделя 96
Часть A: Время до первого легочного обострения (PEx) для набора для анализа PEx 106/110
Временное ограничение: 96 недель
Время до первого легочного обострения анализировали с использованием оценок Каплана-Мейера и выражали в терминах бессобытийной вероятности. PEx был определен как лечение новой или измененной антибактериальной терапией (внутривенной, ингаляционной или пероральной) для более или равного 4 синопульмональным признакам / симптомам. Данные представлены отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 106 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110) и категории TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие TEZ/IVA в обоих исходных исследованиях 106). и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа.
96 недель
Часть A: Время до первого легочного обострения (PEx) для набора для анализа PEx 108/110
Временное ограничение: 96 недель
Время до первого легочного обострения анализировали с использованием оценок Каплана-Мейера и выражали в терминах бессобытийной вероятности. PEx был определен как лечение новой или измененной антибактериальной терапией (внутривенной, ингаляционной или пероральной) для более или равного 4 синопульмональным признакам / симптомам. Данные приводятся отдельно для категории плацебо-TEZ/IVA (участники, получавшие плацебо в исходном исследовании 108 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110); категория IVA-TEZ/IVA (участники, получавшие монотерапию IVA в исходном исследовании 108 и TEZ/IVA в текущем исследовании 110); и категория TEZ/IVA-TEZ/IVA (участники, получившие TEZ/IVA как в исходном исследовании 108, так и в текущем исследовании 110) в соответствии с заранее заданным планом анализа.
96 недель
Часть A: Концентрация в плазме TEZ, метаболита TEZ (M1-TEZ), ивакафтора (IVA) и метаболита ивакафтора (M1-IVA)
Временное ограничение: Неделя 24
Неделя 24
Часть B: Абсолютное изменение процентного прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня на 110 неделе исследования 96
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
От исходного уровня на 110 неделе исследования 96
Часть B: Абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ)
Временное ограничение: От исходного уровня на 96 неделе
ИМТ определялся как вес в килограммах (кг), разделенный на рост в квадратных метрах (м^2).
От исходного уровня на 96 неделе
Часть B: Абсолютное изменение Z-показателя ИМТ
Временное ограничение: От исходного уровня на 96 неделе
Z-показатель — это статистическая мера, позволяющая описать, было ли среднее значение выше или ниже стандарта. Z-показатель, равный 0, равен среднему значению и считается нормальным. Меньшие числа обозначают значения ниже среднего, а более высокие числа указывают на значения выше среднего.
От исходного уровня на 96 неделе
Часть B: Количество случаев легочных обострений (ЛЭх)
Временное ограничение: От исходного уровня до 96-й недели
Легочное обострение определялось как лечение новой или измененной терапией антибиотиками (внутривенными, ингаляционными или пероральными) при наличии более или равного 4 синопульмональных признаков/симптомов.
От исходного уровня до 96-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 августа 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 мая 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 декабря 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 сентября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 сентября 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

1 октября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX14-661-110
  • 2014-004827-29 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ИВА

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Gambia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться