早老症におけるエベロリムスとロナファルニブの併用の第 I/II 相試験

包含基準:

• 遺伝的に確認された早老症。
• 臨床試験チームに従って早老症の臨床徴候を表示します。
• 現在、プロトコル09-06-0298でロナファルニブを受けています
• -登録前の2か月以内にグレード3または4の毒性を経験していない
• 適切な研究と試験のためにボストンに来る意思と能力があること。
• 最近の骨折や大手術がない（4週間以内）
• 絶対ポリ数 (絶対好中球数 + バンド + 単球) >1,000/uL
• 血小板 >75,000/uL (輸血非依存)
• ヘモグロビン >9 g/dL
• クレアチニン≤年齢または糸球体濾過率（GFR）の正常上限（ULN）の1.5倍> 70 mL / min / 1.73m2
• ビリルビン≤年齢の正常上限の1.5倍
• SGPT (ALT) < および SGOT (AST) ≤ 年齢の正常範囲の 2.5 倍
• 2 g/dL以上の血清アルブミン
• PT/PTT: INR

• -機関のガイドラインごとに1.5x ULN以内の空腹時LDLコレステロール（すなわち、

  *脂質低下療法の開始後に適格性について再評価される場合があります

• 機関のガイドラインに従って署名されたインフォームドコンセントを取得する必要があり、被験者は28日以内に治療を開始する必要があります。

除外基準:

• -被験者は、ロナファルニブの代謝に著しく影響を与える薬を服用してはなりません
• -コルチコステロイドまたは別の免疫抑制剤による慢性的な全身治療を受けている被験者。 内分泌不全の被験者は、必要に応じてステロイドの生理学的用量またはストレス用量を受け取ることができます。 局所または吸入ステロイドは許可されています。
• -治験薬の開始から4週間以内に大手術または重大な外傷を受けた被験者; -主要な手術の副作用から回復していない（全身麻酔を必要とするが、中心静脈アクセスの挿入手順を除くと定義されている）;または研究の過程で大手術が必要になる可能性がある人。
• 13.2.5 活発な出血素因または経口抗ビタミン K 薬を服用している被験者（低用量のクマジンを除く）。

• -重度および/または管理されていない病状、または研究への参加に影響を与える可能性のあるその他の状態がある被験者：

  • 既知の重度の肺機能障害
  • 活動性（急性または慢性）または制御されていない重度の感染症。
  • 肝硬変、慢性活動性肝炎または慢性持続性肝炎などの肝疾患。
  • B型肝炎またはC型肝炎の病歴
• -研究への参加を危うくする可能性のある他の重度および/または制御されていない医学的疾患（すなわち、制御されていない糖尿病、制御されていない高血圧、重度の感染症、重度の栄養失調、慢性肝臓または腎臓病、活動的な上部消化管潰瘍）。
• -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）血清陽性または既知の免疫不全の既知の病歴。
• -エベロリムスの吸収を著しく変化させる可能性のある胃腸機能または胃腸疾患の障害（例：潰瘍性疾患、制御不能な吐き気、嘔吐、下痢、吸収不良症候群または小腸切除）。 経鼻胃管（NG チューブ）または胃管（G チューブ）が許可されます。
• 製剤に含まれる賦形剤のいずれかに対する過敏症を知っているか、または疑って​​いる被験者は、治療を受けるべきではありません。
• 被験者は妊娠中または授乳中であってはなりません。 -出産の可能性のある女性被験者は、血清または尿の妊娠検査が陰性でなければなりません。 生殖能力のある性的に活発な男性および女性の被験者は、研究中および治療後最大10週間まで、医学的に認められた形の避妊を使用することに同意する必要があります。 女性被験者がエベロリムスによる治療を受けている間、経口避妊薬または他のホルモン法を服用することは許容されます。