依维莫司联合 Lonafarnib 治疗早衰症的 I/II 期试验

纳入标准：

• 基因证实的早衰。
• 根据临床试验小组显示早衰的临床症状。
• 目前正在根据协议 09-06-0298 接收 lonafarnib
• 在入组前两个月内未经历过 3 级或 4 级毒性
• 愿意并能够来波士顿进行适当的学习和考试。
• 最近没有骨折或大手术（4 周内）
• 绝对多边形计数（绝对中性粒细胞计数 + 条带 + 单核细胞）>1,000/uL
• 血小板 >75,000/uL（不依赖输血）
• 血红蛋白 >9 克/分升
• 肌酐≤年龄正常上限 (ULN) 的 1.5 倍或肾小球滤过率 (GFR) >70 mL/min/1.73m2
• 胆红素≤年龄正常上限的 1.5 倍
• SGPT (ALT) < 和 SGOT (AST) ≤ 2.5 倍年龄正常范围
• 血清白蛋白大于或等于 2 g/dL
• PT/PTT：印度卢比

• 根据机构指南（即，

  *可能会在开始降脂治疗后重新评估是否符合条件

• 必须获得根据机构指南签署的知情同意书，并且受试者必须在二十八 (28) 天内开始治疗。

排除标准：

• 受试者不得服用显着影响lonafarnib代谢的药物
• 接受皮质类固醇或其他免疫抑制剂长期全身治疗的受试者。 如有必要，允许患有内分泌缺陷的受试者接受生理或应激剂量的类固醇。 允许局部或吸入类固醇。
• 在研究药物开始后 4 周内接受过大手术或重大外伤的受试者；尚未从任何大手术的副作用中恢复（定义为需要全身麻醉，但不包括插入中央静脉通路的手术）；或者在研究过程中可能需要大手术的人。
• 13.2.5 具有活动性出血素质或口服抗维生素 K 药物（低剂量香豆素除外）的受试者。

• 患有任何严重和/或不受控制的医疗状况或可能影响他们参与研究的其他状况的受试者，例如：

  • 已知肺功能严重受损
  • 活动性（急性或慢性）或不受控制的严重感染。
  • 肝脏疾病，如肝硬化、慢性活动性肝炎或慢性持续性肝炎。
  • 乙型肝炎或丙型肝炎病史
• 可能影响参与研究的其他并发严重和/或不受控制的医学疾病（即不受控制的糖尿病、不受控制的高血压、严重感染、严重营养不良、慢性肝病或肾病、活动性上消化道溃疡）。
• 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 血清阳性或已知免疫缺陷的已知病史。
• 可能显着改变依维莫司吸收的胃肠道功能受损或胃肠道疾病（例如，溃疡病、不受控制的恶心、呕吐、腹泻、吸收不良综合征或小肠切除术）。 允许使用鼻胃管（NG 管）或胃管（G 管）。
• 不应治疗已知或怀疑对制剂中包含的任何赋形剂过敏的受试者。
• 受试者不得怀孕或哺乳。 有生育能力的女性受试者必须具有阴性血清或尿液妊娠试验。 具有生殖潜力的性活跃男性和女性受试者必须同意在研究期间和治疗后最多 10 周内使用医学上可接受的避孕措施。 允许女性受试者在接受依维莫司治疗期间服用口服避孕药或其他激素方法。