이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

Progeria에서 Lonafarnib과 병용한 Everolimus의 I/II상 시험

2026년 3월 27일 업데이트: Monica E. Kleinman, Boston Children's Hospital
이것은 Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome(HGPS) 및 progeroid laminopathies(이하 "progeria")에서 lonafarnib과 병용한 everolimus의 I/II 용량 증량 시험입니다. 이 연구는 Boston Children's Hospital의 CTSU(Clinical and Translational Study Unit)를 활용하는 단일 임상 사이트에서 수행됩니다. Lonafarnib은 소아 집단과 이 조로증 환자 집단에서 이전에 설정된 용량으로 투여될 것입니다. 이 연구는 먼저 로나파르닙과 병용 투여 시 에베로리무스의 용량 제한 독성(DLT)과 최대 허용 용량(MTD)을 결정할 것입니다. 그런 다음 조로증의 질병에 대해 lonafarnib과 함께 MTD에 투여했을 때 everolimus의 효능을 결정할 것입니다.

연구 개요

상태

초대로 등록

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

80

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 유 전적으로 확인 된 조로증.
  • 임상 시험 팀에 따라 조로증의 임상 징후를 나타냅니다.
  • 현재 프로토콜 09-06-0298에 따라 lonafarnib을 받고 있습니다.
  • 등록 전 2개월 이내에 3등급 또는 4등급 독성을 경험하지 않았습니다.
  • 적절한 학업과 시험을 위해 보스턴에 올 의향과 능력이 있는 자.
  • 최근 골절이나 대수술이 없음(4주 이내)
  • 절대 폴리 카운트(절대 호중구 카운트 + 밴드 + 단핵구) >1,000/uL
  • 혈소판 >75,000/uL(수혈 독립적)
  • 헤모글로빈 >9g/dL
  • 연령 또는 사구체 여과율(GFR) >70mL/분/1.73m2에 대한 크레아티닌 ≤ 1.5배 정상 상한치(ULN)
  • 빌리루빈 ≤ 연령에 대한 정상 상한의 1.5배
  • SGPT(ALT) < 및 SGOT(AST) ≤ 연령에 대한 정상 범위의 2.5배
  • 2g/dL 이상의 혈청 알부민
  • 태평양 표준시/태평양 표준시: KRW

  • 기관 지침(예:

    *지질 저하 요법 시작 후 적격성에 대해 재평가될 수 있음

  • 기관 지침에 따라 서명된 사전 동의를 얻어야 하며 피험자는 28일 이내에 치료를 시작해야 합니다.

제외 기준:

  • 피험자는 lonafarnib의 대사에 크게 영향을 미치는 약물을 복용하지 않아야 합니다.
  • 코르티코스테로이드 또는 다른 면역억제제로 만성 전신 치료를 받는 피험자. 내분비 결핍이 있는 피험자는 필요한 경우 생리적 또는 스트레스 용량의 스테로이드를 받을 수 있습니다. 국소 또는 흡입 스테로이드는 허용됩니다.
  • 연구 약물 시작 4주 이내에 대수술 또는 심각한 외상을 입은 피험자; 대수술(전신 마취가 필요한 것으로 정의되나 중심정맥관 삽입을 위한 시술은 제외)의 부작용에서 회복되지 않은 경우 또는 연구 과정 동안 대수술이 필요할 수 있는 사람.
  • 13.2.5 활동성 출혈 체질이 있거나 경구용 항비타민 K 약물(저용량 쿠마딘 제외)을 복용 중인 피험자.

  • 다음과 같이 연구 참여에 영향을 미칠 수 있는 중증 및/또는 통제되지 않는 의학적 상태 또는 기타 상태가 있는 피험자:

    • 심각하게 손상된 폐 기능
    • 활동성(급성 또는 만성) 또는 통제되지 않는 중증 감염.
    • 간경화, 만성 활동성 간염 또는 만성 지속성 간염과 같은 간 질환.
    • B형 간염 또는 C형 간염 병력
  • 연구 참여를 손상시킬 수 있는 기타 동시 중증 및/또는 통제되지 않는 의학적 질병(즉, 통제되지 않는 당뇨병, 통제되지 않는 고혈압, 중증 감염, 중증 영양실조, 만성 간 또는 신장 질환, 활동성 상부 위장관 궤양).
  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 혈청양성 또는 알려진 면역결핍의 알려진 병력.
  • 위장 기능 장애 또는 에베로리무스의 흡수를 현저하게 변화시킬 수 있는 위장 질환(예: 궤양성 질환, 조절되지 않는 구역, 구토, 설사, 흡수 장애 증후군 또는 소장 절제). 비위관(NG 튜브) 또는 위관(G 튜브)은 허용됩니다.
  • 제제에 포함된 부형제에 대해 과민 반응이 있거나 의심되는 대상자는 치료해서는 안 됩니다.
  • 피험자는 임신 중이거나 수유 중이어서는 안 됩니다. 가임기 여성 피험자는 혈청 또는 소변 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다. 생식 가능성이 있는 성적으로 활동적인 남성 및 여성 피험자는 연구 중 및 치료 후 최대 10주 동안 의학적으로 허용되는 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성 피험자가 에베로리무스로 치료를 받는 동안 경구 피임약 또는 기타 호르몬 방법을 복용하는 것은 허용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 에베로리무스와 로나파르닙
단일 팔. 1상: MTD를 결정하기 위해 에베로리무스 용량을 증량하는 Lonafarnib 2상: MTD에서 Lonafarnib + everolimus(효능 평가)
의약품: 에베로리무스와 로나파르닙

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
조로증 환자에서 로나파르닙과 병용하여 경구 투여 시 에베로리무스의 최대 허용 용량(MTD)
기간: 12 개월
프로토콜의 Phase I 부분
12 개월
조로증이 있는 소아에게 에베로리무스와 로나파르닙을 병용 투여할 때 용량 제한 독성의 수와 유형
기간: 12 개월
프로토콜의 Phase I 부분
12 개월
체중 증가의 연간 증가
기간: 24개월
프로토콜의 Phase II 부분
24개월
맥파 속도(PWV)의 변화
기간: 24개월
프로토콜의 Phase II 부분
24개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
조로증 관련 활동의 마커
기간: 24개월
프로토콜의 Phase II 부분
24개월
조로증에서 로나파르닙과 병용한 에버롤리무스의 최저 수준
기간: 12 개월
프로토콜의 Phase I 부분
12 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Boston Children's Hospital

수사관

  • 수석 연구원: Monica Kleinman, M.D., Boston Children's Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 12월 1일

기본 완료 (추정된)

2027년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 10월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 10월 15일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 10월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 27일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • P00017505

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

에베로리무스와 로나파르닙에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Singapore

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다