症候性の一次または二次レイノー現象を有する患者における経口トレプロスチニルの有効性を評価する

血管拡張療法に抵抗性を示す症候性の原発性または続発性レイノー現象を有する 20 人の患者において、1 日 3 回 (TID) 2.0 mg の耐容目標用量に滴定された経口トレプロスチニルの有効性を評価するための単一施設二重盲検プラセボ対照クロスオーバー研究。 クリニック人口の事前スクリーニング調査に基づいて、年間少なくとも30人の患者が登録の資格があると予想しています。 臨床医の裁量で、許容量に応じて用量を増やすことができます。

インフォームドコンセントに署名した時点で適格な被験者は、一次または二次レイノー現象の診断を受けます。 被験者は、シャピロ心臓血管センターのワトキンス クリニックで開催される集学的クリニックであるレイノー クリニックから募集されます。 被験者は、スクリーニングおよび治療開始の訪問中に評価され、研究への適格性を判断します。

この研究は、血管拡張療法に抵抗性の症候性の原発性または二次性レイノー現象を有する患者における経口トレプロスチニル療法の有効性を評価する最初の試験です。

経口トレプロスチニル (UT-15C) は、血小板凝集を阻害し、血管拡張を誘導し、平滑筋増殖を抑制する合成プロスタサイクリン類似体です。 全身性強皮症および指虚血患者における経口トレプロスチニルの漸増用量に関する最近の非盲検研究では、経口トレプロスチニルは強皮症患者に効果的に吸収され、一時的に皮膚灌流および体温の改善と関連していました。 したがって、経口トレプロスチニルは、難治性の二次性レイノー現象を有する患者に新しい治療オプションを提供する可能性があります。

最近のシステマティック レビューでは、一次 RP に対して最も一般的に処方されている経口カルシウム チャネル遮断薬は、発作の頻度と重症度を軽減する効果が最小限しかないことが示されました。 シルデナフィルは、一次 RP の局所冷却のすべての段階で指の皮膚の血流を増加させることが示されていますが、一次 RP におけるシルデナフィルの役割は、ランダム化比較試験ではまだ確認されていません。 私たちの知る限り、一次RPを無効にするための経口プロスタサイクリン療法の使用を評価した研究はほとんどありませんが、ベラプロストとして知られるプロスタサイクリンの経口アナログの1つの多施設二重盲検ランダム化試験では、RP発作の数が減少しましたが、プラセボよりも有益です。