Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Posouzení účinnosti perorálního treprostinilu u pacientů se symptomatickým primárním nebo sekundárním Raynaudovým fenoménem

5. ledna 2022 aktualizováno: Aaron Waxman MD PhD, Brigham and Women's Hospital

Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie k posouzení účinnosti perorálního treprostinilu titrovaného na nejvyšší tolerovatelnou dávku u 20 pacientů se symptomatickým primárním nebo sekundárním Raynaudovým jevem rezistentním vůči vazodilatační terapii

Tato studie představuje první studii hodnotící účinnost perorální terapie treprostinilem u pacientů se symptomatickým primárním nebo sekundárním Raynaudovým fenoménem (RP) rezistentním na vazodilatační terapii.

Studie bude randomizována 1:1 UT-15C k placebu. Návrh je zkřížená studie a všechny subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly perorální tablety s prodlouženým uvolňováním treprostinilu nebo odpovídající placebo po dobu 12 týdnů a poté zkřížené po dobu 12 týdnů. Všechny subjekty budou během studie vystaveny po dobu 12 týdnů léčbě perorálním UT-15C.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednocentrová dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie k posouzení účinnosti perorálního treprostinilu titrovaného na tolerovatelnou cílovou dávku 2,0 mg třikrát denně (TID) u 20 pacientů se symptomatickým primárním nebo sekundárním Raynaudovým fenoménem rezistentním k vazodilatační léčbě. Na základě předběžného screeningového průzkumu klinické populace předpokládáme, že k zařazení bude způsobilých nejméně 30 pacientů ročně. Podle uvážení lékaře může být dávka zvýšena podle tolerance.

Způsobilé subjekty budou mít v době podpisu informovaného souhlasu diagnózu primárního nebo sekundárního Raynaudova fenoménu. Subjekty se budou rekrutovat z Raynaudovy kliniky, což je multidisciplinární klinika konaná na Watkinsově klinice v kardiovaskulárním centru Shapiro. Subjekty budou hodnoceny během screeningu a návštěvy zahájení léčby, aby se určila způsobilost pro studii.

Tato studie představuje první studii hodnotící účinnost perorální léčby treprostinilem u pacientů se symptomatickým primárním nebo sekundárním Raynaudovým fenoménem rezistentním na vazodilatační léčbu.

Perorální treprostinil (UT-15C), syntetický analog prostacyklinu, který inhibuje agregaci krevních destiček, indukuje vazodilataci a potlačuje proliferaci hladkého svalstva. V nedávné otevřené studii eskalujících dávek perorálního treprostinilu u pacientů se systémovou sklerózou a digitální ischemií byl perorální treprostinil účinně absorbován u pacientů se sklerodermií a byl dočasně spojen se zlepšením kožní perfuze a teploty. Perorální treprostinil tak může poskytnout novou terapeutickou možnost pro pacienty s refrakterním sekundárním Raynaudovým fenoménem.

Nedávný systematický přehled ukázal, že perorální blokátory kalciových kanálů, nejčastěji předepisované léky pro primární RP, jsou pouze minimálně účinné při snižování frekvence atak a jejich závažnosti. Přestože bylo prokázáno, že sildenafil zvyšuje digitální prokrvení kůže během všech fází lokálního ochlazování u primární RP, jeho role u primární RP zatím nebyla potvrzena v randomizovaných, kontrolovaných studiích. Pokud je nám známo, velmi málo studií hodnotilo použití perorální terapie prostacyklinem k invalidizaci primární RP, ačkoli jedna multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná studie perorálního analogu prostacyklinu, známého jako beraprost, snížila počet záchvatů RP, ale neprokázala, že výhodnější než placebo.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku ≥18-65 let
  • Aktivní Raynaudův fenomén definovaný jako pacienti s refrakterní RP, kteří měli čtyři nebo více záchvatů RP týdně během 2 týdnů před zařazením do studie navzdory léčbě vazodilatancii po dobu alespoň 3 měsíců
  • Pacienti s primárním Raynaudovým fenoménem
  • Pacienti s Raynaudovým sekundárním onemocněním pojivové tkáně (včetně sklerodermie (SSc), omezené sklerodermie (CREST), smíšeného onemocnění pojivové tkáně (MCTD), primárního Sjogrenova syndromu (SS), systémového lupus erythematodes (SLE), s diagnózou základního revmatického onemocnění) na základě standardních kritérií
  • Pacientům, kteří užívají stabilní dávku inhibitorů fosfodiesterázy (sildenafil, tadalafil nebo vardenafil), antagonistů endotelinu, alfa adrenergních antagonistů nebo blokátorů kalciových kanálů definovaných jako 3 měsíce beze změny dávky, bude umožněno zúčastnit se

Kritéria vyloučení:

  • Nekontrolovaná hypertenze, diabetes mellitus, ortostatická hypotenze v anamnéze, akutní koronární nebo cerebrovaskulární příhoda do 3 měsíců, známky malignity, sympatektomie v anamnéze
  • Kouření do 3 měsíců nebo odvykání kouření pomocí nikotinových produktů
  • Subjekty, které v současné době užívají nebo jiné prostacykliny.
  • Těhotné nebo kojící nebo zvažující těhotenství v příštích 4 měsících
  • Účast ve studii s hodnoceným lékem do 30 dnů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: TROJNÁSOBNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
ACTIVE_COMPARATOR: perorální treprostinil
Dávkování perorálního treprostinilu bude zahájeno dávkou 0,125 mg třikrát denně. Ke zvýšení dávky perorálního treprostinilu může dojít každých 72 hodin (tři po sobě jdoucí dávky) v přírůstcích po 0,125 mg. Subjekty budou titrovány podle tolerance na cílovou dávku 2 mg třikrát denně po dobu 6 týdnů.
Lék: perorální treprostinil
Změna skóre Raynaud's Condition Score od výchozí hodnoty (2týdenní záběh), srovnání fáze léčby treprostinilem vs. fáze placeba
Ostatní jména:
  • Orenitram
Lék: Placebo
Placebo je cukrová pilulka vyrobená tak, aby připomínala UT-15C. Změna skóre Raynaud's Condition Score od výchozí hodnoty (2týdenní záběh), srovnání fáze léčby treprostinilem vs. fáze placeba
Ostatní jména:
  • Cukrová pilulka
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo napodobuje perorální treprostinil a bude se užívat třikrát denně
Lék: perorální treprostinil
Změna skóre Raynaud's Condition Score od výchozí hodnoty (2týdenní záběh), srovnání fáze léčby treprostinilem vs. fáze placeba
Ostatní jména:
  • Orenitram
Lék: Placebo
Placebo je cukrová pilulka vyrobená tak, aby připomínala UT-15C. Změna skóre Raynaud's Condition Score od výchozí hodnoty (2týdenní záběh), srovnání fáze léčby treprostinilem vs. fáze placeba
Ostatní jména:
  • Cukrová pilulka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v Raynaudově skóre stavu
Časové okno: od výchozího stavu (2týdenní záběh) do 6 týdnů léčby
Změna skóre Raynaud's Condition Score od výchozí hodnoty (2týdenní záběh), srovnání fáze léčby treprostinilem vs. fáze placeba
od výchozího stavu (2týdenní záběh) do 6 týdnů léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v počtu útoků Raynaud's Phenomenon
Časové okno: od výchozího stavu (2týdenní záběh) do 6 týdnů léčby
Změna v počtu záchvatů Raynaudova fenoménu za týden během šestého týdne fáze léčby ve srovnání s počtem záchvatů Raynaudova fenoménu za týden na začátku studie.
od výchozího stavu (2týdenní záběh) do 6 týdnů léčby
Změna trvání útoků Raynaudova jevu
Časové okno: od výchozího stavu (2týdenní záběh) do 6 týdnů léčby
Změna celkové doby trvání záchvatů Raynaudova jevu za týden během šestého týdne léčby ve srovnání s celkovou délkou trvání záchvatů Raynaudova jevu za týden na začátku léčby.
od výchozího stavu (2týdenní záběh) do 6 týdnů léčby
Snížení vředové zátěže u pacientů se sekundárním Raynaudovým fenoménem
Časové okno: od výchozího stavu (2týdenní záběh) do 6 týdnů léčby
Snížení vředové zátěže u pacientů se sekundárním Raynaudovým fenoménem zkrácením doby hojení aktivních vředů a/nebo snížením počtu nových vředů.
od výchozího stavu (2týdenní záběh) do 6 týdnů léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Brigham and Women's Hospital

Spolupracovníci

United Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Aaron Waxman, MD/PhD, Brigham and Womens Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Paul Dellaripa, MD, Brigham and Womens Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2016

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

31. prosince 2021

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

31. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. října 2015

První zveřejněno (ODHAD)

22. října 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

10. ledna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. ledna 2022

Naposledy ověřeno

1. ledna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2015P001879

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na perorální treprostinil

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Togo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit