ADO2 患者における ACTIMMUNE の使用

包含基準:

1. -被験者は、治験責任医師によって決定されたように、臨床的に重要なADO2と診断されています。

   大理石骨病と診断され、ADO2 と一致する臨床表現型および/または家族歴を有するか、異常に高い骨密度 (年齢と性別の平均より 3SD 以上高い) を持っていると言われている個人がスクリーニングされます。 ADO2と一致する臨床症状。 最初の接触は、病気を知っているADO2家系のメンバーとなります。

2. 有能な成人には書面によるインフォームドコンセントを提供し、未成年者には書面による同意（適切な場合）と、研究の性質が説明された後、研究関連の手順の前に、法的に権限を与えられた代表者による書面によるインフォームドコンセントを提供します
3. 3 歳から 65 歳まで。
4. 信頼できる避妊法を進んで使用する[すなわち、 経口またはパッチホルモン避妊薬、子宮内器具、物理的バリア法、卵管結紮または子宮摘出術、精管切除術（パートナー）または禁欲] 研究全体および研究薬の最後の投与後30日間。

除外基準:

1. -研究者の意見では、研究への参加を妨げる不安定な病気。
2. -スクリーニング時の血清カルシウム> 10.6 mg / dl。
3. 成人のMDRD式（または子供の場合は修正シュワルツ式）を使用したeGFRが35ml/分/1.73m2未満。
4. -超音波スクリーニングでの腎石灰化症グレード3以上[18]。 グレード3以上の腎石灰化症の被験者は除外されます。治験薬の使用により骨吸収が増加し、尿中カルシウム排泄が増加し、潜在的に腎石灰化症が悪化する可能性があると予想されるためです。 評価尺度は次のとおりです。

0 = 通常

1. = 髄質錐体の側面と先端の周囲にかすかな高エコー性の縁
2. =エコーが延髄ピラミッド全体をかすかに満たす、より強いエコージェニックリム
3. = 延髄ピラミッド全体に激しい反響
4. = 延髄錐体/腎結石の先端にあるエコーの孤立性焦点

5.無作為化前の30日以内の治験薬（薬物またはデバイス）の使用。

6.被験者はC型肝炎の病歴を報告しました。

7.最近（過去5年）のアルコール依存症または静脈内薬物乱用の病歴。

8. IFN-γまたは大腸菌由来製品に対する過敏症の病歴。

9.スクリーニング時の検査結果によって証明される肝疾患の病歴（アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST]またはアラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]>正常上限の2倍）、研究者の意見では、肝疾患が髄外によって引き起こされる場合を除く造血。

10.妊娠中または授乳中の女性、または研究中に妊娠する予定の女性。