ACTIMMUNE:n käyttö potilailla, joilla on ADO2
Vaihe 2a -tutkimus interferonista gamma-1b autosomaalisen hallitsevan tyypin 2 osteopetroosin hoitoon
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yhden keskuksen avoin, annoskorotustutkimus, jossa arvioidaan ACTIMMUNE:n tehoa biokemiallisten päätepisteiden ja turvallisuusprofiilien mukaisesti ADO2-potilaalla.
Tutkijat hoitavat 12 ADO2-potilasta (3–65-vuotiaita lapsia tai aikuisia) Actimmune®-valmisteella annoksen nostomenetelmällä annokseen 50 µg/m2 ihonalaisesti kolme kertaa viikossa (TIW) 8 viikon ajan. Jos seerumin CTX ei nouse enempää kuin 25 % viikkoon 8 mennessä, annosta nostetaan 100 µg/m2 subkutaanisesti TIW.
Yksittäiset koehenkilöt, joilla ACTIMMUNE lisää luun resorptiomarkkereita tämän tutkimuksen 14 viikon aikana, ovat oikeutettuja 1 vuoden jatkotutkimukseen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Tutkijalla on diagnosoitu kliinisesti merkittävä ADO2, jonka tutkija on määrittänyt.
Seulotaan henkilöt, joilla on joko diagnosoitu osteopetroosi ja joilla on ADO2:n mukainen kliininen fenotyyppi ja/tai sukuhistoria, ja joille on kerrottu, että heillä on epänormaalin korkea luuntiheys (> 3SD yli iän ja sukupuolen keskiarvon) tai ADO2:n mukainen kliininen esitys. Ensimmäinen yhteydenotto tapahtuu ADO2-sukulaisten jäsenten kanssa, joilla on tiedossa sairaus.
- Anna kirjallinen tietoinen suostumus päteville aikuisille ja alaikäisille antaa kirjallinen suostumus (tarvittaessa) ja kirjallinen tietoinen suostumus laillisesti valtuutetulta edustajalta sen jälkeen kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä
- Ikärajat 3-65 vuotta mukaan lukien.
- Halukas käyttämään luotettavaa ehkäisymenetelmää [esim. suun kautta otettavat hormonaaliset ehkäisyvalmisteet tai laastarit, kohdunsisäinen väline, fyysiset estemenetelmät, munanjohtimien ligaation tai kohdun poisto, vasektomia (kumppani) tai abstinenssi] koko tutkimuksen ajan ja 30 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa epävakaa sairaus, joka tutkijan mielestä estää osallistumisen tutkimukseen.
- Seerumin kalsium >10,6 mg/dl seulonnassa.
- eGFR käyttäen MDRD-yhtälöä aikuisilla (tai muokattua Schwartzin yhtälöä lapsille) < 35 ml/min/1,73 m2.
- Nefrokalsinoosi ultraäänitutkimuksessa Grad 3 tai korkeampi [18]. Koehenkilöt, joilla on aste 3 tai korkeampi nefrokalsinoosi, suljetaan pois, koska oletamme, että tutkimuslääkkeen käyttö lisää luun resorptiota, mikä johtaa lisääntyneeseen kalsiumin erittymiseen virtsaan, mikä voi mahdollisesti johtaa nefrokalsinoosin pahenemiseen. Arvosteluasteikko on lueteltu alla:
0 = normaali
- = Heikko hyperekogeeninen reuna ydinpyramidien sivujen ja kärjen ympärillä
- = Voimakkaampi kaikuinen reunus kaikuilla, jotka täyttävät heikosti koko ydinpyramidin
- = Voimakkaita kaikuja koko ydinpyramidissa
- = Kaikujen yksittäinen fokus ydinpyramidin kärjessä/munuaiskiitauti
5. Minkä tahansa tutkimustuotteen (lääkkeen tai laitteen) käyttö 30 päivän sisällä ennen satunnaistamista.
6. Potilaalla on raportoitu hepatiitti C:stä.
7. Äskettäinen (viimeiset 5 vuotta) alkoholismi tai suonensisäisten huumeiden väärinkäyttö.
8. Aiempi yliherkkyys IFN-ɣ- tai E. coli -peräisille tuotteille.
9. Aiempi maksasairaus, joka on todistettu seulonnan laboratoriotuloksilla (aspartaattiaminotransferaasi [AST] tai alaniiniaminotransferaasi [ALT] > 2x normaalin yläraja), paitsi jos tutkijan mielestä maksasairaus johtuu ekstramedullaarisesta hematopoieesi.
10. Raskaana olevat tai imettävät naiset tai ne, jotka suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoito
ACTIMMUNE 50 µg/m2 ihonalaisesti kolme kertaa viikossa (TIW) 8 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset luun resorptiomarkkereissa lähtötasosta 14 viikkoon.
Aikaikkuna: lähtötaso, 14 viikkoa
|
Arvioi muutokset luun resorptiomarkkereissa, mukaan lukien CTX, NTX/kreatiniinisuhde lähtötason ja 14 viikon välillä
|
lähtötaso, 14 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos luun vaihtuvuusmarkkereissa 6-12 viikon hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 6-12 viikkoa
|
Arvioi muutokset luun vaihtuvuusmarkkereissa, mukaan lukien TRAP5b, NTX, CTX/TRAP5b-suhde 6–12 viikon hoidon jälkeen.
|
6-12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Michael J Econs, MD, Indiana University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1510340687
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .