Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Stosowanie ACTIMMUNE u pacjentów z ADO2

11 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Michael Econs, Indiana University

Badanie fazy 2a interferonu gamma-1b w leczeniu autosomalnej dominującej osteopetrozy typu 2

Niniejsze badanie jest otwartym zastosowaniem ACTIMMUNE u pacjentów z autosomalną dominującą osteopetrozą typu 2 (ADO2). Efekty leczenia zostaną ocenione po 14 tygodniach na ACTIMMUNE za pomocą markerów resorpcji kości. To badanie będzie leczyć 12 pacjentów z ADO2 rekrutowanych z Indiana University i Riley Hospital for Children w Indiana University Health.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoośrodkowe, otwarte badanie z eskalacją dawki oceniające skuteczność, zgodnie z biochemicznymi punktami końcowymi, oraz profile bezpieczeństwa ACTIMMUNE u pacjentów z ADO2.

Badacze będą leczyć 12 osobników ADO2 (dzieci lub dorosłych w wieku 3-65 lat) Actimmune® za pomocą protokołu zwiększania dawki do dawki 50 µg/m2 podskórnie trzy razy w tygodniu (TIW) przez 8 tygodni. Jeśli CTX w surowicy nie zwiększy się o więcej niż 25% do 8. tygodnia, dawka zostanie zwiększona do 100 µg/m2 podskórnie trzy razy na dobę.

Indywidualni pacjenci, u których podawanie ACTIMMUNE zwiększa markery resorpcji kości w ciągu 14 tygodni tego badania, będą kwalifikować się do przedłużenia badania o 1 rok.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. U osobnika zdiagnozowano klinicznie istotne ADO2 zgodnie z ustaleniami badacza.

    Badania przesiewowe będą dotyczyć osób, u których zdiagnozowano osteopetrozę i których fenotyp kliniczny i/lub historię rodzinną są zgodne z ADO2, u których powiedziano, że mają nienormalnie wysoką gęstość kości (>3 SD powyżej średniej dla wieku i płci) lub obraz kliniczny zgodny z ADO2. Początkowy kontakt będzie dotyczył członków rodziny ADO2, u których rozpoznano chorobę.

  2. Wyrazić pisemną świadomą zgodę kompetentnym osobom dorosłym, a w przypadku nieletnich zapewnić pisemną zgodę (w stosownych przypadkach) i pisemną świadomą zgodę prawnie upoważnionego przedstawiciela po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem
  3. Wiek od 3 do 65 lat włącznie.
  4. Chęć stosowania niezawodnej metody antykoncepcji [tj. doustne lub plastry hormonalne środki antykoncepcyjne, wkładka wewnątrzmaciczna, metody fizycznej bariery, podwiązanie jajowodów lub histerektomia, wazektomia (partnerka) lub abstynencja] przez cały okres badania i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  1. Każda niestabilna choroba, która w opinii badacza wyklucza udział w badaniu.
  2. Stężenie wapnia w surowicy >10,6 mg/dl podczas badania przesiewowego.
  3. eGFR przy użyciu równania MDRD u dorosłych (lub zmodyfikowanego równania Schwartza u dzieci) < 35 ml/min/1,73 m2.
  4. Nefrokalcynoza w badaniu ultrasonograficznym Stopnia 3 lub wyższego [18]. Pacjenci z wapnicą nerek stopnia 3 lub wyższego zostaną wykluczeni, ponieważ przewidujemy, że stosowanie badanego leku zwiększy resorpcję kości, powodując zwiększone wydalanie wapnia z moczem, co potencjalnie może prowadzić do pogorszenia wapnicy nerek. Skala ocen znajduje się poniżej:

0 = Normalny

  1. = Słaby obwód hiperechogeniczny wokół boków i szczytu piramid rdzenia kręgowego
  2. = Intensywniejszy obwód echogeniczny z echami słabo wypełniającymi całą piramidę szpikową
  3. = Intensywne echa w całej piramidzie rdzenia kręgowego
  4. = Samotne ognisko echa na czubku piramidy szpikowej/kamica nerkowa

5. Użycie jakiegokolwiek badanego produktu (leku lub urządzenia) w ciągu 30 dni przed randomizacją.

6. Pacjent zgłosił historię zapalenia wątroby typu C.

7. Niedawna (ostatnia 5 lat) historia alkoholizmu lub dożylnego nadużywania narkotyków.

8. Historia nadwrażliwości na IFN-ɣ lub produkty pochodne E. coli.

9. Choroba wątroby w wywiadzie potwierdzona wynikami badań laboratoryjnych podczas badań przesiewowych (aminotransferaza asparaginianowa [AST] lub aminotransferaza alaninowa [ALT] >2x górna granica normy), z wyjątkiem sytuacji, gdy w opinii badacza choroba wątroby jest spowodowana pozaszpikową hematopoeza.

10. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub planujące zajście w ciążę w trakcie badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie
ACTIMMUNE 50 µg/m2 podskórnie trzy razy w tygodniu (TIW) przez 8 tygodni
Lek: ACTIMMUNE

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w markerach resorpcji kości od wartości wyjściowej do 14 tygodni.
Ramy czasowe: wyjściowa, 14 tyg
Ocena zmian w markerach resorpcji kości, w tym stosunku CTX, NTX/kreatynina, między wartością wyjściową a 14 tygodniem
wyjściowa, 14 tyg

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana markerów obrotu kostnego pomiędzy po zakończeniu 6-12 tygodni leczenia
Ramy czasowe: 6-12 tygodni
Oceń zmiany markerów obrotu kostnego, w tym stosunek TRAP5b, NTX, CTX/TRAP5b po 6-12 tygodniach leczenia.
6-12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Indiana University

Współpracownicy

Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Śledczy

  • Główny śledczy: Michael J Econs, MD, Indiana University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 listopada 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 listopada 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 października 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

22 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1510340687

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ACTIMMUNE

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Costa Rica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj