Az ACTIMMUNE alkalmazása ADO2-ben szenvedő betegeknél
2a fázisú gamma-1b interferon vizsgálata autoszomális domináns 2-es típusú osteopetrózis kezelésére
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy egyközpontú, nyílt, dózis-eszkalációs vizsgálat, amely az ACTIMMUNE biokémiai végpontok és biztonsági profilok által meghatározott hatékonyságát értékeli ADO2 alanyban.
A vizsgálók 12 ADO2 alanyt (3-65 éves gyermekeket vagy felnőtteket) kezelnek Actimmune®-val egy dózisemelési protokollon keresztül 50 µg/m2 dózisra szubkután, hetente háromszor (TIW) 8 héten keresztül. Ha a szérum CTX nem emelkedik 25%-nál nagyobb mértékben a 8. hétig, a dózist 100 µg/m2-re emelik szubkután TIW.
Azok az egyéni alanyok, akiknél az ACTIMMUNE alkalmazása növeli a csontreszorpciós markereket a vizsgálat 14 hete alatt, jogosultak egy 1 éves meghosszabbított vizsgálatra.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Indiana University School of Medicine
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
Az alanyban klinikailag szignifikáns ADO2-t diagnosztizáltak a vizsgáló által megállapítottak szerint.
Olyan egyéneket szűrnek meg, akiknél osteopetrosist diagnosztizáltak, és akinek klinikai fenotípusa és/vagy családi anamnézise megegyezik az ADO2-vel, és akiknél azt mondták, hogy abnormálisan magas a csontsűrűsége (>3 SD az életkor és nem szerint átlag felett), vagy az ADO2-vel összhangban lévő klinikai megjelenés. Az első kapcsolatfelvétel az ADO2 rokonság tagjaival történik, akiknek ismert betegségük van.
- Írásbeli tájékoztatáson alapuló beleegyezés megadása kompetens felnőttek és kiskorúak számára írásbeli hozzájárulás (adott esetben) és írásos tájékozott beleegyezése egy törvényesen meghatalmazott képviselőtől a vizsgálat természetének ismertetése után és bármilyen kutatással kapcsolatos eljárás előtt.
- 3-65 éves korig.
- Hajlandó megbízható fogamzásgátlási módszert alkalmazni [pl. orális vagy tapaszos hormonális fogamzásgátlók, méhen belüli eszköz, fizikai gát módszerek, petevezeték lekötés vagy méheltávolítás, vazektómia (partner) vagy absztinencia] a vizsgálat során és a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után 30 napig.
Kizárási kritériumok:
- Minden olyan instabil betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárja a vizsgálatban való részvételt.
- A szérum kalcium >10,6 mg/dl a szűréskor.
- eGFR az MDRD-egyenletet használva felnőtteknél (vagy a módosított Schwartz-egyenletet gyermekeknél) <35 ml/perc/1,73m2.
- Nephrocalcinosis ultrahang szűrésen 3. fokozat vagy magasabb [18]. A 3-as vagy magasabb fokozatú nephrocalcinosisban szenvedő alanyok kizárásra kerülnek, mivel arra számítunk, hogy a vizsgálati gyógyszer alkalmazása fokozza a csontreszorpciót, ami fokozott kalcium-kiválasztást eredményez a vizelettel, ami potenciálisan a nephrocalcinosis súlyosbodásához vezethet. Az osztályozási skála az alábbiakban található:
0 = Normál
- = Halvány hiperechogén perem a velős piramisok oldalai és csúcsa körül
- = Intenzívebb echogén perem visszhangokkal, amelyek halványan kitöltik az egész velős piramist
- = Intenzív visszhangok az egész velős piramisban
- = A visszhangok magányos fókusza a velős piramis csúcsán/vesegyulladás
5. Bármely vizsgálati készítmény (gyógyszer vagy eszköz) felhasználása a randomizálást megelőző 30 napon belül.
6. Az alany anamnézisében hepatitis C-ről számolt be.
7. A közelmúltban (elmúlt 5 év) alkoholizmus vagy intravénás droghasználat.
8. IFN-ɣ vagy E. coli eredetű termékekkel szembeni túlérzékenység anamnézisében.
9. A kórelőzményben szereplő májbetegség a szűrés során végzett laboratóriumi eredmények alapján (aszpartát-aminotranszferáz [AST] vagy alanin-aminotranszferáz [ALT] > a normálérték felső határának kétszerese), kivéve, ha a vizsgáló véleménye szerint a májbetegséget extra medulláris okozza. vérképzés.
10. Terhes vagy szoptató nők, vagy azok, akik terhességet terveznek a vizsgálat során.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kezelés
ACTIMMUNE 50 µg/m2 szubkután hetente háromszor (TIW) 8 héten keresztül
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változások a csontfelszívódási markerekben a kiindulási állapotról 14 hétre.
Időkeret: alapérték, 14 hét
|
Értékelje a csontreszorpciós markerek változásait, beleértve a CTX-t, az NTX/kreatinin arányt az alapvonal és a 14 hét között
|
alapérték, 14 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A csontforgalom markereinek változása 6-12 hetes kezelés után
Időkeret: 6-12 hét
|
6-12 hetes kezelés után értékelje a csontturnover markerek változásait, beleértve a TRAP5b, NTX, CTX/TRAP5b arányt.
|
6-12 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Michael J Econs, MD, Indiana University
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 1510340687
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .