ADO2 환자에서 ACTIMMUNE 사용

포함 기준:

1. 조사자가 결정한 바와 같이 피험자가 임상적으로 유의한 ADO2로 진단되었습니다.

   골화석증 진단을 받았고 임상적 표현형 및/또는 ADO2와 일치하는 가족력이 있거나 비정상적으로 높은 골밀도(나이와 성별에 대해 평균보다 3SD 이상)가 있다고 말한 개인을 선별 검사합니다. ADO2와 일치하는 임상 프리젠테이션. 초기 접촉은 알려진 질병이 있는 ADO2 친족 구성원과 이루어집니다.

2. 유능한 성인 및 미성년자에 대해 서면 동의서를 제공합니다. 연구의 성격이 설명된 후 모든 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서(적절한 경우) 및 법적 권한을 위임받은 대리인의 서면 동의서를 제공합니다.
3. 3세부터 65세까지.
4. 신뢰할 수 있는 피임법[즉, 경구 또는 패치 호르몬 피임약, 자궁 내 장치, 물리적 장벽 방법, 난관 결찰 또는 자궁 적출술, 정관 절제술(파트너) 또는 금욕] 연구 기간 내내 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안.

제외 기준:

1. 연구자의 의견으로는 연구 참여를 방해하는 임의의 불안정한 질병.
2. 스크리닝 시 혈청 칼슘 >10.6 mg/dl.
3. < 35 ml/min/1.73m2의 성인에서 MDRD 방정식(또는 어린이를 위한 수정된 Schwartz 방정식)을 사용한 eGFR.
4. 초음파 선별검사에서 신석회증 3등급 이상[18]. 3등급 이상의 신석회증이 있는 피험자는 연구 약물의 사용이 골 흡수를 증가시켜 요중 칼슘 배설을 증가시켜 잠재적으로 신석회증을 악화시킬 수 있다고 예상하기 때문에 제외됩니다. 등급 척도는 다음과 같습니다.

0 = 정상

1. = 수질 피라미드의 측면과 끝 주변의 희미한 고에코 발생 테두리
2. = 전체 수질 피라미드를 희미하게 채우는 에코가 있는 보다 강렬한 에코 발생 림
3. = 수질 피라미드 전반에 걸친 강렬한 반향
4. = 골수 피라미드/신결석증의 끝에서 에코의 단독 초점

5. 무작위 배정 전 30일 이내에 임의의 조사 제품(약물 또는 장치) 사용.

6. 피험자는 C형 간염 병력을 보고했습니다.

7. 최근(지난 5년) 알코올 중독 또는 정맥 약물 남용의 병력.

8. IFN-ɣ 또는 대장균 유래 제제에 대한 과민증의 병력.

9. 스크리닝 시 실험실 결과에 의해 입증되는 간 질환의 병력(아스파르테이트 아미노전이효소[AST] 또는 알라닌 아미노전이효소[ALT] > 정상 상한치의 2배) 조혈.

10. 임부 또는 수유부 또는 연구 기간 동안 임신할 계획이 있는 자.