I型およびII型HAE患者における急性血管性浮腫発作を予防するためのDX-2930の有効性および安全性研究
2021年5月13日 更新者：Shire
HELP 研究: 遺伝性血管性浮腫 (HAE) の急性発作に対する長期予防のための DX-2930 を評価するための多施設無作為化二重盲検プラセボ対照有効性および安全性研究
これは第 3 相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験で、I 型および II 型 HAE 患者の急性血管性浮腫発作の予防における DX-2930 の有効性と安全性を評価します。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
介入
入学 (実際)
125
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35209
- Clinical Research Center of Alabama, LLC
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85251
- Medical Research of Arizona
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California
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San Diego、California、アメリカ、92122
- UC San Diego School of Medicine
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Santa Monica、California、アメリカ、90404
- AIRE Medical of Los Angeles
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Walnut Creek、California、アメリカ、94598
- Allergy & Asthma Clinical Research
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Colorado
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Centennial、Colorado、アメリカ、80112
- IMMUNOe International Health & Research Centers
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Colorado Springs、Colorado、アメリカ、80907
- Asthma and Allergy Associates, P.C.
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33613
- University of South Florida
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20815
- Institute of Asthma & Allergy, P.C.
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02421
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48106
- University of Michigan Hospital and Health System
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Minnesota
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Plymouth、Minnesota、アメリカ、55446
- Midwest Immunology Clinic
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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New Jersey
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Belleville、New Jersey、アメリカ、07109
- Hudson-Essex Allergy, LLC
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Ocean City、New Jersey、アメリカ、07712
- Atlantic Research Center, LLC
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New York
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Mineola、New York、アメリカ、11501
- Winthrop University Hospital
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New York、New York、アメリカ、10029
- The Mount Sinai Medical Center
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28277
- American Health Research
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke Asthma, Allergy and Airway Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45231
- Bernstein Clinical Research Center, LLC
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Columbus、Ohio、アメリカ、43235
- Optimed Research, LTD
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Toledo、Ohio、アメリカ、43617
- Toledo Institute of Clinical Research
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78731
- Austin Regional Clinic
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- AARA Research Center
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Utah
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Draper、Utah、アメリカ、84020
- Intermountain Clinical Research
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Murray、Utah、アメリカ、84107
- Allergy Associates of Utah
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23219
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Spokane、Washington、アメリカ、99202
- Marycliff Allergy Specialists
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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London、イギリス、E1 2ES
- Barts Health NHS Trust Clinical Research Centre
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Milan、イタリア、20157
- Hospital L. Sacco, Milan University
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1G 6C6
- Ottawa Allergy Research Corporation
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Toronto、Ontario、カナダ、M4V 1R2
- Gordon Sussman Clinical Research Inc.
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Quebec
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Quebec City、Quebec、カナダ、G1V 4M6
- Clinique Specialisee En Allergie De La Capitale
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Berlin、ドイツ、10117
- Charité - University of Berlin
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Mainz、ドイツ、55131
- Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin
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Morfelden-Walldorf、ドイツ、64546
- HZRM Hämophilie-Zentrum Rhein Main
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San Juan、プエルトリコ、00918
- Sociedad Alergologica
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Amman、ヨルダン、11941
- Triumpharma
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 選考時に12歳以上の男女
- -HAE、タイプIまたはIIの文書化された診断
- 4 週間あたり少なくとも 1 回の調査員確認 HAE 攻撃のベースライン率
- 成人被験者および 18 歳未満の被験者の介護者は、インフォームド コンセント フォームを読み、理解し、署名する意思と能力があります。 介護者がインフォームドコンセントを提供する12歳から17歳の被験者は、デザインと同意書を読んで理解する意思と能力があります。
- 妊娠可能で性的に活発な男性と女性は、避妊要件を遵守する必要があります。
除外基準:
- 後天性血管性浮腫、特発性血管性浮腫、蕁麻疹に関連する再発性血管性浮腫など、別の形態の慢性再発性血管性浮腫の付随診断。
- -以前のDX-2930研究への参加
- -スクリーニング前4週間以内の他の治験薬による治療または治験機器への曝露
- -アンギオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤またはスクリーニング前の4週間以内のエストロゲン含有薬への曝露。
- -慣らし期間に入る前の2週間以内のアンドロゲンへの曝露。
- -導入期間に入る前の2週間以内のHAEの長期予防療法の使用。
- -慣らし期間に入る前の7日以内のHAEの短期予防の使用。
- -次の肝機能検査の異常のいずれか：アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）>正常上限の3倍、またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）>正常上限の3倍、または総ビリルビン>正常上限の2倍（ビリルビン上昇が異常である場合を除く）ギルバート症候群の結果）。
- 妊娠中または授乳中。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：DX-2930 300mg 隔週
300 mg DX-2930 を 2 週間ごとに皮下注射で投与。
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300 mg DX-2930 を 2 週間ごとに皮下注射で投与。
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実験的：DX-2930 300mg 4週毎
300 mg DX-2930 を 4 週間ごとに皮下注射で投与
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300 mg DX-2930 を 4 週間ごとに皮下注射で投与。
研究を盲検に維持するために、被験者が薬物を受けていない場合、2週間おきにプラセボ注射が与えられます。
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実験的：DX-2930 150mg 4週毎
150 mg DX-2930 を 4 週間ごとに皮下注射で投与
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150 mg DX-2930 を 4 週間ごとに皮下注射で投与。
研究を盲検に維持するために、被験者が薬物を受けていない場合、2週間おきにプラセボ注射が与えられます。
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プラセボコンパレーター：プラセボ
皮下注射により2週間ごとに投与されるプラセボ。
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皮下注射により2週間ごとに投与されるプラセボ。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治験責任医師が治療期間中に遺伝性血管性浮腫（HAE）発作を確認した割合
時間枠：0日目から182日目まで
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HAE発作は、参加者が血管性浮腫のない状態から血管性浮腫の症状に進行する個別のエピソードとして定義されました。
調査員が確認した HAE 攻撃の割合は、対数リンク関数を使用したポアソン分布と潜在的な過分散を説明するための標準誤差のピアソン カイ 2 乗スケーリングを仮定したカウント データの一般化線形モデル (GLM) を使用して分析されました。
治療期間中に各被験者が観察された日数の対数は、モデルのオフセット変数として使用されました。
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0日目から182日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治験責任医師が急性治療を必要とする遺伝性血管性浮腫（HAE）発作を確認した割合
時間枠：0日目から182日目まで
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HAE発作は、参加者が血管性浮腫のない状態から血管性浮腫の症状に進行する個別のエピソードとして定義されました。
調査員が確認した HAE 攻撃の割合は、対数リンク関数を使用したポアソン分布と、潜在的な過分散を説明するための標準誤差のピアソン カイ 2 乗スケーリングを想定して、カウント データの GLM を使用して分析されました。
治療期間中に各被験者が観察された日数の対数は、モデルのオフセット変数として使用されました。
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0日目から182日目まで
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中程度または重度の研究者が確認した遺伝性血管性浮腫 (HAE) 発作の割合
時間枠：0日目から182日目まで
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HAE発作は、参加者が血管性浮腫のない状態から血管性浮腫の症状に進行する個別のエピソードとして定義されました。
中程度および重度の調査員が確認した HAE 攻撃は、HAE 攻撃の評価および報告手順 (HAARP) で定義された重大度に従って、中程度または重度の攻撃でした。
攻撃の全体的な重症度は、以下の定義を使用して研究者によって決定されました: 軽度 (一時的または軽度の不快感)、中程度 (活動の軽度から中程度の制限)、重度 (活動の著しい制限)。
中等度または重度の HAE 攻撃の割合は、対数リンク関数を使用したポアソン分布と、潜在的な過分散を説明するための標準誤差のピアソン カイ 2 乗スケーリングを想定したカウント データの GLM を使用して分析されました。
治療期間中に各被験者が観察された日数の対数は、モデルのオフセット変数として使用されました。
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0日目から182日目まで
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治験責任医師が14日目から182日目までの遺伝性血管性浮腫（HAE）発作を確認した割合
時間枠：14日目から182日目まで
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HAE発作は、参加者が血管性浮腫のない状態から血管性浮腫の症状に進行する個別のエピソードとして定義されました。
治験責任医師が、治験薬投与後 14 日目から 182 日目までの HAE 発作を確認した割合を、主要エンドポイント分析と同じポアソン回帰モデルによって分析しました。
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14日目から182日目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Beard N, Frese M, Smertina E, Mere P, Katelaris C, Mills K. Interventions for the long-term prevention of hereditary angioedema attacks. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Nov 3;11(11):CD013403. doi: 10.1002/14651858.CD013403.pub2.
- Craig TJ, Zaragoza-Urdaz RH, Li HH, Yu M, Ren H, Juethner S, Anderson J; HELP and HELP OLE Study Investigators. Effectiveness and safety of lanadelumab in ethnic and racial minority subgroups of patients with hereditary angioedema: results from phase 3 studies. Allergy Asthma Clin Immunol. 2022 Sep 24;18(1):85. doi: 10.1186/s13223-022-00721-y.
- Banerji A, Riedl MA, Bernstein JA, Cicardi M, Longhurst HJ, Zuraw BL, Busse PJ, Anderson J, Magerl M, Martinez-Saguer I, Davis-Lorton M, Zanichelli A, Li HH, Craig T, Jacobs J, Johnston DT, Shapiro R, Yang WH, Lumry WR, Manning ME, Schwartz LB, Shennak M, Soteres D, Zaragoza-Urdaz RH, Gierer S, Smith AM, Tachdjian R, Wedner HJ, Hebert J, Rehman SM, Staubach P, Schranz J, Baptista J, Nothaft W, Maurer M; HELP Investigators. Effect of Lanadelumab Compared With Placebo on Prevention of Hereditary Angioedema Attacks: A Randomized Clinical Trial. JAMA. 2018 Nov 27;320(20):2108-2121. doi: 10.1001/jama.2018.16773. Erratum In: JAMA. 2019 Apr 23;321(16):1636.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年3月3日
一次修了 (実際)
2017年4月13日
研究の完了 (実際)
2017年4月13日
試験登録日
最初に提出
2015年10月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年10月23日
最初の投稿 (見積もり)
2015年10月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月13日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DX-2930-03
- 2015-003943-20 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- 研究プロトコル
- 統計分析計画 (SAP)
- インフォームド コンセント フォーム (ICF)
- 臨床試験報告書（CSR）
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。