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Étude d'efficacité et d'innocuité du DX-2930 pour prévenir les crises d'angio-œdème aigu chez les patients atteints d'AOH de type I et de type II

13 mai 2021 mis à jour par: Shire

Étude HELP : Une étude d'efficacité et d'innocuité multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer le DX-2930 pour la prophylaxie à long terme contre les crises aiguës d'angio-œdème héréditaire (AOH)

Il s'agit d'un essai de phase 3, multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du DX-2930 dans la prévention des crises d'angio-œdème aigu chez les patients atteints d'AOH de type I et de type II.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

125

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Charité - University of Berlin
      • Mainz, Allemagne, 55131
        • Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin
      • Morfelden-Walldorf, Allemagne, 64546
        • HZRM Hämophilie-Zentrum Rhein Main
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1G 6C6
        • Ottawa Allergy Research Corporation
      • Toronto, Ontario, Canada, M4V 1R2
        • Gordon Sussman Clinical Research Inc.
    • Quebec
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Clinique Specialisee En Allergie De La Capitale
  • Italie
      • Milan, Italie, 20157
        • Hospital L. Sacco, Milan University
  • Jordan
      • Amman, Jordan, 11941
        • Triumpharma
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00918
        • Sociedad Alergologica
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust Clinical Research Centre
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama, LLC
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92122
        • UC San Diego School of Medicine
      • Santa Monica, California, États-Unis, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, États-Unis, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
        • IMMUNOe International Health & Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33613
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
        • Institute of Asthma & Allergy, P.C.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02421
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48106
        • University of Michigan Hospital and Health System
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, États-Unis, 55446
        • Midwest Immunology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, États-Unis, 07109
        • Hudson-Essex Allergy, LLC
      • Ocean City, New Jersey, États-Unis, 07712
        • Atlantic Research Center, LLC
    • New York
      • Mineola, New York, États-Unis, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • The Mount Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28277
        • American Health Research
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Duke Asthma, Allergy and Airway Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43235
        • Optimed Research, LTD
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78731
        • Austin Regional Clinic
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • AARA Research Center
    • Utah
      • Draper, Utah, États-Unis, 84020
        • Intermountain Clinical Research
      • Murray, Utah, États-Unis, 84107
        • Allergy Associates of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99202
        • Marycliff Allergy Specialists
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes et femmes de 12 ans ou plus au moment du dépistage
  • Diagnostic documenté d'AOH, de type I ou II
  • Taux de base d'au moins 1 attaque d'AOH confirmée par l'investigateur toutes les 4 semaines
  • Les sujets adultes et les soignants de sujets de moins de 18 ans sont disposés et capables de lire, comprendre et signer un formulaire de consentement éclairé. Les sujets âgés de 12 à 17 ans, dont le soignant fournit un consentement éclairé, sont disposés et capables de lire, de comprendre et de signer un formulaire d'assentiment.
  • Les hommes et les femmes fertiles et sexuellement actifs doivent respecter les exigences en matière de contraception.

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic concomitant d'une autre forme d'œdème de Quincke chronique et récurrent, tel qu'un œdème de Quincke acquis, un œdème de Quincke idiopathique ou un œdème de Quincke récurrent associé à de l'urticaire.
  • Participation à une précédente étude DX-2930
  • Traitement avec tout autre médicament expérimental ou exposition à un dispositif expérimental dans les 4 semaines précédant le dépistage
  • Exposition aux inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA) ou à tout médicament contenant des œstrogènes dans les 4 semaines précédant le dépistage.
  • Exposition aux androgènes dans les 2 semaines précédant l'entrée dans la période de rodage.
  • Utilisation d'un traitement prophylactique à long terme pour l'AOH dans les 2 semaines précédant le début de la période de rodage.
  • Utilisation d'une prophylaxie à court terme pour l'AOH dans les 7 jours précédant le début de la période de rodage.
  • L'une des anomalies suivantes des tests de la fonction hépatique : alanine aminotransférase (ALT) > 3 x la limite supérieure de la normale, ou aspartate aminotransférase (AST) > 3 x la limite supérieure de la normale, ou bilirubine totale > 2 x la limite supérieure de la normale (sauf si l'élévation de la bilirubine est un résultat du syndrome de Gilbert).
  • Grossesse ou allaitement.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: DX-2930 300 mg toutes les 2 semaines
300 mg de DX-2930 administré toutes les 2 semaines par injection sous-cutanée.
Médicament: DX-2930 - 300 mg/2 semaines
300 mg de DX-2930 administré toutes les 2 semaines par injection sous-cutanée.
Expérimental: DX-2930 300 mg toutes les 4 semaines
300 mg de DX-2930 administré toutes les 4 semaines par injection sous-cutanée
Médicament: DX-2930 - 300 mg/4 semaines
300 mg de DX-2930 administré toutes les 4 semaines par injection sous-cutanée. Pour maintenir l'aveugle de l'étude, les sujets recevront des injections de placebo toutes les 2 semaines lorsqu'ils ne reçoivent pas de médicament.
Expérimental: DX-2930 150 mg toutes les 4 semaines
150 mg de DX-2930 administré toutes les 4 semaines par injection sous-cutanée
Médicament: DX-2930 - 150 mg/4 semaines
150 mg de DX-2930 administré toutes les 4 semaines par injection sous-cutanée. Pour maintenir l'aveugle de l'étude, les sujets recevront des injections de placebo toutes les 2 semaines lorsqu'ils ne reçoivent pas de médicament.
Comparateur placebo: Placebo
Placebo administré toutes les 2 semaines par injection sous-cutanée.
Médicament: Placebo
Placebo administré toutes les 2 semaines par injection sous-cutanée.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'attaques d'angio-œdème héréditaire (AOH) confirmées par l'investigateur pendant la période de traitement
Délai: Du jour 0 au jour 182
La crise d'AOH a été définie comme un épisode discret au cours duquel le participant est passé de l'absence d'œdème de Quincke à des symptômes d'œdème de Quincke. Le taux d'attaques d'AOH confirmées par l'investigateur a été analysé à l'aide d'un modèle linéaire généralisé (GLM) pour les données de comptage en supposant une distribution de poisson avec une fonction de lien logarithmique et une mise à l'échelle du chi carré de Pearson des erreurs standard pour tenir compte de la surdispersion potentielle. Le logarithme du temps en jours où chaque sujet a été observé pendant la période de traitement a été utilisé comme variable de décalage dans le modèle.
Du jour 0 au jour 182

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'attaques d'angio-œdème héréditaire (AOH) confirmées par l'investigateur nécessitant un traitement aigu
Délai: Du jour 0 au jour 182
La crise d'AOH a été définie comme un épisode discret au cours duquel le participant est passé de l'absence d'œdème de Quincke à des symptômes d'œdème de Quincke. Le taux d'attaques d'AOH confirmées par l'investigateur a été analysé à l'aide du GLM pour les données de comptage en supposant une distribution de poisson avec une fonction de lien logarithmique et une mise à l'échelle du chi carré de Pearson des erreurs standard pour tenir compte de la surdispersion potentielle. Le logarithme du temps en jours où chaque sujet a été observé pendant la période de traitement a été utilisé comme variable de décalage dans le modèle.
Du jour 0 au jour 182
Taux d'attaques d'angio-œdème héréditaire (AOH) modérées ou graves confirmées par l'investigateur
Délai: Du jour 0 au jour 182
La crise d'AOH a été définie comme un épisode discret au cours duquel le participant est passé de l'absence d'œdème de Quincke à des symptômes d'œdème de Quincke. Les crises modérées et graves d'AOH confirmées par l'investigateur étaient les crises modérées ou graves selon la gravité définie par les procédures d'évaluation et de notification des crises d'AOH (HAARP). La gravité globale de la crise a été déterminée par l'investigateur à l'aide des définitions suivantes : légère (inconfort transitoire ou léger), modérée (limitation légère à modérée de l'activité), sévère (limitation marquée de l'activité). Le taux d'attaques d'AOH modérées ou graves confirmées par l'enquêteur a été analysé à l'aide du GLM pour les données de comptage en supposant une distribution de poisson avec une fonction de lien logarithmique et une mise à l'échelle du chi carré de Pearson des erreurs standard pour tenir compte de la surdispersion potentielle. Le logarithme du temps en jours où chaque sujet a été observé pendant la période de traitement a été utilisé comme variable de décalage dans le modèle.
Du jour 0 au jour 182
Taux d'attaques d'angio-œdème héréditaire (AOH) confirmées par l'investigateur du jour 14 au jour 182
Délai: Du jour 14 au jour 182
La crise d'AOH a été définie comme un épisode discret au cours duquel le participant est passé de l'absence d'œdème de Quincke à des symptômes d'œdème de Quincke. Le taux de crises d'AOH confirmées par l'investigateur au jour 14 après l'administration du médicament à l'étude jusqu'au jour 182 a été analysé par le même modèle de régression de Poisson que dans l'analyse du critère principal.
Du jour 14 au jour 182

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Collaborateurs

Dyax Corp.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Shire Physician, Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 mars 2016

Achèvement primaire (Réel)

13 avril 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

13 avril 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 octobre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 octobre 2015

Première publication (Estimation)

26 octobre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DX-2930-03
  • 2015-003943-20 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Plan d'analyse statistique (PAS)
  • Formulaire de consentement éclairé (ICF)
  • Rapport d'étude clinique (CSR)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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