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Estudo de eficácia e segurança de DX-2930 para prevenir ataques agudos de angioedema em pacientes com AEH tipo I e tipo II

13 de maio de 2021 atualizado por: Shire

Estudo HELP: Um estudo de eficácia e segurança multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar o DX-2930 para profilaxia de longo prazo contra ataques agudos de angioedema hereditário (HAE)

Este é um estudo de fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança do DX-2930 na prevenção de ataques agudos de angioedema em pacientes com AEH Tipo I e Tipo II.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

125

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Charité - University of Berlin
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin
      • Morfelden-Walldorf, Alemanha, 64546
        • HZRM Hämophilie-Zentrum Rhein Main
  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1G 6C6
        • Ottawa Allergy Research Corporation
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4V 1R2
        • Gordon Sussman Clinical Research Inc.
    • Quebec
      • Quebec City, Quebec, Canadá, G1V 4M6
        • Clinique Specialisee En Allergie De La Capitale
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama, LLC
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92122
        • UC San Diego School of Medicine
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • IMMUNOe International Health & Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Institute of Asthma & Allergy, P.C.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48106
        • University of Michigan Hospital and Health System
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Estados Unidos, 55446
        • Midwest Immunology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Estados Unidos, 07109
        • Hudson-Essex Allergy, LLC
      • Ocean City, New Jersey, Estados Unidos, 07712
        • Atlantic Research Center, LLC
    • New York
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • The Mount Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
        • American Health Research
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke Asthma, Allergy and Airway Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43235
        • Optimed Research, LTD
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
        • Austin Regional Clinic
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • AARA Research Center
    • Utah
      • Draper, Utah, Estados Unidos, 84020
        • Intermountain Clinical Research
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
        • Allergy Associates of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • Marycliff Allergy Specialists
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Itália
      • Milan, Itália, 20157
        • Hospital L. Sacco, Milan University
  • Jordânia
      • Amman, Jordânia, 11941
        • Triumpharma
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00918
        • Sociedad Alergologica
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust Clinical Research Centre

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens e mulheres com 12 anos de idade ou mais no momento da triagem
  • Diagnóstico documentado de AEH tipo I ou II
  • Taxa de linha de base de pelo menos 1 ataque de AEH confirmado pelo investigador a cada 4 semanas
  • Sujeitos adultos e cuidadores de menores de 18 anos estão dispostos e são capazes de ler, entender e assinar um formulário de consentimento informado. Indivíduos de 12 a 17 anos, cujo cuidador fornece consentimento informado, estão dispostos e são capazes de ler, entender e assinar um formulário de consentimento.
  • Homens e mulheres férteis e sexualmente ativos devem seguir os requisitos de contracepção.

Critério de exclusão:

  • Diagnóstico concomitante de outra forma de angioedema recorrente crônico, como angioedema adquirido, angioedema idiopático ou angioedema recorrente associado à urticária.
  • Participação em um estudo DX-2930 anterior
  • Tratamento com qualquer outro medicamento experimental ou exposição a um dispositivo experimental dentro de 4 semanas antes da triagem
  • Exposição a inibidores da enzima conversora de angiotensina (ECA) ou qualquer medicamento contendo estrogênio dentro de 4 semanas antes da triagem.
  • Exposição a andrógenos dentro de 2 semanas antes de entrar no período inicial.
  • Uso de terapia profilática de longo prazo para HAE dentro de 2 semanas antes de entrar no período inicial.
  • Uso de profilaxia de curto prazo para HAE dentro de 7 dias antes de entrar no período inicial.
  • Qualquer uma das seguintes anormalidades nos testes de função hepática: alanina aminotransferase (ALT) > 3x o limite superior do normal ou aspartato aminotransferase (AST) > 3x o limite superior do normal ou bilirrubina total > 2x o limite superior do normal (a menos que a elevação da bilirrubina seja um resultado da síndrome de Gilbert).
  • Gravidez ou amamentação.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: DX-2930 300 mg a cada 2 semanas
300 mg DX-2930 administrados a cada 2 semanas por injeção subcutânea.
Medicamento: DX-2930 - 300mg/2sem
300 mg DX-2930 administrados a cada 2 semanas por injeção subcutânea.
Experimental: DX-2930 300 mg a cada 4 semanas
300 mg DX-2930 administrado a cada 4 semanas por injeção subcutânea
Medicamento: DX-2930 - 300mg/4sem
300 mg DX-2930 administrados a cada 4 semanas por injeção subcutânea. Para manter o estudo cego, os participantes receberão injeções de placebo a cada duas semanas, quando não estiverem recebendo o medicamento.
Experimental: DX-2930 150 mg a cada 4 semanas
150 mg DX-2930 administrado a cada 4 semanas por injeção subcutânea
Medicamento: DX-2930 - 150mg/4sem
150 mg DX-2930 administrados a cada 4 semanas por injeção subcutânea. Para manter o estudo cego, os participantes receberão injeções de placebo a cada duas semanas, quando não estiverem recebendo o medicamento.
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo administrado a cada 2 semanas por injeção subcutânea.
Medicamento: Placebo
Placebo administrado a cada 2 semanas por injeção subcutânea.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de ataques de angioedema hereditário (HAE) confirmados pelo investigador durante o período de tratamento
Prazo: Do dia 0 ao dia 182
O ataque de HAE foi definido como um episódio discreto durante o qual o participante progrediu de nenhum angioedema para sintomas de angioedema. A taxa de ataques HAE confirmados pelo investigador foi analisada usando um modelo linear generalizado (GLM) para dados de contagem assumindo uma distribuição Poisson com uma função de link de log e escala qui-quadrado de Pearson de erros padrão para contabilizar a superdispersão potencial. O logaritmo do tempo em dias que cada sujeito foi observado durante o período de tratamento foi usado como uma variável de compensação no modelo.
Do dia 0 ao dia 182

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de ataque de angioedema hereditário (HAE) confirmado pelo investigador que requer tratamento agudo
Prazo: Do dia 0 ao dia 182
O ataque de HAE foi definido como um episódio discreto durante o qual o participante progrediu de nenhum angioedema para sintomas de angioedema. A taxa de ataque HAE confirmado pelo investigador foi analisada usando o GLM para dados de contagem, assumindo uma distribuição Poisson com uma função de link de log e escala de Pearson qui-quadrado de erros padrão para contabilizar a superdispersão potencial. O logaritmo do tempo em dias que cada sujeito foi observado durante o período de tratamento foi usado como uma variável de compensação no modelo.
Do dia 0 ao dia 182
Taxa de ataques de angioedema hereditário (AEH) moderados ou graves confirmados pelo investigador
Prazo: Do dia 0 ao dia 182
O ataque de HAE foi definido como um episódio discreto durante o qual o participante progrediu de nenhum angioedema para sintomas de angioedema. Os ataques de AEH moderados e graves confirmados pelo investigador foram os ataques moderados ou graves de acordo com a gravidade definida pelos procedimentos de avaliação e relato de ataque de AEH (HAARP). A gravidade geral do ataque foi determinada pelo investigador usando as seguintes definições: leve (desconforto transitório ou leve), moderado (limitação leve a moderada na atividade), grave (limitação acentuada na atividade). A taxa de ataque HAE moderado ou grave confirmado pelo investigador foi analisada usando o GLM para dados de contagem, assumindo uma distribuição Poisson com uma função de link de log e escala qui-quadrado de Pearson de erros padrão para contabilizar a superdispersão potencial. O logaritmo do tempo em dias que cada sujeito foi observado durante o período de tratamento foi usado como uma variável de compensação no modelo.
Do dia 0 ao dia 182
Taxa de ataques de angioedema hereditário (HAE) confirmados pelo investigador durante o dia 14 até o dia 182
Prazo: Do dia 14 ao dia 182
O ataque de HAE foi definido como um episódio discreto durante o qual o participante progrediu de nenhum angioedema para sintomas de angioedema. A taxa de ataques de AEH confirmados pelo investigador durante o dia 14 após a administração do medicamento do estudo até o dia 182 foi analisada pelo mesmo modelo de regressão de poisson que na análise do ponto final primário.
Do dia 14 ao dia 182

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shire

Colaboradores

Dyax Corp.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Shire Physician, Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de março de 2016

Conclusão Primária (Real)

13 de abril de 2017

Conclusão do estudo (Real)

13 de abril de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de outubro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de outubro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

26 de outubro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de maio de 2021

Última verificação

1 de maio de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DX-2930-03
  • 2015-003943-20 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • Protocolo de estudo
  • Plano de Análise Estatística (SAP)
  • Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)
  • Relatório de Estudo Clínico (CSR)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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