Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af DX-2930 til forebyggelse af akutte angioødemangreb hos patienter med type I og type II HAE

13. maj 2021 opdateret af: Shire

HJÆLP Undersøgelse: Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret effektivitets- og sikkerhedsstudie til evaluering af DX-2930 til langsigtet profylakse mod akutte angreb af arvelig angioødem (HAE)

Dette er et fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​DX-2930 til at forebygge akutte angioødem-anfald hos patienter med Type I og Type II HAE.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

125

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1G 6C6
        • Ottawa Allergy Research Corporation
      • Toronto, Ontario, Canada, M4V 1R2
        • Gordon Sussman Clinical Research Inc.
    • Quebec
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Clinique Specialisee en Allergie de la Capitale
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust Clinical Research Centre
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama, LLC
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92122
        • UC San Diego School of Medicine
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • IMMUNOe International Health & Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Institute of Asthma & Allergy, P.C.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02421
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48106
        • University of Michigan Hospital and Health System
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Forenede Stater, 55446
        • Midwest Immunology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Forenede Stater, 07109
        • Hudson-Essex Allergy, LLC
      • Ocean City, New Jersey, Forenede Stater, 07712
        • Atlantic Research Center, LLC
    • New York
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • The Mount Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28277
        • American Health Research
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke Asthma, Allergy and Airway Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43235
        • Optimed Research, LTD
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78731
        • Austin Regional Clinic
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • AARA Research Center
    • Utah
      • Draper, Utah, Forenede Stater, 84020
        • Intermountain Clinical Research
      • Murray, Utah, Forenede Stater, 84107
        • Allergy Associates of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • Marycliff Allergy Specialists
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Hospital L. Sacco, Milan University
  • Jordan
      • Amman, Jordan, 11941
        • Triumpharma
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00918
        • Sociedad Alergologica
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - University of Berlin
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin
      • Morfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
        • HZRM Hämophilie-Zentrum Rhein Main

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder 12 år eller ældre på tidspunktet for screeningen
  • Dokumenteret diagnose af HAE, Type I eller II
  • Baselinerate på mindst 1 investigator-bekræftet HAE-angreb pr. 4 uger
  • Voksne forsøgspersoner og omsorgspersoner for forsøgspersoner under 18 år er villige og i stand til at læse, forstå og underskrive en informeret samtykkeerklæring. Forsøgspersoner i alderen 12 til 17, hvis pårørende giver informeret samtykke, er villige og i stand til at læse, forstå og underskrive en samtykkeerklæring.
  • Mænd og kvinder, der er fertile og seksuelt aktive, skal overholde præventionskravene.

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig diagnosticering af en anden form for kronisk, tilbagevendende angioødem, såsom erhvervet angioødem, idiopatisk angioødem eller tilbagevendende angioødem forbundet med urticaria.
  • Deltagelse i en tidligere DX-2930 undersøgelse
  • Behandling med ethvert andet forsøgslægemiddel eller eksponering for et forsøgsudstyr inden for 4 uger før screening
  • Eksponering for angiotensin-konverterende enzym (ACE) hæmmere eller andre østrogenholdige lægemidler inden for 4 uger før screening.
  • Eksponering for androgener inden for 2 uger før indkøringsperioden.
  • Brug af langvarig profylaktisk behandling for HAE inden for 2 uger før indkøringsperioden.
  • Brug af korttidsprofylakse for HAE inden for 7 dage før indkøringsperioden.
  • Enhver af følgende abnormiteter i leverfunktionstest: alaninaminotransferase (ALT) > 3x øvre normalgrænse eller aspartataminotransferase (AST) > 3x øvre normalgrænse eller total bilirubin > 2x øvre normalgrænse (medmindre bilirubinforhøjelsen er en resultat af Gilberts syndrom).
  • Graviditet eller amning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DX-2930 300 mg hver 2. uge
300 mg DX-2930 administreret hver 2. uge ved subkutan injektion.
Medicin: DX-2930 - 300 mg/2 uger
300 mg DX-2930 administreret hver 2. uge ved subkutan injektion.
Eksperimentel: DX-2930 300 mg hver 4. uge
300 mg DX-2930 administreret hver 4. uge ved subkutan injektion
Medicin: DX-2930 - 300 mg/4 uger
300 mg DX-2930 administreret hver 4. uge ved subkutan injektion. For at holde undersøgelsen blind vil forsøgspersonerne få placebo-injektioner hver anden 2. uge, når de ikke får medicin.
Eksperimentel: DX-2930 150 mg hver 4. uge
150 mg DX-2930 administreret hver 4. uge ved subkutan injektion
Medicin: DX-2930 - 150 mg/4 uger
150 mg DX-2930 administreret hver 4. uge ved subkutan injektion. For at holde undersøgelsen blind vil forsøgspersonerne få placebo-injektioner hver anden 2. uge, når de ikke får medicin.
Placebo komparator: Placebo
Placebo administreret hver 2. uge ved subkutan injektion.
Medicin: Placebo
Placebo administreret hver 2. uge ved subkutan injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af efterforsker bekræftet arveligt angioødem (HAE) angreb under behandlingsperioden
Tidsramme: Fra dag 0 til dag 182
HAE-anfald blev defineret som en diskret episode, hvor deltageren udviklede sig fra intet angioødem til symptomer på angioødem. Rate af efterforsker bekræftede HAE-angreb blev analyseret ved hjælp af en generaliseret lineær model (GLM) for tælledata, der antog en giftfordeling med en log-link-funktion og Pearson chi-square-skalering af standardfejl for at tage højde for potentiel overspredning. Logaritmen af ​​tid i dage, hvor hvert individ blev observeret i behandlingsperioden, blev brugt som en offsetvariabel i modellen.
Fra dag 0 til dag 182

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af efterforsker bekræftet arveligt angioødem (HAE) angreb, der kræver akut behandling
Tidsramme: Fra dag 0 til dag 182
HAE-anfald blev defineret som en diskret episode, hvor deltageren udviklede sig fra intet angioødem til symptomer på angioødem. Rate af efterforsker bekræftet HAE-angreb blev analyseret ved hjælp af GLM for tælledata under antagelse af en giftfordeling med en log-link-funktion og Pearson chi-square-skalering af standardfejl for at tage højde for potentiel overspredning. Logaritmen af ​​tid i dage, hvor hvert individ blev observeret i behandlingsperioden, blev brugt som en offsetvariabel i modellen.
Fra dag 0 til dag 182
Hyppighed af moderate eller svære efterforsker bekræftede arvelige angioødem (HAE) angreb
Tidsramme: Fra dag 0 til dag 182
HAE-anfald blev defineret som en diskret episode, hvor deltageren udviklede sig fra intet angioødem til symptomer på angioødem. Moderate og svære efterforsker-bekræftede HAE-angreb var de angreb, der var moderate eller alvorlige i henhold til HAE-angrebsvurderings- og rapporteringsprocedurerne (HAARP) defineret sværhedsgrad. Den overordnede sværhedsgrad af angrebet blev bestemt af investigator ved hjælp af følgende definitioner: mild (forbigående eller mild ubehag), moderat (mild til moderat begrænsning i aktivitet), svær (markeret begrænsning i aktivitet). Hyppigheden af ​​moderat eller svær investigator bekræftet HAE-angreb blev analyseret ved hjælp af GLM for tælledata under antagelse af en giftfordeling med en log-link-funktion og Pearson chi-square-skalering af standardfejl for at tage højde for potentiel overdispersion. Logaritmen af ​​tid i dage, hvor hvert individ blev observeret i behandlingsperioden, blev brugt som en offsetvariabel i modellen.
Fra dag 0 til dag 182
Hyppighed af efterforsker bekræftet hereditært angioødem (HAE) angreb i løbet af dag 14 til og med dag 182
Tidsramme: Fra dag 14 til dag 182
HAE-anfald blev defineret som en diskret episode, hvor deltageren udviklede sig fra intet angioødem til symptomer på angioødem. Rate af investigator bekræftede HAE-anfald i løbet af dag 14, efter at undersøgelseslægemiddeladministration til og med dag 182 blev analyseret ved den samme poisson-regressionsmodel som i den primære endepunktsanalyse.
Fra dag 14 til dag 182

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Samarbejdspartnere

Dyax Corp.

Efterforskere

  • Studieleder: Shire Physician, Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. marts 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. april 2017

Studieafslutning (Faktiske)

13. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. oktober 2015

Først opslået (Skøn)

26. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DX-2930-03
  • 2015-003943-20 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hereditært angioødem (HAE)

Kliniske forsøg med DX-2930 - 300 mg/2 uger

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner