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Studio di efficacia e sicurezza di DX-2930 per prevenire attacchi di angioedema acuto in pazienti con HAE di tipo I e II

13 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Studio HELP: uno studio di efficacia e sicurezza multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare DX-2930 per la profilassi a lungo termine contro gli attacchi acuti di angioedema ereditario (HAE)

Questo è uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di DX-2930 nella prevenzione degli attacchi acuti di angioedema nei pazienti con HAE di tipo I e di tipo II.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

125

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1G 6C6
        • Ottawa Allergy Research Corporation
      • Toronto, Ontario, Canada, M4V 1R2
        • Gordon Sussman Clinical Research Inc.
    • Quebec
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Clinique Spécialisée en Allergie de la Capitale
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charité - University of Berlin
      • Mainz, Germania, 55131
        • Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin
      • Morfelden-Walldorf, Germania, 64546
        • HZRM Hämophilie-Zentrum Rhein Main
  • Giordania
      • Amman, Giordania, 11941
        • Triumpharma
  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • Hospital L. Sacco, Milan University
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00918
        • Sociedad Alergologica
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust Clinical Research Centre
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama, LLC
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92122
        • UC San Diego School of Medicine
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • IMMUNOe International Health & Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
        • Institute of Asthma & Allergy, P.C.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02421
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48106
        • University of Michigan Hospital and Health System
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Stati Uniti, 55446
        • Midwest Immunology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Stati Uniti, 07109
        • Hudson-Essex Allergy, LLC
      • Ocean City, New Jersey, Stati Uniti, 07712
        • Atlantic Research Center, LLC
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • The Mount Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28277
        • American Health Research
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke Asthma, Allergy and Airway Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43235
        • Optimed Research, LTD
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78731
        • Austin Regional Clinic
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • AARA Research Center
    • Utah
      • Draper, Utah, Stati Uniti, 84020
        • Intermountain Clinical Research
      • Murray, Utah, Stati Uniti, 84107
        • Allergy Associates of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
        • Marycliff Allergy Specialists
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine di età pari o superiore a 12 anni al momento dello screening
  • Diagnosi documentata di HAE, tipo I o II
  • Tasso basale di almeno 1 attacco di HAE confermato dallo sperimentatore ogni 4 settimane
  • I soggetti adulti e i caregiver di soggetti di età inferiore ai 18 anni sono disposti e in grado di leggere, comprendere e firmare un modulo di consenso informato. I soggetti di età compresa tra 12 e 17 anni, il cui caregiver fornisce il consenso informato, sono disposti e in grado di leggere, comprendere e firmare un modulo di assenso.
  • I maschi e le femmine che sono fertili e sessualmente attivi devono rispettare i requisiti di contraccezione.

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi concomitante di un'altra forma di angioedema cronico ricorrente, come angioedema acquisito, angioedema idiopatico o angioedema ricorrente associato a orticaria.
  • Partecipazione a un precedente studio DX-2930
  • Trattamento con qualsiasi altro farmaco sperimentale o esposizione a un dispositivo sperimentale entro 4 settimane prima dello screening
  • Esposizione agli inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) o a qualsiasi farmaco contenente estrogeni entro 4 settimane prima dello screening.
  • Esposizione agli androgeni entro 2 settimane prima dell'inizio del periodo di rodaggio.
  • Uso di terapia profilattica a lungo termine per HAE entro 2 settimane prima dell'inizio del periodo di rodaggio.
  • Uso della profilassi a breve termine per l'HAE entro 7 giorni prima dell'inizio del periodo di rodaggio.
  • Qualsiasi delle seguenti anomalie dei test di funzionalità epatica: alanina aminotransferasi (ALT) > 3 volte il limite superiore della norma, o aspartato aminotransferasi (AST) > 3 volte il limite superiore della norma, o bilirubina totale > 2 volte il limite superiore della norma (a meno che l'aumento della bilirubina non sia un conseguenza della sindrome di Gilbert).
  • Gravidanza o allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: DX-2930 300 mg ogni 2 settimane
300 mg di DX-2930 somministrati ogni 2 settimane mediante iniezione sottocutanea.
Droga: DX-2930 - 300 mg/2 settimane
300 mg di DX-2930 somministrati ogni 2 settimane mediante iniezione sottocutanea.
Sperimentale: DX-2930 300 mg ogni 4 settimane
300 mg di DX-2930 somministrati ogni 4 settimane mediante iniezione sottocutanea
Droga: DX-2930 - 300 mg/4 sett
300 mg di DX-2930 somministrati ogni 4 settimane mediante iniezione sottocutanea. Per mantenere lo studio alla cieca, ai soggetti verranno somministrate iniezioni di placebo ogni due settimane quando non ricevono farmaci.
Sperimentale: DX-2930 150 mg ogni 4 settimane
150 mg di DX-2930 somministrato ogni 4 settimane mediante iniezione sottocutanea
Droga: DX-2930 - 150 mg/4 settimane
150 mg di DX-2930 somministrato ogni 4 settimane mediante iniezione sottocutanea. Per mantenere lo studio alla cieca, ai soggetti verranno somministrate iniezioni di placebo ogni due settimane quando non ricevono farmaci.
Comparatore placebo: Placebo
Placebo somministrato ogni 2 settimane mediante iniezione sottocutanea.
Droga: Placebo
Placebo somministrato ogni 2 settimane mediante iniezione sottocutanea.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di attacchi di angioedema ereditario (HAE) confermati dallo sperimentatore durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 182
L'attacco di HAE è stato definito come un episodio discreto durante il quale il partecipante è passato da nessun angioedema a sintomi di angioedema. La percentuale di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore è stata analizzata utilizzando un modello lineare generalizzato (GLM) per i dati di conteggio assumendo una distribuzione di Poisson con una funzione di collegamento log e un ridimensionamento del chi-quadrato di Pearson degli errori standard per tenere conto della potenziale sovradispersione. Il logaritmo del tempo in giorni in cui ciascun soggetto è stato osservato durante il periodo di trattamento è stato utilizzato come variabile di offset nel modello.
Dal giorno 0 al giorno 182

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di attacco di angioedema ereditario (HAE) confermato dallo sperimentatore che richiede un trattamento acuto
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 182
L'attacco di HAE è stato definito come un episodio discreto durante il quale il partecipante è passato da nessun angioedema a sintomi di angioedema. Il tasso di attacco di HAE confermato dallo sperimentatore è stato analizzato utilizzando il GLM per i dati di conteggio assumendo una distribuzione di Poisson con una funzione di collegamento log e un ridimensionamento del chi quadrato di Pearson degli errori standard per tenere conto della potenziale dispersione eccessiva. Il logaritmo del tempo in giorni in cui ciascun soggetto è stato osservato durante il periodo di trattamento è stato utilizzato come variabile di offset nel modello.
Dal giorno 0 al giorno 182
Tasso di attacchi di angioedema ereditario (HAE) confermati dallo sperimentatore moderati o gravi
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 182
L'attacco di HAE è stato definito come un episodio discreto durante il quale il partecipante è passato da nessun angioedema a sintomi di angioedema. Gli attacchi di HAE moderati e gravi confermati dallo sperimentatore erano gli attacchi moderati o gravi secondo la gravità definita dalle procedure di valutazione e segnalazione degli attacchi di HAE (HAARP). La gravità complessiva dell'attacco è stata determinata dallo sperimentatore utilizzando le seguenti definizioni: lieve (disagio transitorio o lieve), moderata (limitazione dell'attività da lieve a moderata), grave (limitazione marcata dell'attività). Il tasso di attacco di HAE confermato dallo sperimentatore moderato o grave è stato analizzato utilizzando il GLM per i dati di conteggio, assumendo una distribuzione di Poisson con una funzione di collegamento logaritmico e un ridimensionamento del chi quadrato di Pearson degli errori standard per tenere conto della potenziale sovradispersione. Il logaritmo del tempo in giorni in cui ciascun soggetto è stato osservato durante il periodo di trattamento è stato utilizzato come variabile di offset nel modello.
Dal giorno 0 al giorno 182
Tasso di attacchi di angioedema ereditario (HAE) confermati dallo sperimentatore dal giorno 14 al giorno 182
Lasso di tempo: Dal giorno 14 al giorno 182
L'attacco di HAE è stato definito come un episodio discreto durante il quale il partecipante è passato da nessun angioedema a sintomi di angioedema. La percentuale di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore durante il giorno 14 dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio fino al giorno 182 è stata analizzata mediante lo stesso modello di regressione di Poisson dell'analisi dell'endpoint primario.
Dal giorno 14 al giorno 182

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Collaboratori

Dyax Corp.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Shire Physician, Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 marzo 2016

Completamento primario (Effettivo)

13 aprile 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

13 aprile 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 ottobre 2015

Primo Inserito (Stima)

26 ottobre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DX-2930-03
  • 2015-003943-20 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)
  • Relazione sullo studio clinico (CSR)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Angioedema ereditario (HAE)

Prove cliniche su DX-2930 - 300 mg/2 settimane

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