Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

DX-2930:n teho- ja turvallisuustutkimus akuuttien angioödeemakohtausten estämiseksi potilailla, joilla on tyypin I ja tyypin II HAE

torstai 13. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

HELP-tutkimus: Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu teho- ja turvallisuustutkimus DX-2930:n arvioimiseksi pitkäaikaiseen ennaltaehkäisyyn perinnöllisen angioedeeman (HAE) akuutteja kohtauksia vastaan

Tämä on vaiheen 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan DX-2930:n tehoa ja turvallisuutta akuuttien angioödeemakohtausten ehkäisyssä potilailla, joilla on tyypin I ja tyypin II HAE.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

125

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • Hospital L. Sacco, Milan University
  • Jordania
      • Amman, Jordania, 11941
        • Triumpharma
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1G 6C6
        • Ottawa Allergy Research Corporation
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • Gordon Sussman Clinical Research Inc.
    • Quebec
      • Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4M6
        • Clinique Specialisee en Allergie de la Capitale
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00918
        • Sociedad Alergologica
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Charité - University of Berlin
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Hautklinik und Poliklinik der Universitätsmedizin
      • Morfelden-Walldorf, Saksa, 64546
        • HZRM Hämophilie-Zentrum Rhein Main
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 2ES
        • Barts Health NHS Trust Clinical Research Centre
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama, LLC
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92122
        • UC San Diego School of Medicine
      • Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
      • Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
        • IMMUNOe International Health & Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, P.C.
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
        • Institute of Asthma & Allergy, P.C.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02421
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48106
        • University of Michigan Hospital and Health System
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Yhdysvallat, 55446
        • Midwest Immunology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Yhdysvallat, 07109
        • Hudson-Essex Allergy, LLC
      • Ocean City, New Jersey, Yhdysvallat, 07712
        • Atlantic Research Center, LLC
    • New York
      • Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • The Mount Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28277
        • American Health Research
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke Asthma, Allergy and Airway Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43235
        • Optimed Research, LTD
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78731
        • Austin Regional Clinic
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • AARA Research Center
    • Utah
      • Draper, Utah, Yhdysvallat, 84020
        • Intermountain Clinical Research
      • Murray, Utah, Yhdysvallat, 84107
        • Allergy Associates of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
        • Marycliff Allergy Specialists
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet ja naiset vähintään 12-vuotiaat seulontahetkellä
  • Dokumentoitu diagnoosi HAE, tyyppi I tai II
  • Lähtötaso vähintään 1 tutkijan vahvistama HAE-kohtaus neljässä viikossa
  • Aikuiset tutkittavat ja alle 18-vuotiaiden omaishoitajat ovat halukkaita ja kykeneviä lukemaan, ymmärtämään ja allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen. 12–17-vuotiaat koehenkilöt, joiden hoitaja antaa tietoisen suostumuksen, ovat halukkaita ja kykeneviä lukemaan, ymmärtämään suostumuslomakkeen.
  • Hedelmällisten ja seksuaalisesti aktiivisten miesten ja naisten on noudatettava ehkäisyvaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

  • Toisen kroonisen, toistuvan angioedeeman, kuten hankitun angioedeeman, idiopaattisen angioedeeman tai nokkosihottumaan liittyvän toistuvan angioedeeman, samanaikainen diagnoosi.
  • Osallistuminen aikaisempaan DX-2930-tutkimukseen
  • Hoito millä tahansa muulla tutkimuslääkkeellä tai altistuminen tutkimuslaitteelle 4 viikon sisällä ennen seulontaa
  • Altistuminen angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjille tai muille estrogeenia sisältäville lääkkeille 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
  • Altistuminen androgeenille 2 viikon sisällä ennen sisäänajojaksoa.
  • HAE:n pitkäaikaisen profylaktisen hoidon käyttö 2 viikon sisällä ennen sisäänajojakson alkua.
  • Lyhytaikaisen HAE:n profylaksian käyttö 7 päivän sisällä ennen sisäänajojakson alkua.
  • Mikä tahansa seuraavista maksan toimintakokeiden poikkeavuuksista: alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 3x normaalin yläraja tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3x normaalin yläraja tai kokonaisbilirubiini > 2x normaalin yläraja (ellei bilirubiinin nousu ole Gilbertin oireyhtymän seurauksena).
  • Raskaus tai imetys.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DX-2930 300 mg 2 viikon välein
300 mg DX-2930:ta annettuna joka toinen viikko ihonalaisena injektiona.
Lääke: DX-2930 - 300 mg/2 vk
300 mg DX-2930:ta annettuna joka toinen viikko ihonalaisena injektiona.
Kokeellinen: DX-2930 300 mg 4 viikon välein
300 mg DX-2930:a annettuna joka 4. viikko ihonalaisena injektiona
Lääke: DX-2930 - 300 mg / 4 vko
300 mg DX-2930:a annettuna joka 4. viikko ihonalaisena injektiona. Tutkimussokeuden säilyttämiseksi koehenkilöille annetaan lumeruiskeet joka toinen viikko, kun he eivät saa lääkettä.
Kokeellinen: DX-2930 150 mg 4 viikon välein
150 mg DX-2930:a annettuna joka 4. viikko ihonalaisena injektiona
Lääke: DX-2930 - 150 mg / 4 vko
150 mg DX-2930:a annettuna joka 4. viikko ihonalaisena injektiona. Tutkimussokeuden säilyttämiseksi koehenkilöille annetaan lumeruiskeet joka toinen viikko, kun he eivät saa lääkettä.
Placebo Comparator: Plasebo
Lumelääkettä 2 viikon välein ihonalaisena injektiona.
Lääke: Plasebo
Lumelääkettä 2 viikon välein ihonalaisena injektiona.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkijan vahvistamien perinnöllisten angioedeeman (HAE) kohtausten määrä hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Päivästä 0 päivään 182
HAE-kohtaus määriteltiin erilliseksi jaksoksi, jonka aikana osallistuja eteni angioedeemattomasta angioedeeman oireisiin. Tutkijan vahvistamien HAE-hyökkäysten määrä analysoitiin käyttämällä yleistettyä lineaarista mallia (GLM) laskentatiedoille olettaen Poisson-jakauman log-linkkifunktiolla ja Pearsonin khin neliöskaalauksella standardivirheiden mahdollisen ylihajonnan huomioon ottamiseksi. Ajan logaritmia päivinä, joita kukin koehenkilö tarkkailtiin hoitojakson aikana, käytettiin mallissa offset-muuttujana.
Päivästä 0 päivään 182

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkijan vahvistaman perinnöllisen angioedeeman (HAE) -kohtauksen määrä, joka vaatii akuuttia hoitoa
Aikaikkuna: Päivästä 0 päivään 182
HAE-kohtaus määriteltiin erilliseksi jaksoksi, jonka aikana osallistuja eteni angioedeemattomasta angioedeeman oireisiin. Tutkijan vahvistaman HAE-hyökkäyksen määrä analysoitiin käyttämällä GLM:ää laskentatietojen saamiseksi olettaen Poisson-jakauman loglinkin funktiolla ja Pearsonin khin neliöskaalaa standardivirheiden mahdollisen ylihajonnan huomioon ottamiseksi. Ajan logaritmia päivinä, joita kukin koehenkilö tarkkailtiin hoitojakson aikana, käytettiin mallissa offset-muuttujana.
Päivästä 0 päivään 182
Keskivaikeiden tai vaikeiden tutkijan vahvistamien perinnöllisten angioedeeman (HAE) kohtausten määrä
Aikaikkuna: Päivästä 0 päivään 182
HAE-kohtaus määriteltiin erilliseksi jaksoksi, jonka aikana osallistuja eteni angioedeemattomasta angioedeeman oireisiin. Keskivaikeat ja vaikeat tutkijan vahvistamat HAE-kohtaukset olivat kohtalaisia ​​tai vakavia HAE-kohtauksen arviointi- ja raportointimenettelyjen (HAARP) määrittelemän vakavuuden mukaan. Tutkija määritti kohtauksen kokonaisvakavuuden käyttämällä seuraavia määritelmiä: lievä (ohimenevä tai lievä epämukavuus), kohtalainen (lievä tai kohtalainen aktiivisuuden rajoitus), vakava (merkittävä aktiivisuuden rajoitus). Keskivaikean tai vakavan tutkijan vahvistaman HAE-hyökkäyksen määrä analysoitiin käyttämällä GLM:ää laskentatietojen saamiseksi olettaen Poisson-jakauman loglinkin funktiolla ja Pearsonin khin neliöskaalaa standardivirheiden mahdollisen ylihajonnan huomioon ottamiseksi. Ajan logaritmia päivinä, joita kukin koehenkilö tarkkailtiin hoitojakson aikana, käytettiin mallissa offset-muuttujana.
Päivästä 0 päivään 182
Tutkijan vahvistamien perinnöllisten angioödeema (HAE) -kohtausten määrä vuorokauden 14 - 182 välisenä aikana
Aikaikkuna: Päivästä 14 päivään 182
HAE-kohtaus määriteltiin erilliseksi jaksoksi, jonka aikana osallistuja eteni angioedeemattomasta angioedeeman oireisiin. Tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten määrä päivän 14 aikana tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen päivään 182 asti analysoitiin samalla Poisson-regressiomallilla kuin ensisijaisessa päätepisteanalyysissä.
Päivästä 14 päivään 182

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Yhteistyökumppanit

Dyax Corp.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Shire Physician, Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 3. maaliskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 13. huhtikuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 13. huhtikuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 23. lokakuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 23. lokakuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 26. lokakuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 2. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DX-2930-03
  • 2015-003943-20 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • Tutkimuspöytäkirja
  • Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
  • Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
  • Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perinnöllinen angioödeema (HAE)

Kliiniset tutkimukset DX-2930 - 300 mg/2 vk

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Luxembourg

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa